Farmakodynamisk og klinisk resultatstudie av Mongersen hos pasienter med Crohns sykdom
10. august 2018 oppdatert av: Celgene
En fase 2, åpen studie for å utforske de farmakodynamiske og kliniske effektene av Mongersen (GED-0301) hos personer med aktiv Crohns sykdom
Denne studien er designet for å utforske virkningsmekanismen til mongersen (GED-0301) 160 mg én gang daglig hos pasienter med aktiv Crohns sykdom
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Forsøkspersonene vil bli screenet for å gi 20 registrerte forsøkspersoner som fullfører 12 uker med mongersen (GED-0301) 160 mg QD-behandling som åpen terapi.
Studiet vil bestå av 4 perioder:
- Screeningsperiode - opptil 4 uker
- Induksjonsperiode - 12 uker (uke 0 besøk til uke 12 besøk)
- Vedlikeholdsperiode - 88 uker (etter besøk fra uke 12 til og med uke 100 besøk)
- Oppfølgingsperiode - 4 uker (dvs. ingen IP tatt)
Forsøkspersoner som avslutter behandlingen for tidlig fra denne studien før uke 100 vil ha et tidlig avslutningsbesøk og også gå inn i den 4-ukers oppfølgingsperioden.
Ved screeningbesøket vil alle fag som oppfyller opptakskriteriene være kvalifisert til å delta i studiet. Antall personer med tidligere eksponering for tumornekrosefaktor-alfa (TNF-α)-blokkere er målrettet til å være omtrent 40 % (dvs. omtrent 8 personer).
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
18
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Pavia, Italia, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Rome, Italia, 0133
- Policlinico Tor Vergata
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann eller kvinne ≥ 18 år.
- Aktiv Crohns sykdom (CD)-sykdom som bestemt av Crohns sykdomsaktivitetsindeks (CDAI) og Simple Endoscopic Score for Crohns sykdom (SES-CD)
- Personen må ha mislyktes eller opplevd intoleranse overfor minst ett av følgende: budesonid; systemiske kortikosteroider; immundempende midler (f.eks. azatiopurin, 6-merkaptopurin eller metotreksat); eller biologiske midler for behandling av CD.
- Forsøkspersonen må bruke protokollgodkjent prevensjon
Ekskluderingskriterier:
- Diagnose av ulcerøs kolitt (UC), ubestemt kolitt, iskemisk kolitt, mikroskopisk kolitt, strålingskolitt eller divertikkelsykdomsassosiert kolitt
- Crohns sykdom (CD) manifestasjoner som abscesser, kort tarmsyndrom; eller tarmforsnævringer med prestenotisk dilatasjon, som krever prosedyreintervensjon eller ikke kan passeres med et voksenkoloskop.
- Tarmreseksjon innen 6 måneder eller enhver intraabdominal kirurgi innen 3 måneder før screeningbesøket
- Ileostomi eller en kolostomi
- Tidligere behandling med mer enn 2 TNF-α-blokkere (f.eks. infliximab eller adalimumab).
- Tidligere behandling med integrinantagonister (f.eks. natalizumab eller vedolizumab).
- Personen er gravid eller ammer.
- Forsøkspersonen har mottatt tidligere behandling med mongersen (GED-0301), eller deltagelse i en klinisk studie som involverer mongersen (GED-0301).
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: GED-0301 Induksjon (160 mg) etterfulgt av intermitterende 160 mg
GED-0301 160 mg "via munnen" (PO) daglig (QD) i 12 uker, etterfulgt av alternerende GED 0301 160 mg QD i 4 uker og ingen IP i 4 uker, opp til uke 100
|
I induksjonsperioden vil pasienten få mongersen 160 mg daglig i 12 uker.
Denne studien gir også forsøkspersoner muligheten til å fortsette med vedlikeholdsbehandling etter etterforskerens skjønn, med start etter uke 12-besøket med vekslende ingen IP i 4 uker, etterfulgt av mongersen (GED-0301) 160 mg QD i 4 uker, opp til og med uke 52 besøk i vedlikeholdsperioden.
Ved uke 52, forsøkspersoner som har oppnådd en endoskopisk forbedring på >50 % fra baseline basert på SES-CD, vurdert av den sentrale leseren, og klinisk forbedring (HBI)
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline for Smad7 (Mothers Against Decapentaplegisk homolog 7) uttrykk i tarmslimhinnen
Tidsramme: Grunnlinje og uke 12
|
Smad7 er et protein som er viktig i celleinteraksjoner og står for "Mothers against decapentalegic homolog 7" protein
|
Grunnlinje og uke 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i messenger ribonukleinsyre (mRNA) ekspresjon av inflammatoriske cytokiner
Tidsramme: Grunnlinje og uke 12
|
Endring fra baseline i mRNA-ekspresjonen av inflammatoriske cytokiner som, men ikke begrenset til, interleukin (IL)-10, IL-25, kjemokin (C-C-motiv) ligand 20 (CCL20) og tumornekrosefaktor alfa (TNF-α) i tarmslimhinnen ved uke 12, fra biopsiprøver under ileokolonoskopi
|
Grunnlinje og uke 12
|
|
Andelen av forsøkspersoner som oppnår klinisk remisjon, definert som en Crohns sykdomsaktivitetsindeks (CDAI)-score < 150, i uke 4, 8 og 12
Tidsramme: Inntil uke 12
|
CDAI er et mål på sykdomsaktivitet hos pasienter med Crohns sykdom.
|
Inntil uke 12
|
|
Endring fra baseline i Simple Endoscopic Score for Crohns sykdom (SES-CD) ved uke 12 og 52
Tidsramme: Uke 12 og uke 52
|
SES-CD er et mål som indikerer slimhinnebetennelse i endedelen av ileum (eller tynntarmen) og tykktarmen (eller tykktarmen) hos pasienter med Crohns sykdom
|
Uke 12 og uke 52
|
|
Antall uønskede hendelser
Tidsramme: Frem til uke 56
|
Evalueringen av sikkerhet og tolerabilitet av GED-0301, vurdert av type, frekvens og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser, og dets forhold til undersøkelsesproduktet (IP), seponering på grunn av uønskede hendelser og klinisk signifikante endringer i elektrokardiogrammer (EKG), avgjørende tegn og/eller laboratoriefunn
|
Frem til uke 56
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Keith Usiskin, MD, Celgene
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
4. april 2016
Primær fullføring (Faktiske)
25. september 2017
Studiet fullført (Faktiske)
9. november 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. februar 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. februar 2016
Først lagt ut (Anslag)
19. februar 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
14. august 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. august 2018
Sist bekreftet
1. august 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- GED-0301-CD-005
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .