Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar onderhoudstherapie voor neuroblastoom (NMTT)

4 april 2024 bijgewerkt door: Giselle Sholler

NMTT- Neuroblastoom onderhoudstherapieonderzoek met behulp van difluormethylornithine (DFMO)

Difluormethylornithine (DFMO) zal worden gebruikt in een open-label, single agent, multicenter studie voor patiënten met neuroblastoom in remissie. In deze studie krijgen proefpersonen 730 dagen oraal difluormethylornithine (DFMO) in een dosis van 750 mg/m2 ± 250 mg/m2 BID (strata 1, 2, 3 en 4) OF 2500 mg/m2 BID (stratum 1B) op elke studiedag. Deze studie zal zich richten op het gebruik van DFMO bij neuroblastoompatiënten met een hoog risico die in remissie zijn als een strategie om herhaling te voorkomen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

258

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Canada
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten
        • Werving
        • University of Alabama, Children's of Alabama
        • Hoofdonderzoeker:
          • Elizabeth Alva, MD
        • Contact:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Werving
        • Arkansas Children's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kevin Bielamowicz, MD
        • Contact:
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten
        • Werving
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland-
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jennifer Michlitsch, MD
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Werving
        • Rady Children's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • William Roberts, MD
        • Contact:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06106
        • Werving
        • Connecticut Children's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Michael Isakoff, MD
        • Contact:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32611
        • Werving
        • University of Florida
        • Hoofdonderzoeker:
          • Joanne Lagmay, MD
        • Contact:
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • Werving
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • Hoofdonderzoeker:
          • Amy Smith, MD
        • Contact:
      • Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
        • Werving
        • All Children's Hospital Johns Hopkins Medicine
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jonathan Metts, MD
        • Contact:
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33614
        • Werving
        • St. Joseph's Children's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Don Eslin, MD
        • Contact:
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten
        • Werving
        • Augusta University Health
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Coleen McDonough, MD
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Verenigde Staten, 96813
        • Werving
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Randal Wada, MD
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Verenigde Staten
        • Werving
        • St. Lukes
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Martha Pachecho, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten
        • Werving
        • Rebecca McFall
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rebecca McFall, MD
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten
        • Werving
        • Kentucky Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Tom Badgett, MD
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02111
        • Voltooid
        • Tufts Medical Center
      • Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten
        • Ingetrokken
        • University of Massachusetts Medical School Worcester
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
        • Werving
        • Helen DeVos Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • David Hoogstra, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Werving
        • Children's Hospital and Clinics of Minnesota
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jawhar Rawwas, MD
        • Contact:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Werving
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kevin Ginn, MD
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104
        • Werving
        • Gina Martin
        • Hoofdonderzoeker:
          • William Ferguson, MD
        • Contact:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten
        • Werving
        • Hackensack University Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Derek Hanson, MD
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten
        • Werving
        • New York University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sharon Gardner, MD
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28204
        • Werving
        • Levine Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Thomas Russell, MD
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten
        • Werving
        • Duke University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jessica Sun, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten
        • Werving
        • Cleveland Clinic Children's
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Stacey Zahler, MD
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Actief, niet wervend
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten
        • Werving
        • Randall Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jason Glover, MD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Werving
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Valerie Brown, MD
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Verenigde Staten
        • Werving
        • Hasbro Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Bradley DeNardo, MD
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Werving
        • Medical University of South Carolina
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jaqueline Kraveka, MD
        • Contact:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Werving
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
        • Hoofdonderzoeker:
          • Devang Pastakia, MD
        • Contact:
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • Werving
        • Children's Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Tanya Watt, MD
        • Contact:
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jennifer Foster, MD
        • Contact:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Werving
        • Primary Children's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Matthew Dietz, MD
        • Contact:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten
        • Werving
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Eric Lowe, MD
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten
        • Werving
        • Virginia Commonwealth University
        • Hoofdonderzoeker:
          • Madhu Gowda, MD
        • Contact:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Werving
        • Medical College of Wisconsin
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nathan Schloemer, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 maanden tot 28 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Alle patiënten moeten een pathologisch bevestigde diagnose van neuroblastoom hebben, < 30,99 jaar oud zijn en op het moment van de diagnose geclassificeerd zijn als hoog risico. Uitzondering: patiënten die in eerste instantie gediagnosticeerd zijn als niet-risico neuroblastoom, maar later worden omgezet (en/of hervallen) naar hoog risico neuroblastoom, komen ook in aanmerking.

  • Alle patiënten moeten in volledige remissie (CR) zijn:

    1. Geen bewijs van residuele ziekte op scan
    2. Geen bewijs van ziekte die is uitgezaaid naar het beenmerg.
  • Specifieke criteria per stratum:

Stratum 1/1B: Alle patiënten moeten vooraf standaardtherapie hebben ondergaan die een replicatie is van de behandeling die patiënten die waren ingeschreven voor ANBL0032 kregen, waaronder:

intensieve inductiechemotherapie en (indien haalbaar) resectie van primaire tumor, gevolgd door: consolidatie met hooggedoseerde chemotherapie met stamceltransplantatie en radiotherapie, gevolgd door: immunotherapie met Ch14.18/IL-2/GM-CSF (dinutuximab) en retinoic zuur;.

Alle vakken op Stratum 1/B moeten ook aan de volgende criteria hebben voldaan:

• Een pre-transplantatie ziektestatusevaluatie die voldeed aan de International Neuroblastoma Response Criteria (INRC) voor CR (volledige respons), VGPR (zeer goede partiële respons) of PR (partiële respons) voor metastasen op de primaire plaats, weke delen en botmetastasen. Patiënten die aan deze criteria voldoen, moeten voorafgaand aan de transplantatie ook voldoen aan de in het protocol gespecificeerde criteria voor beenmergrespons, zoals hieronder beschreven: Niet meer dan 10% tumorbetrokkenheid (gebaseerd op de totale kernhoudende cellulaire inhoud) gezien op elk monster van een bilateraal beenmergaspiraat/ biopsie.

Stratum 2: Neuroblastoom dat zich in de eerste volledige remissie bevindt na een standaardbehandeling vooraf die verschilt van die beschreven voor Stratum 1.

Stratum 3: Neuroblastoom dat geen respons van ten minste PR had na inductiechemotherapie en chirurgische resectie van de primaire tumor, maar dat CR heeft bereikt na aanvullende therapie.

Stratum 4: Patiënten die een tweede of volgende CR hebben bereikt na terugval(len).

  • Tumorenquête voorafgaand aan inschrijving: Voorafgaand aan inschrijving voor dit onderzoek moet de verplichte stadiëring van de ziekte worden bepaald:

    • Tumor imaging studies inclusief
    • Bilaterale beenmergaspiraten en biopsie
    • Deze ziektebeoordeling is vereist om in aanmerking te komen en moet bij voorkeur binnen 2 weken vóór inschrijving worden gedaan, maar moet binnen maximaal 4 weken vóór inschrijving worden gedaan.
  • Timing van eerdere therapie:

Stratum 1/1B: inschrijving niet later dan 60 dagen na voltooiing van de voorafgaande therapie (laatste dosis cis-retinoïnezuur) met een maximum van 6 cycli cis-retinoïnezuur-onderhoudstherapie.

Stratum 2, 3 en 4: inschrijving niet later dan 60 dagen na de laatste dosis van de meest recente therapie.

  • Patiënten moeten een Lansky- of Karnofsky Performance Scale-score van > 50% hebben en patiënten moeten een levensverwachting van ≥ 2 maanden hebben.
  • Alle klinische en laboratoriumonderzoeken voor orgaanfuncties om te bepalen of u in aanmerking komt, moeten binnen 7 dagen voorafgaand aan inschrijving worden uitgevoerd, tenzij hieronder anders aangegeven.

  • Patiënten moeten adequate orgaanfuncties hebben op het moment van registratie:

    • Hematologisch: Totaal absoluut aantal fagocyten ≥1000/μL
    • Lever: Proefpersonen moeten een adequate leverfunctie hebben
    • Nier: Adequate nierfunctie
  • Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben. Patiënten die zwanger kunnen worden, moeten ermee instemmen een effectieve anticonceptiemethode te gebruiken. Vrouwelijke patiënten die borstvoeding geven, moeten ermee instemmen om te stoppen met borstvoeding.
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming in overeenstemming met de richtlijnen van de instelling en de FDA (toediening van levensmiddelen en geneesmiddelen) moet worden verkregen van alle proefpersonen (of de wettelijke vertegenwoordiger van de patiënt).

Uitsluitingscriteria:

  • BSA (Body Surface Area) van
  • Geneesmiddelen voor onderzoek: Proefpersonen die momenteel een ander geneesmiddel in onderzoek krijgen, zijn uitgesloten van deelname.
  • Middelen tegen kanker: proefpersonen die momenteel andere middelen tegen kanker krijgen, komen niet in aanmerking. Proefpersonen moeten volledig hersteld zijn van hematologische en beenmergonderdrukkende effecten van eerdere chemotherapie.
  • Infectie: Proefpersonen met een ongecontroleerde infectie komen niet in aanmerking totdat de infectie naar de mening van de onderzoeker als goed onder controle wordt beschouwd.
  • Proefpersonen die, naar de mening van de onderzoeker, mogelijk niet kunnen voldoen aan de vereisten voor veiligheidsmonitoring van het onderzoek, of bij wie de naleving waarschijnlijk niet optimaal is, dienen te worden uitgesloten.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Difluormethylornithine (DFMO)
Proefpersonen krijgen 730 dagen oraal difluormethylornithine (DFMO) in een dosis van 750 mg/m2 ± 250 mg/m2 BID (strata 1, 2, 3 en 4) OF 2500 mg/m2 BID (stratum 1B) op elke dag van studie.
Geneesmiddel: Difluormethylornithine (DFMO)
Proefpersonen krijgen 730 dagen oraal difluormethylornithine (DFMO) in een dosis van 750 mg/m2 ± 250 mg/m2 BID (strata 1, 2, 3 en 4) OF 2500 mg/m2 BID (stratum 1B) op elke dag van studie.
Andere namen:
  • eflornithine

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met gebeurtenisvrije overleving (EFS) tijdens studie.
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Duur van de tijd dat deelnemers Overall Survival (OS) ervaren
Tijdsspanne: 7 jaar
7 jaar
Aantal deelnemers met bijwerkingen als maatstaf voor veiligheid en verdraagbaarheid
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Piekplasmaconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: 1 jaar
Farmacokinetische test
1 jaar
Gebied onder de curve plasmaconcentratie versus tijd (AUC)
Tijdsspanne: 1 jaar
Farmacokinetische test
1 jaar
Tijd om piekplasmaconcentratie (Tmax) te bereiken
Tijdsspanne: 1 jaar
Farmacokinetische test
1 jaar
Aantal deelnemers met ODC (Ornithine decarboxylase) enkele nucleotide polymorfismen.
Tijdsspanne: 1 jaar
1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Giselle Sholler

Medewerkers

Beat NB Cancer Foundation
Team Parker for Life

Onderzoekers

  • Studie stoel: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 februari 2016

Primaire voltooiing (Geschat)

1 februari 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 februari 2033

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 februari 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 februari 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

10 februari 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NMTRC014

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Neuroblastoom

Klinische onderzoeken op Difluormethylornithine (DFMO)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Malaysia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren