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Drisapersen 在 DMD 受试者中的扩展研究

2018年1月19日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

Drisapersen 在杜氏肌营养不良症患者中的长期安全性、耐受性和疗效的开放标签扩展研究。

这是一项 IIIb 期、多中心、开放标签的扩展研究，针对先前接受过 drisapersen 治疗的 DMD 男性受试者，旨在评估 drisapersen 的安全性和有效性。

研究概览

地位

不再可用

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项 IIIb 期、多中心、开放标签扩展研究，研究对象为先前接受过 drisapersen 治疗的 DMD 男性受试者。

本研究旨在招募多达约 220 名受试者。 主要给药组是每周一次皮下 (SC) 注射 drisapersen 6 mg/kg。 以皮下注射开始的所有受试者在治疗的前三周将接受每周两次 6mg/kg drisapersen 的负荷剂量。 本研究没有最低参与期限。 受试者将有不同的研究参与时间，具体取决于他们何时从一项符合条件的研究中进入，并且将被允许继续研究，直到他们根据协议定义的标准退出或 BioMarin 停止研究。 未接受过治疗的受试者没有资格参与本研究

对于先前在一项符合条件的研究中经历过重大安全性或耐受性问题的受试者，或者在本研究中经历过这些问题的受试者，有可能使用交替的间歇给药组。 这将事先与医疗监督员达成一致。

对于先前在早期 drisapersen 研究中经历过显着注射部位反应的受试者，或在本研究期间经历过类似反应的受试者，有可能进行静脉给药。

研究类型

扩展访问

扩展访问类型

  • 治疗 IND/方案

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • Jerusalem、以色列、91240
        • Hadassah, Hebrew University Medical Center
  • 俄罗斯联邦
      • Moscow、俄罗斯联邦、125412
        • Moscow Pediatrics and Children
  • 保加利亚
      • Sofia、保加利亚、1431
        • MHAT "Alexandrovska
  • 台湾
      • Kaohsiung、台湾、80708
        • Kaohsiung Medical University Hospital
  • 大韩民国
      • Seoul、大韩民国、110-744
        • Seoul National University Children's Hospital
  • 德国
      • Essen、德国、45122
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Freiburg、德国、79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Muenchen
      • Bayern、Muenchen、德国、80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
  • 意大利
      • Messina、意大利、98125
        • Azienda Universitaria Ospedaliera
      • Milano、意大利、20122
        • IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
      • Roma、意大利、00165
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma、意大利、00168
        • Fondazione IRCCS Policlinico Gemelli
  • 挪威
      • Oslo、挪威、0027
        • Oslo Universitetssykehus
  • 捷克语
      • Brno、捷克语、613 00
        • Detska Nemocnice
      • Praha 5、捷克语
        • FN Motol
  • 日本
      • Hyogo、日本、650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kumamoto、日本、860-8556
        • Kumamoto University Hospital
      • Saitama、日本、349-0196
        • National Hospital Organization
      • Tokyo、日本
        • National Center Hospital of Neurology and Psychiatry
  • 比利时
      • Brussels、比利时、1020
        • Queen Fabiola Children's University Hospital
      • Gent、比利时、9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent, Afdeling Neurologie
      • Leuven、比利时、3000
        • Universitair Ziekenhuis Gasthuisberg
      • Liege、比利时、4000
        • Hôpital de La Citadelle, Centre de référence des Maladies
  • 法国
      • Nantes cedex 01、法国、44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu
      • Paris Cedex 12、法国、75571
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Pau、法国、64000
        • Centre Hospitalier de Pau
      • Toulouse cedex 9、法国、31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • 波兰
      • Warszawa、波兰、02-097
        • SPCSK Uniwersytet Medyczny w
  • 澳大利亚
      • Westmead、澳大利亚、2145
        • Institute for Neuromuscular Research
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
        • Royal Children's Hosital, Children's Neuroscience Centre
  • 火鸡
      • Ankara、火鸡、06100
        • Hacettepe Children's Hospsital
  • 美国
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21205
        • Kennedy Krieger Institute
  • 英国
      • London、英国、WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health
  • 荷兰
      • Leiden、荷兰、2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Nijmegen、荷兰、6525 GA
        • UMCN St. Radboud
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid、西班牙、28046
        • Hospital Infantil La Paz
      • Valencia、西班牙、46009
        • Hospital Universitari La Fe
  • 阿根廷
      • Buenos Aires、阿根廷、C1425AWC
        • IMAI Research

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

5年 至 80年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

描述

纳入标准：

  1. 之前接受过外显子 51 跳跃反义寡核苷酸（drisapersen 或 eteplirsen）治疗且不符合另一项正在进行的 drisapersen 研究的受试者。 由于满足实验室安全停止标准而退出先前研究的受试者可能有资格参加，如果：
  2. 导致停止的实验室参数已经解决；使用 drisapersen 进一步治疗的好处大于对个体受试者的风险；并在咨询医疗监督员后。
  3. 在抗肌萎缩蛋白基因内具有 DMD 突变/缺失且可通过 drisapersen 诱导的 DMD 外显子 51 跳跃进行纠正的受试者。
  4. 筛选时年龄 >5 岁的男性受试者，研究者认为使用 drisapersen 治疗可能会改善或防止病情恶化。
  5. 在进入研究之前继续使用糖皮质激素至少 60 天，并合理预期受试者将在本研究期间继续使用糖皮质激素。 糖皮质激素的改变或停止将由进行这项研究的研究者在与受试者/父母和医疗监督员协商后酌情决定。
  6. 愿意并能够遵守所有研究要求和程序（除了那些要求受试者能够行走的评估，对于那些失去行走能力的受试者）。
  7. 能够给予受试者和/或父母/法定监护人的知情同意和/或书面同意（根据当地法规）

排除标准：

  1. 先前接受过 drisapersen 治疗且有严重不良经历或符合安全停止标准但仍未解决的受试者，研究者认为这可能归因于 drisapersen。 一旦解决，受试者可能有资格在调查员与医疗监督员协商后进入研究。
  2. drisapersen 首次重新给药后 28 天内使用过抗凝剂、抗血栓剂或抗血小板剂。 研究期间禁止长期使用抗凝剂、抗血栓剂或抗血小板剂。 在与医疗监督员讨论后，按需给药（pro re nata - PRN）可能是可接受的（阿司匹林除外）。
  3. 在开始前 3 个月内或本研究期间参与任何研究性临床试验（其他 drisapersen 研究除外）。 如果受试者在过去 6 个月内参加过任何其他研究，则应在开始本研究之前与医疗监督员讨论。
  4. 可能混淆安全数据解释的重大疾病史（例如 目前或既往有肾脏或肝脏疾病/损伤、炎症性疾病史）
  5. 症状性心肌病。 如果受试者在本研究开始时的左心室射血分数 <45%，则研究者应与医疗监督员讨论将受试者纳入本研究。
  6. 本研究开始时血小板计数低于正常值下限 (LLN)。 后期可以重新检测，如果在正常范围内，受试者可以进入研究。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

BioMarin Pharmaceutical

调查人员

  • 研究主任：Derry Ridgway, MD、BioMarin Pharmaceutical

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究注册日期

首次提交

2015年12月9日

首先提交符合 QC 标准的

2015年12月17日

首次发布 (估计)

2015年12月22日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2018年1月24日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2018年1月19日

最后验证

2018年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • BMN-051-302

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