Mongersen 在克罗恩病患者中的药效学和临床结果研究
2018年8月10日 更新者：Celgene
一项探索 Mongersen (GED-0301) 在活动性克罗恩病患者中的药效学和临床效果的开放标签研究
本研究旨在探索 mongersen (GED-0301) 160 mg 每天一次对活动性克罗恩病患者的作用机制
研究概览
详细说明
将对受试者进行筛选，以提供 20 名登记受试者，他们完成 12 周的 mongersen (GED-0301) 160 mg QD 治疗作为开放标签治疗。
该研究将包括 4 个阶段：
- 筛选期 - 长达 4 周
- 诱导期 - 12 周（第 0 周访问到第 12 周访问）
- 维护期 - 88 周（第 12 周访问后到第 100 周访问后）
- 跟进期 - 4 周（即未进行 IP）
在第 100 周之前提前终止本研究治疗的受试者将进行提前终止访视，并进入 4 周的随访期。
在筛选访问中，所有符合入学标准的受试者都有资格进入研究。 先前接触过肿瘤坏死因子-α (TNF-α) 阻滞剂的受试者数量目标为约 40%（即，约 8 名受试者）。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
18
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Pavia、意大利、27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
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Rome、意大利、0133
- Policlinico Tor Vergata
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- ≥ 18 岁的男性或女性。
- 由克罗恩病活动指数 (CDAI) 评分和克罗恩病简单内镜评分 (SES-CD) 确定的活动性克罗恩病 (CD)
- 受试者必须对以下至少一项无效或不耐受：布地奈德；全身皮质类固醇;免疫抑制剂（例如，硫唑嘌呤、6-巯基嘌呤或甲氨蝶呤）；或用于治疗 CD 的生物制剂。
- 受试者必须使用协议批准的避孕措施
排除标准：
- 溃疡性结肠炎 (UC)、不确定性结肠炎、缺血性结肠炎、显微镜下结肠炎、放射性结肠炎或憩室病相关性结肠炎的诊断
- 克罗恩病 (CD) 表现，如脓肿、短肠综合征；或伴有狭窄前扩张的肠狭窄，需要程序干预或成人结肠镜无法通过。
- 筛选访视前 6 个月内进行过肠切除术或 3 个月内进行过任何腹腔内手术
- 回肠造口术或结肠造口术
- 先前使用超过 2 种 TNF-α 阻滞剂（例如，英夫利昔单抗或阿达木单抗）进行治疗。
- 使用任何整合素拮抗剂（例如那他珠单抗或维多珠单抗）的先前治疗。
- 受试者怀孕或哺乳。
- 受试者之前接受过 mongersen (GED-0301) 治疗，或参与过涉及 mongersen (GED-0301) 的临床研究。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：GED-0301 诱导 (160mg) 随后间歇 160 mg
GED-0301 160 mg“口服”(PO) 每日 (QD) 持续 12 周，随后交替使用 GED 0301 160 mg QD 持续 4 周且无 IP 持续 4 周，直至第 100 周
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在诱导期，患者将每天服用 mongersen 160 mg，持续 12 周。
该研究还为受试者提供了根据研究者的判断继续维持治疗的选择，从第 12 周访问后开始，交替进行 4 周无 IP，然后是 mongersen (GED-0301) 160 mg QD 4 周，直到维护期间的第 52 周访视。
在第 52 周时，根据 SES-CD 和临床改善（HBI
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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肠粘膜中 Smad7（Mothers Against Decapentaplegic 同系物 7）表达相对于基线的变化
大体时间：基线和第 12 周
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Smad7 是一种在细胞相互作用中很重要的蛋白质，代表“Mothers against decapentaplegic homolog 7”蛋白质
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基线和第 12 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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炎性细胞因子的信使核糖核酸 (mRNA) 表达相对于基线的变化
大体时间：基线和第 12 周
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炎性细胞因子 mRNA 表达的基线变化，例如但不限于白细胞介素 (IL)-10、IL-25、趋化因子（C-C 基序）配体 20 (CCL20) 和肿瘤坏死因子 α (TNF-α)第 12 周时的肠粘膜，来自回肠结肠镜检查期间的活检样本
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基线和第 12 周
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在第 4、8 和 12 周时达到临床缓解的受试者比例，定义为克罗恩病活动指数 (CDAI) 评分 < 150
大体时间：直到第 12 周
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CDAI 是衡量克罗恩病患者疾病活动的指标。
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直到第 12 周
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第 12 周和第 52 周克罗恩病简单内镜评分 (SES-CD) 相对于基线的变化
大体时间：第 12 周和第 52 周
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SES-CD 是一种指示克罗恩病患者回肠（或小肠）和结肠（或大肠）末端粘膜炎症的指标
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第 12 周和第 52 周
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不良事件数
大体时间：直到第 56 周
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GED-0301 的安全性和耐受性评估，根据不良事件的类型、频率和严重程度及其与研究产品 (IP) 的关系、因不良事件而停药以及心电图 (ECG) 的临床显着变化、重要体征和/或实验室检查结果
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直到第 56 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Keith Usiskin, MD、Celgene
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年4月4日
初级完成 (实际的)
2017年9月25日
研究完成 (实际的)
2017年11月9日
研究注册日期
首次提交
2016年2月15日
首先提交符合 QC 标准的
2016年2月15日
首次发布 (估计)
2016年2月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年8月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年8月10日
最后验证
2018年8月1日
更多信息
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