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Studio di estensione di Drisapersen nei soggetti DMD

19 gennaio 2018 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio di estensione in aperto sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia a lungo termine di Drisapersen in soggetti con distrofia muscolare di Duchenne.

Si tratta di uno studio di estensione di fase IIIb, multicentrico, in aperto in soggetti di sesso maschile con DMD che sono stati precedentemente trattati con drisapersen, con l'obiettivo di valutare la sicurezza e l'efficacia di drisapersen.

Panoramica dello studio

Stato

Non più disponibile

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di estensione di fase IIIb, multicentrico, in aperto in soggetti di sesso maschile con DMD che sono stati precedentemente trattati con drisapersen.

Questo studio mira ad arruolare fino a circa 220 soggetti. Il braccio di dosaggio primario è drisapersen 6 mg/kg come iniezione(i) sottocutanea (SC) una volta alla settimana. Tutti i soggetti che iniziano con le iniezioni sottocutanee riceveranno una dose di carico di 6 mg/kg di drisapersen due volte alla settimana per le prime tre settimane di trattamento. Questo studio non ha una durata minima di partecipazione. I soggetti avranno tempi di partecipazione allo studio variabili a seconda di quando entreranno da uno degli studi ammissibili e potranno continuare lo studio fino a quando non si ritireranno in base ai criteri definiti dal protocollo o BioMarin interromperà lo studio. I soggetti naïve al trattamento non sono idonei per la partecipazione a questo studio

Per i soggetti che hanno precedentemente sperimentato problemi significativi di sicurezza o tollerabilità in uno degli studi ammissibili, o che li hanno sperimentati durante questo studio, esiste la possibilità di un braccio di dosaggio intermittente alternativo. Questo sarà concordato in anticipo con il Medical Monitor.

Per i soggetti che hanno precedentemente manifestato reazioni significative al sito di iniezione in uno studio precedente con drisapersen, o che hanno manifestato reazioni simili durante questo studio, esiste la possibilità di essere somministrati per via endovenosa.

Tipo di studio

Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

  • Trattamento IND/Protocollo

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1425AWC
        • IMAI Research
  • Australia
      • Westmead, Australia, 2145
        • Institute for Neuromuscular Research
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hosital, Children's Neuroscience Centre
  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1020
        • Queen Fabiola Children's University Hospital
      • Gent, Belgio, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent, Afdeling Neurologie
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Gasthuisberg
      • Liege, Belgio, 4000
        • Hôpital de La Citadelle, Centre de référence des Maladies
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • MHAT "Alexandrovska
  • Cechia
      • Brno, Cechia, 613 00
        • Detska Nemocnice
      • Praha 5, Cechia
        • FN Motol
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 110-744
        • Seoul National University Children's Hospital
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 125412
        • Moscow Pediatrics and Children
  • Francia
      • Nantes cedex 01, Francia, 44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu
      • Paris Cedex 12, Francia, 75571
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Pau, Francia, 64000
        • Centre Hospitalier de Pau
      • Toulouse cedex 9, Francia, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Germania
      • Essen, Germania, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Freiburg, Germania, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Muenchen
      • Bayern, Muenchen, Germania, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
  • Giappone
      • Hyogo, Giappone, 650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kumamoto, Giappone, 860-8556
        • Kumamoto University Hospital
      • Saitama, Giappone, 349-0196
        • National Hospital Organization
      • Tokyo, Giappone
        • National Center Hospital of Neurology and Psychiatry
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 91240
        • Hadassah, Hebrew University Medical Center
  • Italia
      • Messina, Italia, 98125
        • Azienda Universitaria Ospedaliera
      • Milano, Italia, 20122
        • IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
      • Roma, Italia, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione IRCCS Policlinico Gemelli
  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia, 0027
        • Oslo Universitetssykehus
  • Olanda
      • Leiden, Olanda, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Nijmegen, Olanda, 6525 GA
        • UMCN St. Radboud
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia, 02-097
        • SPCSK Uniwersytet Medyczny w
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Infantil La Paz
      • Valencia, Spagna, 46009
        • Hospital Universitari La Fe
  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 06100
        • Hacettepe Children's Hospsital
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 80708
        • Kaohsiung Medical University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 80 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Qualsiasi soggetto che sia stato precedentemente trattato con un oligonucleotide antisenso che salta l'esone 51 (drisapersen o eteplirsen) e non sia idoneo per un altro studio in corso con drisapersen. I soggetti che si sono ritirati dagli studi precedenti a causa del rispetto dei criteri di interruzione di sicurezza del laboratorio possono essere ammessi all'arruolamento se:
  2. I parametri di laboratorio che hanno portato all'arresto si sono risolti; il beneficio di un ulteriore trattamento con drisapersen supera il rischio per il singolo soggetto; e previa consultazione con il Medical Monitor.
  3. Soggetti con mutazione/delezione della DMD all'interno del gene della distrofina e correggibili mediante skipping dell'esone 51 della DMD indotto da drisapersen.
  4. Soggetti di sesso maschile di età >5 anni allo screening nei quali lo sperimentatore ritiene che il trattamento con drisapersen potrebbe portare a un miglioramento o prevenire il peggioramento della condizione.
  5. Uso continuato di glucocorticoidi per un minimo di 60 giorni prima dell'ingresso nello studio con una ragionevole aspettativa che il soggetto rimanga in terapia con glucocorticoidi per tutta la durata di questo studio. Le modifiche o la cessazione dei glucocorticoidi saranno a discrezione dello sperimentatore che conduce questo studio in consultazione con il soggetto/genitore e Monitor medico.
  6. Disponibilità e capacità di rispettare tutti i requisiti e le procedure dello studio (ad eccezione di quelle valutazioni che richiedono che un soggetto sia ambulante, per quei soggetti che hanno perso la deambulazione).
  7. In grado di fornire il consenso informato e/o il consenso scritto del soggetto e/o dei genitori/tutore legale (secondo le normative locali)

Criteri di esclusione:

  1. Soggetti che sono stati precedentemente trattati con drisapersen e che hanno avuto un'esperienza avversa grave o che hanno soddisfatto i criteri di interruzione di sicurezza che rimangono irrisolti, che secondo il parere dello sperimentatore potrebbero essere attribuibili a drisapersen. Una volta risolto, il soggetto può essere idoneo a partecipare allo studio dopo aver consultato lo sperimentatore con il Medical Monitor.
  2. Uso di anticoagulanti, antitrombotici o agenti antipiastrinici entro 28 giorni dalla prima nuova somministrazione di drisapersen. Durante lo studio è vietato l'uso cronico di anticoagulanti, antitrombotici o antiaggreganti piastrinici. Se necessario, il dosaggio (pro re nata - PRN) può essere accettabile (ad eccezione dell'aspirina) previa discussione con il Medical Monitor.
  3. - Partecipazione a qualsiasi sperimentazione clinica sperimentale entro 3 mesi prima dell'inizio o durante questo studio (ad eccezione di altri studi con drisapersen). Se i soggetti hanno partecipato a qualsiasi altro studio negli ultimi 6 mesi, ciò deve essere discusso con il Medical Monitor prima dell'inizio di questo studio.
  4. Anamnesi di disturbo medico significativo che può confondere l'interpretazione dei dati di sicurezza (ad es. malattia/insufficienza renale o epatica in corso o pregressa, anamnesi di malattia infiammatoria)
  5. Cardiomiopatia sintomatica. Se il soggetto ha una frazione di eiezione ventricolare sinistra <45% all'inizio di questo studio, lo sperimentatore dovrebbe discutere l'inclusione del soggetto in questo studio con il Medical Monitor.
  6. Una conta piastrinica al di sotto del limite inferiore della norma (LLN) all'inizio di questo studio. Un nuovo test è possibile in una fase successiva e, se rientra nell'intervallo normale, il soggetto può entrare nello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

  • Direttore dello studio: Derry Ridgway, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 dicembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 dicembre 2015

Primo Inserito (Stima)

22 dicembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 gennaio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 gennaio 2018

Ultimo verificato

1 gennaio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BMN-051-302

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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