Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En öppen förlängningsstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten för ZX008 (Fenfluramine Hydrochloride HCl) oral lösning hos barn och unga vuxna med Dravets syndrom

2 juli 2025 uppdaterad av: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

En öppen förlängningsstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten för ZX008 (Fenfluramine Hydrochloride HCl) oral lösning som en tilläggsterapi hos barn och unga vuxna med Dravets syndrom

Detta är en internationell, multicenter, öppen, långsiktig säkerhetsstudie av ZX008 hos personer med Dravets syndrom.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en internationell, multicenter, öppen, långsiktig säkerhetsstudie av ZX008 i pediatriska och unga vuxna patienter med Dravets syndrom som deltog i en av kärnstudierna (ZX008-1501 och ZX008-1502) och är kandidater för kontinuerlig behandling under en längre tid. Denna prövning kommer att bestå av en 36-månaders öppen förlängningsperiod (OLE) och en 2-veckors period efter dosering.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

375

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Heidelberg, Australien
        • Melbourne Brain Centre Austin Hospital
      • South Brisbane, Australien
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service at Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead, Australien
        • The Children's Hospital Westmead Dept. of Neurology and Neurosurgery
  • Belgien
      • Edegem, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
  • Danmark
      • Dianalund, Danmark
        • Danish National Epilepsy Centre
  • Frankrike
      • Amiens, Frankrike
        • CHU Amiens-Picardie Service De Neurologie Pediatrique
      • Bordeaux, Frankrike
        • CHU De Bordeaux Service De Pédiatrie Médicale
      • Lille, Frankrike
        • CHRU Lille Antenne Pédiatrique Du CIC - Hôpital Jeanne De Flandre
      • Marseille, Frankrike
        • HOPITAL DEL LA TIMONE - HOPITAL HENRI GASTAUT Hôpital De La Timone Neurologie Pédiatrique Pneumologie Pédiatrique Et Médecine Infantile
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Robert Debré Pôle: Pédiatrie Médicale Service: Neurologie Et Maladies Métaboliques
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Universitaire Necker-Enfants Malades Service de neurologie pédiatrique Centre de référence épilepsies rares (CReER)
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85718
        • Center for Neurosciences - Tucson
    • California
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • The Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Förenta staterna, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
        • Miami Children's Hospital Brain Institute
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32819
        • Neurology and Epilepsy Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta, Panda Neurology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic
      • Saint Paul, Minnesota, Förenta staterna, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A.
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Förenta staterna, 07039
        • Institute of Neurology and Neurosurgery at St. Barnabus
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44103
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Förenta staterna, 98405
        • MultiCare Institute for Research & Innovation
  • Italien
      • Firenze, Italien
        • AOU Anna Meyer Clinica di Neurologia Pediatrica
      • Genova, Italien
        • Istituto Pediatrico Giannina Gaslini Dipartimento di Neurologia
      • Mantova, Italien
        • A.O. Carlo Poma
      • Milano, Italien
        • Ospedale Fatebenefratelli e Oftalmico
      • Milano, Italien
        • Istituto Neurologica Carlo Besta
      • Roma, Italien
        • Policlinico A. Gemelli
      • Roma, Italien
        • U.O. Neurologia Dipartimento di Neuroscienze Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Verona, Italien
        • Ospedale Civile Maggiore di Borgo Trento - Ospedale della Donna e del Bambino
  • Japan
      • Saitama, Japan
        • Saitama Children's Medical Center
      • Shizuoka, Japan
        • National Epilepsy Center Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
      • Tokyo, Japan
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Kanada
      • Montréal, Kanada
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Nederländerna
      • Heeze, Nederländerna
        • Kempenhaeghe
      • Zwolle, Nederländerna
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Ruber Internacional Primera Planta Servicio de Neurologia
      • Pamplona, Spanien
        • Clinica Universitaria de Navarra Fase 4. Segunda planta, Consulta de Pediatria
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien
        • Birmingham Children Hospital NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Storbritannien
        • Institute of Neurosciences Queen Elizabeth University Hospital
      • Liverpool, Storbritannien
        • Alder Hey Hospital
      • London, Storbritannien
        • St. Thomas Hospital
      • London, Storbritannien
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Storbritannien
        • Sheffield Children's Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • DRK Kliniken Berlin - Westend Epilepsiezentrum / Neuropaediatrie
      • Bielefeld, Tyskland
        • Krankenhaus Mara Epilepsie-Zentrum Bethel
      • Freiburg, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Freiburg Zentrum fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Jena, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Jena Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin Neuropaediatrie
      • Kiel, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein Campus Kiel Klinik fuer Neuropaediatrie
      • Radeberg, Tyskland
        • Kleinwachau Saechsisches Epilepsiezentrum Radeberg gemeinnuetzige GmbH
      • Tübingen, Tyskland
        • Universitaetsklinik fuer Kinder- und Jugendmedizin Abteilung III
      • Vogtareuth, Tyskland
        • Schoen Klinik Vogtareuth Neuropaediatrie und Neurologische Rehabilitation, Epilepsiezentrum fuer Kinder und Jugendlische, Tagesklinik fuer Neuropaediatrie

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 35 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Man eller icke-gravid, icke-ammande kvinna, ålder 2 till 18 år, inklusive dagen för kärnstudiens screeningbesök.
  • Tillfredsställande slutförande av kärnstudien enligt utredaren och sponsorn.
  • Försökspersoner som är >18 till ≤35 år vid tidpunkten för screening och som inte deltog i någon av kärnstudierna kan vara berättigade till deltagande.
  • En dokumenterad medicinsk historia för att stödja en klinisk diagnos av Dravets syndrom, där konvulsiva anfall inte kontrolleras helt av nuvarande antiepileptika.
  • Förälder/vårdgivare är villig och kan följa ifyllande av dagbok, besöksschema och studieansvar för läkemedel.
  • Försökspersonens förälder/vårdgivare har varit följsam med att fylla i dagboken under kärnstudien, enligt utredarens uppfattning (t.ex. minst 90 % följsam).

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Aktuell eller tidigare historia av kardiovaskulär eller cerebrovaskulär sjukdom, hjärtinfarkt eller stroke.
  • Aktuell hjärtklaffpati eller pulmonell hypertoni som är kliniskt signifikant och motiverar avbrytande av studiemedicinering.
  • Nuvarande eller tidigare historia av glaukom.
  • Måttligt eller gravt nedsatt leverfunktion.
  • Får samtidig behandling med: centralt verkande anorektiska medel; monoaminoxidashämmare; vilken som helst centralt verkande förening med kliniskt märkbar mängd serotoninagonist- eller antagonistegenskaper, inklusive hämning av serotoninåterupptag; atomoxetin eller annan centralt verkande noradrenerg agonist; cyproheptadin och/eller cytokrom P450 (CYP) 2D6/3A4/2B6-hämmare/substrat.
  • Tar för närvarande karbamazepin, oxkarbamazepin, eslikarbazepin, fenobarbital eller fenytoin, eller har tagit något av dessa under de senaste 30 dagarna, som underhållsbehandling.
  • Ett kliniskt signifikant tillstånd, eller har haft kliniskt relevanta symtom eller en kliniskt signifikant sjukdom vid besök 1, annat än epilepsi, som skulle negativt påverka studiedeltagandet, insamling av studiedata eller utgöra en risk för försökspersonen.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: ZX008
ZX008 tillhandahålls som oral lösning i en koncentration av 2,5 mg/ml. Försökspersonerna kommer att titreras till en effektiv dos som börjar med 0,2 mg/kg/dag (maximalt: 30 mg/dag).
Läkemedel: ZX008 (fenfluraminhydroklorid)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) under den öppna förlängningsbehandlingsperioden (OLE)
Tidsram: Från dag 1 till slutet av OLE-behandlingsperioden – studieslut (EOS) besök (månad 42)
Behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) definierades som alla biverkningar som baserat på information om startdatum inträffar efter det första intaget av studiebehandlingen.
Från dag 1 till slutet av OLE-behandlingsperioden – studieslut (EOS) besök (månad 42)
Procentandel av deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) som leder till tillbakadragande från undersökningsläkemedel (IMP) under OLE-behandlingsperioden
Tidsram: Från dag 1 till slutet av OLE-behandlingsperioden - EOS-besök (månad 42)
En TEAE definierades som alla biverkningar som baserat på information om startdatum inträffar efter det första intaget av studiebehandling. Procentandel av deltagare med TEAE som ledde till tillbakadragande från IMP under OLE-behandlingsperioden rapporterades.
Från dag 1 till slutet av OLE-behandlingsperioden - EOS-besök (månad 42)
Procentandel av deltagare med allvarliga behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) under OLE-behandlingsperioden
Tidsram: Från dag 1 till slutet av OLE-behandlingsperioden - EOS-besök (månad 42)
Allvarlig biverkning (SAE) definierades som alla ogynnsamma medicinska händelser som vid vilken dos som helst: • leder till döden, • är livshotande, • leder till initial sjukhusvistelse eller förlängning av sjukhusvistelse, • resulterar i bestående eller betydande funktionsnedsättning eller oförmåga. , • resulterar i en medfödd anomali/födelsedefekt, • resulterar i någon medicinskt signifikant händelse som inte uppfyllde något av de andra 5 SAE-kriterierna, men som av en läkare bedömdes potentiellt äventyra deltagaren eller kräva medicinsk eller kirurgisk ingrepp för att förhindra ett av ovanstående resultat anges som ett SAE-kriterium.
Från dag 1 till slutet av OLE-behandlingsperioden - EOS-besök (månad 42)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinje (kärna) i konvulsiva anfallsfrekvens per 28 dagar från dag 1 till studieslut (EOS) besök (månad 42) under OLE-behandlingsperioden
Tidsram: Från dag 1 till slutet av OLE-behandlingsperioden (EOS-besök - upp till månad 42), jämfört med Baseline (Core)
Baseline (Core) definierades som Baseline före dubbelblind behandling i kärnstudierna (ZX008-1501/ZX008-1502 och ZX008-1504 Cohort 2). Deltagare i 1504- Kohort 1 och de novo-deltagare (som gick in i 1503 utan att ha varit med i någon av kärnstudierna) hade ingen Baseline (Core) och inkluderades inte i analysen av detta resultatmått. Det totala antalet konvulsiva anfall från dag 1 till EOS dividerades med det totala antalet dagar från dag 1 till EOS med dagboksdata som inte saknas och resultatet multiplicerades sedan med 28 för att få en 28-dagars konvulsiva anfallsfrekvens (CSF). Förändringen från Baseline för varje enskild deltagare beräknades genom att subtrahera Baseline (Core) från post-baseline-värdet. Månatlig (28 dagar) CSF baserades på elektroniska dagboksdata som erhållits för varje deltagare.
Från dag 1 till slutet av OLE-behandlingsperioden (EOS-besök - upp till månad 42), jämfört med Baseline (Core)
Förändring från baslinje (kärna) i frekvensen av konvulsiva anfall per 28 dagar från månad 2 till EOS (månad 42) under OLE-behandlingsperioden
Tidsram: Från månad 2 till slutet av OLE-behandlingsperioden (EOS-besök - upp till månad 42), jämfört med Baseline (Core)
Baseline (Core) definierades som Baseline före dubbelblind behandling i kärnstudierna. Deltagare i 1504-Kohort 1 och de novo-deltagare hade ingen Baseline (Core) och ingick inte i analysen av detta resultatmått. Det totala antalet konvulsiva anfall från månad 2 till EOS dividerades med det totala antalet dagar från månad 2 till EOS med dagboksdata som inte saknas och resultatet multiplicerades sedan med 28 för att få en 28-dagars CSF. Förändringen från Baseline för varje enskild deltagare beräknades genom att subtrahera Baseline (Core) från post-baseline-värdet. Månatlig (28 dagar) CSF baserades på elektroniska dagboksdata som erhållits för varje deltagare.
Från månad 2 till slutet av OLE-behandlingsperioden (EOS-besök - upp till månad 42), jämfört med Baseline (Core)
Konvulsiva anfallsfrekvens (CSF) per 28 dagar under OLE-behandlingsperioden (till månad 36)
Tidsram: Vid månad 1, månad 2, månad 3, månad 4-6, månad 7-9, månad 10-12, månad 13-15, månad 16-18, månad 19-21, månad 22-24, månad 25-27, Månad 28-30, Månad 31-33 och Månad 34-36
Månatlig (28 dagar) CSF baserades på elektroniska dagboksdata som erhållits för varje deltagare. Det totala antalet krampanfall i det i:te intervallet (CSF i OLE, där, i=1, 2, 3, … , 14 ) dividerades med det totala antalet dagar i det i:te intervallet med icke saknade dagboksdata och resultatet blev sedan multiplicerat med 28 för att få en 28-dagars CSF av OLE.
Vid månad 1, månad 2, månad 3, månad 4-6, månad 7-9, månad 10-12, månad 13-15, månad 16-18, månad 19-21, månad 22-24, månad 25-27, Månad 28-30, Månad 31-33 och Månad 34-36
Konvulsiva anfallsfrekvens (CSF) efter genomsnittlig daglig dos under den totala OLE-behandlingsperioden
Tidsram: Från dag 1 till slutet av OLE-behandlingsperioden – studieslut (EOS) besök (månad 42)
Konvulsiva anfallsfrekvens över tid, rapporterad per 28 dagar, analyserades med den faktiska administrerade dosen. Deltagarna grupperades i grupper med låga (0,2 till <0,4 mg/kg), medelstora (0,4 till <0,6 mg/kg) och höga doser (>0,6 mg/kg) beroende på deras genomsnittliga dagliga doser av ZX008 under OLE-behandlingsperioden . För varje deltagare beräknades anfallsfrekvensen per 28 dagar som antalet registrerade anfall under perioden, dividerat med antalet dagar i perioden och multiplicerat med 28. Frekvensen av konvulsiva anfall beräknades från alla tillgängliga data som samlats in.
Från dag 1 till slutet av OLE-behandlingsperioden – studieslut (EOS) besök (månad 42)
Andel deltagare med förändringar i antiepileptika (AED) mediciner under de första 6 månaderna av OLE-behandlingsperioden
Tidsram: Vid månad 1, 2, 3, 4, 5 och 6 av OLE-behandlingsperioden
Deltagarna i studien krävdes att ha stabil bakgrundsterapi under de första 6 månaderna av behandlingen, varefter bakgrunds-AED kunde reduceras eller dras tillbaka så länge som en bakgrunds-AED återstod. Andelen deltagare som hade förändringar i dos eller typ av samtidig AED-läkemedel under den första, andra, tredje, fjärde, femte och sjätte månaden analyserades och rapporterades.
Vid månad 1, 2, 3, 4, 5 och 6 av OLE-behandlingsperioden

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Utredare

  • Studierektor: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

8 juni 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

27 januari 2023

Avslutad studie (Faktisk)

27 januari 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 juni 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 juli 2016

Första postat (Beräknad)

6 juli 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

14 juli 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 juli 2025

Senast verifierad

1 juli 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ZX008-1503
  • 2016-002804-14 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Data från denna studie kan begäras av kvalificerade forskare sex månader efter produktgodkännandet i USA och/eller Europa, eller så avbryts den globala utvecklingen och 18 månader efter att testet slutförts. Utredare kan begära tillgång till anonymiserade individuella data på patientnivå och redigerade prövningsdokument som kan inkludera: analysklara datauppsättningar, studieprotokoll, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan, datauppsättningsspecifikationer och klinisk studierapport. Innan data används måste förslag godkännas av en oberoende granskningspanel på www.Vivli.org och ett undertecknat datadelningsavtal kommer att behöva verkställas. Alla dokument är endast tillgängliga på engelska, under en förutbestämd tid, vanligtvis 12 månader, på en lösenordsskyddad portal. Denna plan kan ändras om risken för att omidentifiera försöksdeltagare bedöms vara för hög efter att försöket har slutförts; i det här fallet och för att skydda deltagarna skulle inte individuella data på patientnivå göras tillgängliga.

Tidsram för IPD-delning

Data från denna studie kan begäras av kvalificerade forskare sex månader efter att produktgodkännandet i USA och/eller Europa eller global utveckling har avbrutits, och 18 månader efter att testet slutförts.

Kriterier för IPD Sharing Access

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till anonymiserade IPD och redigerade studiedokument som kan inkludera: rådatauppsättningar, analysklara datauppsättningar, studieprotokoll, blankt fallrapportformulär, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan, datauppsättningsspecifikationer och klinisk studierapport. Innan data används måste förslag godkännas av en oberoende granskningspanel på www.Vivli.org och ett undertecknat datadelningsavtal kommer att behöva verkställas. Alla dokument är endast tillgängliga på engelska, under en förutbestämd tid, vanligtvis 12 månader, på en lösenordsskyddad portal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera