Rozšířená studie Drisapersenu u pacientů s DMD

Kritéria pro zařazení:

1. Jakýkoli subjekt, který byl dříve léčen antisense oligonukleotidem s přeskočením exonu 51 (drisapersen nebo eteplirsen) a není způsobilý pro další probíhající studii drisapersenu. Subjekty, které odstoupily z předchozích studií kvůli splnění laboratorních bezpečnostních kritérií zastavení, mohou být způsobilé k zápisu, pokud:
2. Laboratorní parametry, které vedly k zastavení, se vyřešily; přínos další léčby drisapersenem převažuje nad rizikem pro jednotlivého subjektu; a po konzultaci s lékařským monitorem.
3. Subjekty s mutací/delecí DMD v genu pro dystrofin a korigovatelné drisapersenem indukovaným přeskočením exonu 51 DMD.
4. Mužské subjekty ve věku >5 let při screeningu, u kterých se zkoušející domnívá, že léčba drisapersenem pravděpodobně povede ke zlepšení nebo zabrání zhoršení stavu.
5. Pokračující užívání glukokortikoidů po dobu minimálně 60 dnů před vstupem do studie s rozumným očekáváním, že subjekt zůstane na glukokortikoidech po dobu trvání této studie. Změny nebo vysazení glukokortikoidů bude na uvážení zkoušejícího provádějícího tuto studii po konzultaci se subjektem/rodičem a lékařským monitorem.
6. Ochota a schopnost vyhovět všem studijním požadavkům a postupům (s výjimkou těch hodnocení, která vyžadují, aby subjekt byl ambulantní, pro ty subjekty, které ztratily schopnost chůze).
7. Schopnost dát informovaný souhlas a/nebo souhlas písemně od subjektu a/nebo rodiče (rodičů)/zákonného zástupce (v souladu s místními předpisy)

Kritéria vyloučení:

1. Jedinci, kteří byli dříve léčeni drisapersenem a kteří měli závažnou nepříznivou zkušenost nebo kteří splnili kritéria bezpečného zastavení, která zůstávají nevyřešená, což podle názoru zkoušejícího mohlo být připsáno drisapersenu. Po vyřešení může být subjekt způsobilý vstoupit do studie po konzultaci zkoušejícího s lékařským monitorem.
2. Užívání antikoagulancií, antitrombotik nebo antiagregačních látek do 28 dnů od prvního opětovného podání drisapersenu. Chronické užívání antikoagulancií, antitrombotik nebo antiagregačních látek je během studie zakázáno. Podle potřeby může být přijatelné dávkování (pro re nata - PRN) (kromě aspirinu) po projednání s lékařským monitorem.
3. Účast na jakékoli výzkumné klinické studii během 3 měsíců před zahájením nebo během této studie (kromě jiných studií drisapersenu). Pokud se subjekty účastnily jakékoli jiné studie během posledních 6 měsíců, mělo by to být projednáno s lékařským monitorem před zahájením této studie.
4. Anamnéza významné zdravotní poruchy, která může zmást interpretaci údajů o bezpečnosti (např. současná nebo anamnéza renálního nebo jaterního onemocnění/poškození, anamnéza zánětlivého onemocnění)
5. Symptomatická kardiomyopatie. Pokud má subjekt na začátku této studie ejekční frakci levé komory < 45 %, měl by zkoušející prodiskutovat zařazení subjektu do této studie s lékařským monitorem.
6. Počet krevních destiček pod dolní hranicí normálu (LLN) na začátku této studie. Opakovaný test je možný v pozdější fázi, a pokud je v normálním rozmezí, může subjekt do studie vstoupit.