在 PD-GBA 患者中评估 AFFITOPE® PD01A 的耐受性和安全性并探索其免疫原性和治疗活性的研究

纳入标准：

• 帕金森病的确诊和杂合 GBA 突变 (PDGBA) 的携带者身份确认
• 出现在 Hoehn&Yahr I/II/III 期并满足英国帕金森病协会脑库标准的个人
• 已确认的杂合 GBA 突变 (PDGBA) 携带者状态——患者大脑的 MRI 扫描结果必须与 PD 的诊断一致
• 由患者签署并注明日期的书面知情同意书，最好是护理人员（护理人员不是强制性的）
• 年龄在 40 至 80 岁之间
• 在研究者看来，没有会降低患者完成研究问卷的能力或无法接受这些说明的视觉或听觉障碍
• 如果有生育能力的女性患者使用医学上可接受的避孕方法，则她们符合条件
• 接受常规 PD 疗法治疗的潜在参与者必须在第 1 次就诊前至少 3 个月和整个试验期间接受稳定剂量
• 接受的 PD 药物包括：左旋多巴（单独或与苄丝肼、卡比多巴联合使用）、儿茶酚-O-甲基转移酶 (COMT) 抑制剂（恩他卡朋、托卡朋）、金刚烷胺、非麦角多巴胺激动剂（普拉克索、罗匹尼罗、罗替高汀）、单胺氧化酶 B (MAO-B) 抑制剂（雷沙吉兰、司来吉兰）和抗胆碱能药物
• 如果研究者认为相关，潜在参与者应在第 1 次就诊前至少 30 天服用他/她因病史（除 PD 治疗外，这些疾病将单独记录）而服用的所有药物的稳定剂量
• 能与研究者良好沟通，理解并遵守研究要求

排除标准：

• 孕妇
• 未使用医学上可接受的节育方法的有生育能力的性活跃妇女
• 在第 1 次就诊前 3 个月内参加过另一项临床试验
• 对访问计划的遵从性有问题的历史；预计患者不会完成临床试验
• 如果研究者认为相关，则存在对疫苗成分的过敏史或过敏史
• MRI 成像的禁忌症，例如金属植入物（例如 内假体、支架、心脏起搏器）在 3.0 特斯拉下与给定的 MR 协议不兼容的 MR，其他异物金属体（例如 子弹、金属碎片等）或幽闭恐惧症
• 缺少关于事件发现和神经放射科医生咨询的通知协议
• PET禁忌症，即怀孕和哺乳。
• 持续参与其他使用放射性示踪剂的介入研究或临床试验
• 根据诊断和统计手册 (DSM) IV 标准的痴呆症
• 自身免疫性疾病的病史和/或存在，如果研究者认为相关的话
• 最近（自上次特定治疗后≤3 年）癌症病史（例外：非黑色素瘤皮肤癌、宫颈上皮内瘤变）
• 活动性传染病（例如乙型肝炎、丙型肝炎）
• 存在和/或免疫缺陷病史（例如 HIV）
• 重大全身性疾病（例如，慢性肾功能衰竭、慢性肝病、糖尿病控制不佳、充血性心力衰竭控制不佳、其他缺陷），如果研究者认为相关
• 严重精神疾病史，如精神分裂症、双相情感障碍或精神病性抑郁症
• 继发于药物治疗副作用的帕金森样疾病（例如，由于暴露于消耗多巴胺 [利血平、丁苯那嗪] 或阻断多巴胺受体 [安定药、止吐药] 的药物）
• 帕金森综合征（例如，多系统萎缩症 (MSA)、进行性核上性麻痹 (PSP)）、路易体痴呆 (DLB)
• PDGBA 以外的遗传退行性疾病，其他遗传形式 PD 的证据（例如 LRRK2，Parkin基因突变）
• 过去一年内酗酒或滥用药物（酒精或药物中毒）
• 以前和/或目前接受过包括静脉注射免疫球蛋白 (IVIG) 在内的实验性免疫疗法治疗

• 先前和/或当前使用免疫调节药物治疗：

  1. 白细胞介素、干扰素、肿瘤坏死因子 (TNF) 和类似物、集落刺激因子化合物
  2. 环孢素、他克莫司、西罗莫司和类似物
  3. 用于类风湿性关节炎（和类似的自身免疫性疾病）的细胞抑制剂和某些 DMARD（例如 环磷酰胺、硫唑嘌呤、甲氨蝶呤、柳氮磺胺吡啶、来氟米特、金硫苹果酸钠（金）、环孢菌素）和类似物
  4. 全身（糖）皮质激素治疗
  5. 所有可能调节、增强或削弱免疫反应的抗体疗法（例如，抗分化簇 3 (CD3)、抗分化簇 25 (CD25) 或抗淋巴细胞球蛋白）
• 第 1 次就诊前 3 个月内 PD 标准治疗剂量的变化
• 如果临床相关，则在第 1 次就诊前的最后 30 天内，根据病史（除 PD 治疗外，这些将单独记录），患者因组成疾病而服用的既往和当前药物的剂量发生变化
• 深部脑刺激治疗
• 静脉状态使得无法放置静脉注射。 使用权