Estudo Farmacodinâmico e de Resultados Clínicos de Mongersen em Pacientes com Doença de Crohn
10 de agosto de 2018 atualizado por: Celgene
Um estudo aberto de fase 2 para explorar os efeitos farmacodinâmicos e clínicos de Mongersen (GED-0301) em indivíduos com doença de Crohn ativa
Este estudo foi desenvolvido para explorar o mecanismo de ação de mongersen (GED-0301) 160 mg uma vez ao dia em pacientes com doença de Crohn ativa
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Os indivíduos serão rastreados para fornecer 20 indivíduos inscritos que completam 12 semanas de tratamento com Mongersen (GED-0301) 160 mg QD como terapia aberta.
O estudo será composto por 4 períodos:
- Período de triagem - até 4 semanas
- Período de indução - 12 semanas (consulta da semana 0 até a visita da semana 12)
- Período de manutenção - 88 semanas (após a visita da semana 12 até a visita da semana 100)
- Período de acompanhamento - 4 semanas (ou seja, sem IP tomado)
Os indivíduos que descontinuarem prematuramente o tratamento deste estudo antes da Semana 100 terão uma Visita de Término Antecipado e também entrarão no Período de Acompanhamento de 4 semanas.
Na visita de triagem, todos os indivíduos que atenderem aos critérios de entrada serão elegíveis para entrar no estudo. O número de indivíduos com exposição anterior a bloqueadores do Fator de Necrose Tumoral Alfa (TNF-α) é de aproximadamente 40% (ou seja, aproximadamente 8 indivíduos).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
18
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Pavia, Itália, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
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Rome, Itália, 0133
- Policlinico Tor Vergata
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Homem ou mulher ≥ 18 anos de idade.
- Doença de Crohn (DC) ativa, conforme determinado pela pontuação do Índice de Atividade da Doença de Crohn (CDAI) e pela Pontuação Endoscópica Simples para a Doença de Crohn (SES-CD)
- O indivíduo deve ter falhado ou experimentado intolerância a pelo menos um dos seguintes: budesonida; corticosteróides sistêmicos; imunossupressores (por exemplo, azatiopurina, 6-mercaptopurina ou metotrexato); ou biológicos para o tratamento da DC.
- O sujeito deve usar contracepção aprovada pelo protocolo
Critério de exclusão:
- Diagnóstico de colite ulcerativa (UC), colite indeterminada, colite isquêmica, colite microscópica, colite por radiação ou colite associada à doença diverticular
- Manifestações da Doença de Crohn (DC), como abscessos, síndrome do intestino curto; ou estenoses intestinais com dilatação pré-estenótica, requerendo intervenção processual ou não transitáveis com um colonoscópio adulto.
- Ressecção intestinal dentro de 6 meses ou qualquer cirurgia intra-abdominal dentro de 3 meses antes da visita de triagem
- Ileostomia ou uma colostomia
- Tratamento prévio com mais de 2 bloqueadores de TNF-α (por exemplo, infliximabe ou adalimumabe).
- Tratamento prévio com qualquer antagonista da integrina (por exemplo, natalizumabe ou vedolizumabe).
- O sujeito está grávida ou amamentando.
- O sujeito recebeu tratamento anterior com mongersen (GED-0301) ou participou de um estudo clínico envolvendo mongersen (GED-0301).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: GED-0301 Indução (160 mg) seguida de 160 mg intermitente
GED-0301 160 mg "por via oral" (PO) diariamente (QD) por 12 semanas, seguido de GED 0301 160 mg alternado por 4 semanas e sem IP por 4 semanas, até a semana 100
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Durante o período de indução, o paciente receberá mongersen 160 mg diariamente por 12 semanas.
Este estudo também oferece aos participantes a opção de continuar com o tratamento de manutenção a critério do investigador, começando após a visita da semana 12 com alternância sem IP por 4 semanas, seguido por mongersen (GED-0301) 160 mg QD por 4 semanas, até a Visita da Semana 52 durante o Período de Manutenção.
Na Semana 52, os indivíduos que alcançaram uma melhora endoscópica de > 50% da linha de base com base no SES-CD, conforme avaliado pelo leitor central, e melhora clínica (HBI
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração da linha de base da expressão de Smad7 (Mothers Against Decapentaplegic homólogo 7) na mucosa intestinal
Prazo: Linha de base e Semana 12
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Smad7 é uma proteína importante nas interações celulares e significa "Mothers against decapentaplegic homolog 7" protein
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Linha de base e Semana 12
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança da linha de base na expressão do ácido ribonucleico mensageiro (mRNA) de citocinas inflamatórias
Prazo: Linha de base e Semana 12
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Alteração da linha de base na expressão de mRNA de citocinas inflamatórias, como, mas não limitado a, interleucina (IL)-10, IL-25, quimiocina (motivo C-C) ligante 20 (CCL20) e fator de necrose tumoral alfa (TNF-α) em a mucosa intestinal na semana 12, de amostras de biópsia durante ileocolonoscopia
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Linha de base e Semana 12
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A proporção de indivíduos que atingem a remissão clínica, definida como uma pontuação do Índice de Atividade da Doença de Crohn (CDAI) < 150, nas Semanas 4, 8 e 12
Prazo: Até a semana 12
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O CDAI é uma medida da atividade da doença em pacientes com Doença de Crohn.
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Até a semana 12
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Mudança da linha de base na Pontuação Endoscópica Simples para Doença de Crohn (SES-CD) na Semana 12 e 52
Prazo: Semana 12 e semana 52
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O SES-CD é uma medida que indica inflamação da mucosa na parte final do íleo (ou intestino delgado) e cólon (ou intestino grosso) em pacientes com Doença de Crohn
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Semana 12 e semana 52
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Número de eventos adversos
Prazo: Até a semana 56
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A avaliação da segurança e tolerabilidade do GED-0301, avaliada pelo tipo, frequência e gravidade dos eventos adversos e sua relação com o produto experimental (IP), descontinuação devido a eventos adversos e alterações clinicamente significativas em eletrocardiogramas (ECGs), vital sinais e/ou achados laboratoriais
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Até a semana 56
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Keith Usiskin, MD, Celgene
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
4 de abril de 2016
Conclusão Primária (Real)
25 de setembro de 2017
Conclusão do estudo (Real)
9 de novembro de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de fevereiro de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de fevereiro de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
19 de fevereiro de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
14 de agosto de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de agosto de 2018
Última verificação
1 de agosto de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GED-0301-CD-005
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