Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie udržovací terapie neuroblastomu (NMTT)

10. června 2026 aktualizováno: Giselle Sholler

NMTT – studie udržovací terapie neuroblastomu s použitím difluormethylornithinu (DFMO)

Difluormethylornithin (DFMO) bude použit v otevřené multicentrické studii pro pacienty s neuroblastomem v remisi. V této studii budou subjekty dostávat 730 dní perorálního difluormethylornithinu (DFMO) v dávce 750 mg/m2 ± 250 mg/m2 BID (vrstva 1, 2, 3 a 4) NEBO 2500 mg/m2 BID (vrstva 1B) na každý den studia. Tato studie se zaměří na použití DFMO u vysoce rizikových pacientů s neuroblastomem, kteří jsou v remisi, jako strategii prevence recidivy.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

441

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, AB T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, MB R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, NL A1B 3V6
        • Janesway Children's Health and Rehabilitation Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, QC H3S 2G4
        • UHC Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, QC H4A 3H9
        • Montreal Children's Hospital
      • Québec, Quebec, Kanada, QC G1V 4W6
        • CHUQ
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, QC J1H 5H3
        • CIUSSS de l'Estrie-CHUS
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama, Children's of Alabama
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland-
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80205
        • Rocky Mountain Pediatric Hematology
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32611
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • All Children's Hospital Johns Hopkins Medicine
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33614
        • St. Joseph's Children's Hospital
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Augusta University Health
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Spojené státy, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Spojené státy, 83712
        • St. Lukes
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60453
        • Advocate Aurora Research Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
        • Kentucky Children's Hospital
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • Norton Children's Research Institute/Affiliated with University of Louisville School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Children's Hospital and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NYU Langone Health Hassenfeld Children's Hospital
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
        • Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27708
        • Duke University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Cleveland Clinic Children's
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97227
        • Randall Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23284
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 26 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Všichni pacienti musí mít patologicky potvrzenou diagnózu neuroblastomu, < 30,99 let a v době diagnózy klasifikováni jako vysoce rizikoví. Výjimka: pacienti, kteří jsou zpočátku diagnostikováni jako neuroblastom bez vysokého rizika, ale později přeměněni (a/nebo relabují) na vysoce rizikový neuroblastom, jsou také způsobilí.

  • Všichni pacienti musí být v kompletní remisi (CR):

    1. Žádné známky reziduálního onemocnění na skenování
    2. Žádné známky metastatického onemocnění do kostní dřeně.
  • Specifická kritéria podle Stratum:

Stratum 1/1B: Všichni pacienti musí mít dokončenou standardní úvodní terapii, která replikuje léčbu, kterou dostávali pacienti, kteří byli zařazeni do ANBL0032, včetně:

intenzivní indukční chemoterapie a (pokud je to možné) resekce primárního nádoru, následovaná: konsolidací vysokodávkovanou chemoterapií s transplantací kmenových buněk a radioterapií, následovanou: imunoterapií s Ch14.18/IL-2/GM-CSF (dinutuximab) a retinoickou kyselina;.

Všechny předměty na Stratum 1/B musí také splňovat následující kritéria:

• Vyhodnocení stavu onemocnění před transplantací, které splnilo mezinárodní kritéria odpovědi na neuroblastom (INRC) pro CR (kompletní odpověď), VGPR (velmi dobrá částečná odpověď) nebo PR (částečná odpověď) pro primární lokalizaci, metastázy v měkkých tkáních a kostní metastázy. Pacienti, kteří splňují tato kritéria, musí také splnit protokolem specifikovaná kritéria pro odpověď kostní dřeně před transplantací, jak je uvedeno níže: Ne více než 10% postižení nádoru (na základě celkového obsahu jaderných buněk) pozorované na žádném vzorku z bilaterálního aspirátu kostní dřeně/ biopsie.

Stratum 2: Neuroblastom, který je v první kompletní remisi po standardní úvodní terapii odlišné od té, která je popsána pro Stratum 1.

Vrstva 3: Neuroblastom, u kterého se po indukční chemoterapii a chirurgické resekci primárního nádoru nepodařilo dosáhnout odpovědi alespoň PR, ale po další terapii dosáhl CR.

Vrstva 4: Pacienti, kteří dosáhli druhé nebo následné CR po relapsu(ech).

  • Průzkum nádoru před zařazením: Před zařazením do této studie musí být provedeno stanovení povinného stagingu onemocnění:

    • Studie zobrazování nádorů včetně
    • Bilaterální aspirace kostní dřeně a biopsie
    • Toto posouzení onemocnění je vyžadováno pro způsobilost a nejlépe by mělo být provedeno do 2 týdnů před zápisem, ale musí být provedeno maximálně 4 týdny před zápisem.
  • Načasování z předchozí terapie:

Stratum 1/1B: Zařazení nejpozději 60 dní po dokončení úvodní terapie (poslední dávka kyseliny cis-retinové) s maximálně 6 cykly udržovací terapie kyselinou cis-retinovou.

Stratum 2, 3 a 4: Zařazení nejpozději do 60 dnů od poslední dávky poslední terapie.

  • Pacienti musí mít skóre Lansky nebo Karnofsky Performance Scale > 50 % a pacienti musí mít očekávanou délku života ≥ 2 měsíce.
  • Všechny klinické a laboratorní studie orgánových funkcí k určení způsobilosti musí být provedeny do 7 dnů před zařazením, pokud není níže uvedeno jinak.

  • Pacienti musí mít v době registrace odpovídající orgánové funkce:

    • Hematologické: Celkový absolutní počet fagocytů ≥1000/μL
    • Játra: Subjekty musí mít odpovídající funkci jater
    • Renální: Přiměřená funkce ledvin
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test. Pacientky ve fertilním věku musí souhlasit s používáním účinné antikoncepční metody. Pacientky, které kojí, musí souhlasit s ukončením kojení.
  • Od všech subjektů (nebo zákonných zástupců pacientů) musí být získán písemný informovaný souhlas v souladu s institucionálními pokyny a pokyny FDA (správa potravin a léků).

Kritéria vyloučení:

  • BSA (Body Surface Area).
  • Testované léky: Subjekty, které v současné době dostávají jiný testovaný lék, jsou vyloučeny z účasti.
  • Protirakovinná činidla: Subjekty, které aktuálně dostávají jiná protirakovinná činidla, nejsou způsobilé. Subjekty se musí plně zotavit z hematologických účinků a účinků na supresi kostní dřeně předchozí chemoterapie.
  • Infekce: Subjekty, které mají nekontrolovanou infekci, nejsou způsobilé, dokud není infekce posouzena jako dobře kontrolovaná podle názoru zkoušejícího.
  • Subjekty, které podle názoru zkoušejícího nemusí být schopny splnit požadavky studie na monitorování bezpečnosti, nebo u nichž je soulad pravděpodobně suboptimální, by měli být vyloučeni.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Difluormethylornithin (DFMO)
Subjekty budou dostávat 730 dní perorálního difluormethylornithinu (DFMO) v dávce 750 mg/m2 ± 250 mg/m2 BID (vrstva 1, 2, 3 a 4) NEBO 2500 mg/m2 BID (vrstva 1B) každý den studie.
Lék: Difluormethylornithin (DFMO)
Subjekty budou dostávat 730 dní perorálního difluormethylornithinu (DFMO) v dávce 750 mg/m2 ± 250 mg/m2 BID (vrstva 1, 2, 3 a 4) NEBO 2500 mg/m2 BID (vrstva 1B) každý den studie.
Ostatní jména:
  • eflornithin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s přežitím bez událostí (EFS) během studie.
Časové okno: 2 roky
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doba, po kterou účastníci zažívají celkové přežití (OS)
Časové okno: 7 let
7 let
Počet účastníků s nežádoucími účinky jako měřítko bezpečnosti a snášenlivosti
Časové okno: 2 roky
2 roky
Špičková plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: 1 rok
Farmakokinetický test
1 rok
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace versus čas (AUC)
Časové okno: 1 rok
Farmakokinetický test
1 rok
Čas k dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax)
Časové okno: 1 rok
Farmakokinetický test
1 rok
Počet účastníků s jednonukleotidovým polymorfismem ODC (ornitindekarboxyláza).
Časové okno: 1 rok
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Giselle Sholler

Spolupracovníci

Beat NB Cancer Foundation
Team Parker for Life

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. února 2016

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. února 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. února 2033

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. února 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. února 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

10. února 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NMTRC014

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neuroblastom

Klinické studie na Difluormethylornithin (DFMO)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lithuania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit