Исследование по оценке переносимости и безопасности и изучению иммуногенности и терапевтической активности AFFITOPE® PD01A у пациентов с PD-GBA

Критерии включения:

• Подтвержденный диагноз болезни Паркинсона и подтвержденный статус носительства гетерозиготной мутации GBA (PDGBA)
• Лица, находящиеся на стадиях I/II/III по Hoehn&Yahr и соответствующие критериям банка мозга Общества болезни Паркинсона Соединенного Королевства.
• Подтвержденный статус носительства гетерозиготной мутации GBA (PDGBA). Результат МРТ головного мозга пациента должен соответствовать диагнозу БП.
• Письменное информированное согласие, подписанное и датированное пациентом и, предпочтительно, опекуном (опекун не является обязательным)
• Возраст от 40 до 80 лет
• По мнению исследователя, не имеет нарушений зрения или слуха, которые снижают способность пациентов заполнять исследовательские анкеты или не могут получать инструкции для этих целей.
• Женщины-пациенты детородного возраста имеют право на участие, если они используют принятый с медицинской точки зрения метод контрацепции.
• Потенциальный участник, получающий традиционную терапию ПД, должен принимать стабильные дозы в течение как минимум 3 месяцев до визита 1 и в течение всего испытательного периода.
• Принимаемые препараты для лечения БП включают следующее: леводопа (отдельно или в комбинации с бенсеразидом, карбидопой), ингибиторы катехол-О-метилтрансферазы (КОМТ) (энтакапон, толкапон), амантадин, агонисты дофамина, не являющиеся спорыньей (прамипексол, ропинирол, ротиготин), моноамины. Ингибиторы оксидазы-В (МАО-В) (разагилин, селегилин) и антихолинергические препараты
• Потенциальный участник должен принимать стабильные дозы всех лекарств, которые он / она принимает, из-за сопутствующих заболеваний в соответствии с историей болезни (за исключением терапии ПД, они будут зарегистрированы отдельно) в течение как минимум 30 дней до визита 1, если исследователь сочтет это уместным.
• Способен хорошо общаться со исследователем, понимать и соблюдать требования исследования

Критерий исключения:

• Беременные женщины
• Сексуально активные женщины детородного возраста, которые не используют принятый с медицинской точки зрения метод контроля рождаемости.
• Участие в другом клиническом исследовании в течение 3 месяцев до визита 1
• История сомнительного соблюдения графика посещений; пациенты, которые, как ожидается, не завершат клиническое исследование
• Наличие или наличие в анамнезе аллергии на компоненты вакцины, если исследователь сочтет это уместным.
• Противопоказания для МРТ, такие как металлические имплантаты (например, эндопротезы, стенты, кардиостимуляторы), которые несовместимы с МРТ при 3,0 Тесла с данным протоколом МРТ, другие инородные металлические тела (например, пули, металлические осколки, например) или клаустрофобия
• Отсутствие согласия на информирование о результатах инцидента и консультацию нейрорадиолога
• Противопоказания к ПЭТ, то есть беременность и грудное вскармливание.
• Постоянное участие в других интервенционных исследованиях или клинических испытаниях с использованием радиофармпрепаратов.
• Деменция в соответствии с критериями Диагностического и статистического руководства (DSM) IV
• Анамнез и/или наличие аутоиммунного заболевания, если исследователь сочтет это важным
• Недавний (≤3 лет после последнего специфического лечения) рак в анамнезе (исключения: немеланомный рак кожи, интраэпителиальная неоплазия шейки матки)
• Активное инфекционное заболевание (например, гепатит B, C)
• Наличие и/или история иммунодефицита (например, ВИЧ)
• Серьезное системное заболевание (например, хроническая почечная недостаточность, хроническое заболевание печени, плохо контролируемый диабет, плохо контролируемая застойная сердечная недостаточность, другие дефициты), если исследователь сочтет это уместным
• История серьезного психического заболевания, такого как шизофрения, биполярное аффективное расстройство или психотическая депрессия.
• Болезнь Паркинсона, вторичная по отношению к побочным эффектам лекарственной терапии (например, из-за воздействия лекарств, которые истощают дофамин [резерпин, тетрабеназин] или блокируют дофаминовые рецепторы [нейролептики, противорвотные средства])
• Синдромы Паркинсона плюс (например, множественная системная атрофия (MSA), прогрессирующий надъядерный паралич (PSP)), деменция с тельцами Леви (DLB)
• Наследственные дегенеративные заболевания, отличные от PDGBA, признаки других генетических форм БП (например, LRRK2, мутации гена паркина)
• Алкоголизм или злоупотребление психоактивными веществами в течение последнего года (алкогольное или наркотическое опьянение)
• Предшествующее и/или текущее лечение экспериментальными иммунотерапевтическими средствами, включая внутривенный иммуноглобулин (ВВИГ)

• Предшествующее и/или текущее лечение иммуномодулирующими препаратами:

  1. Интерлейкины, интерфероны, фактор некроза опухоли (TNF) и аналоги, соединения колониестимулирующего фактора
  2. Циклоспорин, Такролимус, Сиролимус и аналоги
  3. Цитостатические препараты и некоторые БПВП при ревматоидном артрите (и подобных аутоиммунных заболеваниях) (например, Циклофосфамид, азатиоприн, метотрексат, сульфасалазин, лефлуномид, натрия ауротиомалат (Голд), циклоспорин) и аналоги
  4. Системная (глюко)кортикоидная терапия
  5. Все виды терапии антителами (например, антикластер дифференцировки 3 (CD3), антикластер дифференцировки 25 (CD25) или также антилимфоцитарные глобулины), которые могут модулировать, усиливать или ослаблять иммунный ответ
• Изменение дозы стандартного лечения БП в течение 3 месяцев до визита 1
• Изменение дозы предыдущих и текущих лекарств, которые пациент принимает из-за сопутствующих заболеваний, согласно истории болезни (за исключением терапии ПД, они будут зарегистрированы отдельно) в течение последних 30 дней до визита 1, если это клинически значимо
• Лечение с помощью глубокой стимуляции мозга
• Состояние вен делает невозможным введение внутривенного вливания. доступ