A Drisapersen kiterjesztett vizsgálata DMD alanyokon
2018. január 19. frissítette: BioMarin Pharmaceutical
Nyílt kiterjesztésű tanulmány a Drisapersen hosszú távú biztonságosságáról, tolerálhatóságáról és hatékonyságáról Duchenne-izomdystrophiában szenvedő betegeknél.
Ez egy IIIb fázisú, többközpontú, nyílt elrendezésű kiterjesztett vizsgálat DMD-ben szenvedő férfiakon, akiket korábban driapersennel kezeltek, és célja a drisapersen biztonságosságának és hatásosságának felmérése.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Nem áll rendelkezésre
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy IIIb fázisú, többközpontú, nyílt kiterjesztésű vizsgálat DMD-ben szenvedő férfi alanyokon, akiket korábban drisapersennel kezeltek.
Ennek a tanulmánynak a célja körülbelül 220 alany felvétele. Az elsődleges adagolókar a 6 mg/ttkg drisapersen szubkután (SC) injekció(k) hetente egyszer. Minden szubkután injekcióval kezdő alany hetente kétszer 6 mg/ttkg telítő adagot kap a kezelés első három hetében. Ebben a tanulmányban nincs minimális részvételi idő. A vizsgálati alanyok különböző időpontokban vehetnek részt a vizsgálatban attól függően, hogy mikor lépnek be valamelyik támogatható vizsgálatból, és addig folytathatják a vizsgálatot, amíg a protokollban meghatározott kritériumok alapján ki nem vonják, vagy a BioMarin leállítja a vizsgálatot. Azok a személyek, akik még nem részesültek kezelésben, nem vehetnek részt ebben a vizsgálatban
Azon alanyok esetében, akik korábban jelentős biztonsági vagy tolerálhatósági problémákat tapasztaltak valamelyik támogatható vizsgálat során, vagy akiknél ez a vizsgálat során tapasztalható, lehetőség van egy alternatív szakaszos adagolási ágra. Ezt előzetesen egyeztetni kell a Medical Monitorral.
Azoknál az alanyoknál, akik korábban jelentős reakciókat tapasztaltak az injekció beadásának helyén egy korábbi Drapersen-vizsgálat során, vagy akik hasonló reakció(ka)t tapasztalnak e vizsgálat során, lehetőség van intravénás adagolásra.
Tanulmány típusa
Kiterjesztett hozzáférés
Kiterjesztett hozzáférési típus
- Kezelés IND/Protokoll
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Buenos Aires, Argentína, C1425AWC
- IMAI Research
-
-
-
-
-
Westmead, Ausztrália, 2145
- Institute for Neuromuscular Research
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
- Royal Children's Hosital, Children's Neuroscience Centre
-
-
-
-
-
Brussels, Belgium, 1020
- Queen Fabiola Children's University Hospital
-
Gent, Belgium, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent, Afdeling Neurologie
-
Leuven, Belgium, 3000
- Universitair Ziekenhuis Gasthuisberg
-
Liege, Belgium, 4000
- Hôpital de La Citadelle, Centre de référence des Maladies
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgária, 1431
- MHAT "Alexandrovska
-
-
-
-
-
Brno, Csehország, 613 00
- Detska Nemocnice
-
Praha 5, Csehország
- FN Motol
-
-
-
-
-
London, Egyesült Királyság, WC1N 1EH
- UCL Institute of Child Health
-
-
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
-
-
-
Nantes cedex 01, Franciaország, 44093
- CHU de Nantes - Hôtel Dieu
-
Paris Cedex 12, Franciaország, 75571
- Hôpital Armand Trousseau
-
Pau, Franciaország, 64000
- Centre Hospitalier de Pau
-
Toulouse cedex 9, Franciaország, 31059
- CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
-
-
-
-
-
Leiden, Hollandia, 2333 ZA
- Leiden University Medical Center
-
Nijmegen, Hollandia, 6525 GA
- UMCN St. Radboud
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 91240
- Hadassah, Hebrew University Medical Center
-
-
-
-
-
Hyogo, Japán, 650-0017
- Kobe University Hospital
-
Kumamoto, Japán, 860-8556
- Kumamoto University Hospital
-
Saitama, Japán, 349-0196
- National Hospital Organization
-
Tokyo, Japán
- National Center Hospital of Neurology and Psychiatry
-
-
-
-
-
Seoul, Koreai Köztársaság, 110-744
- Seoul National University Children's Hospital
-
-
-
-
-
Warszawa, Lengyelország, 02-097
- SPCSK Uniwersytet Medyczny w
-
-
-
-
-
Oslo, Norvégia, 0027
- Oslo Universitetssykehus
-
-
-
-
-
Essen, Németország, 45122
- Universitaetsklinikum Essen
-
Freiburg, Németország, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
-
-
Muenchen
-
Bayern, Muenchen, Németország, 80337
- Dr. von Haunersches Kinderspital
-
-
-
-
-
Messina, Olaszország, 98125
- Azienda Universitaria Ospedaliera
-
Milano, Olaszország, 20122
- IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
-
Roma, Olaszország, 00165
- Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Roma, Olaszország, 00168
- Fondazione IRCCS Policlinico Gemelli
-
-
-
-
-
Moscow, Orosz Föderáció, 125412
- Moscow Pediatrics and Children
-
-
-
-
-
Ankara, Pulyka, 06100
- Hacettepe Children's Hospsital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid, Spanyolország, 28046
- Hospital Infantil La Paz
-
Valencia, Spanyolország, 46009
- Hospital Universitari La Fe
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Tajvan, 80708
- Kaohsiung Medical University Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
5 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Bármely alany, akit korábban antiszensz oligonukleotidot (drisapersen vagy eteplirsen) kihagyó 51-es exonnal kezeltek, és nem jogosult újabb folyamatban lévő drisapersen vizsgálatra. Azok az alanyok, akik a laboratóriumi biztonsági leállítási kritériumok teljesítése miatt visszavonultak a korábbi vizsgálatokból, akkor jogosultak a felvételre, ha:
- A leállításhoz vezető laboratóriumi paraméterek megoldódtak; a driapersen-kezelés további előnyei meghaladják az egyénre gyakorolt kockázatot; és az Orvosi Monitorral folytatott konzultációt követően.
- Olyan alanyok, akiknél DMD mutáció/deléció van a dystrophin génen belül, és korrigálható a drizapersen által kiváltott DMD 51-es exon kihagyásával.
- A szűréskor 5 évnél idősebb férfi alanyok, akiknél a vizsgáló szerint a drisapersen-kezelés valószínűleg javulást eredményez, vagy megakadályozza az állapot rosszabbodását.
- A glükokortikoidok folyamatos használata legalább 60 napig a vizsgálatba való belépés előtt azzal az ésszerű elvárással, hogy az alany a vizsgálat időtartama alatt glükokortikoidokat szed. A glükokortikoidok módosításáról vagy abbahagyásáról a vizsgálatot végző vizsgáló dönt, egyeztetve az alanyal/szülővel és az orvosi monitorral.
- Hajlandó és tud minden tanulmányi követelménynek és eljárásnak megfelelni (kivéve a járóbeteg vizsgálatokat, azokat a vizsgálati alanyokat, akik elvesztették a mozgást).
- Képes az alany és/vagy szülő(i)/törvényes gyámja tájékozott hozzájárulását és/vagy írásos beleegyezését adni (a helyi előírásoknak megfelelően)
Kizárási kritériumok:
- Korábban drisapersennel kezelt alanyok, akiknél súlyos káros tapasztalatok voltak, vagy akik megfeleltek a biztonsági leállítás kritériumainak, amely továbbra is megoldatlan, ami a vizsgáló véleménye szerint a drisapersennek tulajdonítható. A megoldást követően az alany jogosult lehet a vizsgálatba való belépésre, miután a vizsgáló orvosi monitorral konzultált.
- Antikoagulánsok, antitrombotikumok vagy thrombocyta-aggregáció gátló szerek alkalmazása a driapersen első ismételt adagolását követő 28 napon belül. A vizsgálat ideje alatt tilos antikoagulánsok, antitrombotikumok vagy thrombocyta-aggregációt gátló szerek krónikus alkalmazása. Szükség szerint adagolás (pro renata - PRN) elfogadható lehet (kivéve az aszpirint), miután megbeszélték az orvosi monitorral.
- Részvétel bármely vizsgálati klinikai vizsgálatban a vizsgálat megkezdése előtt 3 hónapon belül vagy a vizsgálat alatt (kivéve az egyéb drisapersen-vizsgálatokat). Ha az alanyok az elmúlt 6 hónapban más vizsgálatban vettek részt, ezt a vizsgálat megkezdése előtt meg kell beszélni a Medical Monitorral.
- Az anamnézisben szereplő jelentős egészségügyi rendellenesség, amely megzavarhatja a biztonsági adatok értelmezését (pl. jelenlegi vagy anamnézisében vese- vagy májbetegség/károsodás, gyulladásos betegség a kórtörténetben)
- Tüneti kardiomiopátia. Ha az alany bal kamrai ejekciós frakciója <45% a vizsgálat kezdetén, a vizsgálónak meg kell beszélnie az alanynak a vizsgálatba való bevonását az orvosi monitorral.
- A vérlemezkeszám a normál alsó határa (LLN) alatt van a vizsgálat kezdetén. Egy későbbi szakaszban lehetőség van újbóli vizsgálatra, és ha a normál tartományon belül van, az alany beléphet a vizsgálatba.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Derry Ridgway, MD, BioMarin Pharmaceutical
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. december 9.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. december 17.
Első közzététel (Becslés)
2015. december 22.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2018. január 24.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. január 19.
Utolsó ellenőrzés
2018. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- BMN-051-302
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .