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Verlängerungsstudie von Drisapersen in DMD-Fächern

19. Januar 2018 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine offene Verlängerungsstudie zur langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Drisapersen bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie.

Dies ist eine multizentrische, unverblindete Verlängerungsstudie der Phase IIIb bei männlichen Probanden mit DMD, die zuvor mit Drisapersen behandelt wurden, mit dem Ziel, die Sicherheit und Wirksamkeit von Drisapersen zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Nicht länger verfügbar

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, unverblindete Verlängerungsstudie der Phase IIIb bei männlichen Probanden mit DMD, die zuvor mit Drisapersen behandelt wurden.

Diese Studie zielt darauf ab, bis zu etwa 220 Probanden einzuschreiben. Der primäre Dosierungsarm ist Drisapersen 6 mg/kg einmal wöchentlich als subkutane (sc) Injektion(en). Alle Probanden, die mit subkutanen Injektionen beginnen, erhalten in den ersten drei Wochen der Behandlung eine Aufsättigungsdosis von zweimal wöchentlich 6 mg/kg Drisapersen. Diese Studie hat keine Mindestteilnahmedauer. Die Teilnehmer haben unterschiedliche Zeiten für die Studienteilnahme, je nachdem, wann sie aus einer der in Frage kommenden Studien eintreten, und dürfen die Studie fortsetzen, bis sie auf der Grundlage der im Protokoll definierten Kriterien zurücktreten oder BioMarin die Studie beendet. Behandlungsnaive Probanden sind für die Teilnahme an dieser Studie nicht geeignet

Für Probanden, die zuvor in einer der infrage kommenden Studien erhebliche Sicherheits- oder Verträglichkeitsprobleme hatten oder die während dieser Studie auftreten, besteht die Möglichkeit eines alternativen intermittierenden Dosierungsarms. Dies wird vorab mit dem Medical Monitor vereinbart.

Bei Studienteilnehmern, bei denen in einer früheren Studie mit Drisapersen bereits signifikante Reaktionen an der Injektionsstelle aufgetreten sind oder bei denen während dieser Studie ähnliche Reaktionen aufgetreten sind, besteht die Möglichkeit, intravenös behandelt zu werden.

Studientyp

Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriffstyp

  • Behandlung IND/Protokoll

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien, C1425AWC
        • IMAI Research
  • Australien
      • Westmead, Australien, 2145
        • Institute for Neuromuscular Research
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hosital, Children's Neuroscience Centre
  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1020
        • Queen Fabiola Children's University Hospital
      • Gent, Belgien, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent, Afdeling Neurologie
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Gasthuisberg
      • Liege, Belgien, 4000
        • Hôpital de La Citadelle, Centre de référence des Maladies
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • MHAT "Alexandrovska
  • Deutschland
      • Essen, Deutschland, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Freiburg, Deutschland, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Muenchen
      • Bayern, Muenchen, Deutschland, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
  • Frankreich
      • Nantes cedex 01, Frankreich, 44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu
      • Paris Cedex 12, Frankreich, 75571
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Pau, Frankreich, 64000
        • Centre Hospitalier de Pau
      • Toulouse cedex 9, Frankreich, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah, Hebrew University Medical Center
  • Italien
      • Messina, Italien, 98125
        • Azienda Universitaria Ospedaliera
      • Milano, Italien, 20122
        • IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
      • Roma, Italien, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma, Italien, 00168
        • Fondazione IRCCS Policlinico Gemelli
  • Japan
      • Hyogo, Japan, 650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Kumamoto University Hospital
      • Saitama, Japan, 349-0196
        • National Hospital Organization
      • Tokyo, Japan
        • National Center Hospital of Neurology and Psychiatry
  • Korea, Republik von
      • Seoul, Korea, Republik von, 110-744
        • Seoul National University Children's Hospital
  • Niederlande
      • Leiden, Niederlande, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Nijmegen, Niederlande, 6525 GA
        • UMCN St. Radboud
  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen, 0027
        • Oslo Universitetssykehus
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 02-097
        • SPCSK Uniwersytet Medyczny w
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation, 125412
        • Moscow Pediatrics and Children
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Infantil La Paz
      • Valencia, Spanien, 46009
        • Hospital Universitari La Fe
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 80708
        • Kaohsiung Medical University Hospital
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn, 06100
        • Hacettepe Children's Hospsital
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien, 613 00
        • Detska Nemocnice
      • Praha 5, Tschechien
        • FN Motol
  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 80 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Jeder Patient, der zuvor mit einem Exon-51-Skipping-Antisense-Oligonukleotid (Drisapersen oder Eteplirsen) behandelt wurde und nicht für eine weitere laufende Studie mit Drisapersen geeignet ist. Probanden, die von den vorherigen Studien zurückgetreten sind, weil sie die Abbruchkriterien für die Laborsicherheit erfüllt haben, können sich für eine Einschreibung qualifizieren, wenn:
  2. Die Laborparameter, die zum Stoppen geführt haben, haben sich aufgelöst; der Nutzen einer weiteren Behandlung mit Drisapersen überwiegt das Risiko für den einzelnen Probanden; und nach Rücksprache mit dem Medical Monitor.
  3. Patienten mit DMD-Mutation/Deletion innerhalb des Dystrophin-Gens und korrigierbar durch Drissapersen-induziertes DMD-Exon-51-Skipping.
  4. Männliche Probanden im Alter von > 5 Jahren beim Screening, bei denen der Prüfarzt der Ansicht ist, dass die Behandlung mit Drisapersen wahrscheinlich zu einer Verbesserung führt oder eine Verschlechterung des Zustands verhindert.
  5. Fortgesetzte Verwendung von Glukokortikoiden für mindestens 60 Tage vor Studieneintritt mit einer vernünftigen Erwartung, dass der Proband für die Dauer dieser Studie auf Glukokortikoiden bleiben wird. Änderungen oder Absetzen von Glukokortikoiden liegen im Ermessen des Prüfers, der diese Studie durchführt, in Absprache mit dem Probanden/Elternteil und dem medizinischen Monitor.
  6. Bereit und in der Lage, alle Studienanforderungen und -verfahren einzuhalten (mit Ausnahme der Bewertungen, bei denen ein Proband ambulant sein muss, für Probanden, die die Gehfähigkeit verloren haben).
  7. In der Lage sein, eine Einverständniserklärung und/oder schriftliche Zustimmung des Probanden und/oder der Eltern/Erziehungsberechtigten zu erteilen (gemäß den örtlichen Vorschriften)

Ausschlusskriterien:

  1. Patienten, die zuvor mit Drissapersen behandelt wurden und die eine schwerwiegende Nebenwirkung hatten oder die noch ungeklärte Abbruchkriterien für die Sicherheit erfüllten, die nach Ansicht des Prüfarztes auf Drissapersen zurückzuführen sein könnten. Nach der Klärung kann der Proband nach Rücksprache mit dem medizinischen Monitor durch den Prüfarzt zur Teilnahme an der Studie berechtigt sein.
  2. Anwendung von Antikoagulanzien, Antithrombotika oder Thrombozytenaggregationshemmern innerhalb von 28 Tagen nach der ersten erneuten Gabe von Drisapersen. Die chronische Anwendung von Antikoagulanzien, Antithrombotika oder Thrombozytenaggregationshemmern ist während der Studie verboten. Eine bedarfsgerechte Dosierung (pro re nata – PRN) kann nach Rücksprache mit dem medizinischen Monitor akzeptabel sein (außer für Aspirin).
  3. Teilnahme an einer klinischen Prüfstudie innerhalb von 3 Monaten vor Beginn oder während dieser Studie (mit Ausnahme anderer Studien zu Drisapersen). Wenn die Probanden in den letzten 6 Monaten an einer anderen Studie teilgenommen haben, sollte dies vor Beginn dieser Studie mit dem medizinischen Monitor besprochen werden.
  4. Vorgeschichte einer signifikanten medizinischen Störung, die die Interpretation von Sicherheitsdaten verfälschen kann (z. aktuelle oder frühere Nieren- oder Lebererkrankung/-beeinträchtigung, Vorgeschichte einer entzündlichen Erkrankung)
  5. Symptomatische Kardiomyopathie. Wenn der Proband zu Beginn dieser Studie eine linksventrikuläre Ejektionsfraktion von <45 % aufweist, sollte der Prüfarzt die Aufnahme des Probanden in diese Studie mit dem medizinischen Monitor besprechen.
  6. Eine Thrombozytenzahl unter der unteren Normgrenze (LLN) zu Beginn dieser Studie. Ein erneuter Test ist zu einem späteren Zeitpunkt möglich, und wenn er im normalen Bereich liegt, kann der Proband an der Studie teilnehmen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

  • Studienleiter: Derry Ridgway, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Dezember 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Dezember 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

22. Dezember 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. Januar 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Januar 2018

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BMN-051-302

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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