Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Neuroblastom vedligeholdelsesterapi forsøg (NMTT)

4. april 2024 opdateret af: Giselle Sholler

NMTT- Neuroblastoma vedligeholdelsesterapiforsøg med difluormethylornithin (DFMO)

Difluormethylornithine (DFMO) vil blive brugt i en åben-label, single agent, multicenter, undersøgelse for patienter med neuroblastom i remission. I denne undersøgelse vil forsøgspersoner modtage 730 dages oral difluormethylornithin (DFMO) i en dosis på 750 mg/m2 ± 250 mg/m2 BID (strata 1, 2, 3 og 4) ELLER 2500 mg/m2 BID (stratum 1B) på hver studiedag. Denne undersøgelse vil fokusere på brugen af ​​DFMO hos højrisiko neuroblastompatienter, der er i remission, som en strategi til at forhindre tilbagefald.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

258

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater
        • Rekruttering
        • University of Alabama, Children's of Alabama
        • Ledende efterforsker:
          • Elizabeth Alva, MD
        • Kontakt:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Kevin Bielamowicz, MD
        • Kontakt:
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater
        • Rekruttering
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland-
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jennifer Michlitsch, MD
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rekruttering
        • Rady Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • William Roberts, MD
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Rekruttering
        • Connecticut Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Michael Isakoff, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32611
        • Rekruttering
        • University of Florida
        • Ledende efterforsker:
          • Joanne Lagmay, MD
        • Kontakt:
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Rekruttering
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • Ledende efterforsker:
          • Amy Smith, MD
        • Kontakt:
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Rekruttering
        • All Children's Hospital Johns Hopkins Medicine
        • Ledende efterforsker:
          • Jonathan Metts, MD
        • Kontakt:
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33614
        • Rekruttering
        • St. Joseph's Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Don Eslin, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater
        • Rekruttering
        • Augusta University Health
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Coleen McDonough, MD
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forenede Stater, 96813
        • Rekruttering
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Randal Wada, MD
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater
        • Rekruttering
        • St. Lukes
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Martha Pachecho, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
        • Rekruttering
        • Rebecca McFall
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Rebecca McFall, MD
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater
        • Rekruttering
        • Kentucky Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Tom Badgett, MD
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02111
        • Afsluttet
        • Tufts Medical Center
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater
        • Trukket tilbage
        • University of Massachusetts Medical School Worcester
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Rekruttering
        • Helen DeVos Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • David Hoogstra, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Rekruttering
        • Children's Hospital and Clinics of Minnesota
        • Ledende efterforsker:
          • Jawhar Rawwas, MD
        • Kontakt:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Rekruttering
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kevin Ginn, MD
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Rekruttering
        • Gina Martin
        • Ledende efterforsker:
          • William Ferguson, MD
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater
        • Rekruttering
        • Hackensack University Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Derek Hanson, MD
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater
        • Rekruttering
        • New York University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sharon Gardner, MD
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
        • Rekruttering
        • Levine Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Thomas Russell, MD
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater
        • Rekruttering
        • Duke University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jessica Sun, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic Children's
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Stacey Zahler, MD
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater
        • Rekruttering
        • Randall Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jason Glover, MD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Rekruttering
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Valerie Brown, MD
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forenede Stater
        • Rekruttering
        • Hasbro Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Bradley DeNardo, MD
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Rekruttering
        • Medical University of South Carolina
        • Ledende efterforsker:
          • Jaqueline Kraveka, MD
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Rekruttering
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
        • Ledende efterforsker:
          • Devang Pastakia, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Rekruttering
        • Children's Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Tanya Watt, MD
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
        • Ledende efterforsker:
          • Jennifer Foster, MD
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Rekruttering
        • Primary Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Matthew Dietz, MD
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Eric Lowe, MD
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater
        • Rekruttering
        • Virginia Commonwealth University
        • Ledende efterforsker:
          • Madhu Gowda, MD
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Rekruttering
        • Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Nathan Schloemer, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 måneder til 28 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alle patienter skal have en patologisk bekræftet diagnose neuroblastom, < 30,99 år og klassificeret som højrisiko på diagnosetidspunktet. Undtagelse: Patienter, der oprindeligt er diagnosticeret som ikke-højrisikoneuroblastom, men senere konverteret (og/eller recidiverende) til højrisikoneuroblastom er også kvalificerede.

  • Alle patienter skal være i fuldstændig remission (CR):

    1. Ingen tegn på resterende sygdom ved scanning
    2. Ingen tegn på sygdom metastaserende til knoglemarv.
  • Specifikke kriterier efter stratum:

Stratum 1/1B: Alle patienter skal have gennemført standardbehandling på forhånd, der replikerer behandling, som patienter, der var indskrevet på ANBL0032, modtog, herunder:

intensiv induktionskemoterapi og (hvis muligt) resektion af primær tumor, efterfulgt af: konsolidering med højdosis kemoterapi med stamcelletransplantation og strålebehandling, efterfulgt af: immunterapi med Ch14.18/IL-2/GM-CSF (dinutuximab) og retinsyre syre;.

Alle fag på Stratum 1/B skal også have opfyldt følgende kriterier:

• En præ-transplantation sygdomsstatusevaluering, der opfyldte International Neuroblastoma Response Criteria (INRC) for CR (komplet respons), VGPR (meget god delvis respons) eller PR (delvis respons) for primært sted, bløddelsmetastaser og knoglemetastaser. Patienter, der opfylder disse kriterier, skal også opfylde de protokolspecificerede kriterier for knoglemarvsrespons før transplantation som skitseret nedenfor: Ikke mere end 10 % tumorinvolvering (baseret på totalt kerneholdigt cellulært indhold) set på nogen prøve fra et bilateralt knoglemarvsaspirat/ biopsi.

Stratum 2: Neuroblastom, der er i første fuldstændige remission efter standard forhåndsbehandling forskellig fra den, der er beskrevet for Stratum 1.

Stratum 3: Neuroblastom, der ikke havde en respons på mindst PR efter induktionskemoterapi og kirurgisk resektion af den primære tumor, men som har opnået CR efter yderligere behandling.

Stratum 4: Patienter, der har opnået en anden eller efterfølgende CR efter tilbagefald.

  • Tumorundersøgelse før tilmelding: Før tilmelding til denne undersøgelse skal en bestemmelse af obligatorisk sygdomsstadie udføres:

    • Tumor billeddiagnostiske undersøgelser inklusive
    • Bilaterale knoglemarvsaspirater og biopsi
    • Denne sygdomsvurdering er påkrævet for berettigelse og bør helst foretages inden for 2 uger før tilmelding, men skal foretages inden for maksimalt 4 uger før tilmelding.
  • Timing fra tidligere terapi:

Stratum 1/1B: Tilmelding senest 60 dage efter afslutning af forhåndsbehandling, (sidste dosis cis-retinsyre) med maksimalt 6 cyklusser af cis-retinsyre vedligeholdelsesbehandling.

Stratum 2, 3 og 4: Tilmelding senest 60 dage efter sidste dosis af den seneste behandling.

  • Patienterne skal have en Lansky- eller Karnofsky Performance Scale-score på > 50 %, og patienterne skal have en forventet levetid på ≥ 2 måneder.
  • Alle kliniske og laboratorieundersøgelser for organfunktioner for at bestemme egnethed skal udføres inden for 7 dage før tilmelding, medmindre andet er angivet nedenfor.

  • Patienter skal have tilstrækkelige organfunktioner på registreringstidspunktet:

    • Hæmatologisk: Totalt absolut fagocyttal ≥1000/μL
    • Lever: Forsøgspersoner skal have tilstrækkelig leverfunktion
    • Nyre: Tilstrækkelig nyrefunktion
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest. Patienter i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge en effektiv præventionsmetode. Kvindelige patienter, der ammer, skal acceptere at stoppe med at amme.
  • Skriftligt informeret samtykke i overensstemmelse med institutionelle og FDA-retningslinjer (fødevare- og lægemiddeladministration) skal indhentes fra alle forsøgspersoner (eller patienters juridiske repræsentant).

Ekskluderingskriterier:

  • BSA (Body Surface Area) af
  • Undersøgelsesmedicin: Forsøgspersoner, der i øjeblikket modtager et andet forsøgslægemiddel, er udelukket fra deltagelse.
  • Anti-cancer-midler: Forsøgspersoner, der i øjeblikket modtager andre anticancer-midler, er ikke kvalificerede. Forsøgspersonerne skal være helt restituerede efter hæmatologiske og knoglemarvsundertrykkende virkninger af tidligere kemoterapi.
  • Infektion: Forsøgspersoner, der har en ukontrolleret infektion, er ikke berettigede, før infektionen vurderes at være godt kontrolleret efter investigators mening.
  • Forsøgspersoner, som efter investigatorens opfattelse muligvis ikke er i stand til at overholde sikkerhedsovervågningskravene i undersøgelsen, eller hvor overensstemmelsen sandsynligvis vil være suboptimal, bør udelukkes.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Difluormethylornithin (DFMO)
Forsøgspersoner vil modtage 730 dages oral difluormethylornithin (DFMO) i en dosis på 750 mg/m2 ± 250 mg/m2 BID (strata 1, 2, 3 og 4) ELLER 2500 mg/m2 BID (stratum 1B) hver dag af undersøgelse.
Medicin: Difluormethylornithin (DFMO)
Forsøgspersoner vil modtage 730 dages oral difluormethylornithin (DFMO) i en dosis på 750 mg/m2 ± 250 mg/m2 BID (strata 1, 2, 3 og 4) ELLER 2500 mg/m2 BID (stratum 1B) hver dag af undersøgelse.
Andre navne:
  • eflornithin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med event free survival (EFS) under undersøgelsen.
Tidsramme: 2 år
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Varighed af tid, som deltagerne oplever Overall Survival (OS)
Tidsramme: 7 år
7 år
Antal deltagere med uønskede hændelser som et mål for sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: 2 år
2 år
Maksimal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: 1 år
Farmakokinetisk assay
1 år
Arealet under plasmakoncentrationen versus tidskurven (AUC)
Tidsramme: 1 år
Farmakokinetisk assay
1 år
Tid til at nå maksimal plasmakoncentration (Tmax)
Tidsramme: 1 år
Farmakokinetisk assay
1 år
Antal deltagere med ODC (Ornithine decarboxylase) enkelt nukleotid polymorfismer.
Tidsramme: 1 år
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Giselle Sholler

Samarbejdspartnere

Beat NB Cancer Foundation
Team Parker for Life

Efterforskere

  • Studiestol: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. februar 2016

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. februar 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2033

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. februar 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. februar 2016

Først opslået (Anslået)

10. februar 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NMTRC014

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Neuroblastom

Kliniske forsøg med Difluormethylornithin (DFMO)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in South Korea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner