Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená rozšířená zkouška k posouzení dlouhodobé bezpečnosti perorálního roztoku ZX008 (fenfluramin hydrochlorid HCl) u dětí a mladých dospělých s Dravetovým syndromem

Otevřená rozšiřující studie k posouzení dlouhodobé bezpečnosti perorálního roztoku ZX008 (fenfluramin hydrochlorid HCl) jako doplňkové léčby u dětí a mladých dospělých se syndromem Dravet

Toto je mezinárodní, multicentrická, otevřená, dlouhodobá bezpečnostní studie ZX008 u subjektů s Dravetovým syndromem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Detailní popis

Jedná se o mezinárodní, multicentrickou, otevřenou, dlouhodobou studii bezpečnosti ZX008 u pediatrických a mladých dospělých pacientů s Dravetovým syndromem, kteří se účastnili jedné ze základních studií (ZX008-1501 a ZX008-1502) a jsou kandidáty na kontinuální léčbu. na delší dobu. Tato studie se bude skládat z 36měsíčního léčebného období otevřeného prodloužení (OLE) a 2týdenního období po podání dávky.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

375

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

      • Heidelberg, Austrálie
        • Melbourne Brain Centre Austin Hospital
      • South Brisbane, Austrálie
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service at Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead, Austrálie
        • The Children's Hospital Westmead Dept. of Neurology and Neurosurgery
      • Edegem, Belgie
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
      • Dianalund, Dánsko
        • Danish National Epilepsy Centre
      • Amiens, Francie
        • CHU Amiens-Picardie Service De Neurologie Pediatrique
      • Bordeaux, Francie
        • CHU De Bordeaux Service De Pédiatrie Médicale
      • Lille, Francie
        • CHRU Lille Antenne Pédiatrique Du CIC - Hôpital Jeanne De Flandre
      • Marseille, Francie
        • HOPITAL DEL LA TIMONE - HOPITAL HENRI GASTAUT Hôpital De La Timone Neurologie Pédiatrique Pneumologie Pédiatrique Et Médecine Infantile
      • Paris, Francie
        • Hôpital Robert Debré Pôle: Pédiatrie Médicale Service: Neurologie Et Maladies Métaboliques
      • Paris, Francie
        • Hôpital Universitaire Necker-Enfants Malades Service de neurologie pédiatrique Centre de référence épilepsies rares (CReER)
      • Heeze, Holandsko
        • Kempenhaeghe
      • Zwolle, Holandsko
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
      • Firenze, Itálie
        • AOU Anna Meyer Clinica di Neurologia Pediatrica
      • Genova, Itálie
        • Istituto Pediatrico Giannina Gaslini Dipartimento di Neurologia
      • Mantova, Itálie
        • A.O. Carlo Poma
      • Milano, Itálie
        • Ospedale Fatebenefratelli e Oftalmico
      • Milano, Itálie
        • Istituto Neurologica Carlo Besta
      • Roma, Itálie
        • Policlinico A. Gemelli
      • Roma, Itálie
        • U.O. Neurologia Dipartimento di Neuroscienze Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Verona, Itálie
        • Ospedale Civile Maggiore di Borgo Trento - Ospedale della Donna e del Bambino
      • Saitama, Japonsko
        • Saitama Children's Medical Center
      • Shizuoka, Japonsko
        • National Epilepsy Center Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
      • Tokyo, Japonsko
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
      • Montréal, Kanada
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
      • Berlin, Německo
        • DRK Kliniken Berlin - Westend Epilepsiezentrum / Neuropaediatrie
      • Bielefeld, Německo
        • Krankenhaus Mara Epilepsie-Zentrum Bethel
      • Freiburg, Německo
        • Universitaetsklinikum Freiburg Zentrum fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Jena, Německo
        • Universitaetsklinikum Jena Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin Neuropaediatrie
      • Kiel, Německo
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein Campus Kiel Klinik fuer Neuropaediatrie
      • Radeberg, Německo
        • Kleinwachau Saechsisches Epilepsiezentrum Radeberg gemeinnuetzige GmbH
      • Tübingen, Německo
        • Universitaetsklinik fuer Kinder- und Jugendmedizin Abteilung III
      • Vogtareuth, Německo
        • Schoen Klinik Vogtareuth Neuropaediatrie und Neurologische Rehabilitation, Epilepsiezentrum fuer Kinder und Jugendlische, Tagesklinik fuer Neuropaediatrie
      • Birmingham, Spojené království
        • Birmingham Children Hospital NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Spojené království
        • Institute of Neurosciences Queen Elizabeth University Hospital
      • Liverpool, Spojené království
        • Alder Hey Hospital
      • London, Spojené království
        • St. Thomas Hospital
      • London, Spojené království
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Spojené království
        • Sheffield Children's Hospital
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85718
        • Center for Neurosciences - Tucson
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • The Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Spojené státy, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Miami Children's Hospital Brain Institute
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32819
        • Neurology and Epilepsy Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta, Panda Neurology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A.
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Spojené státy, 07039
        • Institute of Neurology and Neurosurgery at St. Barnabus
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44103
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
        • MultiCare Institute for Research & Innovation
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Ruber Internacional Primera Planta Servicio de Neurologia
      • Pamplona, Španělsko
        • Clinica Universitaria de Navarra Fase 4. Segunda planta, Consulta de Pediatria

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 35 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo netěhotná, nekojící žena, věk 2 až 18 let včetně ke dni screeningové návštěvy základní studie.
  • Uspokojivé dokončení základní studie podle názoru zkoušejícího a zadavatele.
  • Subjekty, které jsou v době screeningu >18 až ≤35 let a neúčastnily se jedné ze základních studií, mohou být způsobilé k účasti.
  • Dokumentovaná anamnéza na podporu klinické diagnózy Dravetova syndromu, kdy konvulzivní záchvaty nejsou zcela kontrolovány současnými antiepileptiky.
  • Rodič/pečovatel je ochoten a schopen dodržovat vyplnění deníku, plán návštěv a odpovědnost za studované léky.
  • Podle názoru zkoušejícího rodič/pečovatel subjektu dodržoval vyplnění deníku během základní studie (např. alespoň z 90 % vyhověl).

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Současná nebo minulá anamnéza kardiovaskulárního nebo cerebrovaskulárního onemocnění, infarktu myokardu nebo cévní mozkové příhody.
  • Současná srdeční valvulopatie nebo plicní hypertenze, která je klinicky významná a vyžaduje přerušení studované medikace.
  • Současná nebo minulá anamnéza glaukomu.
  • Středně těžké nebo těžké poškození jater.
  • Přijímání souběžné terapie s: centrálně působícími anorektiky; inhibitory monoaminooxidázy; jakákoli centrálně působící sloučenina s klinicky patrným množstvím agonistických nebo antagonistických vlastností serotoninu, včetně inhibice zpětného vychytávání serotoninu; atomoxetin nebo jiný centrálně působící noradrenergní agonista; cyproheptadin a/nebo inhibitory/substráty cytochromu P450 (CYP) 2D6/3A4/2B6.
  • V současné době užíváte karbamazepin, oxkarbamazepin, eslikarbazepin, fenobarbital nebo fenytoin nebo jste některý z nich užíval během posledních 30 dnů jako udržovací léčbu.
  • Klinicky významný stav nebo měl klinicky relevantní příznaky nebo klinicky významné onemocnění při návštěvě 1, jiný než epilepsie, který by negativně ovlivnil účast ve studii, sběr dat ze studie nebo představoval riziko pro subjekt.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ZX008
ZX008 se dodává jako perorální roztok v koncentraci 2,5 mg/ml. Subjekty budou titrovány na účinnou dávku počínaje 0,2 mg/kg/den (maximum: 30 mg/den).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) během období léčby otevřeného prodloužení (OLE)
Časové okno: Od 1. dne do konce období léčby OLE – návštěva na konci studie (EOS) (42. měsíc)
Nežádoucí účinky související s léčbou (TEAE) byly definovány jako jakékoli AE, které na základě informace o datu zahájení nastanou po prvním podání studijní léčby.
Od 1. dne do konce období léčby OLE – návštěva na konci studie (EOS) (42. měsíc)
Procento účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE), které vedly k odstoupení od zkoumaného léčivého přípravku (IMP) během období léčby OLE
Časové okno: Od 1. dne do konce období léčby OLE – návštěva EOS (42. měsíc)
TEAE byla definována jako jakákoli AE, která na základě informace o datu zahájení nastane po prvním podání studijní léčby. Bylo hlášeno procento účastníků s TEAE vedoucími k vysazení IMP během období léčby OLE.
Od 1. dne do konce období léčby OLE – návštěva EOS (42. měsíc)
Procento účastníků se závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) během období léčby OLE
Časové okno: Od 1. dne do konce období léčby OLE – návštěva EOS (42. měsíc)
Závažná nežádoucí příhoda (SAE) byla definována jako jakákoliv nežádoucí lékařská událost, která při jakékoli dávce: • vede k úmrtí, • ohrožuje život, • vede k počáteční hospitalizaci na lůžku nebo k prodloužení hospitalizace, • má za následek přetrvávající nebo významnou invaliditu nebo neschopnost , • má za následek vrozenou anomálii/vrozenou vadu, • má za následek jakoukoli lékařsky významnou událost, která nesplňuje žádné z dalších 5 kritérií SAE, ale která byla podle lékaře posouzena jako potenciálně ohrožující účastníka nebo vyžadující lékařský nebo chirurgický zákrok k prevenci jeden z výše uvedených výsledků uvedených jako kritérium SAE.
Od 1. dne do konce období léčby OLE – návštěva EOS (42. měsíc)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna frekvence konvulzivních záchvatů za 28 dní od 1. dne do návštěvy konce studie (EOS) (měsíc 42) v období léčby OLE oproti výchozí hodnotě (základní hodnota)
Časové okno: Od 1. dne do konce období léčby OLE (návštěva EOS – do 42. měsíce) ve srovnání se základní linií (základní)
Výchozí hodnota (Core) byla definována jako výchozí hodnota před dvojitě zaslepenou léčbou v základních studiích (ZX008-1501/ZX008-1502 a ZX008-1504 kohorta 2). Účastníci v kohortě 1 1504 a de novo účastníci (kteří vstoupili do roku 1503, aniž by byli v některé ze základních studií) neměli základní linii (Core) a nebyli zahrnuti do analýzy tohoto výsledného měřítka. Celkový počet konvulzivních záchvatů od 1. dne do EOS byl vydělen celkovým počtem dní od 1. dne do EOS s chybějícími deníkovými údaji a výsledek byl poté vynásoben 28, aby se získala 28denní frekvence konvulzivních záchvatů (CSF). Změna od základní linie pro každého jednotlivého účastníka byla vypočtena odečtením základní linie (jádro) od hodnoty po základní hladině. Měsíční (28denní) CSF vycházel z údajů z elektronického deníku získaných od každého účastníka.
Od 1. dne do konce období léčby OLE (návštěva EOS – do 42. měsíce) ve srovnání se základní linií (základní)
Změna frekvence konvulzivních záchvatů za 28 dní od 2. měsíce na EOS (42. měsíc) v období léčby OLE ze základní hodnoty (jádro)
Časové okno: Od 2. měsíce do konce období léčby OLE (návštěva EOS – do měsíce 42) ve srovnání se základní linií (základní)
Výchozí hodnota (Core) byla definována jako výchozí hodnota před dvojitě zaslepenou léčbou v základních studiích. Účastníci v 1. kohortě 1504 a de novo účastníci neměli základní linii (Core) a nebyli zahrnuti do analýzy tohoto měřítka výsledku. Celkový počet konvulzivních záchvatů od 2. měsíce do EOS byl vydělen celkovým počtem dnů od 2. měsíce do EOS s nechybějícími deníkovými údaji a výsledek byl poté vynásoben 28, abychom získali 28denní CSF. Změna od základní linie pro každého jednotlivého účastníka byla vypočtena odečtením základní linie (jádro) od hodnoty po základní hladině. Měsíční (28denní) CSF vycházel z údajů z elektronického deníku získaných od každého účastníka.
Od 2. měsíce do konce období léčby OLE (návštěva EOS – do měsíce 42) ve srovnání se základní linií (základní)
Frekvence konvulzivních záchvatů (CSF) za 28 dní během období léčby OLE (do 36. měsíce)
Časové okno: V 1. měsíci, 2. měsíci, 3. měsíci, 4. až 6. měsíci, 7. až 9. měsíci, 10. až 12. měsíci, 13. až 15. měsíci, 16. až 18. měsíci, 19. až 21. měsíci, 22. až 24. měsíci, 25. až 27. měsíci, Měsíc 28-30, měsíc 31-33 a měsíc 34-36
Měsíční (28denní) CSF vycházel z údajů z elektronického deníku získaných od každého účastníka. Celkový počet křečových záchvatů v i. intervalu (CSF v OLE, kde, i=1, 2, 3, … , 14 ) byl vydělen celkovým počtem dnů v i. intervalu s chybějícími daty z deníku a výsledek byl poté vynásobeno 28, abyste získali CSF OLE za 28 dní.
V 1. měsíci, 2. měsíci, 3. měsíci, 4. až 6. měsíci, 7. až 9. měsíci, 10. až 12. měsíci, 13. až 15. měsíci, 16. až 18. měsíci, 19. až 21. měsíci, 22. až 24. měsíci, 25. až 27. měsíci, Měsíc 28-30, měsíc 31-33 a měsíc 34-36
Frekvence konvulzivních záchvatů (CSF) podle průměrné denní dávky během celkového období léčby OLE
Časové okno: Od 1. dne do konce období léčby OLE – návštěva na konci studie (EOS) (42. měsíc)
Četnost konvulzivních záchvatů v průběhu času, uváděná po 28 dnech, byla analyzována podle aktuální podané dávky. Účastníci byli rozděleni do skupin s nízkou (0,2 až <0,4 mg/kg), střední (0,4 až <0,6 mg/kg) a vysokou dávkou (>0,6 mg/kg) v závislosti na jejich průměrných denních dávkách ZX008 během období léčby OLE . Pro každého účastníka byla frekvence záchvatů za 28 dní vypočtena jako počet záchvatů zaznamenaných během období dělený počtem dní v období a vynásobený 28. Frekvence konvulzivních záchvatů byla vypočtena ze všech shromážděných dostupných údajů.
Od 1. dne do konce období léčby OLE – návštěva na konci studie (EOS) (42. měsíc)
Procento účastníků se změnami v antiepileptických lécích (AED) během prvních 6 měsíců období léčby OLE
Časové okno: V 1., 2., 3., 4., 5. a 6. měsíci období léčby OLE
Od účastníků studie bylo požadováno, aby byli na stabilní základní terapii po dobu prvních 6 měsíců léčby, po kterých bylo možné základní AED snížit nebo vysadit, dokud zůstalo jedno základní AED. Bylo analyzováno a hlášeno procento účastníků, kteří měli změny v dávce nebo typu současně užívaných AED léků během prvního, druhého, třetího, čtvrtého, pátého a šestého měsíce.
V 1., 2., 3., 4., 5. a 6. měsíci období léčby OLE

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. června 2016

Primární dokončení (Aktuální)

27. ledna 2023

Dokončení studie (Aktuální)

27. ledna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. června 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. července 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

6. července 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. září 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Údaje z této studie si mohou kvalifikovaní výzkumníci vyžádat šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo po ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po dokončení zkoušky. Vyšetřovatelé mohou požádat o přístup k anonymizovaným údajům o jednotlivých pacientech a redigovaným dokumentům studie, které mohou zahrnovat: datové soubory připravené k analýze, protokol studie, formulář s poznámkou o případu, plán statistické analýzy, specifikace datového souboru a zprávu o klinické studii. Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org a bude nutné podepsat smlouvu o sdílení údajů. Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem. Tento plán se může změnit, pokud je riziko opětovné identifikace účastníků pokusu po jeho dokončení příliš vysoké; v tomto případě a z důvodu ochrany účastníků nebudou údaje o jednotlivých pacientech zpřístupněny.

Časový rámec sdílení IPD

Údaje z této studie si mohou kvalifikovaní výzkumníci vyžádat šest měsíců po schválení produktu v USA a/nebo Evropě nebo ukončení globálního vývoje a 18 měsíců po dokončení zkoušky.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k anonymizovanému IPD a redigovaným dokumentům studie, které mohou zahrnovat: nezpracované datové sady, datové sady připravené k analýze, protokol studie, prázdný formulář případové zprávy, anotovaný formulář případové zprávy, plán statistické analýzy, specifikace datové sady a zprávu o klinické studii. Před použitím dat musí být návrhy schváleny nezávislým hodnotícím panelem na www.Vivli.org a bude nutné podepsat smlouvu o sdílení údajů. Všechny dokumenty jsou k dispozici pouze v angličtině po předem stanovenou dobu, obvykle 12 měsíců, na portálu chráněném heslem.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dravetův syndrom

Klinické studie na ZX008 (fenfluramin hydrochlorid)

3
Předplatit