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Neuroblastom-Erhaltungstherapie-Studie (NMTT)

1. September 2026 aktualisiert von: Giselle Sholler

NMTT-Neuroblastom-Erhaltungstherapie-Studie mit Difluormethylornithin (DFMO)

Difluormethylornithin (DFMO) wird in einer offenen, multizentrischen Einzelwirkstoffstudie für Patienten mit Neuroblastom in Remission verwendet. In dieser Studie erhalten die Probanden 730 Tage orales Difluormethylornithin (DFMO) in einer Dosis von 750 mg/m2 ± 250 mg/m2 BID (Schichten 1, 2, 3 und 4) ODER 2500 mg/m2 BID (Schicht 1B) weiter jeden Studientag. Diese Studie konzentriert sich auf die Verwendung von DFMO bei Hochrisiko-Neuroblastompatienten, die sich in Remission befinden, als Strategie zur Verhinderung eines erneuten Auftretens.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

441

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, AB T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, MB R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, NL A1B 3V6
        • Janesway Children's Health and Rehabilitation Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, QC H3S 2G4
        • UHC Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, QC H4A 3H9
        • Montreal Children's Hospital
      • Québec, Quebec, Kanada, QC G1V 4W6
        • CHUQ
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama, Children's of Alabama
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland-
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80205
        • Rocky Mountain Pediatric Hematology
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32611
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • St. Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • All Children's Hospital Johns Hopkins Medicine
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33614
        • St. Joseph's Children's Hospital
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Augusta University Health
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Vereinigte Staaten, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Vereinigte Staaten, 83712
        • St. Lukes
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60453
        • Advocate Aurora Research Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40536
        • Kentucky Children's Hospital
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • Norton Children's Research Institute/Affiliated with University of Louisville School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Children's Hospital and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • NYU Langone Health Hassenfeld Children's Hospital
      • The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28204
        • Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27708
        • Duke University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Cleveland Clinic Children's
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97227
        • Randall Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Vereinigte Staaten, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23284
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 26 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alle Patienten müssen eine pathologisch bestätigte Diagnose eines Neuroblastoms haben, < 30,99 Jahre alt und zum Zeitpunkt der Diagnose als Hochrisiko eingestuft sein. Ausnahme: Patienten, die anfänglich als Nicht-Hochrisiko-Neuroblastom diagnostiziert wurden, aber später in ein Hochrisiko-Neuroblastom umgewandelt (und/oder rezidiviert) wurden, sind ebenfalls förderfähig.

  • Alle Patienten müssen sich in vollständiger Remission (CR) befinden:

    1. Keine Anzeichen einer Resterkrankung im Scan
    2. Kein Hinweis auf Knochenmarkmetastasen.
  • Spezifische Kriterien nach Schicht:

Stratum 1/1B: Alle Patienten müssen eine standardmäßige Vorabtherapie abgeschlossen haben, die die Behandlung repliziert, die Patienten erhielten, die in ANBL0032 aufgenommen wurden, einschließlich:

Intensive Induktionschemotherapie und (wenn möglich) Resektion des Primärtumors, gefolgt von: Konsolidierung mit Hochdosis-Chemotherapie mit Stammzelltransplantation und Strahlentherapie, gefolgt von: Immuntherapie mit Ch14.18/IL-2/GM-CSF (Dinutuximab) und Retinoesäure Säure;.

Alle Fächer der Schicht 1/B müssen außerdem folgende Kriterien erfüllt haben:

• Eine Beurteilung des Krankheitsstatus vor der Transplantation, die die International Neuroblastoma Response Criteria (INRC) für CR (vollständiges Ansprechen), VGPR (sehr gutes partielles Ansprechen) oder PR (partielles Ansprechen) für primäre Lokalisation, Weichteilmetastasen und Knochenmetastasen erfüllt. Patienten, die diese Kriterien erfüllen, müssen auch die im Protokoll festgelegten Kriterien für das Ansprechen des Knochenmarks vor der Transplantation erfüllen, wie unten beschrieben: Nicht mehr als 10 % Tumorbeteiligung (basierend auf dem gesamten kernhaltigen Zellinhalt), die in einer Probe aus einem bilateralen Knochenmarksaspirat/ Biopsie.

Stratum 2: Neuroblastom, das sich nach einer standardmäßigen Upfront-Therapie, die sich von der für Stratum 1 beschriebenen unterscheidet, in erster vollständiger Remission befindet.

Stratum 3: Neuroblastom, das nach Induktionschemotherapie und chirurgischer Resektion des Primärtumors kein Ansprechen von mindestens PR zeigte, aber nach zusätzlicher Therapie CR erreicht hat.

Stratum 4: Patienten, die nach einem oder mehreren Rückfällen eine zweite oder nachfolgende CR erreicht haben.

  • Tumoruntersuchung vor der Einschreibung: Vor der Einschreibung in diese Studie muss eine Bestimmung des obligatorischen Krankheitsstadiums durchgeführt werden:

    • Tumorbildgebungsstudien einschließlich
    • Bilaterale Knochenmarksaspirate und Biopsie
    • Diese Krankheitsbeurteilung ist für die Förderfähigkeit erforderlich und sollte vorzugsweise innerhalb von 2 Wochen vor der Einschreibung erfolgen, muss jedoch innerhalb von maximal 4 Wochen vor der Einschreibung erfolgen.
  • Zeitpunkt der vorherigen Therapie:

Stratum 1/1B: Einschreibung nicht später als 60 Tage nach Abschluss der Upfront-Therapie (letzte Dosis von cis-Retinsäure) mit maximal 6 Zyklen cis-Retinsäure-Erhaltungstherapie.

Stratum 2, 3 und 4: Registrierung nicht später als 60 Tage nach der letzten Dosis der letzten Therapie.

  • Die Patienten müssen einen Score von > 50 % auf der Lansky- oder Karnofsky-Leistungsskala aufweisen und die Patienten müssen eine Lebenserwartung von ≥ 2 Monaten haben.
  • Alle klinischen und Laborstudien für Organfunktionen zur Bestimmung der Eignung müssen innerhalb von 7 Tagen vor der Einschreibung durchgeführt werden, sofern nachstehend nichts anderes angegeben ist.

  • Die Patienten müssen zum Zeitpunkt der Registrierung über ausreichende Organfunktionen verfügen:

    • Hämatologisch: Gesamtzahl absoluter Phagozyten ≥1000/μl
    • Leber: Die Probanden müssen über eine ausreichende Leberfunktion verfügen
    • Nieren: Ausreichende Nierenfunktion
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest haben. Patientinnen im gebärfähigen Alter müssen einer wirksamen Verhütungsmethode zustimmen. Stillende Patientinnen müssen zustimmen, mit dem Stillen aufzuhören.
  • Von allen Probanden (oder den gesetzlichen Vertretern der Patienten) muss eine schriftliche Einverständniserklärung gemäß den Richtlinien der Institution und der FDA (Food and Drug Administration) eingeholt werden.

Ausschlusskriterien:

  • BSA (Körperoberfläche) von
  • Prüfpräparate: Probanden, die derzeit ein anderes Prüfpräparat erhalten, sind von der Teilnahme ausgeschlossen.
  • Antikrebsmittel: Patienten, die derzeit andere Antikrebsmittel erhalten, sind nicht teilnahmeberechtigt. Die Probanden müssen sich vollständig von den hämatologischen und knochenmarksupprimierenden Wirkungen einer vorherigen Chemotherapie erholt haben.
  • Infektion: Probanden mit einer unkontrollierten Infektion sind nicht geeignet, bis die Infektion nach Meinung des Prüfarztes als gut kontrolliert beurteilt wird.
  • Probanden, die nach Ansicht des Prüfarztes möglicherweise nicht in der Lage sind, die Sicherheitsüberwachungsanforderungen der Studie zu erfüllen, oder bei denen die Compliance wahrscheinlich suboptimal ist, sollten ausgeschlossen werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Difluormethylornithin (DFMO)
Die Probanden erhalten 730 Tage orales Difluormethylornithin (DFMO) in einer Dosis von 750 mg/m2 ± 250 mg/m2 BID (Schichten 1, 2, 3 und 4) ODER 2500 mg/m2 BID (Schicht 1B) an jedem Tag von lernen.
Arzneimittel: Difluormethylornithin (DFMO)
Die Probanden erhalten 730 Tage orales Difluormethylornithin (DFMO) in einer Dosis von 750 mg/m2 ± 250 mg/m2 BID (Schichten 1, 2, 3 und 4) ODER 2500 mg/m2 BID (Schicht 1B) an jedem Tag von lernen.
Andere Namen:
  • Eflornithin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit ereignisfreiem Überleben (EFS) während der Studie.
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeitraum, in dem die Teilnehmer das Gesamtüberleben (OS) erleben
Zeitfenster: 7 Jahre
7 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit Nebenwirkungen als Maß für Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Spitzenplasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: 1 Jahr
Pharmakokinetischer Assay
1 Jahr
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC)
Zeitfenster: 1 Jahr
Pharmakokinetischer Assay
1 Jahr
Zeit bis zum Erreichen der maximalen Plasmakonzentration (Tmax)
Zeitfenster: 1 Jahr
Pharmakokinetischer Assay
1 Jahr
Anzahl der Teilnehmer mit ODC (Ornithin-Decarboxylase)-Einzelnukleotid-Polymorphismen.
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Giselle Sholler

Mitarbeiter

Beat NB Cancer Foundation
Team Parker for Life

Ermittler

  • Studienstuhl: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Februar 2016

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Februar 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Februar 2033

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Februar 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Februar 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

10. Februar 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. September 2026

Zuletzt verifiziert

1. September 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NMTRC014

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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