Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzone badanie Drisapersen u osób z DMD

19 stycznia 2018 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Otwarte badanie rozszerzone dotyczące długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności drisapersenu u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a.

Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie rozszerzone fazy IIIb z udziałem pacjentów płci męskiej z DMD, którzy byli wcześniej leczeni drisapersenem, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności drisapersenu.

Przegląd badań

Status

Nie dostępny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie rozszerzone fazy IIIb z udziałem pacjentów płci męskiej z DMD, którzy byli wcześniej leczeni drisapersenem.

Celem tego badania jest włączenie do około 220 osób. Podstawowym ramieniem dawkowania jest drisapersen w dawce 6 mg/kg w postaci wstrzyknięcia podskórnego (SC) raz w tygodniu. Wszyscy pacjenci rozpoczynający od wstrzyknięć podskórnych otrzymają dawkę nasycającą 6 mg/kg drisapersenu dwa razy w tygodniu przez pierwsze trzy tygodnie leczenia. To badanie nie ma minimalnego czasu trwania uczestnictwa. Uczestnicy będą mieli różne okresy uczestnictwa w badaniu w zależności od tego, kiedy przystąpią do jednego z kwalifikujących się badań i będą mogli kontynuować badanie do czasu, gdy wycofają się na podstawie kryteriów określonych w protokole lub BioMarin przerwie badanie. Osoby nieleczone wcześniej nie kwalifikują się do udziału w tym badaniu

W przypadku pacjentów, którzy wcześniej doświadczyli istotnych problemów dotyczących bezpieczeństwa lub tolerancji w jednym z kwalifikujących się badań lub którzy doświadczyli ich podczas tego badania, istnieje możliwość alternatywnego ramienia z przerywanym dawkowaniem. Zostanie to wcześniej uzgodnione z Monitorem Medycznym.

W przypadku pacjentów, u których wcześniej wystąpiły znaczące reakcje w miejscu wstrzyknięcia we wcześniejszym badaniu drisapersenu lub u których wystąpiły podobne reakcje podczas tego badania, istnieje możliwość podania dawki dożylnej.

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

  • Leczenie IND/Protokół

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, C1425AWC
        • IMAI Research
  • Australia
      • Westmead, Australia, 2145
        • Institute for Neuromuscular Research
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hosital, Children's Neuroscience Centre
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1020
        • Queen Fabiola Children's University Hospital
      • Gent, Belgia, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent, Afdeling Neurologie
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Gasthuisberg
      • Liege, Belgia, 4000
        • Hôpital de La Citadelle, Centre de référence des Maladies
  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria, 1431
        • MHAT "Alexandrovska
  • Czechy
      • Brno, Czechy, 613 00
        • Detska Nemocnice
      • Praha 5, Czechy
        • FN Motol
  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 125412
        • Moscow Pediatrics and Children
  • Francja
      • Nantes cedex 01, Francja, 44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu
      • Paris Cedex 12, Francja, 75571
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Pau, Francja, 64000
        • Centre Hospitalier de Pau
      • Toulouse cedex 9, Francja, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital Infantil La Paz
      • Valencia, Hiszpania, 46009
        • Hospital Universitari La Fe
  • Holandia
      • Leiden, Holandia, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Nijmegen, Holandia, 6525 GA
        • UMCN St. Radboud
  • Indyk
      • Ankara, Indyk, 06100
        • Hacettepe Children's Hospsital
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 91240
        • Hadassah, Hebrew University Medical Center
  • Japonia
      • Hyogo, Japonia, 650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kumamoto, Japonia, 860-8556
        • Kumamoto University Hospital
      • Saitama, Japonia, 349-0196
        • National Hospital Organization
      • Tokyo, Japonia
        • National Center Hospital of Neurology and Psychiatry
  • Niemcy
      • Essen, Niemcy, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Freiburg, Niemcy, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Muenchen
      • Bayern, Muenchen, Niemcy, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
  • Norwegia
      • Oslo, Norwegia, 0027
        • Oslo Universitetssykehus
  • Polska
      • Warszawa, Polska, 02-097
        • SPCSK Uniwersytet Medyczny w
  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei, 110-744
        • Seoul National University Children's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
  • Tajwan
      • Kaohsiung, Tajwan, 80708
        • Kaohsiung Medical University Hospital
  • Włochy
      • Messina, Włochy, 98125
        • Azienda Universitaria Ospedaliera
      • Milano, Włochy, 20122
        • IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
      • Roma, Włochy, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma, Włochy, 00168
        • Fondazione IRCCS Policlinico Gemelli
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 80 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Każdy pacjent, który był wcześniej leczony antysensownym oligonukleotydem z pominięciem eksonu 51 (drisapersen lub eteplirsen) i nie kwalifikuje się do innego trwającego badania drisapersenu. Osoby, które wycofały się z poprzednich badań ze względu na spełnienie kryteriów zatrzymania ze względów bezpieczeństwa w laboratorium, mogą zostać zakwalifikowane, jeśli:
  2. Parametry laboratoryjne, które doprowadziły do ​​zatrzymania, ustąpiły; korzyść z dalszego leczenia drisapersenem przewyższa ryzyko dla indywidualnego pacjenta; i po konsultacji z Monitorem Medycznym.
  3. Pacjenci z mutacją/delecją DMD w obrębie genu dystrofiny, którą można skorygować przez pominięcie eksonu 51 DMD indukowane drisapersenem.
  4. Mężczyźni w wieku >5 lat w momencie badania przesiewowego, u których badacz uważa, że ​​leczenie drisapersenem prawdopodobnie doprowadzi do poprawy lub zapobiegnie pogorszeniu stanu.
  5. Kontynuacja stosowania glikokortykosteroidów przez co najmniej 60 dni przed włączeniem do badania z uzasadnionym oczekiwaniem, że pacjent pozostanie na glikokortykosteroidach przez cały czas trwania tego badania. Zmiany lub zaprzestanie podawania glikokortykosteroidów będą leżały w gestii badacza prowadzącego to badanie w porozumieniu z uczestnikiem/rodzicem i monitorem medycznym.
  6. Chęć i zdolność do przestrzegania wszystkich wymagań i procedur badawczych (z wyjątkiem ocen wymagających poruszania się pacjenta, w przypadku osób, które utraciły możliwość poruszania się).
  7. Zdolność do wyrażenia świadomej zgody i/lub zgody na piśmie przez uczestnika i/lub rodzica/opiekuna prawnego (zgodnie z lokalnymi przepisami)

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci, którzy byli wcześniej leczeni drisapersenem i którzy mieli poważne działania niepożądane lub którzy spełnili kryteria zatrzymania ze względów bezpieczeństwa, które pozostają nierozstrzygnięte, co w opinii badacza mogło być przypisane drisapersenowi. Po rozwiązaniu problemu uczestnik może kwalifikować się do udziału w badaniu po konsultacji badacza z monitorem medycznym.
  2. Stosowanie leków przeciwzakrzepowych, przeciwzakrzepowych lub przeciwpłytkowych w ciągu 28 dni od pierwszego ponownego podania drisapersenu. Podczas badania zabronione jest przewlekłe stosowanie leków przeciwzakrzepowych, przeciwzakrzepowych lub przeciwpłytkowych. W razie potrzeby dawkowanie (pro renata – PRN) może być dopuszczalne (z wyjątkiem aspiryny) po omówieniu z monitorem medycznym.
  3. Udział w jakimkolwiek badanym badaniu klinicznym w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem lub w trakcie tego badania (z wyjątkiem innych badań nad drisapersenem). Jeśli uczestnicy brali udział w jakimkolwiek innym badaniu w ciągu ostatnich 6 miesięcy, należy to omówić z monitorem medycznym przed rozpoczęciem tego badania.
  4. Historia poważnych zaburzeń medycznych, które mogą zakłócać interpretację danych dotyczących bezpieczeństwa (np. obecnie lub w przeszłości choroba/upośledzenie czynności nerek lub wątroby, choroba zapalna w wywiadzie)
  5. Objawowa kardiomiopatia. Jeśli pacjent ma frakcję wyrzutową lewej komory <45% na początku tego badania, badacz powinien omówić włączenie pacjenta do tego badania z monitorem medycznym.
  6. Liczba płytek krwi poniżej dolnej granicy normy (DGN) na początku tego badania. Ponowne badanie jest możliwe na późniejszym etapie, a jeśli mieści się w normalnym zakresie, pacjent może wziąć udział w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Derry Ridgway, MD, BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 grudnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 grudnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

22 grudnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 stycznia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 stycznia 2018

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BMN-051-302

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na Drisapersen

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United Kingdom

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj