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开发用于监测脊柱脂肪瘤儿童临床结果的生物标志物。

2016年3月23日 更新者：Institute of Child Health

开发用于监测脊柱脂肪瘤儿童临床结果的生物标志物

“脊柱脂肪瘤”是一种出生前就存在的疾病，其中脂肪组织（脂肪瘤）附着在脊髓的下端，将其束缚在椎管内。 脐带通常会随着呼吸上下移动，而束缚会阻止这种移动，并可能导致进行性神经功能恶化。 脊髓神经和脊神经被拉伸，它们的血液供应受到不可逆转的损害。 残疾可能包括下半身无力或疼痛，以及幼儿的泌尿系统疾病。 治疗是外科手术，以去除脂肪瘤并游离脊髓，大奥蒙德街医院每年进行 60 次此类手术。 该项目旨在开发脂质组学生物标志物，以预测哪些患有脊柱脂肪瘤的儿童神经功能恶化的风险最高，需要早期手术，同时提供证据以对风险较低的儿童采取更保守的方法。

研究概览

地位

未知

条件

干预/治疗

详细说明

寻找代谢生物标志物的临床研究，可通过质谱法检测，可用于对无症状脂肪瘤患者进行“分层”。 鉴于与低位脊髓相关的脂肪瘤通常具有广泛的性质，我们假设脂质成分或源自它们的代谢物可能进入儿童的血液。 浸润性越强的脂肪瘤症状恶化的风险越高，我们认为，在血液和/或尿液中产生脂质“特征”的可能性也更高。 阶段 1 - 将从接受手术的脊柱脂肪瘤患者（n = 3 至 5）中获取脑脊液、血液和尿液样本。 在适当的伦理委员会批准后，将实施知情同意。 将在术前采集血液和尿液样本，并在术中采集脑脊液样本。 质谱分析将识别这些患者脑脊液中存在的脂质种类，以及在患者血液和/或尿液中也可检测到的脂质种类。 在脑脊液和血液/尿液中检测到的任何脂质种类都将代表潜在的生物标志物，并将构成下一阶段研究的重点。 然后，第 2 阶段将通过比较来自三个临床组的血液和/或尿液中的特征来评估这些潜在生物标志物的鉴别价值：(i) 脊柱脂肪瘤患者有神经系统症状/体征，并且正在医院接受手术（即。 与第 1 阶段相似的患者）。 血液/尿液样本将在术前采集，以代表“高风险”群体。 (ii) 脊柱脂肪瘤患者经过数年随访仍无症状。

这些代表“低风险”群体； (iii) 患有不涉及脂肪瘤的脊柱疾病的患者。 这些代表我们的“阴性”对照组。 组大小将通过使用第 1 阶段患者测量的方差数据的功效计算来确定。统计分析将通过单向方差分析或非参数等效，以测试三组之间的显着差异。 质谱分析（图2）将在儿童健康研究所蛋白质组学、代谢组学和脂质组学中心进行，使用纳米超高效液相色谱和超高效合相色谱-四极杆飞行时间质谱，一种新的脂质组学和代谢组学质谱技术分析。 超高效合相色谱是一种色谱技术，它使用以超临界流体状态存在的二氧化碳作为流动相，并允许根据代谢物和脂质的类别而不是疏水性对其进行分馏。 它能够定量组织中存在的所有主要脂质类别，包括磷脂、游离脂肪酸、酯化脂肪酸、胆固醇酯和甾醇。 非脂质分子（例如 胆碱) 也可能显示脂肪瘤患者的丰度改变，因此如果时间允许，还将进行更一般的代谢组学分析。

研究类型

观察性的

注册 (预期的)

50

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 英国
      • London、英国、WC1N1EH
        • 招聘中
        • Institute of Child Health
        • 接触：
          • Victoria Jones
          • 电话号码：02072429789

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 至 12年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

参加 GOSH 治疗脊柱脂肪瘤和非脂肪瘤相关脊柱疾病的 16 岁以下儿童

描述

纳入标准：

  • 确诊为脊柱脂肪瘤的患者

排除标准：

  • 与其他发育异常相关的复杂脊柱脂肪瘤

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：队列
  • 时间观点：预期

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
有症状的脊柱脂肪瘤患者
由于症状性脂肪瘤而接受手术的脊柱脂肪瘤患者。 术前会抽取常规血液和尿液样本，一些样本会留作研究之用。 脑脊液在术中被引流，通常被丢弃，一些将被保留用于研究。
程序：血液和尿液取样
在常规临床管理期间收集血液和尿液样本
程序：脑脊液取样
常规临床管理期间采集的脑脊液样本的收集
无症状脊柱脂肪瘤患者
无症状的脊柱脂肪瘤患者。 常规的血液和尿液样本将作为常规临床护理的一部分，一些将被保留用于研究。
程序：血液和尿液取样
在常规临床管理期间收集血液和尿液样本
非脂肪瘤脊柱疾病
因非脂肪瘤相关疾病而接受脊柱手术的患者。 术前会抽取常规血液和尿液样本，一些样本会留作研究之用。 脑脊液在术中被引流，通常被丢弃，一些将被保留用于研究。
程序：血液和尿液取样
在常规临床管理期间收集血液和尿液样本
程序：脑脊液取样
常规临床管理期间采集的脑脊液样本的收集

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
有症状的脊柱脂肪瘤患者血液或尿液样本中的脂质特征
大体时间：2年
与无症状患者相比，脊柱脂肪瘤患者的尿液和血液样本中的脂质谱显示，有症状患者的特定脂质浓度更高。
2年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Institute of Child Health

合作者

Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

调查人员

  • 学习椅：Andrew Copp, PhD、Institute of Child Health, UCL
  • 研究主任：Dominic Thompson, FRCS、Great Ormond Street Hospital Nhs Trust
  • 研究主任：Kevin Mills, PhD、Institute of Child Health, UCL

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2016年2月1日

初级完成 (预期的)

2018年12月1日

研究完成 (预期的)

2018年12月1日

研究注册日期

首次提交

2016年3月16日

首先提交符合 QC 标准的

2016年3月23日

首次发布 (估计)

2016年3月30日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2016年3月30日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2016年3月23日

最后验证

2016年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 13ND18

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

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