Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio de extensión de Drisapersen en sujetos con DMD

19 de enero de 2018 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Un estudio de extensión de etiqueta abierta sobre la seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo de Drisapersen en sujetos con distrofia muscular de Duchenne.

Este es un estudio de extensión abierto, multicéntrico y de fase IIIb en sujetos masculinos con DMD que previamente habían sido tratados con drisapersen, con el objetivo de evaluar la seguridad y eficacia de drisapersen.

Descripción general del estudio

Estado

Ya no está disponible

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de extensión abierto, multicéntrico y de fase IIIb en sujetos masculinos con DMD que habían sido tratados previamente con drisapersen.

Este estudio tiene como objetivo inscribir hasta aproximadamente 220 sujetos. El brazo de dosificación principal es drisapersen 6 mg/kg como inyecciones subcutáneas (SC) una vez a la semana. Todos los sujetos que comiencen con inyecciones subcutáneas recibirán una dosis de carga de 6 mg/kg de drisapersen dos veces por semana durante las tres primeras semanas de tratamiento. Este estudio no tiene una duración mínima de participación. Los sujetos tendrán diferentes tiempos de participación en el estudio según cuándo ingresen de uno de los estudios elegibles y se les permitirá continuar el estudio hasta el momento en que se retiren según los criterios definidos en el protocolo, o BioMarin detenga el estudio. Los sujetos sin tratamiento previo no son elegibles para participar en este estudio.

Para los sujetos que hayan experimentado previamente problemas significativos de seguridad o tolerabilidad en uno de los estudios elegibles, o que experimenten estos durante este estudio, existe la posibilidad de un brazo alternativo de dosificación intermitente. Esto se acordará previamente con el Monitor Médico.

Para los sujetos que hayan experimentado previamente reacciones significativas en el lugar de la inyección en un estudio anterior de drisapersen, o que experimenten reacciones similares durante este estudio, existe la posibilidad de que se les administre la dosis por vía intravenosa.

Tipo de estudio

Acceso ampliado

Tipo de acceso ampliado

  • Tratamiento IND/Protocolo

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Essen, Alemania, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Freiburg, Alemania, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Muenchen
      • Bayern, Muenchen, Alemania, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1425AWC
        • IMAI Research
  • Australia
      • Westmead, Australia, 2145
        • Institute for Neuromuscular Research
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hosital, Children's Neuroscience Centre
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • MHAT "Alexandrovska
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1020
        • Queen Fabiola Children's University Hospital
      • Gent, Bélgica, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent, Afdeling Neurologie
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Gasthuisberg
      • Liege, Bélgica, 4000
        • Hôpital de La Citadelle, Centre de référence des Maladies
  • Chequia
      • Brno, Chequia, 613 00
        • Detska Nemocnice
      • Praha 5, Chequia
        • FN Motol
  • Corea, república de
      • Seoul, Corea, república de, 110-744
        • Seoul National University Children's Hospital
  • España
      • Barcelona, España, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Madrid, España, 28046
        • Hospital Infantil La Paz
      • Valencia, España, 46009
        • Hospital Universitari La Fe
  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy krieger Institute
  • Federación Rusa
      • Moscow, Federación Rusa, 125412
        • Moscow Pediatrics and Children
  • Francia
      • Nantes cedex 01, Francia, 44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu
      • Paris Cedex 12, Francia, 75571
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Pau, Francia, 64000
        • Centre Hospitalier de Pau
      • Toulouse cedex 9, Francia, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah, Hebrew University Medical Center
  • Italia
      • Messina, Italia, 98125
        • Azienda Universitaria Ospedaliera
      • Milano, Italia, 20122
        • IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
      • Roma, Italia, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione IRCCS Policlinico Gemelli
  • Japón
      • Hyogo, Japón, 650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kumamoto, Japón, 860-8556
        • Kumamoto University Hospital
      • Saitama, Japón, 349-0196
        • National Hospital Organization
      • Tokyo, Japón
        • National Center Hospital of Neurology and Psychiatry
  • Noruega
      • Oslo, Noruega, 0027
        • Oslo Universitetssykehus
  • Pavo
      • Ankara, Pavo, 06100
        • Hacettepe Children's Hospsital
  • Países Bajos
      • Leiden, Países Bajos, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Nijmegen, Países Bajos, 6525 GA
        • UMCN St. Radboud
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia, 02-097
        • SPCSK Uniwersytet Medyczny w
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health
  • Taiwán
      • Kaohsiung, Taiwán, 80708
        • Kaohsiung Medical University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años a 80 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Cualquier sujeto que haya sido tratado previamente con un oligonucleótido antisentido que salte el exón 51 (drisapersen o eteplirsen) y no sea elegible para otro estudio de drsapersen en curso. Los sujetos que se retiraron de los estudios anteriores debido a que cumplieron con los criterios de interrupción de seguridad del laboratorio pueden ser elegibles para inscribirse si:
  2. Los parámetros de laboratorio que llevaron a la parada se han resuelto; el beneficio de un tratamiento adicional con drisapersen supera el riesgo para el sujeto individual; y previa consulta con el Monitor Médico.
  3. Sujetos con mutación/deleción de DMD en el gen de la distrofina y corregible mediante la omisión del exón 51 de DMD inducida por drisapersen.
  4. Sujetos varones mayores de 5 años en el momento de la selección en los que el investigador considere que es probable que el tratamiento con drisapersen conduzca a una mejora o prevenga el empeoramiento de la afección.
  5. Uso continuado de glucocorticoides durante un mínimo de 60 días antes del ingreso al estudio con una expectativa razonable de que el sujeto seguirá tomando glucocorticoides durante la duración de este estudio. Los cambios o el cese de los glucocorticoides quedarán a discreción del investigador que realiza este estudio en consulta con el sujeto/padre y el monitor médico.
  6. Dispuesto y capaz de cumplir con todos los requisitos y procedimientos del estudio (con la excepción de aquellas evaluaciones que requieren que un sujeto deambule, para aquellos sujetos que han perdido la deambulación).
  7. Capaz de dar asentimiento informado y/o consentimiento por escrito por parte del sujeto y/o padre(s)/tutor legal (de acuerdo con las regulaciones locales)

Criterio de exclusión:

  1. Sujetos que hayan sido tratados previamente con drisapersen y que hayan tenido una experiencia adversa grave o que cumplan con los criterios de seguridad de interrupción que siguen sin resolverse, que en opinión del investigador podrían haber sido atribuibles a drisapersen. Una vez resuelto, el sujeto puede ser elegible para ingresar al estudio luego de consultar al investigador con el Monitor Médico.
  2. Uso de anticoagulantes, antitrombóticos o agentes antiplaquetarios dentro de los 28 días posteriores a la primera dosis de drisapersen. Está prohibido el uso crónico de anticoagulantes, antitrombóticos o agentes antiplaquetarios durante el estudio. Según sea necesario, la dosificación (pro re nata - PRN) puede ser aceptable (excepto para la aspirina) luego de discutirlo con el Monitor Médico.
  3. Participación en cualquier ensayo clínico de investigación dentro de los 3 meses anteriores al inicio o durante este estudio (excepto para otros estudios de drisapersen). Si los sujetos han participado en cualquier otro estudio en los últimos 6 meses, esto debe discutirse con el Monitor Médico antes del inicio de este estudio.
  4. Antecedentes de trastornos médicos significativos que pueden confundir la interpretación de los datos de seguridad (p. actual o antecedentes de enfermedad/deterioro renal o hepático, antecedentes de enfermedad inflamatoria)
  5. Miocardiopatía sintomática. Si el sujeto tiene una fracción de eyección del ventrículo izquierdo <45 % al comienzo de este estudio, el investigador debe analizar la inclusión del sujeto en este estudio con el Monitor médico.
  6. Un recuento de plaquetas por debajo del límite inferior normal (LLN) al comienzo de este estudio. Es posible volver a realizar la prueba en una etapa posterior y, si está dentro del rango normal, el sujeto puede ingresar al estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Investigadores

  • Director de estudio: Derry Ridgway, MD, BioMarin Pharmaceutical

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de diciembre de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de diciembre de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

22 de diciembre de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de enero de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de enero de 2018

Última verificación

1 de enero de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BMN-051-302

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Distrofia muscular de Duchenne

Ensayos clínicos sobre Drisapersen

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Zambia

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

Suscribir