Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое дополнительное исследование для оценки долгосрочной безопасности перорального раствора ZX008 (фенфлурамина гидрохлорида HCl) у детей и молодых людей с синдромом Драве

2 июля 2025 г. обновлено: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Открытое дополнительное исследование для оценки долгосрочной безопасности перорального раствора ZX008 (фенфлурамина гидрохлорида HCl) в качестве дополнительной терапии у детей и молодых людей с синдромом Драве

Это международное многоцентровое открытое долгосрочное исследование безопасности ZX008 у пациентов с синдромом Драве.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это международное многоцентровое открытое долгосрочное исследование безопасности ZX008 у детей и молодых взрослых с синдромом Драве, которые участвовали в одном из основных исследований (ZX008-1501 и ZX008-1502) и являются кандидатами на непрерывное лечение. в течение длительного периода времени. Это испытание будет состоять из 36-месячного открытого продленного периода лечения (OLE) и 2-недельного периода после введения дозы.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

375

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Heidelberg, Австралия
        • Melbourne Brain Centre Austin Hospital
      • South Brisbane, Австралия
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service at Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead, Австралия
        • The Children's Hospital Westmead Dept. of Neurology and Neurosurgery
  • Бельгия
      • Edegem, Бельгия
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
  • Германия
      • Berlin, Германия
        • DRK Kliniken Berlin - Westend Epilepsiezentrum / Neuropaediatrie
      • Bielefeld, Германия
        • Krankenhaus Mara Epilepsie-Zentrum Bethel
      • Freiburg, Германия
        • Universitaetsklinikum Freiburg Zentrum fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Jena, Германия
        • Universitaetsklinikum Jena Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin Neuropaediatrie
      • Kiel, Германия
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein Campus Kiel Klinik fuer Neuropaediatrie
      • Radeberg, Германия
        • Kleinwachau Saechsisches Epilepsiezentrum Radeberg gemeinnuetzige GmbH
      • Tübingen, Германия
        • Universitaetsklinik fuer Kinder- und Jugendmedizin Abteilung III
      • Vogtareuth, Германия
        • Schoen Klinik Vogtareuth Neuropaediatrie und Neurologische Rehabilitation, Epilepsiezentrum fuer Kinder und Jugendlische, Tagesklinik fuer Neuropaediatrie
  • Дания
      • Dianalund, Дания
        • Danish National Epilepsy Centre
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Испания
        • Hospital Ruber Internacional Primera Planta Servicio de Neurologia
      • Pamplona, Испания
        • Clinica Universitaria de Navarra Fase 4. Segunda planta, Consulta de Pediatria
  • Италия
      • Firenze, Италия
        • AOU Anna Meyer Clinica di Neurologia Pediatrica
      • Genova, Италия
        • Istituto Pediatrico Giannina Gaslini Dipartimento di Neurologia
      • Mantova, Италия
        • A.O. Carlo Poma
      • Milano, Италия
        • Ospedale Fatebenefratelli e Oftalmico
      • Milano, Италия
        • Istituto Neurologica Carlo Besta
      • Roma, Италия
        • Policlinico A. Gemelli
      • Roma, Италия
        • U.O. Neurologia Dipartimento di Neuroscienze Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Verona, Италия
        • Ospedale Civile Maggiore di Borgo Trento - Ospedale della Donna e del Bambino
  • Канада
      • Montréal, Канада
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Vancouver, Канада
        • British Columbia Children's Hospital
  • Нидерланды
      • Heeze, Нидерланды
        • Kempenhaeghe
      • Zwolle, Нидерланды
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство
        • Birmingham Children Hospital NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Соединенное Королевство
        • Institute of Neurosciences Queen Elizabeth University Hospital
      • Liverpool, Соединенное Королевство
        • Alder Hey Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • St. Thomas Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Соединенное Королевство
        • Sheffield Children's Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
      • Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85718
        • Center for Neurosciences - Tucson
    • California
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • The Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Соединенные Штаты, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
        • Miami Children's Hospital Brain Institute
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32819
        • Neurology and Epilepsy Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta, Panda Neurology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Mayo Clinic
      • Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A.
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Соединенные Штаты, 07039
        • Institute of Neurology and Neurosurgery at St. Barnabus
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44103
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Соединенные Штаты, 98405
        • MultiCare Institute for Research & Innovation
  • Франция
      • Amiens, Франция
        • CHU Amiens-Picardie Service De Neurologie Pediatrique
      • Bordeaux, Франция
        • CHU De Bordeaux Service De Pédiatrie Médicale
      • Lille, Франция
        • CHRU Lille Antenne Pédiatrique Du CIC - Hôpital Jeanne De Flandre
      • Marseille, Франция
        • HOPITAL DEL LA TIMONE - HOPITAL HENRI GASTAUT Hôpital De La Timone Neurologie Pédiatrique Pneumologie Pédiatrique Et Médecine Infantile
      • Paris, Франция
        • Hôpital Robert Debré Pôle: Pédiatrie Médicale Service: Neurologie Et Maladies Métaboliques
      • Paris, Франция
        • Hôpital Universitaire Necker-Enfants Malades Service de neurologie pédiatrique Centre de référence épilepsies rares (CReER)
  • Япония
      • Saitama, Япония
        • Saitama Children's Medical Center
      • Shizuoka, Япония
        • National Epilepsy Center Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
      • Tokyo, Япония
        • Tokyo Women's Medical University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 35 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Мужчина или небеременная, некормящая женщина в возрасте от 2 до 18 лет включительно на день основного исследования Скрининговый визит.
  • Удовлетворительное завершение основного исследования по мнению исследователя и спонсора.
  • Субъекты в возрасте от 18 до 35 лет на момент скрининга, которые не участвовали ни в одном из основных исследований, могут иметь право на участие.
  • Документально подтвержденный анамнез для подтверждения клинического диагноза синдрома Драве, при котором судорожные припадки не полностью контролируются современными противоэпилептическими препаратами.
  • Родитель/опекун желает и может соблюдать правила заполнения дневника, график посещений и отчетность по исследуемым препаратам.
  • По мнению исследователя, родитель/опекун субъекта соблюдал правила заполнения дневника во время основного исследования (например, по крайней мере на 90%).

Ключевые критерии исключения:

  • Текущая или прошлая история сердечно-сосудистых или цереброваскулярных заболеваний, инфаркта миокарда или инсульта.
  • Имеющаяся в настоящее время сердечная вальвулопатия или легочная гипертензия, которые являются клинически значимыми и требуют прекращения приема исследуемого препарата.
  • Текущая или прошлая история глаукомы.
  • Умеренная или тяжелая печеночная недостаточность.
  • Получает сопутствующую терапию: анорексигенными средствами центрального действия; ингибиторы моноаминоксидазы; любое соединение центрального действия с клинически значимым количеством свойств агониста или антагониста серотонина, включая ингибирование обратного захвата серотонина; атомоксетин или другой норадренергический агонист центрального действия; ципрогептадин и/или ингибиторы/субстраты цитохрома P450 (CYP) 2D6/3A4/2B6.
  • В настоящее время принимает карбамазепин, окскарбамазепин, эсликарбазепин, фенобарбитал или фенитоин или принимал любой из них в течение последних 30 дней в качестве поддерживающей терапии.
  • Клинически значимое состояние или наличие клинически значимых симптомов или клинически значимого заболевания на визите 1, кроме эпилепсии, которое может негативно повлиять на участие в исследовании, сбор данных исследования или представлять риск для субъекта.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ZX008
ZX008 поставляется в виде раствора для приема внутрь в концентрации 2,5 мг/мл. Субъектам будет подобрана эффективная доза, начиная с 0,2 мг/кг/день (максимум: 30 мг/день).
Лекарство: ZX008 (фенфлурамина гидрохлорид)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE) в течение периода открытого продленного лечения (OLE)
Временное ограничение: С 1-го дня до окончания периода лечения OLE — визит в конце исследования (EOS) (42-й месяц)
Нежелательные явления, возникшие во время лечения (TEAE), определялись как любые НЯ, которые, исходя из информации о дате начала, возникли после первого приема исследуемого препарата.
С 1-го дня до окончания периода лечения OLE — визит в конце исследования (EOS) (42-й месяц)
Процент участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE), которые привели к отказу от исследуемого лекарственного препарата (IMP) в течение периода лечения OLE
Временное ограничение: С 1-го дня до окончания периода лечения OLE — посещение EOS (42-й месяц)
TEAE определялось как любое НЯ, которое, исходя из информации о дате начала, возникло после первого приема исследуемого препарата. Сообщалось о проценте участников с TEAE, которые привели к отмене ИЛП во время периода лечения OLE.
С 1-го дня до окончания периода лечения OLE — посещение EOS (42-й месяц)
Процент участников с серьезными нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE) в течение периода лечения OLE
Временное ограничение: С 1-го дня до окончания периода лечения OLE — посещение EOS (42-й месяц)
Серьезное нежелательное явление (СНЯ) определялось как любое неблагоприятное медицинское явление, которое при любой дозе: • приводит к смерти, • представляет угрозу для жизни, • приводит к первоначальной госпитализации в стационар или к продлению госпитализации, • приводит к стойкой или значительной инвалидности или недееспособности. , • приводит к врожденной аномалии/врожденному дефекту, • приводит к любому значимому с медицинской точки зрения событию, которое не соответствует ни одному из других 5 критериев SAE, но которое, по мнению врача, потенциально представляет угрозу для участника или требует медицинского или хирургического вмешательства для предотвращения один из вышеуказанных результатов указан как критерий SAE.
С 1-го дня до окончания периода лечения OLE — посещение EOS (42-й месяц)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение частоты судорожных припадков по сравнению с исходным уровнем (основным) за 28 дней с 1-го дня до визита в конце исследования (EOS) (42-й месяц) в период лечения OLE
Временное ограничение: С 1-го дня до окончания периода лечения OLE (визит EOS — до 42-го месяца) по сравнению с исходным уровнем (основной)
Исходный уровень (основной) определялся как исходный уровень до двойного слепого лечения в основных исследованиях (ZX008-1501/ZX008-1502 и ZX008-1504, когорта 2). Участники когорты 1504-1 и участники de novo (которые вошли в группу 1503, не принимая участия ни в одном из основных исследований) не имели исходного уровня (основного) и не были включены в анализ этого показателя результата. Общее количество судорожных припадков с 1-го дня до EOS было разделено на общее количество дней с 1-го дня до EOS с неотсутствующими дневниковыми данными, а затем результат умножался на 28, чтобы получить 28-дневную частоту судорожных припадков (CSF). Изменение по сравнению с базовым уровнем для каждого отдельного участника рассчитывалось путем вычитания базового уровня (основного) из значения после базового уровня. Ежемесячный (28-дневный) CSF основывался на данных электронного дневника, полученных для каждого участника.
С 1-го дня до окончания периода лечения OLE (визит EOS — до 42-го месяца) по сравнению с исходным уровнем (основной)
Изменение частоты судорожных припадков по сравнению с исходным уровнем (основным) за 28 дней со 2-го месяца до EOS (42-го месяца) в период лечения OLE
Временное ограничение: От 2-го месяца до окончания периода лечения OLE (визит EOS - до 42-го месяца) по сравнению с исходным уровнем (основной)
Исходный уровень (основной) определялся как исходный уровень до двойного слепого лечения в основных исследованиях. У участников 1504-когорты 1 и участников de novo не было исходного уровня (основного) и они не были включены в анализ этого показателя результата. Общее количество судорожных припадков со 2-го месяца до EOS делили на общее количество дней со 2-го месяца до EOS с неотсутствующими дневниковыми данными, а затем результат умножали на 28, чтобы получить 28-дневную СМЖ. Изменение по сравнению с базовым уровнем для каждого отдельного участника рассчитывалось путем вычитания базового уровня (основного) из значения после базового уровня. Ежемесячный (28-дневный) CSF основывался на данных электронного дневника, полученных для каждого участника.
От 2-го месяца до окончания периода лечения OLE (визит EOS - до 42-го месяца) по сравнению с исходным уровнем (основной)
Частота судорожных приступов (СМЖ) за 28 дней в течение периода лечения OLE (до 36-го месяца)
Временное ограничение: В 1 месяц, 2 месяц, 3 месяц, 4–6 месяц, 7–9 месяц, 10–12 месяц, 13–15 месяц, 16–18 месяц, 19–21 месяц, 22–24 месяц, 25–27 месяц, 28–30 месяцев, 31–33 месяцев и 34–36 месяцев.
Ежемесячный (28-дневный) CSF основывался на данных электронного дневника, полученных для каждого участника. Общее количество судорожных припадков в i-м интервале (СМЖ в OLE, где i=1, 2, 3, …, 14) делили на общее количество дней в i-м интервале с неотсутствующими дневниковыми данными, и результат затем вычисляли. умножается на 28, чтобы получить 28-дневную СМЖ OLE.
В 1 месяц, 2 месяц, 3 месяц, 4–6 месяц, 7–9 месяц, 10–12 месяц, 13–15 месяц, 16–18 месяц, 19–21 месяц, 22–24 месяц, 25–27 месяц, 28–30 месяцев, 31–33 месяцев и 34–36 месяцев.
Частота судорожных припадков (СМЖ) по средней суточной дозе в течение всего периода лечения OLE
Временное ограничение: С 1-го дня до окончания периода лечения OLE — визит в конце исследования (EOS) (42-й месяц)
Частоту судорожных припадков с течением времени, зарегистрированную за 28 дней, анализировали по фактической введенной дозе. Участники были разделены на группы с низкой (от 0,2 до <0,4 мг/кг), средней (от 0,4 до <0,6 мг/кг) и высокой дозой (>0,6 мг/кг) в зависимости от их средних ежедневных доз ZX008 в течение периода лечения OLE. . Для каждого участника частота припадков за 28 дней рассчитывалась как количество припадков, зарегистрированных за период, деленное на количество дней в периоде и умноженное на 28. Частоту судорожных припадков рассчитывали на основе всех собранных доступных данных.
С 1-го дня до окончания периода лечения OLE — визит в конце исследования (EOS) (42-й месяц)
Процент участников с изменениями в приеме противоэпилептических препаратов (ПЭП) в течение первых 6 месяцев периода лечения OLE
Временное ограничение: На 1, 2, 3, 4, 5 и 6-м месяцах периода лечения OLE
Участники исследования должны были проходить стабильную фоновую терапию в течение первых 6 месяцев лечения, после чего фоновые ПЭП можно было уменьшить или отменить, пока оставался один фоновый ПЭП. Был проанализирован и зарегистрирован процент участников, у которых были изменения в дозе или типе сопутствующих ПЭП в течение первого, второго, третьего, четвертого, пятого и шестого месяцев.
На 1, 2, 3, 4, 5 и 6-м месяцах периода лечения OLE

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: UCB Cares, 001 844 599 2273

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

8 июня 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

27 января 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

27 января 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 июня 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 июля 2016 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

6 июля 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 июля 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 июля 2025 г.

Последняя проверка

1 июля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ZX008-1503
  • 2016-002804-14 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Данные этого исследования могут быть запрошены квалифицированными исследователями через шесть месяцев после одобрения продукта в США и/или Европе или прекращения глобальной разработки, а также через 18 месяцев после завершения исследования. Исследователи могут запросить доступ к анонимным данным на уровне отдельных пациентов и отредактированным документам испытаний, которые могут включать в себя: готовые к анализу наборы данных, протокол исследования, аннотированную форму отчета о случае, план статистического анализа, спецификации набора данных и отчет о клиническом исследовании. Прежде чем использовать данные, предложения должны быть одобрены независимой экспертной комиссией на сайте www.Vivli.org. и необходимо будет подписать подписанное соглашение об обмене данными. Все документы доступны только на английском языке в течение заранее определенного времени, обычно 12 месяцев, на портале, защищенном паролем. Этот план может измениться, если риск повторной идентификации участников исследования окажется слишком высоким после завершения исследования; в этом случае и в целях защиты участников данные об отдельных пациентах не будут доступны.

Сроки обмена IPD

Данные этого исследования могут быть запрошены квалифицированными исследователями через шесть месяцев после утверждения продукта в США и/или Европе или прекращения глобальной разработки, а также через 18 месяцев после завершения исследования.

Критерии совместного доступа к IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к анонимизированным IPD и отредактированным документам исследования, которые могут включать: необработанные наборы данных, готовые к анализу наборы данных, протокол исследования, пустую форму отчета о случае, аннотированную форму отчета о случае, план статистического анализа, спецификации набора данных и отчет о клиническом исследовании. Прежде чем использовать данные, предложения должны быть одобрены независимой экспертной комиссией на сайте www.Vivli.org. и необходимо будет подписать подписанное соглашение об обмене данными. Все документы доступны только на английском языке в течение заранее определенного времени, обычно 12 месяцев, на портале, защищенном паролем.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться