Ensaio de Terapia de Manutenção de Neuroblastoma (NMTT)
1 de setembro de 2026 atualizado por: Giselle Sholler
NMTT- Teste de Terapia de Manutenção de Neuroblastoma Usando Difluorometilornitina (DFMO)
A difluorometilornitina (DFMO) será utilizada em um estudo aberto, de agente único, multicêntrico, para pacientes com neuroblastoma em remissão.
Neste estudo, os indivíduos receberão 730 dias de difluorometilornitina oral (DFMO) em uma dose de 750 mg/m2 ± 250 mg/m2 BID (estratos 1, 2, 3 e 4) OU 2500 mg/m2 BID (estrato 1B) em cada dia de estudo.
Este estudo enfocará o uso de DFMO em pacientes com neuroblastoma de alto risco que estão em remissão como uma estratégia para prevenir a recorrência.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
441
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, AB T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
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Manitoba
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Winnipeg, Manitoba, Canadá, MB R3E 0V9
- CancerCare Manitoba
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Newfoundland and Labrador
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St. John's, Newfoundland and Labrador, Canadá, NL A1B 3V6
- Janesway Children's Health and Rehabilitation Centre
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, QC H3S 2G4
- UHC Sainte-Justine
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Montreal, Quebec, Canadá, QC H4A 3H9
- Montreal Children's Hospital
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Québec, Quebec, Canadá, QC G1V 4W6
- CHUQ
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama, Children's of Alabama
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland-
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Rady Children's Hospital
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80205
- Rocky Mountain Pediatric Hematology
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-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
- Connecticut Children's Hospital
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32611
- University of Florida
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
- All Children's Hospital Johns Hopkins Medicine
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33614
- St. Joseph's Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Augusta University Health
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Hawaii
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Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96813
- Kapiolani Medical Center for Women and Children
-
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Idaho
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Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
- St. Lukes
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Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60453
- Advocate Aurora Research Institute
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa
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Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
- Kentucky Children's Hospital
-
Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- Norton Children's Research Institute/Affiliated with University of Louisville School of Medicine
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
- Tufts Medical Center
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital
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Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
- Children's Hospital and Clinics of Minnesota
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Missouri
-
Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10016
- NYU Langone Health Hassenfeld Children's Hospital
-
The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- The Children's Hospital at Montefiore
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-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
- Levine Children's Hospital
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27708
- Duke University
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Cleveland Clinic Children's
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97227
- Randall Children's Hospital
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-
Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
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Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
- Hasbro Children's Hospital
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
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Texas
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
- Dell Children's Blood and Cancer Center
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Cancer and Hematology Centers
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Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Primary Children's Hospital
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Virginia
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Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23284
- Virginia Commonwealth University
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 26 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Todos os pacientes devem ter um diagnóstico confirmado patologicamente de neuroblastoma, < 30,99 anos de idade e classificados como de alto risco no momento do diagnóstico. Exceção: pacientes inicialmente diagnosticados como neuroblastoma de não alto risco, mas posteriormente convertidos (e/ou recidivados) em neuroblastoma de alto risco também são elegíveis.
Todos os pacientes devem estar em remissão completa (CR):
- Nenhuma evidência de doença residual no exame
- Nenhuma evidência de doença metastática para a medula óssea.
- Critérios Específicos por Estrato:
Estrato 1/1B: Todos os pacientes devem ter concluído a terapia inicial padrão que replica o tratamento recebido pelos pacientes inscritos no ANBL0032, incluindo:
quimioterapia de indução intensiva e (se possível) ressecção do tumor primário, seguida de: consolidação com quimioterapia de alta dose com transplante de células-tronco e radioterapia, seguida de: imunoterapia com Ch14.18/IL-2/GM-CSF (dinutuximabe) e retinóico ácido;.
Todos os indivíduos no Stratum 1/B também devem atender aos seguintes critérios:
• Uma avaliação do estado da doença pré-transplante que atendeu aos Critérios Internacionais de Resposta ao Neuroblastoma (INRC) para CR (resposta completa), VGPR (resposta parcial muito boa) ou PR (resposta parcial) para local primário, metástases de tecidos moles e metástases ósseas. Os pacientes que atendem a esses critérios também devem atender aos critérios especificados pelo protocolo para resposta da medula óssea antes do transplante, conforme descrito abaixo: Não mais de 10% de envolvimento do tumor (com base no conteúdo celular nucleado total) observado em qualquer amostra de um aspirado bilateral de medula óssea/ biópsia.
Estrato 2: Neuroblastoma que está em primeira remissão completa após terapia inicial padrão diferente daquela descrita para o Estrato 1.
Estrato 3: Neuroblastoma que falhou em ter uma resposta de pelo menos PR após quimioterapia de indução e ressecção cirúrgica do tumor primário, mas que alcançou CR após terapia adicional.
Estrato 4: Pacientes que alcançaram uma segunda ou subsequente RC após recaída(s).
Pesquisa de tumor pré-inscrição: Antes da inscrição neste estudo, uma determinação do estadiamento obrigatório da doença deve ser realizada:
- Estudos de imagem tumoral, incluindo
- Aspirados e biópsias bilaterais de medula óssea
- Esta avaliação da doença é necessária para elegibilidade e preferencialmente deve ser feita dentro de 2 semanas antes da inscrição, mas deve ser feita no máximo 4 semanas antes da inscrição.
- Tempo da terapia anterior:
Estrato 1/1B: Inscrição até 60 dias após a conclusão da terapia inicial (última dose de ácido cis-retinóico) com um máximo de 6 ciclos de terapia de manutenção com ácido cis-retinóico.
Estrato 2, 3 e 4: Inscrição até 60 dias após a última dose da terapia mais recente.
- Os pacientes devem ter uma pontuação na Escala de Desempenho de Lansky ou Karnofsky > 50% e devem ter uma expectativa de vida de ≥ 2 meses.
- Todos os estudos clínicos e laboratoriais das funções dos órgãos para determinar a elegibilidade devem ser realizados até 7 dias antes da inscrição, a menos que indicado de outra forma abaixo.
Os pacientes devem ter funções orgânicas adequadas no momento do registro:
- Hematológico: Contagem total absoluta de fagócitos ≥1000/μL
- Fígado: Os indivíduos devem ter função hepática adequada
- Renal: função renal adequada
- As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo. As pacientes com potencial para engravidar devem concordar em usar um método de controle de natalidade eficaz. Pacientes do sexo feminino que estão amamentando devem concordar em parar de amamentar.
- O consentimento informado por escrito de acordo com as diretrizes institucionais e da FDA (administração de alimentos e medicamentos) deve ser obtido de todos os indivíduos (ou representante legal dos pacientes).
Critério de exclusão:
- BSA (área de superfície corporal) de
- Medicamentos em investigação: Os indivíduos que estão atualmente recebendo outro medicamento em investigação são excluídos da participação.
- Agentes anticâncer: Indivíduos que estão atualmente recebendo outros agentes anticâncer não são elegíveis. Os indivíduos devem ter se recuperado totalmente dos efeitos hematológicos e de supressão da medula óssea da quimioterapia anterior.
- Infecção: Indivíduos com infecção não controlada não são elegíveis até que a infecção seja considerada bem controlada na opinião do investigador.
- Os indivíduos que, na opinião do investigador, podem não ser capazes de cumprir os requisitos de monitoramento de segurança do estudo, ou nos quais o cumprimento provavelmente será abaixo do ideal, devem ser excluídos.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Prevenção
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Difluorometilornitina (DFMO)
Os indivíduos receberão 730 dias de difluorometilornitina oral (DFMO) a uma dose de 750 mg/m2 ± 250 mg/m2 BID (estratos 1, 2, 3 e 4) OU 2500 mg/m2 BID (estrato 1B) em cada dia de estudar.
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Os indivíduos receberão 730 dias de difluorometilornitina oral (DFMO) a uma dose de 750 mg/m2 ± 250 mg/m2 BID (estratos 1, 2, 3 e 4) OU 2500 mg/m2 BID (estrato 1B) em cada dia de estudar.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Número de participantes com sobrevida livre de eventos (EFS) durante o estudo.
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Período de tempo que os participantes experimentam sobrevida geral (OS)
Prazo: 7 anos
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7 anos
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Número de participantes com eventos adversos como medida de segurança e tolerabilidade
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Concentração plasmática máxima (Cmax)
Prazo: 1 ano
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Ensaio farmacocinético
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1 ano
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Área sob a curva de concentração plasmática versus tempo (AUC)
Prazo: 1 ano
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Ensaio farmacocinético
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1 ano
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Tempo para atingir a Concentração Plasmática Máxima (Tmax)
Prazo: 1 ano
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Ensaio farmacocinético
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1 ano
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Número de participantes com polimorfismos de nucleotídeo único ODC (Ornitina descarboxilase).
Prazo: 1 ano
|
1 ano
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de fevereiro de 2016
Conclusão Primária (Estimado)
1 de fevereiro de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de fevereiro de 2033
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de fevereiro de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de fevereiro de 2016
Primeira postagem (Estimado)
10 de fevereiro de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
3 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
1 de setembro de 2026
Última verificação
1 de setembro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Neoplasias
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias Glandulares e Epiteliais
- Neoplasias Neuroepiteliais
- Tumores Neuroectodérmicos
- Neoplasias, Células Germinativas e Embrionárias
- Neoplasias, Tecido Nervoso
- Tumores Neuroectodérmicos Primitivos Periféricos
- Tumores Neuroectodérmicos Primitivos
- Neuroblastoma
- Aminoácidos, peptídeos e proteínas
- Aminoácidos
- Aminoácidos, básico
- Aminoácidos, diamino
- Ornitina
- Eflornitina
Outros números de identificação do estudo
- NMTRC014
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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