神经母细胞瘤维持治疗试验 (NMTT)
2026年9月1日 更新者：Giselle Sholler
NMTT-使用二氟甲基鸟氨酸 (DFMO) 进行的神经母细胞瘤维持治疗试验
二氟甲基鸟氨酸 (DFMO) 将用于针对处于缓解期的神经母细胞瘤患者的开放标签、单药、多中心研究。
在这项研究中，受试者将接受 730 天的口服二氟甲基鸟氨酸 (DFMO)，剂量为 750 mg/m2 ± 250 mg/m2 BID（第 1、2、3 和 4 层）或 2500 mg/m2 BID（第 1B 层）学习的每一天。
本研究将重点关注 DFMO 在处于缓解期的高危神经母细胞瘤患者中的应用，作为预防复发的策略。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
441
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alberta
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Calgary、Alberta、加拿大、AB T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
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Manitoba
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Winnipeg、Manitoba、加拿大、MB R3E 0V9
- CancerCare Manitoba
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Newfoundland and Labrador
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St. John's、Newfoundland and Labrador、加拿大、NL A1B 3V6
- Janesway Children's Health and Rehabilitation Centre
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、QC H3S 2G4
- UHC Sainte-Justine
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Montreal、Quebec、加拿大、QC H4A 3H9
- Montreal Children's Hospital
-
Québec、Quebec、加拿大、QC G1V 4W6
- CHUQ
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- University of Alabama, Children's of Alabama
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、美国、72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Oakland、California、美国、94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland-
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San Diego、California、美国、92123
- Rady Children's Hospital
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Colorado
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Denver、Colorado、美国、80205
- Rocky Mountain Pediatric Hematology
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-
Connecticut
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Hartford、Connecticut、美国、06106
- Connecticut Children's Hospital
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Florida
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Gainesville、Florida、美国、32611
- University of Florida
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Orlando、Florida、美国、32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
St. Petersburg、Florida、美国、33701
- All Children's Hospital Johns Hopkins Medicine
-
Tampa、Florida、美国、33614
- St. Joseph's Children's Hospital
-
-
Georgia
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Augusta、Georgia、美国、30912
- Augusta University Health
-
-
Hawaii
-
Honolulu、Hawaii、美国、96813
- Kapiolani Medical Center for Women and Children
-
-
Idaho
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Boise、Idaho、美国、83712
- St. Lukes
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60453
- Advocate Aurora Research Institute
-
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Iowa
-
Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa
-
-
Kentucky
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Lexington、Kentucky、美国、40536
- Kentucky Children's Hospital
-
Louisville、Kentucky、美国、40202
- Norton Children's Research Institute/Affiliated with University of Louisville School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02111
- Tufts Medical Center
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Michigan
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Grand Rapids、Michigan、美国、49503
- Helen DeVos Children's Hospital
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-
Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55404
- Children's Hospital and Clinics of Minnesota
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Missouri
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Kansas City、Missouri、美国、64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
St Louis、Missouri、美国、63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
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New Jersey
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Hackensack、New Jersey、美国、07601
- Hackensack University Medical Center
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-
New York
-
New York、New York、美国、10016
- NYU Langone Health Hassenfeld Children's Hospital
-
The Bronx、New York、美国、10467
- The Children's Hospital at Montefiore
-
-
North Carolina
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Charlotte、North Carolina、美国、28204
- Levine Children's Hospital
-
Durham、North Carolina、美国、27708
- Duke University
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-
Ohio
-
Cleveland、Ohio、美国、44106
- Cleveland Clinic Children's
-
Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、美国、97227
- Randall Children's Hospital
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、美国、17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
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-
Rhode Island
-
Providence、Rhode Island、美国、02903
- Hasbro Children's Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、美国、29425
- Medical University of South Carolina
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-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、美国、37232
- Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
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-
Texas
-
Austin、Texas、美国、78723
- Dell Children's Blood and Cancer Center
-
Dallas、Texas、美国、75235
- Children's Medical Center
-
Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Cancer and Hematology Centers
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、美国、84113
- Primary Children's Hospital
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-
Virginia
-
Norfolk、Virginia、美国、23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
Richmond、Virginia、美国、23284
- Virginia Commonwealth University
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Medical College of Wisconsin
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 26年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 所有患者必须经病理确诊为神经母细胞瘤，年龄 < 30.99 岁，并在诊断时被归类为高危人群。 例外：最初被诊断为非高危神经母细胞瘤但后来转化（和/或复发）为高危神经母细胞瘤的患者也符合条件。
所有患者必须完全缓解 (CR)：
- 扫描无残留病灶证据
- 没有疾病转移到骨髓的证据。
- 层级的具体标准：
Stratum 1/1B：所有患者必须完成标准的前期治疗，该治疗复制了入组 ANBL0032 的患者所接受的治疗，包括：
强化诱导化疗和（如果可行）切除原发肿瘤，然后：通过干细胞移植和放疗进行大剂量化疗巩固治疗，然后：使用 Ch14.18/IL-2/GM-CSF（dinutuximab）和视黄酸进行免疫治疗酸;。
Stratum 1/B 的所有科目还必须满足以下标准：
• 移植前疾病状态评估满足原发部位、软组织转移和骨转移的 CR（完全反应）、VGPR（非常好的部分反应）或 PR（部分反应）的国际神经母细胞瘤反应标准 (INRC)。 符合这些标准的患者还必须符合协议规定的移植前骨髓反应标准，如下所述： 双侧骨髓抽吸/活检。
第 2 层：在与第 1 层描述的标准前期治疗不同的标准前期治疗后首次完全缓解的神经母细胞瘤。
第 3 层：神经母细胞瘤在诱导化疗和原发肿瘤手术切除后未能达到至少 PR 的反应，但在额外治疗后已达到 CR。
第 4 层：复发后获得第二次或后续 CR 的患者。
入组前肿瘤调查：在入组本研究之前，必须确定强制性疾病分期：
- 肿瘤影像学研究包括
- 双侧骨髓抽吸和活检
- 这种疾病评估是资格所必需的，最好在入组前 2 周内完成，但必须在入组前最多 4 周内完成。
- 先前治疗的时间：
1/1B 层：在完成前期治疗（最后一次顺维甲酸剂量）后 60 天内入组，最多 6 个周期的顺维甲酸维持治疗。
第 2、3 和 4 层：在最近一次治疗的最后一次给药后 60 天内入组。
- 患者的 Lansky 或 Karnofsky 性能量表评分必须 > 50%，并且患者的预期寿命必须≥ 2 个月。
- 除非下文另有说明，否则必须在入组前 7 天内进行所有器官功能临床和实验室研究以确定资格。
患者在注册时必须具有足够的器官功能：
- 血液学：总吞噬细胞绝对计数≥1000/μL
- 肝脏：受试者必须具有足够的肝功能
- 肾脏：足够的肾功能
- 有生育能力的女性妊娠试验必须呈阴性。 有生育能力的患者必须同意使用有效的节育方法。 哺乳期女性患者必须同意停止哺乳。
- 必须从所有受试者（或患者的法定代表）处获得符合机构和 FDA（食品和药物管理局）指南的书面知情同意书。
排除标准：
- BSA（体表面积）的
- 研究药物：目前正在接受另一种研究药物的受试者被排除在参与之外。
- 抗癌剂：目前正在接受其他抗癌剂的受试者不符合条件。 受试者必须已从先前化疗的血液学和骨髓抑制作用中完全恢复。
- 感染：具有不受控制的感染的受试者不符合资格，直到研究者认为感染被判断为得到良好控制。
- 研究者认为可能无法遵守研究的安全监测要求或依从性可能不理想的受试者应排除在外。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：二氟甲基鸟氨酸 (DFMO)
受试者将接受 730 天口服二氟甲基鸟氨酸 (DFMO)，剂量为 750 mg/m2 ± 250 mg/m2 BID（第 1、2、3 和 4 层）或 2500 mg/m2 BID（第 1B 层）学习。
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受试者将接受 730 天口服二氟甲基鸟氨酸 (DFMO)，剂量为 750 mg/m2 ± 250 mg/m2 BID（第 1、2、3 和 4 层）或 2500 mg/m2 BID（第 1B 层）学习。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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研究期间无事件生存 (EFS) 的参与者人数。
大体时间：2年
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2年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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参与者经历总体生存 (OS) 的时间长度
大体时间：7年
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7年
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以不良事件作为安全性和耐受性衡量标准的参与者人数
大体时间：2年
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2年
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血浆峰浓度 (Cmax)
大体时间：1年
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药代动力学测定
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1年
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血浆浓度与时间曲线下面积 (AUC)
大体时间：1年
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药代动力学测定
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1年
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达到峰值血浆浓度 (Tmax) 的时间
大体时间：1年
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药代动力学测定
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1年
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具有 ODC（鸟氨酸脱羧酶）单核苷酸多态性的参与者人数。
大体时间：1年
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1年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Giselle Sholler, MD、Beat Childhood Cancer at Atrium Health
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年2月1日
初级完成 (估计的)
2028年2月1日
研究完成 (估计的)
2033年2月1日
研究注册日期
首次提交
2016年2月4日
首先提交符合 QC 标准的
2016年2月5日
首次发布 (估计的)
2016年2月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月1日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
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其他研究编号
- NMTRC014
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
未定
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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