Farmakodynamisk och klinisk resultatstudie av Mongersen hos patienter med Crohns sjukdom
10 augusti 2018 uppdaterad av: Celgene
En öppen fas 2-studie för att utforska de farmakodynamiska och kliniska effekterna av Mongersen (GED-0301) hos personer med aktiv Crohns sjukdom
Denna studie är utformad för att undersöka verkningsmekanismen för mongersen (GED-0301) 160 mg en gång dagligen hos patienter med aktiv Crohns sjukdom
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Försökspersonerna kommer att screenas för att ge 20 inskrivna försökspersoner som genomför 12 veckors mongersen (GED-0301) 160 mg QD-behandling som öppen terapi.
Studien kommer att bestå av 4 perioder:
- Screeningperiod - upp till 4 veckor
- Introduktionsperiod - 12 veckor (vecka 0 besök till vecka 12 besök)
- Underhållsperiod - 88 veckor (efter besök från vecka 12 till och med vecka 100 besök)
- Uppföljningsperiod - 4 veckor (dvs ingen IP tas)
Försökspersoner som i förtid avbryter behandlingen från denna studie före vecka 100 kommer att ha ett tidig avslutningsbesök och även gå in i den 4 veckor långa uppföljningsperioden.
Vid screeningbesöket kommer alla försökspersoner som uppfyller inträdeskriterierna att vara berättigade att delta i studien. Antalet patienter med tidigare exponering för tumörnekrosfaktor-alfa (TNF-α)-blockerare är avsett att vara cirka 40 % (dvs cirka 8 personer).
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
18
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Pavia, Italien, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Rome, Italien, 0133
- Policlinico Tor Vergata
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Man eller kvinna ≥ 18 år.
- Aktiv Crohns sjukdom (CD) bestäms av Crohn's Disease Activity Index (CDAI) poäng och Simple Endoscopic Score för Crohns sjukdom (SES-CD)
- Försökspersonen måste ha misslyckats eller upplevt intolerans mot minst ett av följande: budesonid; systemiska kortikosteroider; immunsuppressiva medel (t.ex. azatiopurin, 6-merkaptopurin eller metotrexat); eller biologiska läkemedel för behandling av CD.
- Försökspersonen måste använda protokollgodkänd preventivmedel
Exklusions kriterier:
- Diagnos av ulcerös kolit (UC), obestämd kolit, ischemisk kolit, mikroskopisk kolit, strålningskolit eller divertikulär sjukdomsassocierad kolit
- Crohns sjukdom (CD) manifestationer såsom bölder, korttarmssyndrom; eller tarmförträngningar med prestenotisk dilatation, som kräver proceduringripande eller som inte kan passeras med ett vuxenkoloskop.
- Tarmresektion inom 6 månader eller någon intraabdominal operation inom 3 månader före screeningbesöket
- Ileostomi eller en kolostomi
- Tidigare behandling med fler än 2 TNF-α-blockerare (t.ex. infliximab eller adalimumab).
- Tidigare behandling med integrinantagonister (t.ex. natalizumab eller vedolizumab).
- Personen är gravid eller ammar.
- Försökspersonen har tidigare fått behandling med mongersen (GED-0301), eller deltagit i en klinisk studie som involverar mongersen (GED-0301).
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: GED-0301 Induktion (160 mg) följt av intermittent 160 mg
GED-0301 160 mg "genom munnen" (PO) dagligen (QD) i 12 veckor, följt av alternerande GED 0301 160 mg QD i 4 veckor och ingen IP under 4 veckor, upp till vecka 100
|
Under induktionsperioden kommer patienten att få mongersen 160 mg dagligen i 12 veckor.
Denna studie erbjuder också försökspersoner möjligheten att fortsätta med underhållsbehandling efter utredarens gottfinnande, med början efter besöket vecka 12 med omväxlande ingen IP under 4 veckor, följt av mongersen (GED-0301) 160 mg QD i 4 veckor, upp till och med besöket vecka 52 under underhållsperioden.
Vid vecka 52, försökspersoner som har uppnått en endoskopisk förbättring på >50 % från baslinjen baserat på SES-CD, bedömd av den centrala läsaren, och klinisk förbättring (HBI)
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen för uttryck av Smad7 (Mothers Against Decapentaplegisk homolog 7) i tarmslemhinnan
Tidsram: Baslinje och vecka 12
|
Smad7 är ett protein som är viktigt i cellinteraktioner och står för "Mothers against decapentalegic homolog 7" protein
|
Baslinje och vecka 12
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i uttryck av budbärarribonukleinsyra (mRNA) av inflammatoriska cytokiner
Tidsram: Baslinje och vecka 12
|
Förändring från baslinjen i mRNA-uttrycket av inflammatoriska cytokiner såsom, men inte begränsat till, interleukin (IL)-10, IL-25, kemokin (C-C-motiv) ligand 20 (CCL20) och tumörnekrosfaktor alfa (TNF-α) i tarmslemhinnan vid vecka 12, från biopsiprover under ileokolonoskopi
|
Baslinje och vecka 12
|
|
Andelen försökspersoner som uppnår klinisk remission, definierad som ett Crohns Activity Index (CDAI)-poäng < 150, vid vecka 4, 8 och 12
Tidsram: Fram till vecka 12
|
CDAI är ett mått på sjukdomsaktivitet hos patienter med Crohns sjukdom.
|
Fram till vecka 12
|
|
Förändring från baslinjen i Simple Endoscopic Score för Crohns sjukdom (SES-CD) vid vecka 12 och 52
Tidsram: Vecka 12 och vecka 52
|
SES-CD är ett mått som indikerar slemhinneinflammation i änddelen av ileum (eller tunntarmen) och kolon (eller tjocktarmen) hos patienter med Crohns sjukdom
|
Vecka 12 och vecka 52
|
|
Antal negativa händelser
Tidsram: Fram till vecka 56
|
Utvärderingen av säkerhet och tolerabilitet av GED-0301, utvärderad av typen, frekvensen och svårighetsgraden av biverkningar, och dess samband med prövningsprodukt (IP), avbrytande på grund av biverkningar och kliniskt signifikanta förändringar i elektrokardiogram (EKG), avgörande tecken och/eller laboratoriefynd
|
Fram till vecka 56
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Keith Usiskin, MD, Celgene
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
4 april 2016
Primärt slutförande (Faktisk)
25 september 2017
Avslutad studie (Faktisk)
9 november 2017
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 februari 2016
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
15 februari 2016
Första postat (Uppskatta)
19 februari 2016
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
14 augusti 2018
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
10 augusti 2018
Senast verifierad
1 augusti 2018
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- GED-0301-CD-005
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .