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Estudo de extensão de Drisapersen em indivíduos com DMD

19 de janeiro de 2018 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Um estudo de extensão aberto da segurança, tolerabilidade e eficácia a longo prazo do Drisapersen em indivíduos com distrofia muscular de Duchenne.

Este é um estudo de extensão de fase IIIb, multicêntrico e aberto em indivíduos do sexo masculino com DMD que foram previamente tratados com drisapersen, com o objetivo de avaliar a segurança e a eficácia do drisapersen.

Visão geral do estudo

Status

Não está mais disponível

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de extensão de fase IIIb, multicêntrico e aberto em indivíduos do sexo masculino com DMD que foram previamente tratados com drisapersen.

Este estudo pretende inscrever até aproximadamente 220 sujeitos. O braço de dosagem primário é drisapersen 6 mg/kg como injeção(ões) subcutânea(s) uma vez por semana. Todos os indivíduos começando com injeções subcutâneas receberão uma dose de ataque de 6 mg/kg de drisapersen duas vezes por semana durante as três primeiras semanas de tratamento. Este estudo não tem uma duração mínima de participação. Os participantes terão tempos variados de participação no estudo, dependendo de quando entrarem em um dos estudos elegíveis e terão permissão para continuar o estudo até o momento em que se retirarem com base nos critérios definidos pelo protocolo ou até que a BioMarin interrompa o estudo. Indivíduos virgens de tratamento não são elegíveis para participação neste estudo

Para indivíduos que já experimentaram problemas significativos de segurança ou tolerabilidade em um dos estudos elegíveis, ou que os experimentaram durante este estudo, existe o potencial de um braço alternativo de dosagem intermitente. Isso será previamente acordado com o Monitor Médico.

Para indivíduos que já experimentaram reações significativas no local da injeção em um estudo anterior de drisapersen, ou que apresentaram reação(ões) semelhante(s) durante este estudo, existe a possibilidade de ser administrado por via intravenosa.

Tipo de estudo

Acesso expandido

Tipo de acesso expandido

  • Tratamento IND/Protocolo

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Essen, Alemanha, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Freiburg, Alemanha, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Muenchen
      • Bayern, Muenchen, Alemanha, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1425AWC
        • IMAI Research
  • Austrália
      • Westmead, Austrália, 2145
        • Institute for Neuromuscular Research
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • Royal Children's Hosital, Children's Neuroscience Centre
  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária, 1431
        • MHAT "Alexandrovska
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1020
        • Queen Fabiola Children's University Hospital
      • Gent, Bélgica, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent, Afdeling Neurologie
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Gasthuisberg
      • Liege, Bélgica, 4000
        • Hôpital de La Citadelle, Centre de référence des Maladies
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Hospital Infantil La Paz
      • Valencia, Espanha, 46009
        • Hospital Universitari La Fe
  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy krieger Institute
  • Federação Russa
      • Moscow, Federação Russa, 125412
        • Moscow Pediatrics and Children
  • França
      • Nantes cedex 01, França, 44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu
      • Paris Cedex 12, França, 75571
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Pau, França, 64000
        • Centre Hospitalier de Pau
      • Toulouse cedex 9, França, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Holanda
      • Leiden, Holanda, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Nijmegen, Holanda, 6525 GA
        • UMCN St. Radboud
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah, Hebrew University Medical Center
  • Itália
      • Messina, Itália, 98125
        • Azienda Universitaria Ospedaliera
      • Milano, Itália, 20122
        • IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
      • Roma, Itália, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma, Itália, 00168
        • Fondazione IRCCS Policlinico Gemelli
  • Japão
      • Hyogo, Japão, 650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kumamoto, Japão, 860-8556
        • Kumamoto University Hospital
      • Saitama, Japão, 349-0196
        • National Hospital Organization
      • Tokyo, Japão
        • National Center Hospital of Neurology and Psychiatry
  • Noruega
      • Oslo, Noruega, 0027
        • Oslo Universitetssykehus
  • Peru
      • Ankara, Peru, 06100
        • Hacettepe Children's Hospsital
  • Polônia
      • Warszawa, Polônia, 02-097
        • SPCSK Uniwersytet Medyczny w
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health
  • Republica da Coréia
      • Seoul, Republica da Coréia, 110-744
        • Seoul National University Children's Hospital
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 80708
        • Kaohsiung Medical University Hospital
  • Tcheca
      • Brno, Tcheca, 613 00
        • Detska Nemocnice
      • Praha 5, Tcheca
        • FN Motol

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

5 anos a 80 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Qualquer indivíduo que tenha sido tratado anteriormente com um oligonucleotídeo antisense de salto do exon 51 (drisapersen ou eteplirsen) e não seja elegível para outro estudo de drisapersen em andamento. Os indivíduos que desistiram dos estudos anteriores devido ao cumprimento dos critérios de interrupção de segurança do laboratório podem ser elegíveis para inscrição se:
  2. Os parâmetros laboratoriais que levaram à paragem foram resolvidos; benefício de tratamento adicional com drisapersen supera o risco para o sujeito individual; e após consulta ao Monitor Médico.
  3. Indivíduos com mutação/deleção de DMD no gene da distrofina e corrigíveis por salto do exon 51 da DMD induzido por drisapersen.
  4. Indivíduos do sexo masculino com idade > 5 anos na triagem nos quais o investigador considera que o tratamento com drisapersen provavelmente levará à melhora ou prevenirá a piora da condição.
  5. Uso continuado de glicocorticóides por no mínimo 60 dias antes da entrada no estudo, com uma expectativa razoável de que o sujeito permanecerá em glicocorticóides durante a duração deste estudo. Alterações ou cessação de glicocorticoides ficarão a critério do investigador que conduz este estudo em consulta com o sujeito/pai e o Monitor Médico.
  6. Disposto e capaz de cumprir todos os requisitos e procedimentos do estudo (com exceção das avaliações que exigem que um sujeito seja ambulante, para aqueles sujeitos que perderam a deambulação).
  7. Capaz de dar consentimento informado e/ou consentimento por escrito pelo sujeito e/ou pai(s)/responsável legal (de acordo com os regulamentos locais)

Critério de exclusão:

  1. Indivíduos que foram previamente tratados com drisapersen e que tiveram uma experiência adversa grave ou que atenderam aos critérios de interrupção de segurança que permanecem não resolvidos, os quais, na opinião do investigador, podem ser atribuídos ao drisapersen. Uma vez resolvido, o sujeito pode ser elegível para entrar no estudo após consulta do investigador com o Monitor Médico.
  2. Uso de anticoagulantes, antitrombóticos ou antiplaquetários até 28 dias após a primeira re-dose de drisapersen. O uso crônico de anticoagulantes, antitrombóticos ou agentes antiplaquetários é proibido durante o estudo. A dosagem necessária (pro re nata - PRN) pode ser aceitável (exceto para aspirina) após discussão com o Monitor Médico.
  3. Participação em qualquer ensaio clínico investigativo dentro de 3 meses antes do início ou durante este estudo (exceto para outros estudos de drisapersen). Se os indivíduos tiverem participado de qualquer outro estudo nos últimos 6 meses, isso deve ser discutido com o Monitor Médico antes do início deste estudo.
  4. Histórico de distúrbio médico significativo que pode confundir a interpretação dos dados de segurança (por exemplo, atual ou história de doença/deficiência renal ou hepática, história de doença inflamatória)
  5. Cardiomiopatia sintomática. Se o sujeito tiver uma fração de ejeção do ventrículo esquerdo <45% no início deste estudo, o investigador deve discutir a inclusão do sujeito neste estudo com o Monitor Médico.
  6. Uma contagem de plaquetas abaixo do limite inferior do normal (LLN) no início deste estudo. Um novo teste é possível em um estágio posterior e, se estiver dentro da faixa normal, o sujeito pode entrar no estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Investigadores

  • Diretor de estudo: Derry Ridgway, MD, BioMarin Pharmaceutical

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de dezembro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de dezembro de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

22 de dezembro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de janeiro de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de janeiro de 2018

Última verificação

1 de janeiro de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BMN-051-302

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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