A Mongersen farmakodinámiás és klinikai eredményeinek vizsgálata Crohn-betegségben szenvedő betegeknél
2018. augusztus 10. frissítette: Celgene
2. fázis, nyílt elnevezésű vizsgálat a Mongersen (GED-0301) farmakodinámiás és klinikai hatásainak feltárására aktív Crohn-betegségben szenvedő alanyokon
Ez a vizsgálat a napi egyszeri 160 mg mongersen (GED-0301) hatásmechanizmusának feltárására irányul aktív Crohn-betegségben szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Az alanyokat szűrjük, hogy 20 beiratkozott alanyt kapjanak, akik 12 hetes mongersen (GED-0301) 160 mg QD kezelést végeznek nyílt terápiaként.
A tanulmány 4 szakaszból áll:
- Szűrési időszak - legfeljebb 4 hét
- Indukciós időszak – 12 hét (a 0. héttől a 12. hétig tartó látogatás)
- Karbantartási időszak - 88 hét (a 12. hét látogatása és a 100. hét látogatása után)
- Nyomon követési időszak – 4 hét (azaz IP felvétel nélkül)
Azon alanyok, akik idő előtt abbahagyják a kezelést ebben a vizsgálatban a 100. hét előtt, korai befejező látogatáson vesznek részt, és belépnek a 4 hetes követési időszakba.
A Szűrőlátogatáson minden olyan alany jelentkezhet a vizsgálatba, aki megfelel a felvételi kritériumoknak. A korábban Tumor Necrosis Factor-Alfa (TNF-α) blokkolóknak kitett alanyok számát körülbelül 40%-ra (azaz körülbelül 8 alanyra) célozzák.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
18
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Pavia, Olaszország, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Rome, Olaszország, 0133
- Policlinico Tor Vergata
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi vagy nő ≥ 18 éves.
- Aktív Crohn-betegség (CD) betegség, amelyet a Crohn-betegség aktivitási indexe (CDAI) és a Crohn-betegség egyszerű endoszkópos pontszáma (SES-CD) határoz meg
- Az alanynak sikertelennek kell lennie, vagy intoleranciát kell tapasztalnia a következők legalább egyikével szemben: budezonid; szisztémás kortikoszteroidok; immunszuppresszánsok (pl. azatiopurin, 6-merkaptopurin vagy metotrexát); vagy biológiai szerek a CD kezelésére.
- Az alanynak protokoll szerint jóváhagyott fogamzásgátlást kell alkalmaznia
Kizárási kritériumok:
- Colitis ulcerosa (UC), határozatlan vastagbélgyulladás, ischaemiás vastagbélgyulladás, mikroszkopikus vastagbélgyulladás, sugárkezeléssel járó vastagbélgyulladás vagy divertikuláris betegséggel összefüggő vastagbélgyulladás diagnózisa
- Crohn-betegség (CD) megnyilvánulásai, például tályogok, rövid bél szindróma; vagy presztenotikus tágulattal járó bélszűkület, amely eljárási beavatkozást igényel, vagy felnőtt kolonoszkóppal nem átjárható.
- Bélreszekció a szűrővizsgálatot megelőző 6 hónapon belül, vagy bármilyen intraabdominalis műtét a szűrővizsgálatot megelőző 3 hónapon belül
- Ileostomia vagy kolosztómia
- 2-nél több TNF-α-blokkolóval (pl. infliximab vagy adalimumab) végzett előzetes kezelés.
- Bármely integrin antagonistával (pl. natalizumab vagy vedolizumab) végzett előzetes kezelés.
- Az alany terhes vagy szoptat.
- Az alany előzőleg mongersen-kezelésben (GED-0301) részesült, vagy részt vett egy mongersennel végzett klinikai vizsgálatban (GED-0301).
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: GED-0301 Indukció (160 mg), majd időszakos 160 mg
GED-0301 160 mg "szájon át" (PO) naponta (QD) 12 héten keresztül, majd váltakozó GED 0301 160 mg QD 4 hétig és IP nélkül 4 hétig, egészen a 100. hétig
|
Az indukciós időszakban a beteg napi 160 mg mongersent kap 12 héten keresztül.
Ez a vizsgálat lehetőséget kínál az alanyoknak arra is, hogy a vizsgáló belátása szerint folytassák a fenntartó kezelést, a 12. heti látogatás után kezdődően 4 hétig váltakozó IP-mentességgel, majd a mongersen (GED-0301) 160 mg QD 4 hétig, egészen addig. az 52. hét látogatása a karbantartási időszak alatt.
Az 52. héten azoknál az alanyoknál, akiknél a központi olvasó által értékelt SES-CD és klinikai javulás (HBI) alapján több mint 50%-os endoszkópos javulást értek el a kiindulási értékhez képest.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A Smad7 (Mothers Against Decapentaplegiás homológ 7) expressziójának változása a bélnyálkahártyában
Időkeret: Alapállapot és 12. hét
|
A Smad7 egy fehérje, amely fontos a sejtkölcsönhatásokban, és a „Mothers against decapentaplegiás homolog 7” fehérje rövidítése.
|
Alapállapot és 12. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest a gyulladásos citokinek hírvivő ribonukleinsav (mRNS) expressziójában
Időkeret: Alapállapot és 12. hét
|
Változás az alapvonalhoz képest a gyulladásos citokinek, például, de nem kizárólagosan az interleukin (IL)-10, IL-25, kemokin (C-C motívum) ligandum 20 (CCL20) és tumor nekrózis faktor alfa (TNF-α) mRNS expressziójában a bélnyálkahártya a 12. héten, az ileocolonoscopia során vett biopsziás mintákból
|
Alapállapot és 12. hét
|
|
A klinikai remissziót elérő alanyok aránya, a Crohn-betegség aktivitási indexe (CDAI) < 150 pontszáma a 4., 8. és 12. héten
Időkeret: Akár a 12. hétig
|
A CDAI a Crohn-betegségben szenvedő betegek betegségaktivitásának mértéke.
|
Akár a 12. hétig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a Crohn-betegség egyszerű endoszkópos pontszámában (SES-CD) a 12. és az 52. héten
Időkeret: 12. hét és 52. hét
|
A SES-CD egy olyan mérték, amely a nyálkahártya gyulladását jelzi az ileum (vagy vékonybél) és a vastagbél (vagy vastagbél) végében Crohn-betegségben szenvedő betegeknél
|
12. hét és 52. hét
|
|
Nemkívánatos események száma
Időkeret: Akár az 56. hétig
|
A GED-0301 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése, a nemkívánatos események típusa, gyakorisága és súlyossága, valamint a vizsgálati készítménnyel (IP) való kapcsolata, a nemkívánatos események miatti abbahagyás és az elektrokardiogram (EKG) klinikailag jelentős változása alapján, létfontosságú. jelek és/vagy laboratóriumi leletek
|
Akár az 56. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Keith Usiskin, MD, Celgene
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2016. április 4.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2017. szeptember 25.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2017. november 9.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2016. február 15.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. február 15.
Első közzététel (Becslés)
2016. február 19.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2018. augusztus 14.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. augusztus 10.
Utolsó ellenőrzés
2018. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- GED-0301-CD-005
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .