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Prova di terapia di mantenimento del neuroblastoma (NMTT)

18 gennaio 2026 aggiornato da: Giselle Sholler

NMTT- Prova di terapia di mantenimento del neuroblastoma con difluorometilornitina (DFMO)

La difluorometilornitina (DFMO) sarà utilizzata in uno studio in aperto, monoagente, multicentrico, per pazienti con neuroblastoma in remissione. In questo studio i soggetti riceveranno 730 giorni di difluorometilornitina orale (DFMO) alla dose di 750 mg/m2 ± 250 mg/m2 BID (strati 1, 2, 3 e 4) O 2500 mg/m2 BID (strato 1B) su ogni giorno di studio. Questo studio si concentrerà sull'uso del DFMO nei pazienti con neuroblastoma ad alto rischio che sono in remissione come strategia per prevenire le recidive.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

441

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, AB T3B 6A8
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, MB R3E 0V9
        • Reclutamento
        • CancerCare Manitoba
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Stacy Chapman
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada, NL A1B 3V6
    • Quebec
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Reclutamento
        • University of Alabama, Children's of Alabama
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Elizabeth Alva
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Reclutamento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Kevin Bielamowicz
        • Contatto:
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Reclutamento
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland-
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jennifer Michlitsch
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Reclutamento
        • Rady Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • William Roberts
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80205
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32611
        • Reclutamento
        • University of Florida
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Joanne Lagmay
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Reclutamento
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jamie Libes-Bander
      • St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • Reclutamento
        • All Children's Hospital Johns Hopkins Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jennifer Dean
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33614
        • Reclutamento
        • St. Joseph's Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Don Eslin
        • Contatto:
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Reclutamento
        • Augusta University Health
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Coleen McDonough
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stati Uniti, 96813
        • Reclutamento
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Randal Wada
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti, 83712
        • Completato
        • St. Lukes
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60453
        • Reclutamento
        • Advocate Aurora Research Institute
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Rebecca McFall
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Reclutamento
        • University of Iowa
        • Investigatore principale:
          • David Dickens
        • Contatto:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
        • Reclutamento
        • Kentucky Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Tom Badgett
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Reclutamento
        • Norton Children's Research Institute/Affiliated with University of Louisville School of Medicine
        • Investigatore principale:
          • Michael Ferguson
        • Contatto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • Completato
        • Tufts Medical Center
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • Ritirato
        • University of Massachusetts Medical School Worcester
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Reclutamento
        • Children's Hospital and Clinics of Minnesota
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jawhar Rawwas
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Reclutamento
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Investigatore principale:
          • Kevin Ginn
        • Contatto:
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
        • Reclutamento
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • Investigatore principale:
          • William Ferguson
        • Contatto:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Reclutamento
        • Hackensack University Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Derek Hanson
        • Contatto:
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Reclutamento
        • NYU Langone Health Hassenfeld Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Nicole Mallory
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Completato
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27708
        • Reclutamento
        • Duke University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jessica Sun
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Reclutamento
        • Cleveland Clinic Children's
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Stacey Zahler
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Attivo, non reclutante
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97227
        • Reclutamento
        • Randall Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jason Glover
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02903
        • Reclutamento
        • Hasbro Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Bradley DeNardo
        • Contatto:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Reclutamento
        • Medical University of South Carolina
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jaqueline Kraveka
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Reclutamento
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Devang Pastakia
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Reclutamento
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Virginia Harrod
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Reclutamento
        • Children's Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Tanya Watt
        • Contatto:
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Attivo, non reclutante
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Reclutamento
        • Primary Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Matthew Dietz
        • Contatto:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Wilson File
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23284
        • Reclutamento
        • Virginia Commonwealth University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Madhu Gowda
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Reclutamento
        • Medical College of Wisconsin
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Nathan Schloemer

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 26 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Tutti i pazienti devono avere una diagnosi patologicamente confermata di neuroblastoma, < 30,99 anni di età e classificati come ad alto rischio al momento della diagnosi. Eccezione: sono ammissibili anche i pazienti che sono stati inizialmente diagnosticati come neuroblastoma non ad alto rischio, ma successivamente convertiti (e/o ricaduti) in neuroblastoma ad alto rischio.

  • Tutti i pazienti devono essere in remissione completa (CR):

    1. Nessuna evidenza di malattia residua alla scansione
    2. Nessuna evidenza di malattia metastatica al midollo osseo.
  • Criteri specifici per strato:

Strato 1/1B: tutti i pazienti devono aver completato la terapia iniziale standard che replica il trattamento ricevuto dai pazienti arruolati nello studio ANBL0032, tra cui:

chemioterapia di induzione intensiva e (se fattibile) resezione del tumore primario, seguita da: consolidamento con chemioterapia ad alte dosi con trapianto di cellule staminali e radioterapia, seguita da: immunoterapia con Ch14.18/IL-2/GM-CSF (dinutuximab) e retinoico acido;.

Tutti i soggetti su Stratum 1/B devono aver soddisfatto anche i seguenti criteri:

• Una valutazione dello stato della malattia pre-trapianto che soddisfaceva i criteri internazionali di risposta al neuroblastoma (INRC) per CR (risposta completa), VGPR (risposta parziale molto buona) o PR (risposta parziale) per sito primario, metastasi dei tessuti molli e metastasi ossee. I pazienti che soddisfano tali criteri devono soddisfare anche i criteri specificati dal protocollo per la risposta del midollo osseo prima del trapianto, come indicato di seguito: coinvolgimento tumorale non superiore al 10% (basato sul contenuto cellulare nucleato totale) osservato su qualsiasi campione prelevato da un aspirato midollare bilaterale/ biopsia.

Stratum 2: neuroblastoma che è nella prima remissione completa dopo una terapia iniziale standard diversa da quella descritta per Stratum 1.

Strato 3: neuroblastoma che non ha avuto una risposta di almeno PR dopo chemioterapia di induzione e resezione chirurgica del tumore primario, ma che ha raggiunto CR dopo terapia aggiuntiva.

Strato 4: Pazienti che hanno raggiunto una seconda o successiva CR dopo una o più ricadute.

  • Indagine sul tumore pre-arruolamento: prima dell'arruolamento in questo studio, deve essere eseguita una determinazione della stadiazione obbligatoria della malattia:

    • Studi di imaging del tumore inclusi
    • Aspirato midollare bilaterale e biopsia
    • Questa valutazione della malattia è richiesta per l'ammissibilità e preferibilmente deve essere effettuata entro 2 settimane prima dell'arruolamento, ma deve essere effettuata entro un massimo di 4 settimane prima dell'arruolamento.
  • Tempo dalla terapia precedente:

Strato 1/1B: arruolamento entro e non oltre 60 giorni dal completamento della terapia iniziale (ultima dose di acido cis-retinoico) con un massimo di 6 cicli di terapia di mantenimento con acido cis-retinoico.

Strato 2, 3 e 4: arruolamento entro e non oltre 60 giorni dall'ultima dose della terapia più recente.

  • I pazienti devono avere un punteggio Lansky o Karnofsky Performance Scale > 50% e i pazienti devono avere un'aspettativa di vita di ≥ 2 mesi.
  • Tutti gli studi clinici e di laboratorio per le funzioni degli organi per determinare l'idoneità devono essere eseguiti entro 7 giorni prima dell'arruolamento, se non diversamente indicato di seguito.

  • I pazienti devono avere funzioni organiche adeguate al momento della registrazione:

    • Ematologico: conta totale assoluta dei fagociti ≥1000/μL
    • Fegato: i soggetti devono avere un'adeguata funzionalità epatica
    • Renale: funzionalità renale adeguata
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo. Le pazienti in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo di controllo delle nascite efficace. Le pazienti di sesso femminile che stanno allattando devono accettare di interrompere l'allattamento al seno.
  • Il consenso informato scritto secondo le linee guida istituzionali e FDA (Food and Drug Administration) deve essere ottenuto da tutti i soggetti (o dal legale rappresentante dei pazienti).

Criteri di esclusione:

  • BSA (area della superficie corporea) di
  • Farmaci sperimentali: i soggetti che stanno attualmente ricevendo un altro farmaco sperimentale sono esclusi dalla partecipazione.
  • Agenti antitumorali: i soggetti che stanno attualmente ricevendo altri agenti antitumorali non sono idonei. I soggetti devono essersi completamente ripresi dagli effetti di soppressione ematologica e del midollo osseo della precedente chemioterapia.
  • Infezione: i soggetti che hanno un'infezione incontrollata non sono idonei fino a quando l'infezione non viene giudicata ben controllata secondo l'opinione dello sperimentatore.
  • Dovrebbero essere esclusi i soggetti che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbero non essere in grado di soddisfare i requisiti di monitoraggio della sicurezza dello studio, o nei quali è probabile che la conformità sia subottimale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Difluorometilornitina (DFMO)
I soggetti riceveranno 730 giorni di difluorometilornitina orale (DFMO) alla dose di 750 mg/m2 ± 250 mg/m2 BID (strati 1, 2, 3 e 4) OPPURE 2500 mg/m2 BID (strato 1B) ogni giorno di studia.
Droga: Difluorometilornitina (DFMO)
I soggetti riceveranno 730 giorni di difluorometilornitina orale (DFMO) alla dose di 750 mg/m2 ± 250 mg/m2 BID (strati 1, 2, 3 e 4) OPPURE 2500 mg/m2 BID (strato 1B) ogni giorno di studia.
Altri nomi:
  • eflornitina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con sopravvivenza libera da eventi (EFS) durante lo studio.
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Periodo di tempo in cui i partecipanti sperimentano la sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: 7 anni
7 anni
Numero di partecipanti con eventi avversi come misura di sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Concentrazione plasmatica di picco (Cmax)
Lasso di tempo: 1 anno
Saggio farmacocinetico
1 anno
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo (AUC)
Lasso di tempo: 1 anno
Saggio farmacocinetico
1 anno
Tempo per raggiungere la concentrazione plasmatica di picco (Tmax)
Lasso di tempo: 1 anno
Saggio farmacocinetico
1 anno
Numero di partecipanti con polimorfismi a singolo nucleotide ODC (ornitina decarbossilasi).
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Giselle Sholler

Collaboratori

Beat NB Cancer Foundation
Team Parker for Life

Investigatori

  • Cattedra di studio: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 febbraio 2016

Completamento primario (Stimato)

1 febbraio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2033

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 febbraio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 febbraio 2016

Primo Inserito (Stimato)

10 febbraio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NMTRC014

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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