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DMD 피험자에서 Drisapersen의 확장 연구

2018년 1월 19일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical

Duchenne 근이영양증 환자에서 Drisapersen의 장기 안전성, 내약성 및 효능에 대한 공개 확장 연구.

이것은 이전에 drisapersen으로 치료받은 적이 있는 DMD가 있는 남성 피험자를 대상으로 하는 IIIb상, 다기관, 공개 확장 연구로, drisapersen의 안전성과 효능을 평가하는 것을 목표로 합니다.

연구 개요

상태

더 이상 사용할 수 없음

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 이전에 drisapersen으로 치료받은 적이 있는 DMD가 있는 남성 피험자를 대상으로 하는 IIIb상, 다중 센터, 공개 확장 연구입니다.

이 연구는 최대 약 220명의 피험자를 등록하는 것을 목표로 합니다. 1차 투약 부문은 주 1회 피하(SC) 주사로서 드리사페르센 6 mg/kg이다. 피하 주사로 시작하는 모든 피험자는 치료 첫 3주 동안 매주 2회 6mg/kg 드리사페르센의 로딩 용량을 받게 됩니다. 이 연구에는 최소 참여 기간이 없습니다. 피험자는 적격 연구 중 하나에 참여하는 시점에 따라 연구 참여 시간이 달라지며 프로토콜 정의 기준에 따라 철회하거나 BioMarin이 연구를 중단할 때까지 연구를 계속할 수 있습니다. 치료 경험이 없는 피험자는 이 연구에 참여할 자격이 없습니다.

적격 연구 중 하나에서 이전에 심각한 안전성 또는 내약성 문제를 경험했거나 이 연구 중에 이러한 문제를 경험한 피험자의 경우 대체 간헐적 투여 부문의 가능성이 있습니다. 이것은 의료 모니터와 사전에 합의될 것입니다.

이전 drisapersen 연구에서 이전에 유의한 주사 부위 반응을 경험했거나 이 연구 동안 유사한 반응을 경험한 피험자의 경우 정맥 투여 가능성이 있습니다.

연구 유형

확장된 액세스

확장 액세스 유형

  • 치료 IND/프로토콜

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Leiden, 네덜란드, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Nijmegen, 네덜란드, 6525 GA
        • UMCN St. Radboud
  • 노르웨이
      • Oslo, 노르웨이, 0027
        • Oslo Universitetssykehus
  • 대만
      • Kaohsiung, 대만, 80708
        • Kaohsiung Medical University Hospital
  • 대한민국
      • Seoul, 대한민국, 110-744
        • Seoul National University Children's Hospital
  • 독일
      • Essen, 독일, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Freiburg, 독일, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Muenchen
      • Bayern, Muenchen, 독일, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
  • 러시아 연방
      • Moscow, 러시아 연방, 125412
        • Moscow Pediatrics and Children
  • 미국
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
  • 벨기에
      • Brussels, 벨기에, 1020
        • Queen Fabiola Children's University Hospital
      • Gent, 벨기에, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent, Afdeling Neurologie
      • Leuven, 벨기에, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Gasthuisberg
      • Liege, 벨기에, 4000
        • Hôpital de La Citadelle, Centre de référence des Maladies
  • 불가리아
      • Sofia, 불가리아, 1431
        • MHAT "Alexandrovska
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, 스페인, 28046
        • Hospital Infantil La Paz
      • Valencia, 스페인, 46009
        • Hospital Universitari La Fe
  • 아르헨티나
      • Buenos Aires, 아르헨티나, C1425AWC
        • IMAI Research
  • 영국
      • London, 영국, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health
  • 이스라엘
      • Jerusalem, 이스라엘, 91240
        • Hadassah, Hebrew University Medical Center
  • 이탈리아
      • Messina, 이탈리아, 98125
        • Azienda Universitaria Ospedaliera
      • Milano, 이탈리아, 20122
        • IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
      • Roma, 이탈리아, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma, 이탈리아, 00168
        • Fondazione IRCCS Policlinico Gemelli
  • 일본
      • Hyogo, 일본, 650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kumamoto, 일본, 860-8556
        • Kumamoto University Hospital
      • Saitama, 일본, 349-0196
        • National Hospital Organization
      • Tokyo, 일본
        • National Center Hospital of Neurology and Psychiatry
  • 체코
      • Brno, 체코, 613 00
        • Detska Nemocnice
      • Praha 5, 체코
        • FN Motol
  • 칠면조
      • Ankara, 칠면조, 06100
        • Hacettepe Children's Hospsital
  • 폴란드
      • Warszawa, 폴란드, 02-097
        • SPCSK Uniwersytet Medyczny w
  • 프랑스
      • Nantes cedex 01, 프랑스, 44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu
      • Paris Cedex 12, 프랑스, 75571
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Pau, 프랑스, 64000
        • Centre Hospitalier de Pau
      • Toulouse cedex 9, 프랑스, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • 호주
      • Westmead, 호주, 2145
        • Institute for Neuromuscular Research
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주, 3052
        • Royal Children's Hosital, Children's Neuroscience Centre

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  1. 이전에 엑손 51 건너뛰기 안티센스 올리고뉴클레오티드(drisapersen 또는 eteplirsen)로 치료를 받았고 또 다른 진행 중인 drisapersen 연구에 적격하지 않은 대상체. 실험실 안전 중단 기준을 충족하여 이전 연구에서 탈퇴한 피험자는 다음과 같은 경우 등록할 수 있습니다.
  2. 중지로 이어진 실험실 매개변수가 해결되었습니다. drisapersen을 사용한 추가 치료의 이점이 개별 피험자에 대한 위험을 능가합니다. 의료 모니터와의 상담 후.
  3. 디스트로핀 유전자 내에 DMD 돌연변이/결실이 있고 drisapersen-유도 DMD 엑손 51 스키핑으로 교정 가능한 피험자.
  4. 조사자가 drisapersen을 사용한 치료가 상태의 개선 또는 악화를 예방할 것으로 생각하는 스크리닝 시 >5세의 남성 피험자.
  5. 피험자가 이 연구 기간 동안 글루코코르티코이드를 계속 사용할 것이라는 합리적인 기대와 함께 연구 시작 전 최소 60일 동안 글루코코르티코이드를 계속 사용합니다. 글루코코르티코이드의 변경 또는 중단은 피험자/부모 및 의료 모니터와 상의하여 이 연구를 수행하는 조사자의 재량에 따릅니다.
  6. 모든 연구 요건 및 절차를 기꺼이 따르고 준수할 수 있는 자
  7. 피험자 및/또는 부모/법적 보호자(현지 규정에 따름)가 사전 동의 및/또는 서면 동의를 할 수 있음

제외 기준:

  1. 이전에 drisapersen으로 치료를 받았고 심각한 유해 경험이 있거나 아직 해결되지 않은 안전 중단 기준을 충족한 피험자(연구자의 의견으로는 drisapersen에 기인할 수 있음). 일단 해결되면 피험자는 의료 모니터와의 조사관 상담 후 연구에 참여할 자격이 있을 수 있습니다.
  2. 드리사페르센의 첫 번째 재투여 후 28일 이내에 항응고제, 항혈전제 또는 항혈소판제의 사용. 연구 기간 동안 항응고제, 항혈전제 또는 항혈소판제의 만성적 사용은 금지됩니다. 필요에 따라 투약(pro re nata - PRN)은 Medical Monitor와 논의한 후 허용될 수 있습니다(아스피린 제외).
  3. 시작 전 또는 본 연구 동안 3개월 이내에 조사 임상 시험에 참여(다른 drisapersen 연구 제외). 피험자가 지난 6개월 이내에 다른 연구에 참여했다면 이 연구를 시작하기 전에 의료 모니터와 논의해야 합니다.
  4. 안전성 데이터의 해석을 혼란스럽게 할 수 있는 중대한 의학적 장애의 병력(예: 신장 또는 간 질환/장애의 현재 또는 병력, 염증 질환의 병력)
  5. 증상이 있는 심근병증. 피험자가 본 연구 시작 시 좌심실 박출률이 45% 미만인 경우, 연구자는 본 연구에 피험자를 포함시키는 것에 대해 의료 모니터와 논의해야 합니다.
  6. 본 연구 시작 시 혈소판 수가 정상 하한치(LLN) 미만입니다. 추후 재검사가 가능하며, 정상 범위 내라면 연구에 참여 가능하다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

BioMarin Pharmaceutical

수사관

  • 연구 책임자: Derry Ridgway, MD, BioMarin Pharmaceutical

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 12월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 12월 17일

처음 게시됨 (추정)

2015년 12월 22일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 1월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 1월 19일

마지막으로 확인됨

2018년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • BMN-051-302

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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