Studie av Cavosonstat (N91115) hos patienter med CF homozygota för F508del-CFTR-mutationen (SNO-6)
6 januari 2017 uppdaterad av: Nivalis Therapeutics, Inc.
En fas 2, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgruppsstudie av N91115 för att utvärdera effektivitet och säkerhet hos patienter med cystisk fibros som är homozygota för F508del-CFTR-mutationen behandlad med Lumacaftor/Ivacaftor
Detta kommer att vara en dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, parallell gruppstudie.
Syftet med denna studie är att undersöka effektiviteten och säkerheten av Cavosonstat (N91115) hos vuxna patienter med CF som är homozygota för F508del-CFTR-mutationen och som behandlas med lumacaftor/ivacaftor (Orkambi™).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Huvudmål:
- Bedöm effekten av N91115 efter 12 veckor när den läggs till redan existerande behandling med lumacaftor/ivacaftor hos vuxna patienter med CF som är homozygota för F508del-CFTR-mutationen
Sekundära mål:
- Bedöm effekten av N91115 som lagts till lumacaftor/ivacaftor på säkerheten
- Bedöm effekten av lumacaftor/ivacaftor tillsatt N91115 på farmakokinetiken för N91115, lumacaftor och ivacaftor
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
138
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
- University of Alabama
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
- Stanford University
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- UC Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, Förenta staterna, 80206
- National Jewish Health
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06510
- Yale University
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33606
- Tampa General Hospital
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Förenta staterna, 83712
- St. Luke's CF Center of Idaho
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Northwestern University
-
Peoria, Illinois, Förenta staterna, 61637
- Saint Francis Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Indiana University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- University of Iowa Children's Hospital
-
-
Kansas
-
Wichita, Kansas, Förenta staterna, 67214
- Via Christi Research
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536
- University of Kentucky
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Förenta staterna, 04102
- Maine Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01655
- University of Massachusetts Medical School
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
- Wayne State University-Harper
-
Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49503
- Spectrum Health Butterworth Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University
-
St. Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
- St. Louis University
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Förenta staterna, 07960
- Morristown Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
- University of North Carolina Chapel Hill
-
Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27103
- Wake Forest University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Förenta staterna, 44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43606
- ProMedica Toledo Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
- Dell Children's Hospital | Austin Children's Chest Associates
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
- Medical Center of Wisconsin
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter måste ha behandlats med lumacaftor/ivacaftor i minst 8 veckor före dag 1 (start av dosering)
- En historia av svettklorid (SC) ≥ 60 mEq/L genom kvantitativt pilokarpinjontoforestest (QPIT) (antingen före eller efter start av lumacaftor/ivacaftorbehandling)
- Kroppsvikt ≥ 40 kg
- ppFEV1 40 - 85 % förutspått (inklusive) vid screening
- Syremättnad ≥ 90 % andas omgivande luft vid screening
Exklusions kriterier:
- Varje akut infektion som kräver behandling eller sjukhusvistelse inom 2 veckor efter studiedag 1
- Kolonisering med organismer associerade med snabbare minskning av lungstatus, såsom Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa och Mycobacterium abscessus
- Varje förändring i behandlingen för kroniska terapier för CF-lungsjukdom (t.ex. Pulmozyme®, hyperton saltlösning, Azithromycin, TOBI®, Cayston®) inom 4 veckor efter studiedag 1
- Är gravid, planerar en graviditet eller ammar vid screening
- Blodhemoglobin < 10 g/dL vid screening
- Serumalbumin < 2,5 g/dL vid screening
- Onormal leverfunktion definierad som ≥ 3 x övre normalgräns (ULN)
- Anamnes med onormal njurfunktion inom 3 månader efter screening
- Historik med ventrikulär takykardi eller andra kliniskt signifikanta ventrikulära arytmier
- Historik, inklusive screeningbedömningen, av förlängt QT- och/eller QTcF-intervall (Fridericias korrigering)
- Historik av fasta organ eller hematologisk transplantation
- Historik av alkoholmissbruk eller drogmissbruk
- Pågående deltagande i ytterligare en terapeutisk klinisk prövning
- Användning av kontinuerlig (24 timmar/dygn) eller nattlig extra syrgas
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: RANDOMISERAD
- Interventionsmodell: PARALLELL
- Maskning: TRIPPEL
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo kapsel
|
Kontrollprov med endast kapselhjälpämnen och fyllmedel
Andra namn:
|
|
EXPERIMENTELL: Cavosonstat (N91115) 200 mg
Cavosonstat (N91115) 200 mg två gånger dagligen (BID)
|
GSNOR-hämmare
Andra namn:
|
|
EXPERIMENTELL: Cavosonstat (N91115) 400 mg
Cavosonstat (N91115) 400 mg BID
|
GSNOR-hämmare
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Absolut förändring från baslinjen i procent förutspådd FEV1 (ppFEV1)
Tidsram: Från baslinjen till 12 veckor
|
Forcerad utandningsvolym på en sekund (FEV1) från före studien (baslinje) till efter 12 veckors N91115-behandling
|
Från baslinjen till 12 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Relativ förändring från baslinjen i ppFEV1
Tidsram: baslinjen till 12 veckor
|
Forcerad utandningsvolym på en sekund (FEV1) från före studien (baslinje) till efter 12 veckors N91115-behandling
|
baslinjen till 12 veckor
|
|
Absolut förändring från baslinjen i svettklorid
Tidsram: baslinjen till 12 veckor
|
En svettkloridmätning på huden vid studiestart och efter 12 veckor med N91115
|
baslinjen till 12 veckor
|
|
Absolut förändring från baslinjen i Cystic Fibrosis Questionnaire -Reviderad CFQ-R (respiratorisk symptomskala)
Tidsram: baslinjen till 16 veckor
|
Jämförelse av enkäten från studiestart till 16 veckor
|
baslinjen till 16 veckor
|
|
Absolut förändring från baslinjen i body mass index (BMI)
Tidsram: baslinjen till 12 veckor
|
Bedömning av förändring i body mass index från studiestart till efter 12 veckor med N91115
|
baslinjen till 12 veckor
|
|
Absolut förändring från baslinjen i Patient Global Impression of Change (PGIC)
Tidsram: baslinjen till 12 veckor
|
Patientrapporterad resultatjournal
|
baslinjen till 12 veckor
|
|
Förekomst av behandlingsuppkommande biverkningar [Säkerhet och tolerabilitet])
Tidsram: baslinjen till 16 veckor
|
Eventuella biverkningsbedömningar inklusive kliniska laboratorievärden, elektrokardiogram (EKG), lungexacerbationer eller förändringar av vitala tecken
|
baslinjen till 16 veckor
|
|
Farmakokinetiska mätningar av maximal plasmakoncentration [Cmax], av N91115, lumacaftor och ivacaftor
Tidsram: baslinjen till 12 veckor
|
Maximal plasmakoncentration [Cmax] mätningar av N91115, lumacaftor och ivacaftor
|
baslinjen till 12 veckor
|
|
Farmakokinetiska mätningar av arean under kurvan (AUC) för N91115, Ivacaftor och lumacaftor
Tidsram: baslinjen till 12 veckor
|
AUC-mätningar av N91115, lumacaftor och ivacaftor
|
baslinjen till 12 veckor
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal lungexacerbationer
Tidsram: baslinjen till 12 veckor
|
Bedömning av antalet pulmonella exacerbationer vid baslinjen jämfört med 12 veckor
|
baslinjen till 12 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 november 2015
Primärt slutförande (FAKTISK)
1 december 2016
Avslutad studie (FAKTISK)
1 december 2016
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
26 oktober 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
26 oktober 2015
Första postat (UPPSKATTA)
28 oktober 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)
10 januari 2017
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
6 januari 2017
Senast verifierad
1 januari 2017
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- N91115-2CF-05
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .