Farmacodynamische en klinische uitkomststudie van Mongersen bij patiënten met de ziekte van Crohn
10 augustus 2018 bijgewerkt door: Celgene
Een open-label fase 2-onderzoek om de farmacodynamische en klinische effecten van Mongersen (GED-0301) te onderzoeken bij proefpersonen met actieve ziekte van Crohn
Deze studie is opgezet om het werkingsmechanisme van mongersen (GED-0301) 160 mg eenmaal daags te onderzoeken bij patiënten met actieve ziekte van Crohn
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Proefpersonen zullen worden gescreend om 20 ingeschreven proefpersonen te voorzien die 12 weken mongersen (GED-0301) 160 mg QD-behandeling voltooien als open-label therapie.
De studie zal bestaan uit 4 periodes:
- Screeningperiode - tot 4 weken
- Inductieperiode - 12 weken (bezoek van week 0 tot en met bezoek van week 12)
- Onderhoudsperiode - 88 weken (na bezoek in week 12 tot en met bezoek in week 100)
- Follow-up periode - 4 weken (dwz geen IP ingenomen)
Proefpersonen die voortijdig stoppen met de behandeling van dit onderzoek voorafgaand aan week 100 krijgen een bezoek voor vroegtijdige beëindiging en gaan ook de follow-upperiode van 4 weken in.
Tijdens het screeningsbezoek komen alle proefpersonen die voldoen aan de toelatingscriteria in aanmerking voor deelname aan het onderzoek. Het aantal proefpersonen met eerdere blootstelling aan tumornecrosefactor-alfa (TNF-α)-blokkers wordt gestreefd naar ongeveer 40% (dwz ongeveer 8 proefpersonen).
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
18
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Pavia, Italië, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Rome, Italië, 0133
- Policlinico Tor Vergata
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Man of vrouw ≥ 18 jaar.
- Actieve ziekte van Crohn (CD) zoals bepaald door de Crohn's Disease Activity Index (CDAI)-score en de Simple Endoscopic Score for Crohn's Disease (SES-CD)
- De proefpersoon moet gefaald hebben of intolerantie ervaren hebben voor ten minste één van de volgende: budesonide; systemische corticosteroïden; immunosuppressiva (bijv. azathiopurine, 6-mercaptopurine of methotrexaat); of biologische geneesmiddelen voor de behandeling van CD.
- De proefpersoon moet volgens het protocol goedgekeurde anticonceptie gebruiken
Uitsluitingscriteria:
- Diagnose van colitis ulcerosa (UC), onbepaalde colitis, ischemische colitis, microscopische colitis, colitis door bestraling of colitis geassocieerd met divertikelziekte
- Symptomen van de ziekte van Crohn (CD), zoals abcessen, kortedarmsyndroom; of intestinale vernauwingen met prestenotische dilatatie, waarvoor procedurele interventie nodig is of die niet te passeren is met een colonoscoop voor volwassenen.
- Darmresectie binnen 6 maanden of elke intra-abdominale operatie binnen 3 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek
- Ileostoma of een colostoma
- Eerdere behandeling met meer dan 2 TNF-α-blokkers (bijv. infliximab of adalimumab).
- Voorafgaande behandeling met een integrine-antagonist (bijv. natalizumab of vedolizumab).
- Onderwerp is zwanger of geeft borstvoeding.
- Proefpersoon is eerder behandeld met mongersen (GED-0301) of heeft deelgenomen aan een klinische studie met mongersen (GED-0301).
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: GED-0301 Inductie (160 mg) gevolgd door intermitterend 160 mg
GED-0301 160 mg "via de mond" (PO) dagelijks (QD) gedurende 12 weken, gevolgd door afwisselend GED 0301 160 mg QD gedurende 4 weken en geen IP gedurende 4 weken, tot week 100
|
Tijdens de inductieperiode krijgt de patiënt mongersen 160 mg per dag gedurende 12 weken.
Deze studie biedt proefpersonen ook de optie om door te gaan met de onderhoudsbehandeling naar goeddunken van de onderzoeker, beginnend na het bezoek in week 12 met afwisselend geen IP gedurende 4 weken, gevolgd door mongersen (GED-0301) 160 mg QD gedurende 4 weken, tot en met het bezoek van week 52 tijdens de onderhoudsperiode.
Proefpersonen die in week 52 een endoscopische verbetering van >50% ten opzichte van de uitgangswaarde hebben bereikt op basis van de SES-CD, zoals beoordeeld door de centrale lezer, en klinische verbetering (HBI
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van baseline van Smad7 (Mothers Against Decapentaplegic homolog 7) expressie in het darmslijmvlies
Tijdsspanne: Basislijn en week 12
|
Smad7 is een eiwit dat belangrijk is bij celinteracties en staat voor "Mothers against decapentaplegic homolog 7" eiwit
|
Basislijn en week 12
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van baseline in boodschapperribonucleïnezuur (mRNA) -expressie van inflammatoire cytokines
Tijdsspanne: Basislijn en week 12
|
Verandering ten opzichte van baseline in de mRNA-expressie van inflammatoire cytokines zoals, maar niet beperkt tot, interleukine (IL)-10, IL-25, chemokine (C-C-motief) ligand 20 (CCL20) en tumornecrosefactor-alfa (TNF-α) in het darmslijmvlies in week 12, van biopsiemonsters tijdens ileocolonoscopie
|
Basislijn en week 12
|
|
Het percentage proefpersonen dat klinische remissie bereikte, gedefinieerd als een Crohn's Disease Activity Index (CDAI)-score < 150, in week 4, 8 en 12
Tijdsspanne: Tot week 12
|
De CDAI is een maat voor ziekteactiviteit bij patiënten met de ziekte van Crohn.
|
Tot week 12
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in de eenvoudige endoscopische score voor de ziekte van Crohn (SES-CD) in week 12 en 52
Tijdsspanne: Week 12 en week 52
|
De SES-CD is een maat die slijmvliesontsteking in het eindgedeelte van het ileum (of dunne darm) en colon (of dikke darm) aangeeft bij patiënten met de ziekte van Crohn
|
Week 12 en week 52
|
|
Aantal bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot week 56
|
De evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van GED-0301, beoordeeld aan de hand van het type, de frequentie en de ernst van bijwerkingen, en de relatie met het onderzoeksproduct (IP), stopzetting vanwege bijwerkingen en klinisch significante veranderingen in elektrocardiogrammen (ECG's), vitale tekenen en/of laboratoriumuitslagen
|
Tot week 56
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Keith Usiskin, MD, Celgene
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
4 april 2016
Primaire voltooiing (Werkelijk)
25 september 2017
Studie voltooiing (Werkelijk)
9 november 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
15 februari 2016
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
15 februari 2016
Eerst geplaatst (Schatting)
19 februari 2016
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
14 augustus 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
10 augustus 2018
Laatst geverifieerd
1 augustus 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- GED-0301-CD-005
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .