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一项评估 ZX008（盐酸芬氟拉明 HCl）口服溶液在患有 Dravet 综合征的儿童和年轻人中的长期安全性的开放标签扩展试验

2025年7月2日 更新者：Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

评估 ZX008（盐酸芬氟拉明 HCl）口服溶液作为 Dravet 综合征儿童和年轻人辅助治疗的长期安全性的开放标签扩展试验

这是 ZX008 在 Dravet 综合征受试者中的国际、多中心、开放标签、长期安全性研究。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项针对 ZX008 的国际、多中心、开放标签、长期安全性研究，研究对象是患有 Dravet 综合征的儿童和年轻成人受试者，这些受试者参与了其中一项核心研究（ZX008-1501 和 ZX008-1502），并且是持续治疗的候选者很长一段时间。 该试验将包括 36 个月的开放标签延长 (OLE) 治疗期和 2 周的给药后期。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

375

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 丹麦
      • Dianalund、丹麦
        • Danish National Epilepsy Centre
  • 加拿大
      • Montréal、加拿大
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Vancouver、加拿大
        • British Columbia Children's Hospital
  • 德国
      • Berlin、德国
        • DRK Kliniken Berlin - Westend Epilepsiezentrum / Neuropaediatrie
      • Bielefeld、德国
        • Krankenhaus Mara Epilepsie-Zentrum Bethel
      • Freiburg、德国
        • Universitaetsklinikum Freiburg Zentrum fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Jena、德国
        • Universitaetsklinikum Jena Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin Neuropaediatrie
      • Kiel、德国
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein Campus Kiel Klinik fuer Neuropaediatrie
      • Radeberg、德国
        • Kleinwachau Saechsisches Epilepsiezentrum Radeberg gemeinnuetzige GmbH
      • Tübingen、德国
        • Universitaetsklinik fuer Kinder- und Jugendmedizin Abteilung III
      • Vogtareuth、德国
        • Schoen Klinik Vogtareuth Neuropaediatrie und Neurologische Rehabilitation, Epilepsiezentrum fuer Kinder und Jugendlische, Tagesklinik fuer Neuropaediatrie
  • 意大利
      • Firenze、意大利
        • AOU Anna Meyer Clinica di Neurologia Pediatrica
      • Genova、意大利
        • Istituto Pediatrico Giannina Gaslini Dipartimento di Neurologia
      • Mantova、意大利
        • A.O. Carlo Poma
      • Milano、意大利
        • Ospedale Fatebenefratelli e Oftalmico
      • Milano、意大利
        • Istituto Neurologica Carlo Besta
      • Roma、意大利
        • Policlinico A. Gemelli
      • Roma、意大利
        • U.O. Neurologia Dipartimento di Neuroscienze Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Verona、意大利
        • Ospedale Civile Maggiore di Borgo Trento - Ospedale della Donna e del Bambino
  • 日本
      • Saitama、日本
        • Saitama Children's Medical Center
      • Shizuoka、日本
        • National Epilepsy Center Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
      • Tokyo、日本
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • 比利时
      • Edegem、比利时
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
  • 法国
      • Amiens、法国
        • CHU Amiens-Picardie Service De Neurologie Pediatrique
      • Bordeaux、法国
        • CHU De Bordeaux Service De Pédiatrie Médicale
      • Lille、法国
        • CHRU Lille Antenne Pédiatrique Du CIC - Hôpital Jeanne De Flandre
      • Marseille、法国
        • HOPITAL DEL LA TIMONE - HOPITAL HENRI GASTAUT Hôpital De La Timone Neurologie Pédiatrique Pneumologie Pédiatrique Et Médecine Infantile
      • Paris、法国
        • Hôpital Robert Debré Pôle: Pédiatrie Médicale Service: Neurologie Et Maladies Métaboliques
      • Paris、法国
        • Hôpital Universitaire Necker-Enfants Malades Service de neurologie pédiatrique Centre de référence épilepsies rares (CReER)
  • 澳大利亚
      • Heidelberg、澳大利亚
        • Melbourne Brain Centre Austin Hospital
      • South Brisbane、澳大利亚
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service at Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead、澳大利亚
        • The Children's Hospital Westmead Dept. of Neurology and Neurosurgery
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
        • Phoenix Children's Hospital
      • Tucson、Arizona、美国、85718
        • Center for Neurosciences - Tucson
    • California
      • Orange、California、美国、92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego、California、美国、92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • San Francisco、California、美国、94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • The Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gulf Breeze、Florida、美国、32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
      • Miami、Florida、美国、33155
        • Miami Children's Hospital Brain Institute
      • Orlando、Florida、美国、32819
        • Neurology and Epilepsy Research Center
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta, Panda Neurology
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • Mayo Clinic
      • Saint Paul、Minnesota、美国、55102
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A.
    • New Jersey
      • Livingston、New Jersey、美国、07039
        • Institute of Neurology and Neurosurgery at St. Barnabus
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44103
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma、Washington、美国、98405
        • MultiCare Institute for Research & Innovation
  • 英国
      • Birmingham、英国
        • Birmingham Children Hospital NHS Foundation Trust
      • Glasgow、英国
        • Institute of Neurosciences Queen Elizabeth University Hospital
      • Liverpool、英国
        • Alder Hey Hospital
      • London、英国
        • St. Thomas Hospital
      • London、英国
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Sheffield、英国
        • Sheffield Children's Hospital
  • 荷兰
      • Heeze、荷兰
        • Kempenhaeghe
      • Zwolle、荷兰
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid、西班牙
        • Hospital Ruber Internacional Primera Planta Servicio de Neurologia
      • Pamplona、西班牙
        • Clinica Universitaria de Navarra Fase 4. Segunda planta, Consulta de Pediatria

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 至 35年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准：

  • 男性或未怀孕、未哺乳的女性，年龄在 2 至 18 岁之间，截至核心研究筛选访问之日。
  • 研究者和申办者认为核心研究圆满完成。
  • 在筛选时年龄 >18 至 ≤35 岁且未参加其中一项核心研究的受试者可能有资格参加。
  • 支持 Dravet 综合征临床诊断的病史记录，目前的抗癫痫药物不能完全控制抽搐发作。
  • 父母/看护人愿意并能够遵守日记的完成、访问时间表和研究药物的责任。
  • 根据研究者的意见（例如，至少 90% 的顺从），受试者的父母/看护人在核心研究期间一直顺从完成日记。

关键排除标准：

  • 目前或既往有心脑血管疾病、心肌梗塞或中风病史。
  • 目前有临床意义的心脏瓣膜病或肺动脉高压，需要停用研究药物。
  • 当前或过去的青光眼病史。
  • 中度或重度肝功能损害。
  • 接受伴随治疗： 中枢作用的厌食剂；单胺氧化酶抑制剂；任何具有临床可感知量的 5-羟色胺激动剂或拮抗剂特性的中枢作用化合物，包括 5-羟色胺再摄取抑制作用；托莫西汀或其他中枢作用的去甲肾上腺素能激动剂；赛庚啶和/或细胞色素 P450 (CYP) 2D6/3A4/2B6 抑制剂/底物。
  • 目前服用卡马西平、奥卡马西平、艾司利卡西平、苯巴比妥或苯妥英，或在过去 30 天内服用过其中任何一种，作为维持治疗。
  • 具有临床意义的病症，或在第 1 次就诊时具有临床相关症状或具有临床意义的疾病（癫痫除外），这将对研究参与、研究数据收集产生负面影响，或对受试者构成风险。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：ZX008
ZX008 以口服溶液形式提供，浓度为 2.5 mg/mL。 受试者将从 0.2 mg/kg/天（最大：30 mg/天）开始滴定至有效剂量。
药品：ZX008（盐酸芬氟拉明）

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
在开放标签扩展 (OLE) 治疗期间出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者的百分比
大体时间：从第 1 天到 OLE 治疗期结束 - 研究结束 (EOS) 访视（第 42 个月）
治疗引起的不良事件 (TEAE) 被定义为根据开始日期信息在首次服用研究治疗药物后发生的任何 AE。
从第 1 天到 OLE 治疗期结束 - 研究结束 (EOS) 访视（第 42 个月）
在 OLE 治疗期间因治疗引起的不良事件 (TEAE) 导致退出研究药品 (IMP) 的参与者的百分比
大体时间：从 OLE 治疗期的第 1 天到结束 - EOS 访视（第 42 个月）
TEAE 被定义为根据开始日期信息在首次服用研究治疗药物后发生的任何 AE。 报告了在 OLE 治疗期间因 TEAE 导致退出 IMP 的参与者的百分比。
从 OLE 治疗期的第 1 天到结束 - EOS 访视（第 42 个月）
在 OLE 治疗期间出现严重治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者的百分比
大体时间：从 OLE 治疗期的第 1 天到结束 - EOS 访视（第 42 个月）
严重不良事件（SAE）被定义为在任何剂量下发生的任何不良医疗事件： • 导致死亡， • 危及生命， • 导致最初住院或延长住院时间， • 导致持续或严重残疾或丧失能力, • 导致先天性异常/出生缺陷， • 导致任何不符合其他 5 项 SAE 标准但经医生判断可能危及参与者或需要医疗或手术干预来预防的医学上重大事件上述结果之一列为 SAE 标准。
从 OLE 治疗期的第 1 天到结束 - EOS 访视（第 42 个月）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
OLE 治疗期间从第 1 天到研究结束 (EOS) 访视（第 42 个月）每 28 天的惊厥发作频率相对于基线（核心）的变化
大体时间：与基线（核心）相比，从第 1 天到 OLE 治疗期结束（EOS 就诊 - 直至第 42 个月）
基线（核心）被定义为核心研究（ZX008-1501/ZX008-1502 和 ZX008-1504 队列 2）中双盲治疗前的基线。 1504-队列 1 中的参与者和从头参与者（未参加任何核心研究而进入 1503 的参与者）没有基线（核心），因此不包括在该结果测量的分析中。 从第 1 天到 EOS 的惊厥发作总数除以从第 1 天到 EOS 且日记数据不缺失的总天数，然后将结果乘以 28，得到 28 天惊厥发作频率 (CSF)。 任何个体参与者相对于基线的变化是通过从基线后值减去基线（核心）来计算的。 每月（28 天）CSF 基于为每位参与者获得的电子日记数据。
与基线（核心）相比，从第 1 天到 OLE 治疗期结束（EOS 就诊 - 直至第 42 个月）
OLE 治疗期间从第 2 个月到 EOS（第 42 个月）每 28 天的惊厥发作频率从基线（核心）的变化
大体时间：从第 2 个月到 OLE 治疗期结束（EOS 就诊 - 直至第 42 个月），与基线（核心）相比
基线（核心）被定义为核心研究中双盲治疗之前的基线。 1504-队列 1 中的参与者和从头参与者没有基线（核心），因此不包括在该结果测量的分析中。 从第 2 个月到 EOS 的惊厥发作总数除以从第 2 个月到 EOS 且日记数据不缺失的总天数，然后将结果乘以 28，得到 28 天的 CSF。 任何个体参与者相对于基线的变化是通过从基线后值减去基线（核心）来计算的。 每月（28 天）CSF 基于为每位参与者获得的电子日记数据。
从第 2 个月到 OLE 治疗期结束（EOS 就诊 - 直至第 42 个月），与基线（核心）相比
OLE 治疗期间（至第 36 个月）每 28 天的惊厥发作频率 (CSF)
大体时间：第 1 个月、第 2 个月、第 3 个月、第 4-6 个月、第 7-9 个月、第 10-12 个月、第 13-15 个月、第 16-18 个月、第 19-21 个月、第 22-24 个月、第 25-27 个月、 28-30 月、31-33 月和 34-36 月
每月（28 天）CSF 基于为每位参与者获得的电子日记数据。 将第 i 个间隔内的惊厥发作总数（OLE 中的 CSF，其中 i=1, 2, 3, … , 14 ）除以第 i 个间隔内无缺失日记数据的总天数，然后得出结果乘以 28 即可得到 28 天的 OLE CSF。
第 1 个月、第 2 个月、第 3 个月、第 4-6 个月、第 7-9 个月、第 10-12 个月、第 13-15 个月、第 16-18 个月、第 19-21 个月、第 22-24 个月、第 25-27 个月、 28-30 月、31-33 月和 34-36 月
整个 OLE 治疗期间按平均每日剂量计算的惊厥发作频率 (CSF)
大体时间：从第 1 天到 OLE 治疗期结束 - 研究结束 (EOS) 访视（第 42 个月）
根据实际给药剂量分析每 28 天报告的随时间变化的惊厥发作频率。 根据 OLE 治疗期间 ZX008 的平均每日剂量，将参与者分为低剂量（0.2 至 <0.4 mg/kg）、中剂量（0.4 至 <0.6 mg/kg）和高剂量（>0.6 mg/kg）组。 对于每位参与者，每 28 天的癫痫发作频率计算为该期间记录的癫痫发作次数除以该期间的天数并乘以 28。 根据收集到的所有可用数据计算惊厥发作频率。
从第 1 天到 OLE 治疗期结束 - 研究结束 (EOS) 访视（第 42 个月）
在 OLE 治疗期间的前 6 个月内改变抗癫痫药物 (AED) 药物治疗的参与者的百分比
大体时间：OLE 治疗期的第 1、2、3、4、5 和 6 个月
研究参与者被要求在治疗的前 6 个月内接受稳定的背景治疗，之后只要保留一种背景 AED，就可以减少或撤回背景 AED。 分析并报告了在第一个月、第二个月、第三个月、第四个月、第五个月和第六个月期间改变 AED 药物剂量或类型的参与者的百分比。
OLE 治疗期的第 1、2、3、4、5 和 6 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

调查人员

  • 研究主任：UCB Cares、001 844 599 2273

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2016年6月8日

初级完成 (实际的)

2023年1月27日

研究完成 (实际的)

2023年1月27日

研究注册日期

首次提交

2016年6月13日

首先提交符合 QC 标准的

2016年7月5日

首次发布 (估计的)

2016年7月6日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年7月14日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年7月2日

最后验证

2025年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ZX008-1503
  • 2016-002804-14 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

合格的研究人员可能会在产品在美国和/或欧洲获得批准后 6 个月或全球开发停止后以及试验完成后 18 个月内索取该试验的数据。 研究人员可能会要求访问匿名的个体患者数据和经过编辑的试验文件，其中可能包括：分析就绪数据集、研究方案、带注释的病例报告表、统计分析计划、数据集规范和临床研究报告。 在使用数据之前，提案需要获得 www.Vivli.org 上的独立审查小组的批准 并且需要签署签署的数据共享协议。 所有文档仅以英文提供，在预先指定的时间内（通常为 12 个月）在受密码保护的门户网站上提供。 如果试验完成后确定重新识别试验参与者的风险过高，则该计划可能会改变；在这种情况下，为了保护参与者，将不会提供患者个人数据。

IPD 共享时间框架

产品在美国和/或欧洲获得批准后 6 个月或全球开发停止后 6 个月以及试验完成后 18 个月后，合格的研究人员可能会要求获得该试验的数据。

IPD 共享访问标准

合格的研究人员可以请求访问匿名 IPD 和经过编辑的研究文件，其中可能包括：原始数据集、分析就绪数据集、研究方案、空白病例报告表、带注释的病例报告表、统计分析计划、数据集规范和临床研究报告。 在使用数据之前，提案需要获得 www.Vivli.org 上的独立审查小组的批准 并且需要签署签署的数据共享协议。 所有文档仅以英文提供，在预先指定的时间内（通常为 12 个月）在受密码保护的门户网站上提供。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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