Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Uitbreidingsstudie van Drisapersen bij DMD-proefpersonen

19 januari 2018 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical

Een open-label uitbreidingsonderzoek naar de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid op lange termijn van Drisapersen bij proefpersonen met Duchenne spierdystrofie.

Dit is een fase IIIb, multicenter, open-label extensieonderzoek bij mannelijke proefpersonen met DMD die eerder zijn behandeld met drisapersen, gericht op het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van drisapersen.

Studie Overzicht

Toestand

Niet meer beschikbaar

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase IIIb, multicenter, open-label extensieonderzoek bij mannelijke proefpersonen met DMD die eerder zijn behandeld met drisapersen.

Deze studie heeft tot doel om ongeveer 220 proefpersonen in te schrijven. De primaire doseringsarm is drisapersen 6 mg/kg als subcutane (SC) injectie(s) eenmaal per week. Alle proefpersonen die beginnen met subcutane injecties krijgen gedurende de eerste drie weken van de behandeling een oplaaddosis van tweemaal per week 6 mg/kg drisapersen. Dit onderzoek heeft geen minimale deelnameduur. Proefpersonen hebben verschillende tijden van deelname aan het onderzoek, afhankelijk van het moment waarop ze uit een van de in aanmerking komende onderzoeken komen en mogen het onderzoek voortzetten tot het moment dat ze zich terugtrekken op basis van in het protocol gedefinieerde criteria, of BioMarin stopt met het onderzoek. Proefpersonen die naïef zijn voor behandeling komen niet in aanmerking voor deelname aan dit onderzoek

Voor proefpersonen die eerder aanzienlijke veiligheids- of verdraagbaarheidsproblemen hebben ondervonden in een van de in aanmerking komende onderzoeken, of die deze ervaren tijdens dit onderzoek, is er de mogelijkheid van een alternatieve intermitterende doseringsarm. Dit wordt vooraf met de Medische Monitor afgesproken.

Voor proefpersonen die eerder significante reacties op de injectieplaats hebben ervaren in een eerder drisapersen-onderzoek, of die soortgelijke reactie(s) ervaren tijdens dit onderzoek, bestaat de mogelijkheid om intraveneus te worden gedoseerd.

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

  • Behandeling IND/Protocol

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië, C1425AWC
        • IMAI Research
  • Australië
      • Westmead, Australië, 2145
        • Institute for Neuromuscular Research
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
        • Royal Children's Hosital, Children's Neuroscience Centre
  • België
      • Brussels, België, 1020
        • Queen Fabiola Children's University Hospital
      • Gent, België, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent, Afdeling Neurologie
      • Leuven, België, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Gasthuisberg
      • Liege, België, 4000
        • Hôpital de La Citadelle, Centre de référence des Maladies
  • Bulgarije
      • Sofia, Bulgarije, 1431
        • MHAT "Alexandrovska
  • Duitsland
      • Essen, Duitsland, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Freiburg, Duitsland, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Muenchen
      • Bayern, Muenchen, Duitsland, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
  • Frankrijk
      • Nantes cedex 01, Frankrijk, 44093
        • CHU de Nantes - Hotel Dieu
      • Paris Cedex 12, Frankrijk, 75571
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Pau, Frankrijk, 64000
        • Centre Hospitalier de Pau
      • Toulouse cedex 9, Frankrijk, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 91240
        • Hadassah, Hebrew University Medical Center
  • Italië
      • Messina, Italië, 98125
        • Azienda Universitaria Ospedaliera
      • Milano, Italië, 20122
        • IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
      • Roma, Italië, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma, Italië, 00168
        • Fondazione IRCCS Policlinico Gemelli
  • Japan
      • Hyogo, Japan, 650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Kumamoto University Hospital
      • Saitama, Japan, 349-0196
        • National Hospital Organization
      • Tokyo, Japan
        • National Center Hospital of Neurology and Psychiatry
  • Kalkoen
      • Ankara, Kalkoen, 06100
        • Hacettepe Children's Hospsital
  • Korea, republiek van
      • Seoul, Korea, republiek van, 110-744
        • Seoul National University Children's Hospital
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Nijmegen, Nederland, 6525 GA
        • UMCN St. Radboud
  • Noorwegen
      • Oslo, Noorwegen, 0027
        • Oslo Universitetssykehus
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 02-097
        • SPCSK Uniwersytet Medyczny w
  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie, 125412
        • Moscow Pediatrics and Children
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Hospital Infantil La Paz
      • Valencia, Spanje, 46009
        • Hospital Universitari La Fe
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 80708
        • Kaohsiung Medical University Hospital
  • Tsjechië
      • Brno, Tsjechië, 613 00
        • Detska Nemocnice
      • Praha 5, Tsjechië
        • FN Motol
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health
  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 80 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Elke proefpersoon die eerder is behandeld met een exon 51 skipping antisense-oligonucleotide (drisapersen of eteplirsen) en niet in aanmerking komt voor een ander lopend drisapersen-onderzoek. Proefpersonen die zich terugtrokken uit eerdere onderzoeken omdat ze voldeden aan de criteria voor het stoppen van de veiligheid in het laboratorium, kunnen in aanmerking komen voor deelname als:
  2. De laboratoriumparameters die tot het stoppen hebben geleid, zijn opgelost; voordeel van verdere behandeling met drisapersen weegt zwaarder dan het risico voor de individuele proefpersoon; en na overleg met de Medische Monitor.
  3. Proefpersonen met DMD-mutatie/deletie in het dystrofine-gen en corrigeerbaar door door drisapersen geïnduceerde DMD-exon 51 skipping.
  4. Mannelijke proefpersonen ouder dan 5 jaar bij wie de onderzoeker van mening is dat behandeling met drisapersen waarschijnlijk zal leiden tot verbetering of verslechtering van de aandoening zal voorkomen.
  5. Voortgezet gebruik van glucocorticoïden gedurende minimaal 60 dagen voorafgaand aan deelname aan de studie met een redelijke verwachting dat de proefpersoon gedurende de duur van deze studie glucocorticoïden zal blijven gebruiken. Wijzigingen in of stopzetting van glucocorticoïden is ter beoordeling van de onderzoeker die dit onderzoek uitvoert, in overleg met de proefpersoon/ouder en medische monitor.
  6. Bereid en in staat om te voldoen aan alle studievereisten en -procedures (met uitzondering van die beoordelingen waarbij een proefpersoon ambulant moet zijn, voor proefpersonen die de ambulantie hebben verloren).
  7. In staat om geïnformeerde instemming en/of schriftelijke toestemming te geven door de proefpersoon en/of ouder(s)/wettelijke voogd (volgens lokale regelgeving)

Uitsluitingscriteria:

  1. Proefpersonen die eerder met drisapersen zijn behandeld en die een ernstige bijwerking hebben gehad of die voldeden aan de veiligheidsstopcriteria die nog steeds niet zijn opgelost en die naar de mening van de onderzoeker toe te schrijven zouden kunnen zijn aan drisapersen. Zodra dit is opgelost, kan de proefpersoon in aanmerking komen voor deelname aan het onderzoek na overleg met de onderzoeker met de medische monitor.
  2. Gebruik van anticoagulantia, antitrombotica of plaatjesaggregatieremmers binnen 28 dagen na de eerste herdosering van drisapersen. Chronisch gebruik van anticoagulantia, antitrombotica of plaatjesaggregatieremmers is verboden tijdens het onderzoek. Dosering naar behoefte (pro re nata - PRN) kan acceptabel zijn (behalve voor aspirine) na overleg met de medische monitor.
  3. Deelname aan enig klinisch onderzoek binnen 3 maanden voorafgaand aan de start van of tijdens deze studie (behalve voor andere drisapersen-onderzoeken). Als proefpersonen in de afgelopen 6 maanden aan een ander onderzoek hebben deelgenomen, moet dit vóór aanvang van dit onderzoek met de medische monitor worden besproken.
  4. Geschiedenis van een significante medische aandoening die de interpretatie van veiligheidsgegevens kan verwarren (bijv. huidige of voorgeschiedenis van nier- of leverziekte/stoornis, voorgeschiedenis van ontstekingsziekte)
  5. Symptomatische cardiomyopathie. Als de proefpersoon bij aanvang van dit onderzoek een linkerventrikelejectiefractie van <45% heeft, moet de onderzoeker de opname van de proefpersoon in dit onderzoek bespreken met de medische monitor.
  6. Een aantal bloedplaatjes onder de ondergrens van normaal (LLN) aan het begin van dit onderzoek. Een hertest is in een later stadium mogelijk en als de test binnen het normale bereik valt, mag de proefpersoon deelnemen aan het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Onderzoekers

  • Studie directeur: Derry Ridgway, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 december 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 december 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

22 december 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 januari 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 januari 2018

Laatst geverifieerd

1 januari 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BMN-051-302

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren