Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Underhållsterapiförsök med neuroblastom (NMTT)

1 september 2026 uppdaterad av: Giselle Sholler

NMTT- Neuroblastom underhållsterapiförsök med difluormetylornitin (DFMO)

Difluoromethylornithine (DFMO) kommer att användas i en öppen, single agent, multicenter, studie för patienter med neuroblastom i remission. I denna studie kommer försökspersoner att få 730 dagars oral difluormetylornitin (DFMO) i en dos av 750 mg/m2 ± 250 mg/m2 två gånger dagligen (strata 1, 2, 3 och 4) ELLER 2500 mg/m2 två gånger dagligen (stratum 1B) på varje studiedag. Denna studie kommer att fokusera på användningen av DFMO hos patienter med högrisk neuroblastom som är i remission som en strategi för att förhindra återfall.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

441

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • University of Alabama, Children's of Alabama
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland-
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80205
        • Rocky Mountain Pediatric Hematology
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Förenta staterna, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32611
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • St. Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
        • All Children's Hospital Johns Hopkins Medicine
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33614
        • St. Joseph's Children's Hospital
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
        • Augusta University Health
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Förenta staterna, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Förenta staterna, 83712
        • St. Lukes
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60453
        • Advocate Aurora Research Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536
        • Kentucky Children's Hospital
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • Norton Children's Research Institute/Affiliated with University of Louisville School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
        • Children's Hospital and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • NYU Langone Health Hassenfeld Children's Hospital
      • The Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28204
        • Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27708
        • Duke University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • Cleveland Clinic Children's
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97227
        • Randall Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Förenta staterna, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
        • Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23284
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, AB T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, MB R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, NL A1B 3V6
        • Janesway Children's Health and Rehabilitation Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, QC H3S 2G4
        • UHC Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, QC H4A 3H9
        • Montreal Children's Hospital
      • Québec, Quebec, Kanada, QC G1V 4W6
        • CHUQ

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 26 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Alla patienter ska ha en patologiskt bekräftad diagnos av neuroblastom, < 30,99 år och klassas som högrisk vid diagnostillfället. Undantag: patienter som initialt diagnostiserats som icke-högriskneuroblastom, men som senare konverterats (och/eller återfallit) till högriskneuroblastom är också berättigade.

  • Alla patienter måste vara i fullständig remission (CR):

    1. Inga tecken på kvarvarande sjukdom vid skanning
    2. Inga tecken på sjukdom som metastaserar benmärgen.
  • Specifika kriterier efter skikt:

Stratum 1/1B: Alla patienter måste ha genomgått standardbehandling i förväg som replikerar behandling som patienter som var inskrivna på ANBL0032 fick, inklusive:

intensiv induktionskemoterapi och (om möjligt) resektion av primärtumör, följt av: konsolidering med högdoskemoterapi med stamcellstransplantation och strålbehandling, följt av: immunterapi med Ch14.18/IL-2/GM-CSF (dinutuximab) och retinoic syra;.

Alla ämnen på Stratum 1/B måste också ha uppfyllt följande kriterier:

• En utvärdering av sjukdomsstatus före transplantation som uppfyllde International Neuroblastoma Response Criteria (INRC) för CR (komplett svar), VGPR (mycket bra partiellt svar) eller PR (partiellt svar) för primärt ställe, mjukdelsmetastaser och benmetastaser. Patienter som uppfyller dessa kriterier måste också uppfylla de protokollspecificerade kriterierna för benmärgssvar före transplantation enligt beskrivningen nedan: Högst 10 % tumörinblandning (baserat på totalt kärninnehållet cellulärt innehåll) sett på något prov från ett bilateralt benmärgsaspirat/ biopsi.

Stratum 2: Neuroblastom som är i första fullständig remission efter standardbehandling i förväg som skiljer sig från den som beskrivs för Stratum 1.

Stratum 3: Neuroblastom som misslyckades med ett svar på minst PR efter induktionskemoterapi och kirurgisk resektion av den primära tumören, men som har uppnått CR efter ytterligare behandling.

Stratum 4: Patienter som har uppnått en andra eller efterföljande CR efter återfall.

  • Tumörundersökning före registrering: Innan inskrivning till denna studie måste en bestämning av obligatorisk sjukdomsstadium utföras:

    • Tumöravbildningsstudier inklusive
    • Bilaterala benmärgsaspirationer och biopsi
    • Denna sjukdomsbedömning krävs för behörighet och bör helst göras inom 2 veckor före inskrivning, men måste göras inom max 4 veckor före inskrivning.
  • Tidpunkt från tidigare behandling:

Stratum 1/1B: Inskrivning senast 60 dagar efter avslutad förskottsbehandling, (sista dosen cis-retinsyra) med maximalt 6 cykler av underhållsbehandling med cis-retinsyra.

Stratum 2, 3 och 4: Inskrivning senast 60 dagar efter sista dosen av den senaste behandlingen.

  • Patienterna måste ha en Lansky- eller Karnofsky Performance Scale-poäng på > 50 % och patienterna måste ha en förväntad livslängd på ≥ 2 månader.
  • Alla kliniska studier och laboratoriestudier för organfunktioner för att fastställa lämplighet måste utföras inom 7 dagar före inskrivning om inte annat anges nedan.

  • Patienter måste ha adekvata organfunktioner vid tidpunkten för registrering:

    • Hematologiskt: Totalt absolut fagocytantal ≥1000/μL
    • Lever: Försökspersonerna måste ha adekvat leverfunktion
    • Njure: Tillräcklig njurfunktion
  • Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest. Patienter i fertil ålder måste gå med på att använda en effektiv preventivmetod. Kvinnliga patienter som ammar måste gå med på att sluta amma.
  • Skriftligt informerat samtycke i enlighet med institutionella riktlinjer och FDA (livsmedels- och läkemedelsadministration) riktlinjer måste erhållas från alla försökspersoner (eller patientens juridiska representant).

Exklusions kriterier:

  • BSA (Body Surface Area) av
  • Undersökningsläkemedel: Försökspersoner som för närvarande får ett annat prövningsläkemedel utesluts från deltagande.
  • Anticancermedel: Försökspersoner som för närvarande får andra anticancermedel är inte berättigade. Försökspersonerna måste ha återhämtat sig helt från hematologiska och benmärgsdämpande effekter av tidigare kemoterapi.
  • Infektion: Försökspersoner som har en okontrollerad infektion är inte behöriga förrän infektionen bedöms vara väl kontrollerad enligt utredarens uppfattning.
  • Försökspersoner som, enligt utredarens uppfattning, kanske inte kan uppfylla säkerhetsövervakningskraven i studien, eller där överensstämmelse sannolikt inte är optimal, bör uteslutas.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Förebyggande
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Difluormetylornitin (DFMO)
Försökspersonerna kommer att få 730 dagars oral difluormetylornitin (DFMO) i en dos av 750 mg/m2 ± 250 mg/m2 två gånger dagligen (strata 1, 2, 3 och 4) ELLER 2500 mg/m2 två gånger dagligen (stratum 1B) varje dag av studie.
Läkemedel: Difluormetylornitin (DFMO)
Försökspersonerna kommer att få 730 dagars oral difluormetylornitin (DFMO) i en dos av 750 mg/m2 ± 250 mg/m2 två gånger dagligen (strata 1, 2, 3 och 4) ELLER 2500 mg/m2 två gånger dagligen (stratum 1B) varje dag av studie.
Andra namn:
  • eflornitin

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal deltagare med händelsefri överlevnad (EFS) under studien.
Tidsram: 2 år
2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tidslängden som deltagarna upplever Total Survival (OS)
Tidsram: 7 år
7 år
Antal deltagare med negativa händelser som ett mått på säkerhet och tolerabilitet
Tidsram: 2 år
2 år
Toppplasmakoncentration (Cmax)
Tidsram: 1 år
Farmakokinetisk analys
1 år
Area under kurvan för plasmakoncentration kontra tid (AUC)
Tidsram: 1 år
Farmakokinetisk analys
1 år
Dags att nå maximal plasmakoncentration (Tmax)
Tidsram: 1 år
Farmakokinetisk analys
1 år
Antal deltagare med ODC (Ornithine decarboxylase) singelnukleotidpolymorfismer.
Tidsram: 1 år
1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Giselle Sholler

Samarbetspartners

Beat NB Cancer Foundation
Team Parker for Life

Utredare

  • Studiestol: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 februari 2016

Primärt slutförande (Beräknad)

1 februari 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 februari 2033

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 februari 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 februari 2016

Första postat (Beräknad)

10 februari 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NMTRC014

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera