Étude d'extension du Drisapersen chez les sujets DMD
19 janvier 2018 mis à jour par: BioMarin Pharmaceutical
Une étude d'extension en ouvert sur l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité à long terme du Drisapersen chez les sujets atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.
Il s'agit d'une étude d'extension de phase IIIb, multicentrique, en ouvert, chez des sujets masculins atteints de DMD ayant déjà été traités par le drisapersen, visant à évaluer la sécurité et l'efficacité du drisapersen.
Aperçu de l'étude
Statut
Plus disponible
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude d'extension de phase IIIb, multicentrique, en ouvert, chez des sujets masculins atteints de DMD ayant déjà été traités par le drisapersen.
Cette étude vise à recruter jusqu'à environ 220 sujets. Le bras de dosage principal est le drisapersen 6 mg/kg en injection(s) sous-cutanée(s) une fois par semaine. Tous les sujets commençant par des injections sous-cutanées recevront une dose de charge de 6 mg/kg de drisapersen deux fois par semaine pendant les trois premières semaines de traitement. Cette étude n'a pas de durée minimale de participation. Les sujets auront des durées variables de participation à l'étude en fonction du moment où ils entrent dans l'une des études éligibles et seront autorisés à poursuivre l'étude jusqu'à ce qu'ils se retirent en fonction de critères définis par le protocole ou que BioMarin arrête l'étude. Les sujets naïfs de traitement ne sont pas éligibles pour participer à cette étude
Pour les sujets qui ont déjà rencontré des problèmes d'innocuité ou de tolérabilité importants dans l'une des études éligibles, ou qui en ont rencontré au cours de cette étude, il existe la possibilité d'un bras de dosage intermittent alternatif. Cela sera convenu à l'avance avec le moniteur médical.
Pour les sujets qui ont déjà présenté des réactions importantes au site d'injection dans une étude antérieure sur le drisapersen, ou qui ont présenté des réactions similaires au cours de cette étude, il est possible que le médicament soit administré par voie intraveineuse.
Type d'étude
Accès étendu
Type d'accès étendu
- Traitement IND/Protocole
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Essen, Allemagne, 45122
- Universitaetsklinikum Essen
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Freiburg, Allemagne, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
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Muenchen
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Bayern, Muenchen, Allemagne, 80337
- Dr. von Haunersches Kinderspital
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Buenos Aires, Argentine, C1425AWC
- IMAI Research
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Westmead, Australie, 2145
- Institute for Neuromuscular Research
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australie, 3052
- Royal Children's Hosital, Children's Neuroscience Centre
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Brussels, Belgique, 1020
- Queen Fabiola Children's University Hospital
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Gent, Belgique, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent, Afdeling Neurologie
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Leuven, Belgique, 3000
- Universitair Ziekenhuis Gasthuisberg
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Liege, Belgique, 4000
- Hôpital de La Citadelle, Centre de référence des Maladies
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Sofia, Bulgarie, 1431
- MHAT "Alexandrovska
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Seoul, Corée, République de, 110-744
- Seoul National University Children's Hospital
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Barcelona, Espagne, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu
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Madrid, Espagne, 28046
- Hospital Infantil La Paz
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Valencia, Espagne, 46009
- Hospital Universitari La Fe
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Nantes cedex 01, France, 44093
- CHU de Nantes - Hotel Dieu
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Paris Cedex 12, France, 75571
- Hôpital Armand Trousseau
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Pau, France, 64000
- Centre Hospitalier de Pau
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Toulouse cedex 9, France, 31059
- CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
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Moscow, Fédération Russe, 125412
- Moscow Pediatrics and Children
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Jerusalem, Israël, 91240
- Hadassah, Hebrew University Medical Center
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Messina, Italie, 98125
- Azienda Universitaria Ospedaliera
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Milano, Italie, 20122
- IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
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Roma, Italie, 00165
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Roma, Italie, 00168
- Fondazione IRCCS Policlinico Gemelli
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Hyogo, Japon, 650-0017
- Kobe University Hospital
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Kumamoto, Japon, 860-8556
- Kumamoto University Hospital
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Saitama, Japon, 349-0196
- National Hospital Organization
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Tokyo, Japon
- National Center Hospital of Neurology and Psychiatry
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Oslo, Norvège, 0027
- Oslo Universitetssykehus
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Leiden, Pays-Bas, 2333 ZA
- Leiden University Medical Center
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Nijmegen, Pays-Bas, 6525 GA
- UMCN St. Radboud
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Warszawa, Pologne, 02-097
- SPCSK Uniwersytet Medyczny w
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London, Royaume-Uni, WC1N 1EH
- UCL Institute of Child Health
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Kaohsiung, Taïwan, 80708
- Kaohsiung Medical University Hospital
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Brno, Tchéquie, 613 00
- Detska Nemocnice
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Praha 5, Tchéquie
- FN Motol
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Ankara, Turquie, 06100
- Hacettepe Children's Hospsital
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
5 ans à 80 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
La description
Critère d'intégration:
- Tout sujet qui a déjà été traité avec un oligonucléotide antisens sautant l'exon 51 (drisapersen ou eteplirsen) et qui n'est pas éligible pour une autre étude en cours sur le drisapersen. Les sujets qui se sont retirés des études précédentes en raison du respect des critères d'arrêt de sécurité du laboratoire peuvent être éligibles pour s'inscrire si :
- Les paramètres de laboratoire qui ont conduit à l'arrêt sont résolus ; le bénéfice d'un traitement ultérieur par le drisapersen l'emporte sur le risque pour le sujet individuel ; et après consultation du Moniteur Médical.
- Sujets présentant une mutation/délétion de la DMD dans le gène de la dystrophine et pouvant être corrigées par le saut de l'exon 51 de la DMD induit par le drisapersen.
- Sujets de sexe masculin âgés de plus de 5 ans au moment de la sélection chez lesquels l'investigateur considère que le traitement par le drisapersen est susceptible d'améliorer ou de prévenir l'aggravation de l'état.
- Utilisation continue de glucocorticoïdes pendant au moins 60 jours avant l'entrée dans l'étude avec une attente raisonnable que le sujet restera sous glucocorticoïdes pendant la durée de cette étude. Les changements ou l'arrêt des glucocorticoïdes seront à la discrétion de l'investigateur menant cette étude en consultation avec le sujet/parent et le moniteur médical.
- Volonté et capable de se conformer à toutes les exigences et procédures de l'étude (à l'exception des évaluations exigeant qu'un sujet soit ambulant, pour les sujets qui ont perdu la marche).
- Capable de donner son assentiment éclairé et/ou son consentement écrit par le sujet et/ou le(s) parent(s)/tuteur légal (conformément à la réglementation locale)
Critère d'exclusion:
- Sujets qui ont déjà été traités par le drisapersen et qui ont eu une expérience indésirable grave ou qui ont répondu aux critères d'arrêt de sécurité qui restent non résolus, ce qui, de l'avis de l'investigateur, aurait pu être attribuable au drisapersen. Une fois résolu, le sujet peut être éligible pour participer à l'étude après consultation de l'investigateur avec le moniteur médical.
- Utilisation d'anticoagulants, d'antithrombotiques ou d'agents antiplaquettaires dans les 28 jours suivant la première réadministration de drisapersen. L'utilisation chronique d'anticoagulants, d'anti-thrombotiques ou d'agents antiplaquettaires est interdite pendant l'étude. Une posologie au besoin (pro re nata - PRN) peut être acceptable (sauf pour l'aspirine) après discussion avec le Moniteur Médical.
- Participation à tout essai clinique expérimental dans les 3 mois précédant le début ou pendant cette étude (à l'exception des autres études sur le drisapersen). Si les sujets ont participé à une autre étude au cours des 6 derniers mois, cela doit être discuté avec le moniteur médical avant le début de cette étude.
- Antécédents de troubles médicaux importants qui peuvent confondre l'interprétation des données de sécurité (par ex. maladie/insuffisance rénale ou hépatique actuelle ou antécédents, antécédents de maladie inflammatoire)
- Cardiomyopathie symptomatique. Si le sujet a une fraction d'éjection ventriculaire gauche < 45 % au début de cette étude, l'investigateur doit discuter de l'inclusion du sujet dans cette étude avec le moniteur médical.
- Une numération plaquettaire sous la limite inférieure de la normale (LLN) au début de cette étude. Un nouveau test est possible à un stade ultérieur, et si dans la plage normale, le sujet peut entrer dans l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Derry Ridgway, MD, BioMarin Pharmaceutical
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates d'inscription aux études
Première soumission
9 décembre 2015
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
17 décembre 2015
Première publication (Estimation)
22 décembre 2015
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
24 janvier 2018
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
19 janvier 2018
Dernière vérification
1 janvier 2018
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- BMN-051-302
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