Neuroblastooman ylläpitohoitokoe (NMTT)
tiistai 1. syyskuuta 2026 päivittänyt: Giselle Sholler
NMTT - Neuroblastooman ylläpitohoitokoe difluorimetyyliornitiinilla (DFMO)
Difluorimetyyliornitiiniä (DFMO) käytetään avoimessa, yksittäisessä aineessa, monikeskustutkimuksessa potilailla, joilla on remissiossa oleva neuroblastooma.
Tässä tutkimuksessa koehenkilöt saavat 730 päivää suun kautta otettavaa difluorimetyyliornitiinia (DFMO) annoksella 750 mg/m2 ± 250 mg/m2 BID (osuudet 1, 2, 3 ja 4) TAI 2500 mg/m2 BID (osio 1B) jokainen opiskelupäivä.
Tässä tutkimuksessa keskitytään DFMO:n käyttöön suuren riskin neuroblastoomapotilailla, jotka ovat remissiossa strategiana uusiutumisen estämiseksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
441
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, AB T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada, MB R3E 0V9
- CancerCare Manitoba
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, NL A1B 3V6
- Janesway Children's Health and Rehabilitation Centre
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, QC H3S 2G4
- UHC Sainte-Justine
-
Montreal, Quebec, Kanada, QC H4A 3H9
- Montreal Children's Hospital
-
Québec, Quebec, Kanada, QC G1V 4W6
- CHUQ
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama, Children's of Alabama
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland-
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80205
- Rocky Mountain Pediatric Hematology
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
- Connecticut Children's Hospital
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32611
- University of Florida
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
St. Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
- All Children's Hospital Johns Hopkins Medicine
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33614
- St. Joseph's Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Augusta University Health
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Yhdysvallat, 96813
- Kapiolani Medical Center for Women and Children
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Yhdysvallat, 83712
- St. Lukes
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60453
- Advocate Aurora Research Institute
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
- Kentucky Children's Hospital
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
- Norton Children's Research Institute/Affiliated with University of Louisville School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
- Tufts Medical Center
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
- Children's Hospital and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- NYU Langone Health Hassenfeld Children's Hospital
-
The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
- The Children's Hospital at Montefiore
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
- Levine Children's Hospital
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27708
- Duke University
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- Cleveland Clinic Children's
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97227
- Randall Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02903
- Hasbro Children's Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
- Dell Children's Blood and Cancer Center
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
- Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Cancer and Hematology Centers
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23284
- Virginia Commonwealth University
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 26 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kaikilla potilailla on oltava patologisesti vahvistettu neuroblastoomadiagnoosi, alle 30,99-vuotiaita ja ne on luokiteltu suuren riskin luokkaan diagnoosihetkellä. Poikkeus: potilaat, joilla on alun perin diagnosoitu ei-korkean riskin neuroblastooma, mutta jotka myöhemmin muuttuvat (ja/tai uusiutuivat) suuren riskin neuroblastoomaksi, ovat myös kelvollisia.
Kaikkien potilaiden on oltava täydellisessä remissiossa (CR):
- Skannauksessa ei ole näyttöä jäännössairaudesta
- Ei näyttöä taudista, joka on metastasoitunut luuytimeen.
- Stratumin erityiskriteerit:
Stratum 1/1B: Kaikilla potilailla on oltava suoritettu standardi ennakkohoito, joka toistaa ANBL0032-tutkimukseen osallistuneiden potilaiden saaman hoidon, mukaan lukien:
intensiivinen induktiokemoterapia ja (jos mahdollista) primaarisen kasvaimen resektio, jota seuraa: konsolidointi suuriannoksisella kemoterapialla kantasolusiirrolla ja sädehoidolla, jota seuraa immunoterapia Ch14.18/IL-2/GM-CSF:llä (dinutuximab) ja retinoiinilla happo;.
Kaikkien Stratum 1/B:n oppiaineiden on täytettävä myös seuraavat kriteerit:
• Elinsiirtoa edeltävä sairauden tilan arviointi, joka täytti kansainväliset neuroblastoomavastekriteerit (INRC) CR:lle (täydellinen vaste), VGPR:lle (erittäin hyvä osittainen vaste) tai PR:lle (osittainen vaste) primaarikohdan, pehmytkudosmetastaasien ja luumetastaasien osalta. Potilaiden, jotka täyttävät nämä kriteerit, on myös täytettävä protokollassa määritellyt luuydinvasteen kriteerit ennen elinsiirtoa, kuten alla on kuvattu: Enintään 10 % kasvaimen osallisuutta (perustuen tumallisten solujen kokonaispitoisuuteen) havaitaan missään näytteessä, joka on otettu kahdenvälisestä luuytimen aspiraatista/ biopsia.
Stratum 2: Neuroblastooma, joka on ensimmäisessä täydellisessä remissiossa tavanomaisen etukäteishoidon jälkeen, joka poikkeaa Stratum 1:lle kuvatusta.
Kerros 3: Neuroblastooma, joka ei saanut vähintään PR-vastetta induktiokemoterapian ja primaarisen kasvaimen kirurgisen resektion jälkeen, mutta joka on saavuttanut CR:n lisähoidon jälkeen.
Osio 4: Potilaat, jotka ovat saavuttaneet toisen tai sitä seuraavan CR:n uusiutumisen jälkeen.
Ilmoittautumista edeltävä kasvaintutkimus: Ennen tähän tutkimukseen ilmoittautumista on määritettävä pakollinen taudin vaiheistus:
- Kasvainkuvaustutkimukset mukaan lukien
- Kahdenväliset luuytimen aspiraatiot ja biopsia
- Tämä sairausarviointi vaaditaan kelpoisuuden kannalta, ja se tulisi tehdä mieluiten 2 viikkoa ennen ilmoittautumista, mutta se on tehtävä enintään 4 viikkoa ennen ilmoittautumista.
- Ajoitus aikaisemmasta terapiasta:
Stratum 1/1B: Ilmoittautuminen viimeistään 60 päivän kuluttua etukäteishoidon (viimeinen annos cis-retinoiinihappoa) päättymisestä ja enintään 6 cis-retinoiinihapon ylläpitohoitosykliä.
Osuudet 2, 3 ja 4: Ilmoittautuminen viimeistään 60 päivän kuluttua viimeisimmän hoidon viimeisestä annoksesta.
- Potilaiden Lanskyn tai Karnofskyn suorituskykyasteikon pistemäärän on oltava > 50 % ja potilaiden elinajanodote on oltava ≥ 2 kuukautta.
- Kaikki elinten toimintaa koskevat kliiniset ja laboratoriotutkimukset kelpoisuuden määrittämiseksi on suoritettava 7 päivän sisällä ennen ilmoittautumista, ellei alla toisin mainita.
Potilailla on oltava riittävät elintoiminnot rekisteröintihetkellä:
- Hematologinen: Absoluuttinen fagosyyttien kokonaismäärä ≥1000/μl
- Maksa: Koehenkilöillä on oltava riittävä maksan toiminta
- Munuaiset: Riittävä munuaisten toiminta
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti. Hedelmällisessä iässä olevien potilaiden on suostuttava tehokkaan ehkäisymenetelmän käyttöön. Imettävien naispotilaiden on suostuttava imetyksen lopettamiseen.
- Kirjallinen tietoinen suostumus laitosten ja FDA:n (elintarvike- ja lääkehallinnon) ohjeiden mukaisesti on hankittava kaikilta koehenkilöiltä (tai potilaiden laillisesta edustajasta).
Poissulkemiskriteerit:
- BSA (Body Surface Area) of
- Tutkimuslääkkeet: Koehenkilöt, jotka saavat parhaillaan toista tutkimuslääkettä, suljetaan pois osallistumisesta.
- Syövän vastaiset aineet: Tutkittavat, jotka saavat parhaillaan muita syöpälääkkeitä, eivät ole kelvollisia. Potilaiden on oltava täysin toipuneet aikaisemman kemoterapian hematologisista ja luuydinsuppressiovaikutuksista.
- Infektio: Koehenkilöt, joilla on hallitsematon infektio, eivät ole kelvollisia, ennen kuin infektion katsotaan olevan hyvin hallinnassa tutkijan mielestä.
- Koehenkilöt, jotka tutkijan näkemyksen mukaan eivät ehkä pysty noudattamaan tutkimuksen turvallisuusseurantavaatimuksia tai joiden noudattaminen ei todennäköisesti ole optimaalista, on suljettava pois.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Difluorimetyyliornitiini (DFMO)
Koehenkilöt saavat 730 päivää suun kautta otettavaa difluorimetyyliornitiinia (DFMO) annoksella 750 mg/m2 ± 250 mg/m2 BID (osuudet 1, 2, 3 ja 4) TAI 2500 mg/m2 BID (osio 1B) jokaisena päivänä opiskella.
|
Koehenkilöt saavat 730 päivää suun kautta otettavaa difluorimetyyliornitiinia (DFMO) annoksella 750 mg/m2 ± 250 mg/m2 BID (osuudet 1, 2, 3 ja 4) TAI 2500 mg/m2 BID (osio 1B) jokaisena päivänä opiskella.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on tapahtumavapaa selviytyminen (EFS) tutkimuksen aikana.
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika, jonka osallistujat kokevat kokonaisselviytymisen (OS)
Aikaikkuna: 7 vuotta
|
7 vuotta
|
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia turvallisuuden ja siedettävyyden mittana
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
|
Plasman huippupitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Farmakokineettinen määritys
|
1 vuosi
|
|
Pinta-ala plasman pitoisuus vs. aika -käyrän alla (AUC)
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Farmakokineettinen määritys
|
1 vuosi
|
|
Aika plasman huippupitoisuuden saavuttamiseen (Tmax)
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Farmakokineettinen määritys
|
1 vuosi
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on ODC (ornitiinidekarboksylaasi) yhden nukleotidin polymorfismeja.
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 1. helmikuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. helmikuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. helmikuuta 2033
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 4. helmikuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 5. helmikuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Keskiviikko 10. helmikuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 3. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neoplasmat
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Kasvaimet, rauhas- ja epiteelikasvaimet
- Neoplasmat, neuroepiteliaaliset
- Neuroektodermaaliset kasvaimet
- Neoplasmat, sukusolut ja alkiot
- Kasvaimet, hermokudos
- Neuroektodermaaliset kasvaimet, primitiiviset, perifeeriset
- Neuroektodermaaliset kasvaimet, primitiiviset
- Neuroblastooma
- Aminohapot, peptidit ja proteiinit
- Aminohapot
- Aminohapot, emäksiset
- Aminohapot, diamino
- Ornitiini
- Eflornitiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- NMTRC014
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .