Расширенное исследование Дрисаперсена у пациентов с МДД
19 января 2018 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical
Открытое расширенное исследование долгосрочной безопасности, переносимости и эффективности Дрисаперсена у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.
Это многоцентровое открытое расширенное исследование фазы IIIb с участием мужчин с МДД, ранее получавших лечение дрисаперсеном, с целью оценки безопасности и эффективности дрисаперсена.
Обзор исследования
Статус
Больше недоступно
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это многоцентровое открытое расширенное исследование фазы IIIb с участием мужчин с МДД, ранее получавших лечение дрисаперсеном.
Это исследование направлено на зачисление примерно 220 субъектов. Основной дозой является дрисаперсен в дозе 6 мг/кг в виде подкожных (п/к) инъекций один раз в неделю. Все субъекты, начавшие с подкожных инъекций, будут получать нагрузочную дозу 6 мг/кг дризаперсена два раза в неделю в течение первых трех недель лечения. Это исследование не имеет минимальной продолжительности участия. Субъекты будут иметь разное время участия в исследовании в зависимости от того, когда они присоединятся к одному из подходящих исследований, и им будет разрешено продолжать исследование до тех пор, пока они не выйдут на основании критериев, определенных протоколом, или BioMarin не прекратит исследование. Субъекты, ранее не получавшие лечения, не имеют права на участие в этом исследовании.
Для субъектов, у которых ранее возникали серьезные проблемы с безопасностью или переносимостью в одном из подходящих исследований или у которых они возникли во время этого исследования, существует потенциал альтернативной группы прерывистого дозирования. Это будет заранее согласовано с медицинским монитором.
Для субъектов, у которых ранее наблюдались значительные реакции в месте инъекции в ходе более раннего исследования дрисаперсена, или у которых возникли аналогичные реакции во время этого исследования, возможно введение дозы внутривенно.
Тип исследования
Расширенный доступ
Расширенный тип доступа
- Лечение IND/протокол
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Westmead, Австралия, 2145
- Institute for Neuromuscular Research
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Австралия, 3052
- Royal Children's Hosital, Children's Neuroscience Centre
-
-
-
-
-
Buenos Aires, Аргентина, C1425AWC
- IMAI Research
-
-
-
-
-
Brussels, Бельгия, 1020
- Queen Fabiola Children's University Hospital
-
Gent, Бельгия, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent, Afdeling Neurologie
-
Leuven, Бельгия, 3000
- Universitair Ziekenhuis Gasthuisberg
-
Liege, Бельгия, 4000
- Hôpital de La Citadelle, Centre de référence des Maladies
-
-
-
-
-
Sofia, Болгария, 1431
- MHAT "Alexandrovska
-
-
-
-
-
Essen, Германия, 45122
- Universitaetsklinikum Essen
-
Freiburg, Германия, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
-
-
Muenchen
-
Bayern, Muenchen, Германия, 80337
- Dr. von Haunersches Kinderspital
-
-
-
-
-
Jerusalem, Израиль, 91240
- Hadassah, Hebrew University Medical Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid, Испания, 28046
- Hospital Infantil La Paz
-
Valencia, Испания, 46009
- Hospital Universitari La Fe
-
-
-
-
-
Messina, Италия, 98125
- Azienda Universitaria Ospedaliera
-
Milano, Италия, 20122
- IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
-
Roma, Италия, 00165
- Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Roma, Италия, 00168
- Fondazione IRCCS Policlinico Gemelli
-
-
-
-
-
Seoul, Корея, Республика, 110-744
- Seoul National University Children's Hospital
-
-
-
-
-
Leiden, Нидерланды, 2333 ZA
- Leiden University Medical Center
-
Nijmegen, Нидерланды, 6525 GA
- UMCN St. Radboud
-
-
-
-
-
Oslo, Норвегия, 0027
- Oslo Universitetssykehus
-
-
-
-
-
Warszawa, Польша, 02-097
- SPCSK Uniwersytet Medyczny w
-
-
-
-
-
Moscow, Российская Федерация, 125412
- Moscow Pediatrics and Children
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, WC1N 1EH
- UCL Institute of Child Health
-
-
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Тайвань, 80708
- Kaohsiung Medical University Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Турция, 06100
- Hacettepe Children's Hospsital
-
-
-
-
-
Nantes cedex 01, Франция, 44093
- CHU de Nantes - Hôtel Dieu
-
Paris Cedex 12, Франция, 75571
- Hôpital Armand Trousseau
-
Pau, Франция, 64000
- Centre Hospitalier de Pau
-
Toulouse cedex 9, Франция, 31059
- CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
-
-
-
-
-
Brno, Чехия, 613 00
- Detska Nemocnice
-
Praha 5, Чехия
- FN Motol
-
-
-
-
-
Hyogo, Япония, 650-0017
- Kobe University Hospital
-
Kumamoto, Япония, 860-8556
- Kumamoto University Hospital
-
Saitama, Япония, 349-0196
- National Hospital Organization
-
Tokyo, Япония
- National Center Hospital of Neurology and Psychiatry
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 5 лет до 80 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Описание
Критерии включения:
- Любой субъект, который ранее лечился антисмысловым олигонуклеотидом, пропускающим экзон 51 (дрисаперсен или этеплирсен), и не подходит для другого текущего исследования дрисаперсена. Субъекты, вышедшие из предыдущих исследований из-за соответствия критериям прекращения лабораторной безопасности, могут иметь право на участие, если:
- Лабораторные показатели, приведшие к остановке, разрешились; польза от дальнейшего лечения дрисаперсеном превышает риск для отдельного субъекта; и после консультации с медицинским монитором.
- Субъекты с мутацией / делецией МДД в гене дистрофина, которые можно исправить путем пропуска экзона 51 МДД, вызванного дрисаперсеном.
- Субъекты мужского пола старше 5 лет на момент скрининга, у которых, по мнению исследователя, лечение дрисаперсеном может привести к улучшению или предотвращению ухудшения состояния.
- Продолжающееся использование глюкокортикоидов в течение как минимум 60 дней до включения в исследование с разумным ожиданием того, что субъект будет продолжать принимать глюкокортикоиды на протяжении всего исследования. Изменение или прекращение приема глюкокортикоидов будет осуществляться по усмотрению исследователя, проводящего это исследование, после консультации с субъектом/родителем и медицинским наблюдателем.
- Желание и способность соблюдать все требования и процедуры исследования (за исключением тех оценок, которые требуют, чтобы субъект мог передвигаться, для тех субъектов, которые потеряли способность передвигаться).
- Способен дать информированное согласие и/или согласие в письменной форме от субъекта и/или родителя(ей)/законного опекуна (в соответствии с местным законодательством)
Критерий исключения:
- Субъекты, которые ранее лечились дрисаперсеном и у которых были серьезные побочные эффекты или которые соответствовали критериям безопасности, которые остаются нерешенными, что, по мнению исследователя, могло быть связано с дрисаперсеном. После решения субъект может быть допущен к участию в исследовании после консультации исследователя с медицинским монитором.
- Использование антикоагулянтов, антитромботических или антиагрегантных средств в течение 28 дней после первого повторного приема дрисаперсена. Во время исследования запрещено постоянное использование антикоагулянтов, антитромботических или антиагрегантных средств. Дозировка по мере необходимости (pro re nata - PRN) может быть приемлемой (за исключением аспирина) после обсуждения с медицинским монитором.
- Участие в любом исследовательском клиническом исследовании в течение 3 месяцев до начала или во время этого исследования (за исключением других исследований дрисаперсена). Если субъекты участвовали в каком-либо другом исследовании в течение последних 6 месяцев, это следует обсудить с медицинским наблюдателем до начала этого исследования.
- В анамнезе серьезные медицинские расстройства, которые могут исказить интерпретацию данных по безопасности (например, наличие или наличие в анамнезе заболевания/нарушения функции почек или печени, воспалительного заболевания в анамнезе)
- Симптоматическая кардиомиопатия. Если в начале этого исследования у субъекта фракция выброса левого желудочка <45%, исследователь должен обсудить включение субъекта в это исследование с медицинским монитором.
- Количество тромбоцитов ниже нижнего предела нормы (LLN) в начале этого исследования. Повторное тестирование возможно на более позднем этапе, и если оно находится в пределах нормы, субъект может быть включен в исследование.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Derry Ridgway, MD, BioMarin Pharmaceutical
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
9 декабря 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
17 декабря 2015 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
22 декабря 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
24 января 2018 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
19 января 2018 г.
Последняя проверка
1 января 2018 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- BMN-051-302
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .