Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidelsesstudie av Drisapersen i DMD-fag

19. januar 2018 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical

En åpen utvidelsesstudie av langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og effekt av Drisapersen hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi.

Dette er en fase IIIb, multisenter, åpen utvidelsesstudie i mannlige forsøkspersoner med DMD som tidligere har blitt behandlet med drisapersen, med sikte på å vurdere sikkerheten og effekten av drisapersen.

Studieoversikt

Status

Ikke lenger tilgjengelig

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase IIIb, multisenter, åpen utvidelsesstudie i mannlige forsøkspersoner med DMD som tidligere har blitt behandlet med drisapersen.

Denne studien tar sikte på å registrere opptil ca. 220 fag. Den primære doseringsarmen er drisapersen 6 mg/kg som subkutan (SC) injeksjon(er) en gang i uken. Alle forsøkspersoner som starter med subkutane injeksjoner vil få en startdose på to ganger ukentlig 6 mg/kg drisapersen de første tre ukene av behandlingen. Denne studien har ikke en minimumsvarighet for deltakelse. Forsøkspersonene vil ha varierende tidspunkt for studiedeltakelse avhengig av når de går inn fra en av de kvalifiserte studiene og vil få lov til å fortsette studien til et tidspunkt at de trekker seg basert på protokolldefinerte kriterier, eller BioMarin stopper studien. Personer som er naive til behandling er ikke kvalifisert for deltakelse i denne studien

For personer som tidligere har opplevd betydelige sikkerhets- eller toleranseproblemer i en av de kvalifiserte studiene, eller som opplever disse i løpet av denne studien, er det potensialet for en alternativ intermitterende doseringsarm. Dette avtales på forhånd med Medisinsk overvåker.

For forsøkspersoner som tidligere har opplevd betydelige reaksjoner på injeksjonsstedet i en tidligere drisapersen-studie, eller som opplever lignende reaksjon(er) i løpet av denne studien, er det potensial for å doseres intravenøst.

Studietype

Utvidet tilgang

Utvidet tilgangstype

  • Behandling IND/Protokoll

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1425AWC
        • IMAI Research
  • Australia
      • Westmead, Australia, 2145
        • Institute for Neuromuscular Research
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hosital, Children's Neuroscience Centre
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1020
        • Queen Fabiola Children's University Hospital
      • Gent, Belgia, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent, Afdeling Neurologie
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Gasthuisberg
      • Liege, Belgia, 4000
        • Hôpital de La Citadelle, Centre de référence des Maladies
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • MHAT "Alexandrovska
  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 125412
        • Moscow Pediatrics and Children
  • Forente stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
  • Frankrike
      • Nantes cedex 01, Frankrike, 44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu
      • Paris Cedex 12, Frankrike, 75571
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Pau, Frankrike, 64000
        • Centre Hospitalier de Pau
      • Toulouse cedex 9, Frankrike, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah, Hebrew University Medical Center
  • Italia
      • Messina, Italia, 98125
        • Azienda Universitaria Ospedaliera
      • Milano, Italia, 20122
        • IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
      • Roma, Italia, 00165
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione IRCCS Policlinico Gemelli
  • Japan
      • Hyogo, Japan, 650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Kumamoto University Hospital
      • Saitama, Japan, 349-0196
        • National Hospital Organization
      • Tokyo, Japan
        • National Center Hospital of Neurology and Psychiatry
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 110-744
        • Seoul National University Children's Hospital
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Nijmegen, Nederland, 6525 GA
        • UMCN St. Radboud
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0027
        • Oslo Universitetssykehus
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 02-097
        • SPCSK Uniwersytet Medyczny w
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spania, 28046
        • Hospital Infantil La Paz
      • Valencia, Spania, 46009
        • Hospital Universitari La Fe
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 80708
        • Kaohsiung Medical University Hospital
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia, 613 00
        • Detska Nemocnice
      • Praha 5, Tsjekkia
        • FN Motol
  • Tyrkia
      • Ankara, Tyrkia, 06100
        • Hacettepe Children's Hospsital
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Freiburg, Tyskland, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Muenchen
      • Bayern, Muenchen, Tyskland, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 80 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Enhver person som tidligere har blitt behandlet med et exon 51 som hopper over antisense-oligonukleotid (drisapersen eller eteplirsen) og ikke er kvalifisert for en annen pågående drisapersen-studie. Forsøkspersoner som trakk seg fra de tidligere studiene på grunn av oppfyllelse av laboratoriesikkerhetsstoppkriterier kan være kvalifisert til å melde seg på hvis:
  2. Laboratorieparametrene som førte til stopp har løst seg; fordelen med videre behandling med drisapersen oppveier risikoen for den enkelte pasient; og etter konsultasjon med medisinsk monitor.
  3. Pasienter med DMD-mutasjon/delesjon i dystrofin-genet og kan korrigeres ved drisapersen-indusert DMD-ekson 51-hopping.
  4. Mannlige forsøkspersoner > 5 år ved screening der etterforskeren vurderer at behandling med drisapersen sannsynligvis vil føre til bedring eller forhindre forverring av tilstanden.
  5. Fortsatt bruk av glukokortikoider i minimum 60 dager før studiestart med en rimelig forventning om at forsøkspersonen vil forbli på glukokortikoider i løpet av denne studien. Endringer i eller seponering av glukokortikoider vil være etter skjønn av etterforskeren som utfører denne studien i samråd med forsøkspersonen/forelderen og medisinsk monitor.
  6. Villig og i stand til å overholde alle studiekrav og prosedyrer (med unntak av de vurderingene som krever at et fag skal være ambulant, for de fagene som har mistet ambulasjonen).
  7. Kunne gi informert samtykke og/eller skriftlig samtykke fra forsøkspersonen og/eller foreldre/foresatte (i henhold til lokale forskrifter)

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøkspersoner som tidligere har blitt behandlet med drisapersen og som hadde en alvorlig uønsket opplevelse eller som oppfylte sikkerhetsstoppkriterier som forblir uavklarte, noe som etter utrederens oppfatning kunne ha vært tilskrevet drisapersen. Når det er løst, kan forsøkspersonen være kvalifisert til å delta i studien etter forskerkonsultasjon med Medical Monitor.
  2. Bruk av antikoagulantia, antitrombotika eller blodplatehemmende midler innen 28 dager etter første re-dosering av drisapersen. Kronisk bruk av antikoagulantia, antitrombotika eller blodplatehemmende midler er forbudt under studien. Etter behov kan dosering (pro re nata - PRN) være akseptabel (unntatt aspirin) etter diskusjon med medisinsk monitor.
  3. Deltakelse i en klinisk utprøving innen 3 måneder før start eller under denne studien (unntatt andre drisapersen-studier). Hvis forsøkspersoner har deltatt i en annen studie i løpet av de siste 6 månedene, bør dette diskuteres med medisinsk monitor før oppstart av denne studien.
  4. Anamnese med betydelig medisinsk lidelse som kan forvirre tolkningen av sikkerhetsdata (f.eks. nåværende eller historie med nyre- eller leversykdom/svikt, historie med inflammatorisk sykdom)
  5. Symptomatisk kardiomyopati. Hvis forsøkspersonen har en venstre ventrikulær ejeksjonsfraksjon <45 % ved starten av denne studien, bør etterforskeren diskutere inkludering av forsøkspersonen i denne studien med Medical Monitor.
  6. Et blodplateantall under den nedre normalgrensen (LLN) ved starten av denne studien. En ny test er mulig på et senere tidspunkt, og hvis det er innenfor normalområdet, kan forsøkspersonen gå inn i studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Etterforskere

  • Studieleder: Derry Ridgway, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. desember 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. desember 2015

Først lagt ut (Anslag)

22. desember 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. januar 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. januar 2018

Sist bekreftet

1. januar 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BMN-051-302

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere