Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Förlängningsstudie av Drisapersen i DMD-ämnen

19 januari 2018 uppdaterad av: BioMarin Pharmaceutical

En öppen förlängningsstudie av Drisapersens långsiktiga säkerhet, tolerabilitet och effektivitet hos patienter med Duchennes muskeldystrofi.

Detta är en fas IIIb, multicenter, öppen förlängningsstudie på manliga försökspersoner med DMD som tidigare har behandlats med drisapersen, som syftar till att utvärdera säkerheten och effekten av drisapersen.

Studieöversikt

Status

Inte längre tillgänglig

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas IIIb, multicenter, öppen förlängningsstudie på manliga försökspersoner med DMD som tidigare har behandlats med drisapersen.

Denna studie syftar till att registrera upp till cirka 220 ämnen. Den primära doseringsarmen är drisapersen 6 mg/kg som subkutan (SC) injektion(er) en gång i veckan. Alla försökspersoner som börjar med subkutana injektioner kommer att få en laddningsdos på 6 mg/kg drisapersen två gånger i veckan under de första tre veckorna av behandlingen. Denna studie har ingen minimiperiod för deltagande. Försökspersonerna kommer att ha olika tider för studiedeltagande beroende på när de går in från en av de kvalificerade studierna och kommer att tillåtas fortsätta studien tills de drar sig ur baserat på protokolldefinierade kriterier, eller BioMarin stoppar studien. Patienter som är naiva till behandling är inte berättigade att delta i denna studie

För försökspersoner som tidigare har upplevt betydande säkerhets- eller tolerabilitetsproblem i en av de kvalificerade studierna, eller som upplever dessa under denna studie, finns det potential för en alternativ intermittent doseringsarm. Detta avtalas i förväg med Medical Monitor.

För försökspersoner som tidigare har upplevt signifikanta reaktioner på injektionsstället i en tidigare drisapersen-studie, eller som upplever liknande reaktion(er) under denna studie, finns det potential att doseras intravenöst.

Studietyp

Utökad åtkomst

Utökad åtkomsttyp

  • Behandling IND/Protokoll

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1425AWC
        • IMAI Research
  • Australien
      • Westmead, Australien, 2145
        • Institute for Neuromuscular Research
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hosital, Children's Neuroscience Centre
  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1020
        • Queen Fabiola Children's University Hospital
      • Gent, Belgien, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent, Afdeling Neurologie
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Gasthuisberg
      • Liege, Belgien, 4000
        • Hôpital de La Citadelle, Centre de référence des Maladies
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • MHAT "Alexandrovska
  • Frankrike
      • Nantes cedex 01, Frankrike, 44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu
      • Paris Cedex 12, Frankrike, 75571
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Pau, Frankrike, 64000
        • Centre Hospitalier de Pau
      • Toulouse cedex 9, Frankrike, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah, Hebrew University Medical Center
  • Italien
      • Messina, Italien, 98125
        • Azienda Universitaria Ospedaliera
      • Milano, Italien, 20122
        • IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
      • Roma, Italien, 00165
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma, Italien, 00168
        • Fondazione IRCCS Policlinico Gemelli
  • Japan
      • Hyogo, Japan, 650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Kumamoto University Hospital
      • Saitama, Japan, 349-0196
        • National Hospital Organization
      • Tokyo, Japan
        • National Center Hospital of Neurology and Psychiatry
  • Kalkon
      • Ankara, Kalkon, 06100
        • Hacettepe Children's Hospsital
  • Korea, Republiken av
      • Seoul, Korea, Republiken av, 110-744
        • Seoul National University Children's Hospital
  • Nederländerna
      • Leiden, Nederländerna, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center
      • Nijmegen, Nederländerna, 6525 GA
        • UMCN St. Radboud
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0027
        • Oslo Universitetssykehus
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 02-097
        • SPCSK Uniwersytet Medyczny w
  • Ryska Federationen
      • Moscow, Ryska Federationen, 125412
        • Moscow Pediatrics and Children
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Infantil La Paz
      • Valencia, Spanien, 46009
        • Hospital Universitari La Fe
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 80708
        • Kaohsiung Medical University Hospital
  • Tjeckien
      • Brno, Tjeckien, 613 00
        • Detska Nemocnice
      • Praha 5, Tjeckien
        • FN Motol
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45122
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Freiburg, Tyskland, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Muenchen
      • Bayern, Muenchen, Tyskland, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år till 80 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Alla försökspersoner som tidigare har behandlats med en exon 51 som hoppar över antisense-oligonukleotid (drisapersen eller eteplirsen) och inte är berättigad till en annan pågående drisapersen-studie. Försökspersoner som drog sig ur de tidigare studierna på grund av att de uppfyller kriterierna för laboratoriesäkerhetsstopp kan vara berättigade att anmäla sig om:
  2. Laboratorieparametrarna som ledde till stopp har lösts; fördelen med ytterligare behandling med drisapersen överväger risken för den enskilda patienten; och efter samråd med Medical Monitor.
  3. Försökspersoner med DMD-mutation/deletion inom dystrofingenen och kan korrigeras genom drisapersen-inducerad DMD-exon 51-hoppning.
  4. Manliga försökspersoner i åldern >5 vid screening där utredaren anser att behandling med drisapersen sannolikt leder till förbättring eller förhindrar försämring av tillståndet.
  5. Fortsatt användning av glukokortikoider i minst 60 dagar före studiestart med en rimlig förväntan att försökspersonen kommer att stanna kvar på glukokortikoider under hela studien. Ändringar av eller upphörande av glukokortikoider kommer att bestämmas av den utredare som genomför denna studie i samråd med försökspersonen/föräldern och medicinsk monitor.
  6. Vill och kan följa alla studiekrav och procedurer (med undantag för de bedömningar som kräver att ett ämne är ambulant, för de ämnen som har förlorat ambulationen).
  7. Kunna ge informerat samtycke och/eller skriftligt samtycke från försökspersonen och/eller förälder/föräldrar/vårdnadshavare (enligt lokala bestämmelser)

Exklusions kriterier:

  1. Försökspersoner som tidigare har behandlats med drisapersen och som hade en allvarlig negativ upplevelse eller som uppfyllde säkerhetsstoppkriterier som förblir olösta, vilket enligt utredarens uppfattning kunde ha varit hänförligt till drisapersen. När det är löst kan försökspersonen vara berättigad att delta i studien efter samråd med forskaren med Medical Monitor.
  2. Användning av antikoagulantia, antitrombotika eller trombocythämmande medel inom 28 dagar efter den första återdoseringen av drisapersen. Kronisk användning av antikoagulantia, antitrombotika eller trombocythämmande medel är förbjuden under studien. Vid behov kan dosering (pro re nata - PRN) vara acceptabel (förutom acetylsalicylsyra) efter diskussion med medicinsk monitor.
  3. Deltagande i någon klinisk prövning inom 3 månader före start eller under denna studie (förutom andra drisapersen-studier). Om försökspersoner har deltagit i någon annan studie inom de senaste 6 månaderna bör detta diskuteras med Medical Monitor innan studien påbörjas.
  4. Historik med betydande medicinsk störning som kan förvirra tolkningen av säkerhetsdata (t.ex. aktuell eller historia av njur- eller leversjukdom/nedsättning, historia av inflammatorisk sjukdom)
  5. Symtomatisk kardiomyopati. Om försökspersonen har en vänsterkammars ejektionsfraktion <45 % vid början av denna studie, bör utredaren diskutera inkluderingen av försökspersonen i denna studie med Medical Monitor.
  6. Ett trombocytantal under den nedre normalgränsen (LLN) vid början av denna studie. Ett omtest är möjligt i ett senare skede, och om det ligger inom normalområdet kan försökspersonen komma in i studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Utredare

  • Studierektor: Derry Ridgway, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 december 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 december 2015

Första postat (Uppskatta)

22 december 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 januari 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 januari 2018

Senast verifierad

1 januari 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • BMN-051-302

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera