Nevroblastom vedlikeholdsterapiforsøk (NMTT)
1. september 2026 oppdatert av: Giselle Sholler
NMTT- Nevroblastom vedlikeholdsterapiforsøk med difluormetylornitin (DFMO)
Difluoromethylornithine (DFMO) vil bli brukt i en åpen merket, single agent, multisenter, studie for pasienter med nevroblastom i remisjon.
I denne studien vil forsøkspersonene motta 730 dager med oral difluormetylornitin (DFMO) i en dose på 750 mg/m2 ± 250 mg/m2 BID (strata 1, 2, 3 og 4) ELLER 2500 mg/m2 BID (stratum 1B) på hver studiedag.
Denne studien vil fokusere på bruk av DFMO hos pasienter med høyrisikonevroblastom som er i remisjon som en strategi for å forhindre tilbakefall.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
441
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, AB T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Canada, MB R3E 0V9
- CancerCare Manitoba
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada, NL A1B 3V6
- Janesway Children's Health and Rehabilitation Centre
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, QC H3S 2G4
- UHC Sainte-Justine
-
Montreal, Quebec, Canada, QC H4A 3H9
- Montreal Children's Hospital
-
Québec, Quebec, Canada, QC G1V 4W6
- CHUQ
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- University of Alabama, Children's of Alabama
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Oakland, California, Forente stater, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland-
-
San Diego, California, Forente stater, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Forente stater, 80205
- Rocky Mountain Pediatric Hematology
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Forente stater, 06106
- Connecticut Children's Hospital
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32611
- University of Florida
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
St. Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
- All Children's Hospital Johns Hopkins Medicine
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33614
- St. Joseph's Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
- Augusta University Health
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Forente stater, 96813
- Kapiolani Medical Center for Women and Children
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Forente stater, 83712
- St. Lukes
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60453
- Advocate Aurora Research Institute
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- University of Iowa
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
- Kentucky Children's Hospital
-
Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
- Norton Children's Research Institute/Affiliated with University of Louisville School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02111
- Tufts Medical Center
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
- Children's Hospital and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10016
- NYU Langone Health Hassenfeld Children's Hospital
-
The Bronx, New York, Forente stater, 10467
- The Children's Hospital at Montefiore
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
- Levine Children's Hospital
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27708
- Duke University
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
- Cleveland Clinic Children's
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97227
- Randall Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Forente stater, 02903
- Hasbro Children's Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forente stater, 78723
- Dell Children's Blood and Cancer Center
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75235
- Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Texas Children's Cancer and Hematology Centers
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23284
- Virginia Commonwealth University
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år til 26 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alle pasienter skal ha en patologisk bekreftet diagnose nevroblastom, < 30,99 år og klassifisert som høyrisiko ved diagnosetidspunktet. Unntak: Pasienter som i utgangspunktet er diagnostisert som ikke-høyrisikonevroblastom, men senere konvertert (og/eller residiv) til høyrisikonevroblastom er også kvalifisert.
Alle pasienter må være i fullstendig remisjon (CR):
- Ingen tegn på gjenværende sykdom på skanning
- Ingen tegn på sykdom som metastaserer benmargen.
- Spesifikke kriterier etter lag:
Stratum 1/1B: Alle pasienter må ha fullført standard forhåndsbehandling som replikerer behandling som pasienter som ble registrert på ANBL0032 mottok, inkludert:
intensiv induksjonskjemoterapi og (hvis mulig) reseksjon av primærtumor, etterfulgt av: konsolidering med høydose-kjemoterapi med stamcelletransplantasjon og strålebehandling, etterfulgt av: immunterapi med Ch14.18/IL-2/GM-CSF (dinutuximab) og retinoic syre;.
Alle fag på Stratum 1/B må også ha oppfylt følgende kriterier:
• En sykdomsstatusevaluering før transplantasjon som oppfylte International Neuroblastoma Response Criteria (INRC) for CR (fullstendig respons), VGPR (meget god delvis respons) eller PR (delvis respons) for primært sted, bløtvevsmetastaser og benmetastaser. Pasienter som oppfyller disse kriteriene må også oppfylle de protokollspesifiserte kriteriene for benmargsrespons før transplantasjon som skissert nedenfor: Ikke mer enn 10 % tumorinvolvering (basert på totalt kjerneholdig cellulært innhold) sett på noen prøve fra et bilateralt benmargsaspirat/ biopsi.
Stratum 2: Nevroblastom som er i første fullstendig remisjon etter standard forhåndsbehandling som er forskjellig fra den beskrevet for Stratum 1.
Stratum 3: Nevroblastom som ikke klarte å ha en respons på minst PR etter induksjonskjemoterapi og kirurgisk reseksjon av primærtumoren, men som har oppnådd CR etter tilleggsbehandling.
Stratum 4: Pasienter som har oppnådd en andre eller påfølgende CR etter tilbakefall(er).
Tumorundersøkelse før registrering: Før påmelding til denne studien, må en bestemmelse av obligatorisk sykdomsstadie utføres:
- Tumoravbildningsstudier inkludert
- Bilaterale benmargsaspirasjoner og biopsi
- Denne sykdomsvurderingen er nødvendig for kvalifisering og bør fortrinnsvis gjøres innen 2 uker før påmelding, men må gjøres innen maksimalt 4 uker før påmelding.
- Tidspunkt fra tidligere behandling:
Stratum 1/1B: Innmelding senest 60 dager etter fullført forhåndsbehandling, (siste dose cis-retinsyre) med maksimalt 6 sykluser med cis-retinsyre vedlikeholdsbehandling.
Stratum 2, 3 og 4: Innmelding senest 60 dager fra siste dose av siste behandling.
- Pasienter må ha en Lansky- eller Karnofsky Performance Scale-score på > 50 % og pasienter må ha en forventet levetid på ≥ 2 måneder.
- Alle kliniske og laboratorieundersøkelser for organfunksjoner for å fastslå kvalifisering må utføres innen 7 dager før innmelding med mindre annet er angitt nedenfor.
Pasienter må ha tilstrekkelige organfunksjoner ved registreringstidspunktet:
- Hematologisk: Totalt absolutt fagocyttantall ≥1000/μL
- Lever: Forsøkspersonene må ha tilstrekkelig leverfunksjon
- Nyre: Tilstrekkelig nyrefunksjon
- Kvinner i fertil alder må ha negativ graviditetstest. Pasienter i fertil alder må godta å bruke en effektiv prevensjonsmetode. Kvinnelige pasienter som ammer må godta å slutte å amme.
- Skriftlig informert samtykke i samsvar med institusjonelle og FDA (mat- og legemiddeladministrasjon) retningslinjer må innhentes fra alle forsøkspersoner (eller pasientens juridiske representant).
Ekskluderingskriterier:
- BSA (Body Surface Area) av
- Undersøkelsesmedisiner: Forsøkspersoner som for øyeblikket får et annet undersøkelsesmiddel er ekskludert fra deltakelse.
- Anti-kreftmidler: Forsøkspersoner som for øyeblikket mottar andre antikreftmidler er ikke kvalifisert. Pasienter må ha kommet seg fullstendig etter hematologiske og benmargsdempende effekter av tidligere kjemoterapi.
- Infeksjon: Forsøkspersoner som har en ukontrollert infeksjon er ikke kvalifisert før infeksjonen er vurdert til å være godt kontrollert etter utrederens oppfatning.
- Forsøkspersoner som, etter utforskerens oppfatning, kanskje ikke er i stand til å overholde kravene til sikkerhetsovervåking i studien, eller hvor samsvar sannsynligvis vil være suboptimal, bør ekskluderes.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Forebygging
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Difluormetylornitin (DFMO)
Forsøkspersonene vil motta 730 dager med oral difluormetylornitin (DFMO) i en dose på 750 mg/m2 ± 250 mg/m2 BID (strata 1, 2, 3 og 4) ELLER 2500 mg/m2 BID (stratum 1B) hver dag av studere.
|
Forsøkspersonene vil motta 730 dager med oral difluormetylornitin (DFMO) i en dose på 750 mg/m2 ± 250 mg/m2 BID (strata 1, 2, 3 og 4) ELLER 2500 mg/m2 BID (stratum 1B) hver dag av studere.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall deltakere med event free survival (EFS) under studien.
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hvor lang tid deltakerne opplever Overall Survival (OS)
Tidsramme: 7 år
|
7 år
|
|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser som et mål på sikkerhet og tolerabilitet
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
|
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: 1 år
|
Farmakokinetisk analyse
|
1 år
|
|
Areal under plasmakonsentrasjonen versus tidskurven (AUC)
Tidsramme: 1 år
|
Farmakokinetisk analyse
|
1 år
|
|
Tid for å nå maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax)
Tidsramme: 1 år
|
Farmakokinetisk analyse
|
1 år
|
|
Antall deltakere med ODC (Ornithine decarboxylase) enkeltnukleotidpolymorfismer.
Tidsramme: 1 år
|
1 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studiestol: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. februar 2016
Primær fullføring (Antatt)
1. februar 2028
Studiet fullført (Antatt)
1. februar 2033
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
4. februar 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
5. februar 2016
Først lagt ut (Antatt)
10. februar 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
3. september 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
1. september 2026
Sist bekreftet
1. september 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Neoplasmer
- Neoplasmer etter histologisk type
- Neoplasmer, kjertel og epitel
- Neoplasmer, Neuroepithelial
- Nevroektodermale svulster
- Neoplasmer, kjønnsceller og embryonale
- Neoplasmer, nervevev
- Neuroektodermale svulster, primitive, perifere
- Neuroektodermale svulster, primitive
- Nevroblastom
- Aminosyrer, peptider og proteiner
- Aminosyrer
- Aminosyrer, grunnleggende
- Aminosyrer, diamino
- Ornitin
- Eflornithin
Andre studie-ID-numre
- NMTRC014
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .