Mongersenin farmakodynaaminen ja kliininen tulostutkimus Crohnin tautia sairastavilla potilailla
perjantai 10. elokuuta 2018 päivittänyt: Celgene
Vaihe 2, avoin tutkimus Mongersenin (GED-0301) farmakodynaamisten ja kliinisten vaikutusten tutkimiseksi potilailla, joilla on aktiivinen Crohnin tauti
Tämä tutkimus on suunniteltu tutkimaan mongersenin (GED-0301) vaikutusmekanismia 160 mg kerran päivässä potilailla, joilla on aktiivinen Crohnin tauti
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Koehenkilöt seulotaan, jotta saadaan 20 potilasta, jotka suorittavat 12 viikkoa kestäneen 160 mg:n mongersen- (GED-0301) 160 mg QD-hoidon avoimena hoitona.
Tutkimus koostuu 4 jaksosta:
- Seulontajakso - jopa 4 viikkoa
- Perehdytysjakso - 12 viikkoa (viikko 0 - käynti viikko 12)
- Huoltojakso - 88 viikkoa (viikon 12 käynnin jälkeen viikko 100 käynnin jälkeen)
- Seurantajakso - 4 viikkoa (eli IP-osoitetta ei otettu)
Koehenkilöille, jotka lopettavat hoidon ennenaikaisesti tästä tutkimuksesta ennen viikkoa 100, tehdään varhainen lopetuskäynti ja ne siirtyvät myös 4 viikon seurantajaksoon.
Seulontakäynnillä kaikki pääsykriteerit täyttävät koehenkilöt ovat oikeutettuja tutkimukseen. Aiemmin tuumorinekroositekijä alfan (TNF-α) salpaajille altistuneiden koehenkilöiden määrän tavoite on olla noin 40 % (eli noin 8 henkilöä).
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
18
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Pavia, Italia, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Rome, Italia, 0133
- Policlinico Tor Vergata
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen ≥ 18 vuotta.
- Aktiivinen Crohnin tauti (CD) määritettynä Crohnin taudin aktiivisuusindeksin (CDAI) ja yksinkertaisen endoskopisen Crohnin taudin pistemäärän (SES-CD) perusteella
- Potilaalla on täytynyt olla epäonnistunut tai kokenut intoleranssin vähintään yhdelle seuraavista: budesonidi; systeemiset kortikosteroidit; immunosuppressantit (esim. atsatiopuriini, 6-merkaptopuriini tai metotreksaatti); tai biologiset lääkkeet CD:n hoitoon.
- Tutkittavan on käytettävä protokollan hyväksyttyä ehkäisyä
Poissulkemiskriteerit:
- Haavaisen paksusuolitulehduksen (UC), määrittelemättömän paksusuolitulehduksen, iskeemisen paksusuolitulehduksen, mikroskooppisen paksusuolitulehduksen, säteilyn paksusuolitulehduksen tai divertikulaariseen sairauteen liittyvän paksusuolentulehduksen diagnoosi
- Crohnin taudin (CD) ilmenemismuodot, kuten paiseet, lyhyen suolen oireyhtymä; tai suoliston ahtaumat, joihin liittyy prestenoottinen laajentuminen, jotka vaativat toimenpiteitä tai jotka eivät ole läpäiseviä aikuisen kolonoskoopilla.
- Suolen resektio 6 kuukauden sisällä tai mikä tahansa intraabdominaalinen leikkaus 3 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä
- Ileostomia tai kolostomia
- Aiempi hoito yli kahdella TNF-α-salpaajalla (esim. infliksimabi tai adalimumabi).
- Aiempi hoito millä tahansa integriiniantagonisteilla (esim. natalitsumabilla tai vedolitsumabilla).
- Kohde on raskaana tai imettää.
- Koehenkilö on saanut aikaisempaa hoitoa mongersenilla (GED-0301) tai osallistunut kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana mongersen (GED-0301).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: GED-0301 Induktio (160 mg), jota seuraa ajoittainen 160 mg
GED-0301 160 mg "suun kautta" (PO) päivittäin (QD) 12 viikon ajan, jota seuraa vuorotellen GED 0301 160 mg QD 4 viikon ajan ja ei IP 4 viikon ajan viikkoon 100 asti
|
Induktiojakson aikana potilas saa mongersenia 160 mg päivässä 12 viikon ajan.
Tämä tutkimus tarjoaa myös koehenkilöille mahdollisuuden jatkaa ylläpitohoitoa tutkijan harkinnan mukaan alkaen viikon 12 käynnin jälkeen ilman IP-hoitoa vuorotellen 4 viikon ajan, minkä jälkeen 4 viikon ajan mongersen (GED-0301) 160 mg QD Viikon 52 käynti huoltojakson aikana.
Viikolla 52 koehenkilöt, jotka ovat saavuttaneet yli 50 % endoskooppisen parannuksen lähtötasosta SES-CD:n perusteella, kuten keskuslukija arvioi, ja kliinisen paranemisen (HBI)
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos Smad7:n (Mothers Against Decapentaplegic homolog 7) ilmentymisen lähtötasosta suolen limakalvossa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
|
Smad7 on proteiini, joka on tärkeä solujen vuorovaikutuksessa ja tarkoittaa "Äidit vastaan dekapentaplegista homolog 7" -proteiinia
|
Lähtötilanne ja viikko 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta tulehduksellisten sytokiinien lähettiribonukleiinihapon (mRNA) ilmentymisessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
|
Muutos lähtötasosta tulehduksellisten sytokiinien, kuten, mutta ei rajoittuen, interleukiini (IL)-10, IL-25, kemokiini (C-C-motiivi) ligandi 20 (CCL20) ja tuumorinekroositekijä alfa (TNF-α) mRNA-ilmentymiseen suolen limakalvo viikolla 12, biopsianäytteistä ileokolonoskopian aikana
|
Lähtötilanne ja viikko 12
|
|
Kliinisen remission saavuttaneiden potilaiden osuus, määriteltynä Crohnin taudin aktiivisuusindeksin (CDAI) pistemääränä < 150, viikolla 4, 8 ja 12
Aikaikkuna: Viikolle 12 asti
|
CDAI on sairauden aktiivisuuden mitta Crohnin tautia sairastavilla potilailla.
|
Viikolle 12 asti
|
|
Muutos lähtötasosta Crohnin taudin yksinkertaisessa endoskooppisessa pistemäärässä (SES-CD) viikoilla 12 ja 52
Aikaikkuna: Viikko 12 ja viikko 52
|
SES-CD on mitta, joka osoittaa limakalvotulehduksen sykkyräsuolen (tai ohutsuolen) ja paksusuolen (tai paksusuolen) loppuosassa Crohnin tautia sairastavilla potilailla
|
Viikko 12 ja viikko 52
|
|
Haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: Viikolle 56 asti
|
GED-0301:n turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi, joka on arvioitu haittatapahtumien tyypin, esiintymistiheyden ja vakavuuden sekä sen suhteen tutkimustuotteeseen (IP), hoidon lopettamisen haittatapahtumien vuoksi ja kliinisesti merkittävien EKG-muutosten perusteella, on elintärkeää. merkkejä ja/tai laboratoriolöydöksiä
|
Viikolle 56 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Keith Usiskin, MD, Celgene
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 4. huhtikuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 25. syyskuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 9. marraskuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 15. helmikuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 15. helmikuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 19. helmikuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 14. elokuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 10. elokuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. elokuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GED-0301-CD-005
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .