Studio che valuta la tollerabilità e la sicurezza ed esplora l'immunogenicità e l'attività terapeutica di AFFITOPE® PD01A nei pazienti con PD-GBA

Criterio di inclusione:

• Diagnosi confermata della malattia di Parkinson e stato di portatore confermato per una mutazione GBA eterozigote (PDGBA)
• Individui che si presentano negli stadi I/II/III di Hoehn&Yahr e soddisfano i criteri della banca del cervello della Società per la malattia di Parkinson del Regno Unito
• Stato di portatore confermato per una mutazione GBA eterozigote (PDGBA): il risultato della scansione MRI del cervello del paziente deve essere coerente con la diagnosi di PD
• Consenso informato scritto firmato e datato dal paziente e, preferibilmente, dal caregiver (il caregiver non è obbligatorio)
• Età tra i 40 e gli 80 anni
• Secondo l'opinione dello sperimentatore, non ha disabilità visive o uditive che ridurrebbero la capacità dei pazienti di completare i questionari dello studio o non essere in grado di ricevere istruzioni per questi
• Le pazienti di sesso femminile in età fertile sono idonee se utilizzano un metodo contraccettivo accettato dal punto di vista medico
• Un potenziale partecipante trattato con terapie PD convenzionali deve essere in dosi stabili per almeno 3 mesi prima della Visita 1 e durante l'intero periodo di prova
• I farmaci PD accettati includono quanto segue: levodopa (da sola o in combinazione con benserazide, carbidopa), inibitori della catecol-O-metiltransferasi (COMT) (entacapone, tolcapone), amantadina, agonisti della dopamina non segale cornuta (pramipexolo, ropinirolo, rotigotina), monoammina inibitori dell'ossidasi-B (MAO-B) (rasagilina, selegilina) e farmaci anticolinergici
• Un potenziale partecipante dovrebbe assumere dosi stabili di tutti i farmaci che sta assumendo a causa di malattie consistenti in base all'anamnesi (tranne le terapie PD, queste saranno registrate separatamente) per almeno 30 giorni prima della Visita 1 se ritenuto rilevante dallo sperimentatore
• In grado di comunicare bene con lo sperimentatore, di comprendere e soddisfare i requisiti dello studio

Criteri di esclusione:

• Donne incinte
• Donne sessualmente attive in età fertile che non utilizzano un metodo di controllo delle nascite accettato dal punto di vista medico
• Partecipazione a un altro studio clinico entro 3 mesi prima della Visita 1
• Storia di discutibile conformità al programma delle visite; pazienti che non dovrebbero completare la sperimentazione clinica
• Presenza o anamnesi di allergia ai componenti del vaccino se considerata rilevante dallo sperimentatore
• Controindicazione per l'imaging MRI come impianti metallici (ad es. endoprotesi, stent, pacemaker cardiaci) che non sono compatibili con RM a 3,0 Tesla con il protocollo MR dato, altri corpi metallici estranei (ad es. proiettili, schegge metalliche, ad esempio) o claustrofobia
• Mancato accordo per essere informato sui risultati dell'incidente e la consultazione di un neuroradiologo
• Controindicazione per PET, cioè gravidanza e allattamento.
• Partecipazione continua ad altri studi interventistici o studi clinici che utilizzano radiotraccianti
• Demenza secondo i criteri IV del Manuale Diagnostico e Statistico (DSM).
• Storia e/o presenza di malattia autoimmune, se considerata rilevante dallo sperimentatore
• Storia recente (≤3 anni dall'ultimo trattamento specifico) di cancro (eccezioni: cancro della pelle non melanoma, neoplasia cervicale intraepiteliale)
• Malattia infettiva attiva (ad esempio, epatite B, C)
• Presenza e/o anamnesi di immunodeficienza (ad es. HIV)
• Malattia sistemica significativa (ad esempio, insufficienza renale cronica, malattia epatica cronica, diabete scarsamente controllato, insufficienza cardiaca congestizia scarsamente controllata, altre carenze), se ritenuto rilevante dallo sperimentatore
• Storia di malattie psichiatriche significative come schizofrenia, disturbo affettivo bipolare o depressione psicotica
• Malattia simile al Parkinson secondaria agli effetti collaterali della terapia farmacologica (p. Es., A causa dell'esposizione a farmaci che riducono la dopamina [reserpina, tetrabenazina] o bloccano i recettori della dopamina [neurolettici, antiemetici])
• Sindromi Parkinson-plus (ad esempio, atrofia multisistemica (MSA), paralisi sopranucleare progressiva (PSP)), demenza a corpi di Lewy (DLB)
• Disturbi eredodegenerativi diversi da PDGBA, evidenza di altre forme genetiche di PD (ad es. LRRK2, mutazioni del gene Parkin)
• Alcolismo o abuso di sostanze nell'ultimo anno (intossicazione da alcol o droghe)
• Trattamento precedente e/o in corso con immunoterapici sperimentali inclusa l'immunoglobulina endovenosa (IVIG)

• Trattamento precedente e/o in corso con farmaci immunomodulanti:

  1. Interleuchine, interferoni, fattore di necrosi tumorale (TNF) e analoghi, composti del fattore stimolante le colonie
  2. Ciclosporina, Tacrolimus, Sirolimus e analoghi
  3. Farmaci citostatici e alcuni DMARD per l'artrite reumatoide (e disturbi autoimmuni simili) (ad es. Ciclofosfamide, azatioprin, metotrexato, sulfasalazina, leflunomide, aurotiomalato di sodio (oro), ciclosporina) e analoghi
  4. Terapia sistemica con (gluco)corticoidi
  5. Tutte le terapie anticorpali (ad es. anti cluster di differenziazione 3 (CD3), anti cluster di differenziazione 25 (CD25) o anche globuline anti-linfociti) che potrebbero modulare, potenziare o indebolire una risposta immunitaria
• Modifica della dose dei trattamenti standard per PD entro 3 mesi prima della Visita 1
• Modifica della dose dei farmaci precedenti e attuali che il paziente sta assumendo a causa di malattie consistenti in base all'anamnesi (tranne le terapie PD, queste saranno registrate separatamente) negli ultimi 30 giorni prima della Visita 1, se clinicamente rilevante
• Trattamento con stimolazione cerebrale profonda
• Stato venoso che rende impossibile posizionare un i.v. accesso