Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Drisapersenin laajennustutkimus DMD-potilailla

perjantai 19. tammikuuta 2018 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical

Avoin laajennustutkimus Drisapersenin pitkäaikaisesta turvallisuudesta, siedettävyydestä ja tehosta potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia.

Tämä on vaiheen IIIb, monikeskustutkimus, avoin jatkotutkimus DMD:tä sairastavilla miehillä, joita on aiemmin hoidettu drisaperseenilla. Sen tarkoituksena on arvioida draspersenin turvallisuutta ja tehoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei ole enää käytettävissä

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen IIIb, monikeskustutkimus, avoin jatkotutkimus DMD:tä sairastavilla miehillä, joita on aiemmin hoidettu draspersenilla.

Tähän tutkimukseen on tarkoitus ilmoittautua noin 220 koehenkilöä. Ensisijainen annosteluhaara on 6 mg/kg driapersen 6 mg/kg ihonalaisena (SC) injektiona (subkutaanisena) kerran viikossa. Kaikki koehenkilöt, jotka aloittavat ihonalaisilla injektioilla, saavat kyllästysannoksen kahdesti viikossa 6 mg/kg driapersenia kolmen ensimmäisen hoitoviikon ajan. Tässä tutkimuksessa ei ole vähimmäiskestoa osallistumiselle. Koehenkilöillä on vaihtelevat tutkimukseen osallistumisajat riippuen siitä, milloin he tulevat jostakin kelvollisesta tutkimuksesta, ja heidän sallitaan jatkaa tutkimusta siihen asti, kunnes he vetäytyvät protokollan määrittelemien kriteerien perusteella tai BioMarin lopettaa tutkimuksen. Koehenkilöt, jotka eivät ole saaneet hoitoa, eivät ole oikeutettuja osallistumaan tähän tutkimukseen

Koehenkilöille, joilla on aiemmin esiintynyt merkittäviä turvallisuus- tai siedettävyysongelmia jossakin kelvollisessa tutkimuksessa tai jotka kokevat niitä tämän tutkimuksen aikana, on mahdollista käyttää vaihtoehtoista ajoittaista annostelua. Tästä sovitaan etukäteen Medical Monitorin kanssa.

Koehenkilöille, jotka ovat aiemmin kokeneet merkittäviä pistoskohdan reaktioita aikaisemmassa driapersen-tutkimuksessa tai jotka kokevat samanlaisia ​​reaktioita tämän tutkimuksen aikana, on mahdollista antaa suonensisäinen annos.

Opintotyyppi

Laajennettu käyttöoikeus

Laajennettu käyttöoikeustyyppi

  • Hoito IND/protokolla

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Leiden, Alankomaat, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Nijmegen, Alankomaat, 6525 GA
        • UMCN St. Radboud
  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina, C1425AWC
        • IMAI Research
  • Australia
      • Westmead, Australia, 2145
        • Institute for Neuromuscular Research
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hosital, Children's Neuroscience Centre
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1020
        • Queen Fabiola Children's University Hospital
      • Gent, Belgia, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent, Afdeling Neurologie
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Gasthuisberg
      • Liege, Belgia, 4000
        • Hôpital de La Citadelle, Centre de référence des Maladies
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • MHAT "Alexandrovska
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Hospital Infantil La Paz
      • Valencia, Espanja, 46009
        • Hospital Universitari La Fe
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah, Hebrew University Medical Center
  • Italia
      • Messina, Italia, 98125
        • Azienda Universitaria Ospedaliera
      • Milano, Italia, 20122
        • IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
      • Roma, Italia, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione IRCCS Policlinico Gemelli
  • Japani
      • Hyogo, Japani, 650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kumamoto, Japani, 860-8556
        • Kumamoto University Hospital
      • Saitama, Japani, 349-0196
        • National Hospital Organization
      • Tokyo, Japani
        • National Center Hospital of Neurology and Psychiatry
  • Korean tasavalta
      • Seoul, Korean tasavalta, 110-744
        • Seoul National University Children's Hospital
  • Norja
      • Oslo, Norja, 0027
        • Oslo Universitetssykehus
  • Puola
      • Warszawa, Puola, 02-097
        • SPCSK Uniwersytet Medyczny w
  • Ranska
      • Nantes cedex 01, Ranska, 44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu
      • Paris Cedex 12, Ranska, 75571
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Pau, Ranska, 64000
        • Centre Hospitalier de Pau
      • Toulouse cedex 9, Ranska, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Saksa
      • Essen, Saksa, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Freiburg, Saksa, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Muenchen
      • Bayern, Muenchen, Saksa, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 80708
        • Kaohsiung Medical University Hospital
  • Turkki
      • Ankara, Turkki, 06100
        • Hacettepe Children's Hospsital
  • Tšekki
      • Brno, Tšekki, 613 00
        • Detska Nemocnice
      • Praha 5, Tšekki
        • FN Motol
  • Venäjän federaatio
      • Moscow, Venäjän federaatio, 125412
        • Moscow Pediatrics and Children
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health
  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Kennedy krieger Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 80 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Kuka tahansa koehenkilö, jota on aiemmin hoidettu eksonilla 51, joka ohittaa antisense-oligonukleotidin (drisapersen tai eteplirsen) ja joka ei ole kelvollinen toiseen meneillään olevaan drisapersen-tutkimukseen. Koehenkilöt, jotka vetäytyivät aiemmista tutkimuksista laboratorion turvallisuuden lopettamiskriteerien täyttämisen vuoksi, voivat olla oikeutettuja ilmoittautumaan, jos:
  2. Lopetamiseen johtaneet laboratorioparametrit ovat selvinneet; lisädrasapersen-hoidon hyöty on suurempi kuin riski yksittäiselle koehenkilölle; ja kuultuaan Medical Monitorin kanssa.
  3. Koehenkilöt, joilla on DMD-mutaatio/deleetio dystrofiinigeenissä ja jotka voidaan korjata drisapersenin aiheuttaman DMD-eksonin 51 ohituksella.
  4. Seulonnassa yli 5-vuotiaat miespuoliset koehenkilöt, joiden tutkija katsoo, että drisapersen-hoito johtaa todennäköisesti tilan paranemiseen tai estää sen pahenemisen.
  5. Jatketaan glukokortikoidien käyttöä vähintään 60 päivää ennen tutkimukseen tuloa, sillä kohtuudella oletetaan, että koehenkilö jatkaa glukokortikoidien käyttöä tämän tutkimuksen ajan. Muutokset glukokortikoideihin tai niiden käytön lopettaminen on tämän tutkimuksen suorittavan tutkijan harkinnan mukaan tutkittavan/vanhemman ja Medical Monitorin kanssa kuultuaan.
  6. Haluaa ja pystyä noudattamaan kaikkia opiskeluvaatimuksia ja menettelytapoja (lukuun ottamatta niitä arviointeja, jotka edellyttävät koehenkilön ambulanssia, niille koehenkilöille, jotka ovat menettäneet liikkumisen).
  7. Pystyy antamaan tutkittavan ja/tai vanhemman/laillisen huoltajan tietoon perustuva suostumus ja/tai suostumus kirjallisesti (paikallisten määräysten mukaisesti)

Poissulkemiskriteerit:

  1. Koehenkilöt, joita on aiemmin hoidettu drisapersenillä ja joilla oli vakava haittavaikutus tai jotka täyttivät turvapysäytyskriteerit, jotka ovat edelleen ratkaisematta, mikä tutkijan mielestä olisi voinut johtua driapersenista. Kun se on ratkaistu, koehenkilö voi olla kelvollinen osallistumaan tutkimukseen, kun tutkija on neuvotellut Medical Monitorin kanssa.
  2. Antikoagulanttien, antitromboottisten tai verihiutaleiden torjuntaan tarkoitettujen aineiden käyttö 28 päivän sisällä ensimmäisestä driapersenin uusintaannoksesta. Antikoagulanttien, antitromboottisten tai verihiutalelääkkeiden jatkuva käyttö on kielletty tutkimuksen aikana. Tarvittaessa annostelu (pro renata - PRN) voi olla hyväksyttävää (aspiriinia lukuun ottamatta) Medical Monitorin kanssa käydyn keskustelun jälkeen.
  3. Osallistuminen kaikkiin kliinisiin tutkimustutkimuksiin 3 kuukauden sisällä ennen tämän tutkimuksen aloittamista tai sen aikana (lukuun ottamatta muita drisapersen-tutkimuksia). Jos koehenkilöt ovat osallistuneet johonkin muuhun tutkimukseen viimeisen 6 kuukauden aikana, tästä tulee keskustella Medical Monitorin kanssa ennen tämän tutkimuksen aloittamista.
  4. Aiempi merkittävä lääketieteellinen häiriö, joka voi vaikeuttaa turvallisuustietojen tulkintaa (esim. nykyinen tai aiempi munuaisten tai maksasairaus/heikkous, tulehdussairaus)
  5. Oireellinen kardiomyopatia. Jos koehenkilön vasemman kammion ejektiofraktio on <45 % tämän tutkimuksen alussa, tutkijan tulee keskustella kohteen sisällyttämisestä tähän tutkimukseen Medical Monitorin kanssa.
  6. Verihiutaleiden määrä alle normaalin alarajan (LLN) tämän tutkimuksen alussa. Uusintatesti on mahdollista myöhemmässä vaiheessa, ja jos se on normaalialueella, koehenkilö voi osallistua tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioMarin Pharmaceutical

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Derry Ridgway, MD, BioMarin Pharmaceutical

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 9. joulukuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 17. joulukuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 22. joulukuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 24. tammikuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 19. tammikuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BMN-051-302

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Guinea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa