Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Испытание поддерживающей терапии нейробластомы (NMTT)

1 сентября 2026 г. обновлено: Giselle Sholler

NMTT - Испытание поддерживающей терапии нейробластомы с использованием дифторметилорнитина (DFMO)

Дифторметилорнитин (ДФМО) будет использоваться в открытом многоцентровом исследовании монотерапии у пациентов с нейробластомой в стадии ремиссии. В этом исследовании испытуемые будут получать перорально дифторметилорнитин (ДФМО) в течение 730 дней в дозе 750 мг/м2 ± 250 мг/м2 два раза в день (уровни 1, 2, 3 и 4) ИЛИ 2500 мг/м2 два раза в день (уровень 1B) на каждый день учебы. Это исследование будет сосредоточено на использовании DFMO у пациентов с нейробластомой высокого риска, находящихся в стадии ремиссии, в качестве стратегии предотвращения рецидива.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

441

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, AB T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Канада, MB R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Канада, NL A1B 3V6
        • Janesway Children's Health and Rehabilitation Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, QC H3S 2G4
        • UHC Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Канада, QC H4A 3H9
        • Montreal Children's Hospital
      • Québec, Quebec, Канада, QC G1V 4W6
        • CHUQ
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama, Children's of Alabama
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland-
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80205
        • Rocky Mountain Pediatric Hematology
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Соединенные Штаты, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32611
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • St. Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
        • All Children's Hospital Johns Hopkins Medicine
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33614
        • St. Joseph's Children's Hospital
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
        • Augusta University Health
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Соединенные Штаты, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Соединенные Штаты, 83712
        • St. Lukes
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60453
        • Advocate Aurora Research Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40536
        • Kentucky Children's Hospital
      • Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
        • Norton Children's Research Institute/Affiliated with University of Louisville School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
        • Children's Hospital and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • NYU Langone Health Hassenfeld Children's Hospital
      • The Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28204
        • Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27708
        • Duke University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • Cleveland Clinic Children's
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97227
        • Randall Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Соединенные Штаты, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
        • Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23284
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 26 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • У всех пациентов должен быть патологически подтвержденный диагноз нейробластомы, возраст < 30,99 лет, и они должны быть отнесены к группе высокого риска на момент постановки диагноза. Исключение: пациенты, у которых первоначально была диагностирована нейробластома не высокого риска, но позже трансформированная (и/или рецидив) в нейробластому высокого риска, также имеют право на участие.

  • Все пациенты должны находиться в полной ремиссии (CR):

    1. Отсутствие признаков остаточной болезни при сканировании
    2. Нет признаков метастатического поражения костного мозга.
  • Конкретные критерии по слоям:

Уровень 1/1B: все пациенты должны пройти стандартную предварительную терапию, которая повторяет лечение, которое получали пациенты, включенные в ANBL0032, включая:

интенсивная индукционная химиотерапия и (если возможно) резекция первичной опухоли с последующей: консолидацией высокодозной химиотерапией с трансплантацией стволовых клеток и лучевой терапией, с последующей: иммунотерапией Ch14.18/IL-2/GM-CSF (динутуксимаб) и ретиноевой кислота;.

Все испытуемые на уровне 1/B также должны соответствовать следующим критериям:

• Оценка статуса заболевания перед трансплантацией, которая соответствовала Международным критериям ответа нейробластомы (INRC) для CR (полный ответ), VGPR (очень хороший частичный ответ) или PR (частичный ответ) для первичной локализации, метастазов в мягких тканях и метастазах в кости. Пациенты, отвечающие этим критериям, также должны соответствовать указанным в протоколе критериям реакции костного мозга до трансплантации, как указано ниже: Вовлечение опухоли не более 10% (на основе общего содержания ядерных клеток), наблюдаемое в любом образце двустороннего аспирата костного мозга/ биопсия.

Уровень 2: Нейробластома, которая находится в первой полной ремиссии после стандартной предварительной терапии, отличной от описанной для уровня 1.

Слой 3: нейробластома, у которой не было ответа по крайней мере PR после индукционной химиотерапии и хирургической резекции первичной опухоли, но которая достигла CR после дополнительной терапии.

Уровень 4: пациенты, достигшие второго или последующего полного ответа после рецидива(ов).

  • Обследование опухоли перед включением: Перед включением в это исследование необходимо определить обязательную стадию заболевания:

    • Визуализирующие исследования опухоли, в том числе
    • Двусторонние аспираты костного мозга и биопсия
    • Эта оценка заболевания необходима для соответствия требованиям и предпочтительно должна быть проведена в течение 2 недель до зачисления, но должна быть проведена не позднее, чем за 4 недели до зачисления.
  • Время от предшествующей терапии:

Уровень 1/1B: зачисление не позднее чем через 60 дней после завершения начальной терапии (последняя доза цис-ретиноевой кислоты) с максимум 6 циклами поддерживающей терапии цис-ретиноевой кислотой.

Уровни 2, 3 и 4: регистрация не позднее, чем через 60 дней после последней дозы самой последней терапии.

  • Пациенты должны иметь баллы по шкале Лански или Карновского > 50%, а ожидаемая продолжительность жизни пациентов должна составлять ≥ 2 месяцев.
  • Все клинические и лабораторные исследования функций органов для определения права на участие должны быть выполнены в течение 7 дней до регистрации, если иное не указано ниже.

  • Пациенты должны иметь адекватные функции органов на момент регистрации:

    • Гематологические: общее абсолютное количество фагоцитов ≥1000/мкл
    • Печень: Субъекты должны иметь адекватную функцию печени.
    • Почки: Адекватная функция почек
  • Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность. Пациентки детородного возраста должны дать согласие на использование эффективного метода контроля над рождаемостью. Кормящие пациентки должны дать согласие на прекращение грудного вскармливания.
  • Письменное информированное согласие в соответствии с руководящими принципами учреждения и FDA (управления по контролю за продуктами и лекарствами) должно быть получено от всех субъектов (или законных представителей пациентов).

Критерий исключения:

  • BSA (площадь поверхности тела)
  • Исследуемые препараты: Субъекты, которые в настоящее время получают другой исследуемый препарат, исключаются из участия.
  • Противораковые агенты: Субъекты, которые в настоящее время получают другие противораковые агенты, не имеют права. Субъекты должны полностью оправиться от гематологических и угнетающих костный мозг последствий предшествующей химиотерапии.
  • Инфекция: Субъекты с неконтролируемой инфекцией не подходят до тех пор, пока, по мнению исследователя, инфекция не будет признана хорошо контролируемой.
  • Субъекты, которые, по мнению исследователя, могут быть не в состоянии соблюдать требования мониторинга безопасности исследования или соблюдение которых, вероятно, будет субоптимальным, должны быть исключены.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Профилактика
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Дифторметилорнитин (ДФМО)
Субъекты будут получать перорально дифторметилорнитин (ДФМО) в течение 730 дней в дозе 750 мг/м2 ± 250 мг/м2 два раза в день (уровни 1, 2, 3 и 4) ИЛИ 2500 мг/м2 два раза в день (уровень 1B) в каждый день исследование.
Лекарство: Дифторметилорнитин (ДФМО)
Субъекты будут получать перорально дифторметилорнитин (ДФМО) в течение 730 дней в дозе 750 мг/м2 ± 250 мг/м2 два раза в день (уровни 1, 2, 3 и 4) ИЛИ 2500 мг/м2 два раза в день (уровень 1B) в каждый день исследование.
Другие имена:
  • эфлорнитин

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество участников с бессобытийной выживаемостью (EFS) во время исследования.
Временное ограничение: 2 года
2 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Продолжительность времени, в течение которого участники испытывают общее выживание (OS)
Временное ограничение: 7 лет
7 лет
Количество участников с нежелательными явлениями как показатель безопасности и переносимости
Временное ограничение: 2 года
2 года
Пиковая концентрация в плазме (Cmax)
Временное ограничение: 1 год
Фармакокинетический анализ
1 год
Площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени (AUC)
Временное ограничение: 1 год
Фармакокинетический анализ
1 год
Время достижения пиковой концентрации в плазме (Tmax)
Временное ограничение: 1 год
Фармакокинетический анализ
1 год
Количество участников с однонуклеотидным полиморфизмом ODC (орнитиндекарбоксилазы).
Временное ограничение: 1 год
1 год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Giselle Sholler

Соавторы

Beat NB Cancer Foundation
Team Parker for Life

Следователи

  • Учебный стул: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 февраля 2016 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 февраля 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 февраля 2033 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 февраля 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 февраля 2016 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

10 февраля 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NMTRC014

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться