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Ensayo de terapia de mantenimiento de neuroblastoma (NMTT)

4 de abril de 2024 actualizado por: Giselle Sholler

NMTT: ensayo de terapia de mantenimiento de neuroblastoma con difluorometilornitina (DFMO)

La difluorometilornitina (DFMO) se utilizará en un estudio abierto, multicéntrico y de agente único para pacientes con neuroblastoma en remisión. En este estudio, los sujetos recibirán 730 días de difluorometilornitina oral (DFMO) a una dosis de 750 mg/m2 ± 250 mg/m2 BID (estratos 1, 2, 3 y 4) O 2500 mg/m2 BID (estrato 1B) en cada día de estudio. Este estudio se centrará en el uso de DFMO en pacientes con neuroblastoma de alto riesgo que están en remisión como estrategia para prevenir la recurrencia.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

258

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canadá
        • Reclutamiento
        • CancerCare Manitoba
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Issai Vanan, MD
    • Newfoundland and Labrador
      • Saint John's, Newfoundland and Labrador, Canadá
        • Reclutamiento
        • Janesway Children's Health and Rehabilitation Centre
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Lynette Bowes, MD
    • Quebec
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos
        • Reclutamiento
        • University of Alabama, Children's of Alabama
        • Investigador principal:
          • Elizabeth Alva, MD
        • Contacto:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Reclutamiento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Kevin Bielamowicz, MD
        • Contacto:
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos
        • Reclutamiento
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland-
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jennifer Michlitsch, MD
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Reclutamiento
        • Rady Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • William Roberts, MD
        • Contacto:
          • Franchesca Ramirez
          • Número de teléfono: 858-966-8155
          • Correo electrónico: framirez@rchsd.org
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos
        • Reclutamiento
        • Rocky Mountain Pediatric Hematology
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jennifer Clark, MD
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Reclutamiento
        • Connecticut Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Michael Isakoff, MD
        • Contacto:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32611
        • Reclutamiento
        • University of Florida
        • Investigador principal:
          • Joanne Lagmay, MD
        • Contacto:
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Reclutamiento
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • Investigador principal:
          • Amy Smith, MD
        • Contacto:
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Reclutamiento
        • All Children's Hospital Johns Hopkins Medicine
        • Investigador principal:
          • Jonathan Metts, MD
        • Contacto:
          • Emily Riffle
          • Número de teléfono: 727-767-2428
          • Correo electrónico: eriffle2@jhmi.edu
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33614
        • Reclutamiento
        • St. Joseph's Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Don Eslin, MD
        • Contacto:
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos
        • Reclutamiento
        • Augusta University Health
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Coleen McDonough, MD
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96813
        • Reclutamiento
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Randal Wada, MD
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos
        • Reclutamiento
        • St. Lukes
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Martha Pachecho, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
        • Reclutamiento
        • Rebecca McFall
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Rebecca McFall, MD
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos
        • Reclutamiento
        • Kentucky Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Tom Badgett, MD
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
        • Terminado
        • Tufts Medical Center
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos
        • Retirado
        • University of Massachusetts Medical School Worcester
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Reclutamiento
        • Helen DeVos Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • David Hoogstra, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital and Clinics of Minnesota
        • Investigador principal:
          • Jawhar Rawwas, MD
        • Contacto:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Reclutamiento
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Contacto:
          • Nicole Harvey
          • Número de teléfono: 816-302-6893
          • Correo electrónico: ndharvey@cmh.edu
        • Investigador principal:
          • Kevin Ginn, MD
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Reclutamiento
        • Gina Martin
        • Investigador principal:
          • William Ferguson, MD
        • Contacto:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos
        • Reclutamiento
        • Hackensack University Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Derek Hanson, MD
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos
        • Reclutamiento
        • New York University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Sharon Gardner, MD
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Reclutamiento
        • Levine Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Thomas Russell, MD
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos
        • Reclutamiento
        • Duke University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jessica Sun, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos
        • Reclutamiento
        • Cleveland Clinic Children's
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Stacey Zahler, MD
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Activo, no reclutando
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos
        • Reclutamiento
        • Randall Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jason Glover, MD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Reclutamiento
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Valerie Brown, MD
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos
        • Reclutamiento
        • Hasbro Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Bradley DeNardo, MD
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Reclutamiento
        • Medical University of South Carolina
        • Investigador principal:
          • Jaqueline Kraveka, MD
        • Contacto:
          • Shanta Salzar, MD
          • Número de teléfono: 843-792-2957
          • Correo electrónico: salzers@musc.edu
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Reclutamiento
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
        • Investigador principal:
          • Devang Pastakia, MD
        • Contacto:
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Reclutamiento
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Virginia Harrod, MD
        • Contacto:
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Reclutamiento
        • Children's Medical Center
        • Investigador principal:
          • Tanya Watt, MD
        • Contacto:
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
        • Investigador principal:
          • Jennifer Foster, MD
        • Contacto:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Reclutamiento
        • Primary Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Matthew Dietz, MD
        • Contacto:
          • Group Contact
          • Número de teléfono: 801-662-4710
          • Correo electrónico: Pc-cog@imail.org
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Eric Lowe, MD
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos
        • Reclutamiento
        • Virginia Commonwealth University
        • Investigador principal:
          • Madhu Gowda, MD
        • Contacto:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Reclutamiento
        • Medical College of Wisconsin
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Nathan Schloemer, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 meses a 28 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Todos los pacientes deben tener diagnóstico patológicamente confirmado de neuroblastoma, < 30,99 años de edad y clasificados como de alto riesgo al momento del diagnóstico. Excepción: los pacientes a los que inicialmente se les diagnosticó neuroblastoma de riesgo no alto, pero que luego se convirtieron (y/o recayeron) a neuroblastoma de alto riesgo también son elegibles.

  • Todos los pacientes deben estar en remisión completa (RC):

    1. Sin evidencia de enfermedad residual en la exploración
    2. Sin evidencia de enfermedad metastásica a la médula ósea.
  • Criterios Específicos por Estrato:

Estrato 1/1B: todos los pacientes deben haber completado la terapia inicial estándar que replica el tratamiento que recibieron los pacientes inscritos en ANBL0032, que incluye:

quimioterapia de inducción intensiva y (si es factible) resección del tumor primario, seguida de: consolidación con quimioterapia de dosis alta con trasplante de células madre y radioterapia, seguida de: inmunoterapia con Ch14.18/IL-2/GM-CSF (dinutuximab) y retinoico ácido;.

Todos los sujetos del Estrato 1/B también deben haber cumplido con los siguientes criterios:

• Una evaluación del estado de la enfermedad previa al trasplante que cumplió con los Criterios internacionales de respuesta al neuroblastoma (INRC) para RC (respuesta completa), VGPR (respuesta parcial muy buena) o PR (respuesta parcial) para sitio primario, metástasis en tejidos blandos y metástasis óseas. Los pacientes que cumplan con esos criterios también deben cumplir con los criterios especificados en el protocolo para la respuesta de la médula ósea antes del trasplante, como se describe a continuación: No más del 10 % de compromiso tumoral (basado en el contenido celular nucleado total) visto en cualquier muestra de un aspirado/ biopsia.

Estrato 2: neuroblastoma que se encuentra en la primera remisión completa después de una terapia inicial estándar diferente a la descrita para el Estrato 1.

Estrato 3: neuroblastoma que no logró una respuesta de al menos PR luego de la quimioterapia de inducción y la resección quirúrgica del tumor primario, pero que logró una RC luego de una terapia adicional.

Estrato 4: Pacientes que han logrado una segunda o subsiguientes RC luego de una(s) recaída(s).

  • Encuesta de tumores previa a la inscripción: Antes de la inscripción en este estudio, se debe realizar una determinación de la estadificación obligatoria de la enfermedad:

    • Estudios de diagnóstico por imágenes de tumores, incluidos
    • Aspirados y biopsias bilaterales de médula ósea
    • Esta evaluación de la enfermedad es necesaria para la elegibilidad y preferiblemente debe realizarse dentro de las 2 semanas anteriores a la inscripción, pero debe realizarse dentro de un máximo de 4 semanas antes de la inscripción.
  • Tiempo desde la terapia previa:

Estrato 1/1B: inscripción a más tardar 60 días después de completar la terapia inicial (última dosis de ácido cis-retinoico) con un máximo de 6 ciclos de terapia de mantenimiento con ácido cis-retinoico.

Estrato 2, 3 y 4: inscripción a más tardar 60 días desde la última dosis de la terapia más reciente.

  • Los pacientes deben tener una puntuación en la escala de rendimiento de Lansky o Karnofsky de > 50 % y los pacientes deben tener una esperanza de vida de ≥ 2 meses.
  • Todos los estudios clínicos y de laboratorio de las funciones de los órganos para determinar la elegibilidad deben realizarse dentro de los 7 días anteriores a la inscripción, a menos que se indique lo contrario a continuación.

  • Los pacientes deben tener funciones orgánicas adecuadas en el momento del registro:

    • Hematológicos: Recuento total absoluto de fagocitos ≥1000/μL
    • Hígado: los sujetos deben tener una función hepática adecuada
    • Renal: Función renal adecuada
  • Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa. Los pacientes en edad fértil deben aceptar utilizar un método anticonceptivo eficaz. Las pacientes mujeres que están amamantando deben estar de acuerdo en dejar de amamantar.
  • Se debe obtener el consentimiento informado por escrito de todos los sujetos (o del representante legal de los pacientes) de acuerdo con las pautas institucionales y de la FDA (administración de alimentos y medicamentos).

Criterio de exclusión:

  • BSA (Área de superficie corporal) de
  • Fármacos en investigación: los sujetos que actualmente reciben otro fármaco en investigación están excluidos de la participación.
  • Agentes contra el cáncer: los sujetos que actualmente reciben otros agentes contra el cáncer no son elegibles. Los sujetos deben haberse recuperado completamente de los efectos hematológicos y de supresión de la médula ósea de la quimioterapia previa.
  • Infección: Los sujetos que tienen una infección no controlada no son elegibles hasta que se considere que la infección está bien controlada en opinión del investigador.
  • Deben excluirse los sujetos que, en opinión del investigador, no puedan cumplir con los requisitos de control de seguridad del estudio, o en los que es probable que el cumplimiento sea subóptimo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Difluorometilornitina (DFMO)
Los sujetos recibirán 730 días de difluorometilornitina oral (DFMO) a una dosis de 750 mg/m2 ± 250 mg/m2 BID (estratos 1, 2, 3 y 4) O 2500 mg/m2 BID (estrato 1B) en cada día de estudiar.
Droga: Difluorometilornitina (DFMO)
Los sujetos recibirán 730 días de difluorometilornitina oral (DFMO) a una dosis de 750 mg/m2 ± 250 mg/m2 BID (estratos 1, 2, 3 y 4) O 2500 mg/m2 BID (estrato 1B) en cada día de estudiar.
Otros nombres:
  • eflornitina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes con supervivencia libre de eventos (SSC) durante el estudio.
Periodo de tiempo: 2 años
2 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Duración del tiempo que los participantes experimentan supervivencia general (OS)
Periodo de tiempo: 7 años
7 años
Número de participantes con eventos adversos como medida de seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: 2 años
2 años
Concentración plasmática máxima (Cmax)
Periodo de tiempo: 1 año
Ensayo farmacocinético
1 año
Área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo (AUC)
Periodo de tiempo: 1 año
Ensayo farmacocinético
1 año
Tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima (Tmax)
Periodo de tiempo: 1 año
Ensayo farmacocinético
1 año
Número de participantes con polimorfismos de un solo nucleótido ODC (ornitina descarboxilasa).
Periodo de tiempo: 1 año
1 año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Giselle Sholler

Colaboradores

Beat NB Cancer Foundation
Team Parker for Life

Investigadores

  • Silla de estudio: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de febrero de 2016

Finalización primaria (Estimado)

1 de febrero de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de febrero de 2033

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de febrero de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de febrero de 2016

Publicado por primera vez (Estimado)

10 de febrero de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NMTRC014

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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