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Essai de traitement d'entretien du neuroblastome (NMTT)

1 septembre 2026 mis à jour par: Giselle Sholler

NMTT - Essai de traitement d'entretien du neuroblastome à l'aide de difluorométhylornithine (DFMO)

La difluorométhylornithine (DFMO) sera utilisée dans une étude ouverte, à agent unique, multicentrique, pour les patients atteints de neuroblastome en rémission. Dans cette étude, les sujets recevront 730 jours de difluorométhylornithine orale (DFMO) à une dose de 750 mg/m2 ± 250 mg/m2 BID (strates 1, 2, 3 et 4) OU 2500 mg/m2 BID (strate 1B) sur chaque jour d'étude. Cette étude se concentrera sur l'utilisation du DFMO chez les patients atteints de neuroblastome à haut risque qui sont en rémission comme stratégie pour prévenir la récidive.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

441

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, AB T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, MB R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada, NL A1B 3V6
        • Janesway Children's Health and Rehabilitation Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, QC H3S 2G4
        • UHC Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Canada, QC H4A 3H9
        • Montreal Children's Hospital
      • Québec, Quebec, Canada, QC G1V 4W6
        • CHUQ
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama, Children's of Alabama
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland-
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80205
        • Rocky Mountain Pediatric Hematology
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, États-Unis, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32611
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • St. Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
        • All Children's Hospital Johns Hopkins Medicine
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33614
        • St. Joseph's Children's Hospital
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
        • Augusta University Health
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, États-Unis, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Idaho
      • Boise, Idaho, États-Unis, 83712
        • St. Lukes
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60453
        • Advocate Aurora Research Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, États-Unis, 40536
        • Kentucky Children's Hospital
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
        • Norton Children's Research Institute/Affiliated with University of Louisville School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
        • Children's Hospital and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • NYU Langone Health Hassenfeld Children's Hospital
      • The Bronx, New York, États-Unis, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28204
        • Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27708
        • Duke University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • Cleveland Clinic Children's
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97227
        • Randall Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, États-Unis, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
        • Children's Medical Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23284
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 26 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Tous les patients doivent avoir un diagnostic pathologiquement confirmé de neuroblastome, être âgés de moins de 30,99 ans et classés comme à haut risque au moment du diagnostic. Exception : les patients initialement diagnostiqués comme neuroblastome non à haut risque, mais qui ont ensuite été convertis (et/ou rechutés) en neuroblastome à haut risque sont également éligibles.

  • Tous les patients doivent être en rémission complète (RC) :

    1. Aucune preuve de maladie résiduelle à l'examen
    2. Aucun signe de maladie métastatique à la moelle osseuse.
  • Critères spécifiques par strate :

Strate 1/1B : Tous les patients doivent avoir suivi un traitement initial standard qui reproduit le traitement reçu par les patients inscrits sur ANBL0032, notamment :

chimiothérapie d'induction intensive et (si possible) résection de la tumeur primaire, suivie de : consolidation avec une chimiothérapie à haute dose avec greffe de cellules souches et radiothérapie, suivie de : immunothérapie avec Ch14.18/IL-2/GM-CSF (dinutuximab) et rétinoïque acide;.

Tous les sujets de la strate 1/B doivent également avoir satisfait aux critères suivants :

• Une évaluation de l'état de la maladie avant la greffe qui répond aux critères internationaux de réponse au neuroblastome (INRC) pour la RC (réponse complète), la VGPR (très bonne réponse partielle) ou la RP (réponse partielle) pour le site primitif, les métastases des tissus mous et les métastases osseuses. Les patients qui répondent à ces critères doivent également répondre aux critères spécifiés par le protocole pour la réponse de la moelle osseuse avant la greffe, comme indiqué ci-dessous : Pas plus de 10 % d'implication tumorale (basée sur le contenu cellulaire nucléé total) observée sur tout échantillon provenant d'une aspiration bilatérale de moelle osseuse/ biopsie.

Strate 2 : Neuroblastome qui est en première rémission complète après un traitement initial standard différent de celui décrit pour la Strate 1.

Strate 3 : Neuroblastome qui n'a pas obtenu de réponse d'au moins PR après une chimiothérapie d'induction et une résection chirurgicale de la tumeur primaire, mais qui a obtenu une RC après un traitement supplémentaire.

Strate 4 : Patients qui ont obtenu une deuxième RC ou plus après une ou plusieurs rechutes.

  • Enquête sur les tumeurs avant l'inscription : avant l'inscription à cette étude, une détermination du stade obligatoire de la maladie doit être effectuée :

    • Études d'imagerie tumorale, y compris
    • Ponctions et biopsies bilatérales de moelle osseuse
    • Cette évaluation de la maladie est requise pour l'éligibilité et doit être effectuée de préférence dans les 2 semaines précédant l'inscription, mais doit être effectuée dans un délai maximum de 4 semaines avant l'inscription.
  • Délai depuis la thérapie précédente :

Strate 1/1B : inscription au plus tard 60 jours après la fin du traitement initial (dernière dose d'acide cis-rétinoïque) avec un maximum de 6 cycles de traitement d'entretien à l'acide cis-rétinoïque.

Strate 2, 3 et 4 : Inscription au plus tard 60 jours après la dernière dose du traitement le plus récent.

  • Les patients doivent avoir un score de Lansky ou Karnofsky Performance Scale > 50 % et les patients doivent avoir une espérance de vie ≥ 2 mois.
  • Toutes les études cliniques et de laboratoire sur les fonctions des organes pour déterminer l'éligibilité doivent être effectuées dans les 7 jours précédant l'inscription, sauf indication contraire ci-dessous.

  • Les patients doivent avoir des fonctions organiques adéquates au moment de l'inscription :

    • Hématologique : Numération totale absolue des phagocytes ≥1000/μL
    • Foie : les sujets doivent avoir une fonction hépatique adéquate
    • Rénal : Fonction rénale adéquate
  • Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif. Les patientes en âge de procréer doivent accepter d'utiliser une méthode de contraception efficace. Les patientes qui allaitent doivent accepter d'arrêter l'allaitement.
  • Un consentement éclairé écrit conformément aux directives institutionnelles et de la FDA (administration des aliments et des médicaments) doit être obtenu de tous les sujets (ou du représentant légal des patients).

Critère d'exclusion:

  • BSA (surface corporelle) de
  • Médicaments expérimentaux : les sujets qui reçoivent actuellement un autre médicament expérimental sont exclus de la participation.
  • Agents anticancéreux : les sujets qui reçoivent actuellement d'autres agents anticancéreux ne sont pas éligibles. Les sujets doivent avoir complètement récupéré des effets de suppression hématologique et de la moelle osseuse d'une chimiothérapie antérieure.
  • Infection : les sujets qui ont une infection non contrôlée ne sont pas éligibles tant que l'infection n'est pas jugée bien contrôlée de l'avis de l'investigateur.
  • Les sujets qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient ne pas être en mesure de se conformer aux exigences de surveillance de l'innocuité de l'étude, ou chez qui la conformité est susceptible d'être sous-optimale, doivent être exclus.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: La prévention
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Difluorométhylornithine (DFMO)
Les sujets recevront 730 jours de difluorométhylornithine orale (DFMO) à une dose de 750 mg/m2 ± 250 mg/m2 BID (strates 1, 2, 3 et 4) OU 2500 mg/m2 BID (strate 1B) chaque jour de étude.
Médicament: Difluorométhylornithine (DFMO)
Les sujets recevront 730 jours de difluorométhylornithine orale (DFMO) à une dose de 750 mg/m2 ± 250 mg/m2 BID (strates 1, 2, 3 et 4) OU 2500 mg/m2 BID (strate 1B) chaque jour de étude.
Autres noms:
  • éflornithine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants avec survie sans événement (EFS) pendant l'étude.
Délai: 2 années
2 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Durée pendant laquelle les participants connaissent la survie globale (SG)
Délai: 7 ans
7 ans
Nombre de participants avec des événements indésirables comme mesure de sécurité et de tolérabilité
Délai: 2 années
2 années
Concentration plasmatique maximale (Cmax)
Délai: 1 an
Dosage pharmacocinétique
1 an
Aire sous la courbe concentration plasmatique en fonction du temps (AUC)
Délai: 1 an
Dosage pharmacocinétique
1 an
Temps nécessaire pour atteindre la concentration plasmatique maximale (Tmax)
Délai: 1 an
Dosage pharmacocinétique
1 an
Nombre de participants présentant des polymorphismes mononucléotidiques ODC (ornithine décarboxylase).
Délai: 1 an
1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Giselle Sholler

Collaborateurs

Beat NB Cancer Foundation
Team Parker for Life

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 février 2016

Achèvement primaire (Estimé)

1 février 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 février 2033

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 février 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 février 2016

Première publication (Estimé)

10 février 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NMTRC014

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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