Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba leczenia podtrzymującego nerwiaka niedojrzałego (NMTT)

10 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Giselle Sholler

NMTT — próba leczenia podtrzymującego nerwiaka niedojrzałego z użyciem difluorometyloornityny (DFMO)

Difluorometyloornityna (DFMO) zostanie wykorzystana w otwartym, wieloośrodkowym badaniu jednoczynnikowym u pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym w okresie remisji. W tym badaniu uczestnicy otrzymają doustną difluorometyloornitynę (DFMO) przez 730 dni w dawce 750 mg/m2 ± 250 mg/m2 dwa razy na dobę (warstwa 1, 2, 3 i 4) LUB 2500 mg/m2 dwa razy na dobę (warstwa 1B) każdy dzień nauki. To badanie skupi się na zastosowaniu DFMO u pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym wysokiego ryzyka, którzy są w remisji, jako strategii zapobiegania nawrotom.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

441

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, AB T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, MB R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, NL A1B 3V6
        • Janesway Children's Health and Rehabilitation Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, QC H3S 2G4
        • UHC Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, QC H4A 3H9
        • Montreal Children's Hospital
      • Québec, Quebec, Kanada, QC G1V 4W6
        • CHUQ
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, QC J1H 5H3
        • CIUSSS de l'Estrie-CHUS
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama, Children's of Alabama
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland-
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80205
        • Rocky Mountain Pediatric Hematology
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32611
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • St. Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • All Children's Hospital Johns Hopkins Medicine
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33614
        • St. Joseph's Children's Hospital
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Augusta University Health
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stany Zjednoczone, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83712
        • St. Lukes
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60453
        • Advocate Aurora Research Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
        • Kentucky Children's Hospital
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • Norton Children's Research Institute/Affiliated with University of Louisville School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's Hospital and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • NYU Langone Health Hassenfeld Children's Hospital
      • The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
        • Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27708
        • Duke University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Cleveland Clinic Children's
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97227
        • Randall Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23284
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 26 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wszyscy pacjenci muszą mieć patologicznie potwierdzone rozpoznanie nerwiaka niedojrzałego, w wieku < 30,99 lat i sklasyfikowani w momencie rozpoznania jako grupa wysokiego ryzyka. Wyjątek: pacjenci, u których początkowo zdiagnozowano nerwiaka niedojrzałego niewysokiego ryzyka, u których później nastąpiła konwersja (i/lub nawrót) do nerwiaka niedojrzałego wysokiego ryzyka, również kwalifikują się.

  • Wszyscy pacjenci muszą być w całkowitej remisji (CR):

    1. Brak śladów choroby resztkowej na skanie
    2. Brak dowodów na przerzuty choroby do szpiku kostnego.
  • Szczegółowe kryteria według warstwy:

Warstwa 1/1B: Wszyscy pacjenci muszą przejść standardową terapię wstępną, która odpowiada leczeniu, jakie otrzymywali pacjenci włączeni do ANBL0032, w tym:

intensywna chemioterapia indukcyjna i (jeśli to możliwe) resekcja guza pierwotnego, a następnie: konsolidacja wysokodawkową chemioterapią z przeszczepem komórek macierzystych i radioterapią, następnie: immunoterapia Ch14.18/IL-2/GM-CSF (dinutuximab) i retinoikiem kwas;.

Wszyscy badani na poziomie 1/B musieli również spełniać następujące kryteria:

• Ocena stanu choroby przed przeszczepem, która spełniała Międzynarodowe Kryteria Odpowiedzi Nerwiaka Zarodkowego (INRC) dla CR (odpowiedź całkowita), VGPR (bardzo dobra odpowiedź częściowa) lub PR (odpowiedź częściowa) dla ogniska pierwotnego, przerzutów do tkanek miękkich i przerzutów do kości. Pacjenci, którzy spełniają te kryteria, muszą również spełniać określone w protokole kryteria dotyczące odpowiedzi szpiku kostnego przed przeszczepem, zgodnie z poniższym opisem: Nie więcej niż 10% zajęcia guza (w oparciu o całkowitą zawartość komórek jądrzastych) widoczne w jakiejkolwiek próbce pobranej z obustronnej aspiratu szpiku biopsja.

Warstwa 2: Nerwiak niedojrzały, który jest w pierwszej całkowitej remisji po standardowej terapii początkowej innej niż opisana dla warstwy 1.

Warstwa 3: Nerwiak niedojrzały, który nie uzyskał odpowiedzi co najmniej PR po chemioterapii indukcyjnej i chirurgicznej resekcji guza pierwotnego, ale osiągnął CR po dodatkowej terapii.

Warstwa 4: Pacjenci, u których uzyskano drugą lub kolejną CR po nawrocie (nawrotach).

  • Ankieta dotycząca guza przed włączeniem: Przed włączeniem do tego badania należy przeprowadzić obowiązkowe określenie stopnia zaawansowania choroby:

    • Badania obrazowe nowotworów, w tym
    • Obustronne aspiraty szpiku kostnego i biopsja
    • Ta ocena choroby jest wymagana do zakwalifikowania się i najlepiej powinna być przeprowadzona w ciągu 2 tygodni przed włączeniem, ale musi być wykonana w ciągu maksymalnie 4 tygodni przed włączeniem.
  • Czas od wcześniejszej terapii:

Warstwa 1/1B: Zgłoszenie nie później niż 60 dni po zakończeniu terapii wstępnej (ostatnia dawka kwasu cis-retinowego) z maksymalnie 6 cyklami terapii podtrzymującej kwasem cis-retinowym.

Warstwa 2, 3 i 4: Rejestracja nie później niż 60 dni od ostatniej dawki ostatniej terapii.

  • Pacjenci muszą mieć wynik w skali Lansky'ego lub Karnofsky'ego > 50%, a oczekiwana długość życia pacjentów musi wynosić ≥ 2 miesiące.
  • Wszystkie badania kliniczne i laboratoryjne dotyczące funkcji narządów w celu określenia kwalifikowalności należy przeprowadzić w ciągu 7 dni przed włączeniem, o ile poniżej nie wskazano inaczej.

  • W momencie rejestracji pacjenci muszą mieć odpowiednie funkcje narządów:

    • Hematologiczne: całkowita bezwzględna liczba fagocytów ≥1000/μl
    • Wątroba: Pacjenci muszą mieć odpowiednią czynność wątroby
    • Nerki: Odpowiednia czynność nerek
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego. Pacjentki w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji. Pacjentki w okresie laktacji muszą wyrazić zgodę na zaprzestanie karmienia piersią.
  • Pisemna świadoma zgoda zgodnie z wytycznymi instytucjonalnymi i FDA (podawanie żywności i leków) musi być uzyskana od wszystkich uczestników (lub prawnego przedstawiciela pacjentów).

Kryteria wyłączenia:

  • BSA (powierzchnia ciała) z
  • Badane leki: Pacjenci, którzy obecnie otrzymują inny badany lek, są wykluczeni z udziału.
  • Środki przeciwnowotworowe: Pacjenci, którzy obecnie otrzymują inne środki przeciwnowotworowe, nie kwalifikują się. Pacjenci muszą być w pełni wyleczeni z hematologicznych i zahamowania czynności szpiku kostnego po wcześniejszej chemioterapii.
  • Infekcja: Pacjenci z niekontrolowaną infekcją nie kwalifikują się do badania, dopóki infekcja nie zostanie oceniona jako dobrze kontrolowana w opinii badacza.
  • Osoby, które w opinii badacza mogą nie być w stanie spełnić wymagań dotyczących monitorowania bezpieczeństwa badania lub w przypadku których zgodność prawdopodobnie nie będzie optymalna, powinny zostać wykluczone.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Difluorometyloornityna (DFMO)
Pacjenci będą otrzymywać doustnie difluorometyloornitynę (DFMO) przez 730 dni w dawce 750 mg/m2 ± 250 mg/m2 dwa razy na dobę (warstwy 1, 2, 3 i 4) LUB 2500 mg/m2 dwa razy na dobę (warstwa 1B) każdego dnia nauka.
Lek: Difluorometyloornityna (DFMO)
Pacjenci będą otrzymywać doustnie difluorometyloornitynę (DFMO) przez 730 dni w dawce 750 mg/m2 ± 250 mg/m2 dwa razy na dobę (warstwy 1, 2, 3 i 4) LUB 2500 mg/m2 dwa razy na dobę (warstwa 1B) każdego dnia nauka.
Inne nazwy:
  • eflornityna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników z przeżyciem wolnym od zdarzeń (EFS) podczas badania.
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Długość czasu, w którym uczestnicy doświadczają całkowitego przeżycia (OS)
Ramy czasowe: 7 lat
7 lat
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi jako miara bezpieczeństwa i tolerancji
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Szczytowe stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: 1 rok
Test farmakokinetyczny
1 rok
Pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu (AUC)
Ramy czasowe: 1 rok
Test farmakokinetyczny
1 rok
Czas do osiągnięcia szczytowego stężenia w osoczu (Tmax)
Ramy czasowe: 1 rok
Test farmakokinetyczny
1 rok
Liczba uczestników z polimorfizmami pojedynczego nukleotydu ODC (dekarboksylazy ornityny).
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Giselle Sholler

Współpracownicy

Beat NB Cancer Foundation
Team Parker for Life

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2016

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lutego 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lutego 2033

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 lutego 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 lutego 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

10 lutego 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NMTRC014

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Nerwiak zarodkowy : neuroblastoma

Badania kliniczne na Difluorometyloornityna (DFMO)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Slovakia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj