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Un ensayo de extensión abierto para evaluar la seguridad a largo plazo de la solución oral de ZX008 (clorhidrato de fenfluramina) en niños y adultos jóvenes con síndrome de Dravet

2 de julio de 2025 actualizado por: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Un ensayo de extensión abierto para evaluar la seguridad a largo plazo de la solución oral de ZX008 (clorhidrato de fenfluramina HCl) como terapia adyuvante en niños y adultos jóvenes con síndrome de Dravet

Este es un estudio internacional, multicéntrico, abierto y de seguridad a largo plazo de ZX008 en sujetos con síndrome de Dravet.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de seguridad internacional, multicéntrico, abierto y a largo plazo de ZX008 en sujetos pediátricos y adultos jóvenes con síndrome de Dravet que participaron en uno de los estudios principales (ZX008-1501 y ZX008-1502) y son candidatos para un tratamiento continuo. durante un período prolongado de tiempo. Este ensayo consistirá en un período de tratamiento de extensión de etiqueta abierta (OLE) de 36 meses y un período posterior a la dosificación de 2 semanas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

375

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • DRK Kliniken Berlin - Westend Epilepsiezentrum / Neuropaediatrie
      • Bielefeld, Alemania
        • Krankenhaus Mara Epilepsie-Zentrum Bethel
      • Freiburg, Alemania
        • Universitaetsklinikum Freiburg Zentrum fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Jena, Alemania
        • Universitaetsklinikum Jena Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin Neuropaediatrie
      • Kiel, Alemania
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein Campus Kiel Klinik fuer Neuropaediatrie
      • Radeberg, Alemania
        • Kleinwachau Saechsisches Epilepsiezentrum Radeberg gemeinnuetzige GmbH
      • Tübingen, Alemania
        • Universitaetsklinik fuer Kinder- und Jugendmedizin Abteilung III
      • Vogtareuth, Alemania
        • Schoen Klinik Vogtareuth Neuropaediatrie und Neurologische Rehabilitation, Epilepsiezentrum fuer Kinder und Jugendlische, Tagesklinik fuer Neuropaediatrie
  • Australia
      • Heidelberg, Australia
        • Melbourne Brain Centre Austin Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service at Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead, Australia
        • The Children's Hospital Westmead Dept. of Neurology and Neurosurgery
  • Bélgica
      • Edegem, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
  • Canadá
      • Montréal, Canadá
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Vancouver, Canadá
        • British Columbia Children's Hospital
  • Dinamarca
      • Dianalund, Dinamarca
        • Danish National Epilepsy Centre
  • España
      • Barcelona, España
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, España
        • Hospital Ruber Internacional Primera Planta Servicio de Neurologia
      • Pamplona, España
        • Clinica Universitaria de Navarra Fase 4. Segunda planta, Consulta de Pediatria
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85718
        • Center for Neurosciences - Tucson
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • The Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Miami Children's Hospital Brain Institute
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32819
        • Neurology and Epilepsy Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta, Panda Neurology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A.
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Estados Unidos, 07039
        • Institute of Neurology and Neurosurgery at St. Barnabus
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44103
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • MultiCare Institute for Research & Innovation
  • Francia
      • Amiens, Francia
        • CHU Amiens-Picardie Service De Neurologie Pediatrique
      • Bordeaux, Francia
        • CHU De Bordeaux Service De Pédiatrie Médicale
      • Lille, Francia
        • CHRU Lille Antenne Pédiatrique Du CIC - Hôpital Jeanne De Flandre
      • Marseille, Francia
        • HOPITAL DEL LA TIMONE - HOPITAL HENRI GASTAUT Hôpital De La Timone Neurologie Pédiatrique Pneumologie Pédiatrique Et Médecine Infantile
      • Paris, Francia
        • Hôpital Robert Debré Pôle: Pédiatrie Médicale Service: Neurologie Et Maladies Métaboliques
      • Paris, Francia
        • Hôpital Universitaire Necker-Enfants Malades Service de neurologie pédiatrique Centre de référence épilepsies rares (CReER)
  • Italia
      • Firenze, Italia
        • AOU Anna Meyer Clinica di Neurologia Pediatrica
      • Genova, Italia
        • Istituto Pediatrico Giannina Gaslini Dipartimento di Neurologia
      • Mantova, Italia
        • A.O. Carlo Poma
      • Milano, Italia
        • Ospedale Fatebenefratelli e Oftalmico
      • Milano, Italia
        • Istituto Neurologica Carlo Besta
      • Roma, Italia
        • Policlinico A. Gemelli
      • Roma, Italia
        • U.O. Neurologia Dipartimento di Neuroscienze Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Verona, Italia
        • Ospedale Civile Maggiore di Borgo Trento - Ospedale della Donna e del Bambino
  • Japón
      • Saitama, Japón
        • Saitama Children's Medical Center
      • Shizuoka, Japón
        • National Epilepsy Center Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
      • Tokyo, Japón
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Países Bajos
      • Heeze, Países Bajos
        • Kempenhaeghe
      • Zwolle, Países Bajos
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Birmingham Children Hospital NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Reino Unido
        • Institute of Neurosciences Queen Elizabeth University Hospital
      • Liverpool, Reino Unido
        • Alder Hey Hospital
      • London, Reino Unido
        • St. Thomas Hospital
      • London, Reino Unido
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Reino Unido
        • Sheffield Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 35 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Hombre o mujer no embarazada, no lactante, de 2 a 18 años de edad, inclusive a partir del día de la visita de selección del estudio principal.
  • Finalización satisfactoria del estudio central en opinión del investigador y del patrocinador.
  • Los sujetos que tengan >18 a ≤35 años de edad en el momento de la selección y que no hayan participado en uno de los estudios principales pueden ser elegibles para participar.
  • Un historial médico documentado para respaldar un diagnóstico clínico de síndrome de Dravet, donde las convulsiones convulsivas no están completamente controladas por los medicamentos antiepilépticos actuales.
  • El padre/cuidador está dispuesto y es capaz de cumplir con la finalización del diario, el programa de visitas y la responsabilidad del fármaco del estudio.
  • El padre/cuidador del sujeto ha cumplido con completar el diario durante el estudio principal, en opinión del investigador (p. ej., al menos un 90 % de cumplimiento).

Criterios clave de exclusión:

  • Antecedentes actuales o pasados ​​de enfermedad cardiovascular o cerebrovascular, infarto de miocardio o accidente cerebrovascular.
  • Valvulopatía cardíaca actual o hipertensión pulmonar que sea clínicamente significativa y justifique la interrupción de la medicación del estudio.
  • Antecedentes actuales o pasados ​​de glaucoma.
  • Insuficiencia hepática moderada o grave.
  • Recibir terapia concomitante con: agentes anorexígenos de acción central; inhibidores de la monoaminooxidasa; cualquier compuesto de acción central con una cantidad clínicamente apreciable de propiedades agonistas o antagonistas de serotonina, incluida la inhibición de la recaptación de serotonina; atomoxetina u otro agonista noradrenérgico de acción central; ciproheptadina y/o inhibidores/sustratos del citocromo P450 (CYP) 2D6/3A4/2B6.
  • Toma actualmente carbamazepina, oxcarbamazepina, eslicarbazepina, fenobarbital o fenitoína, o ha tomado alguno de estos en los últimos 30 días, como terapia de mantenimiento.
  • Una condición clínicamente significativa, o ha tenido síntomas clínicamente relevantes o una enfermedad clínicamente significativa en la Visita 1, distinta de la epilepsia, que afectaría negativamente la participación en el estudio, la recopilación de datos del estudio o representaría un riesgo para el sujeto.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: ZX008
ZX008 se suministra como una solución oral en una concentración de 2,5 mg/mL. Los sujetos serán titulados a una dosis efectiva comenzando con 0,2 mg/kg/día (máximo: 30 mg/día).
Droga: ZX008 (clorhidrato de fenfluramina)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) durante el período de tratamiento de extensión de etiqueta abierta (OLE)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el final del período de tratamiento OLE: visita de fin del estudio (EOS) (mes 42)
Los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) se definieron como cualquier EA que, según la información de la fecha de inicio, ocurre después de la primera ingesta del tratamiento del estudio.
Desde el día 1 hasta el final del período de tratamiento OLE: visita de fin del estudio (EOS) (mes 42)
Porcentaje de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET) que llevaron a la retirada del medicamento en investigación (IMP) durante el período de tratamiento OLE
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el final del período de tratamiento OLE: visita EOS (mes 42)
Un TEAE se definió como cualquier EA que, según la información de la fecha de inicio, ocurre después de la primera ingesta del tratamiento del estudio. Se informó el porcentaje de participantes con TEAE que provocaron la retirada del IMP durante el período de tratamiento OLE.
Desde el día 1 hasta el final del período de tratamiento OLE: visita EOS (mes 42)
Porcentaje de participantes con eventos adversos graves surgidos durante el tratamiento (TEAE) durante el período de tratamiento OLE
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el final del período de tratamiento OLE: visita EOS (mes 42)
Un evento adverso grave (SAE) se definió como cualquier suceso médico adverso que, en cualquier dosis: • resulta en la muerte, • pone en peligro la vida, • da como resultado la hospitalización inicial o la prolongación de la hospitalización, • resulta en una discapacidad o incapacidad persistente o significativa , • resulta en una anomalía congénita/defecto de nacimiento, • resulta en cualquier evento médicamente significativo que no cumplió con ninguno de los otros 5 criterios SAE, pero que un médico consideró que potencialmente ponía en peligro al participante o requería una intervención médica o quirúrgica para prevenirlo. uno de los resultados anteriores enumerados como criterio SAE.
Desde el día 1 hasta el final del período de tratamiento OLE: visita EOS (mes 42)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor inicial (básico) en la frecuencia de las convulsiones cada 28 días desde el día 1 hasta la visita de fin del estudio (EOS) (mes 42) en el período de tratamiento OLE
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el final del período de tratamiento OLE (visita EOS - hasta el mes 42), en comparación con el valor inicial (básico)
El valor inicial (básico) se definió como el valor inicial antes del tratamiento doble ciego en los estudios principales (ZX008-1501/ZX008-1502 y ZX008-1504 Cohorte 2). Los participantes en 1504 - Cohorte 1 y los participantes de novo (que ingresaron a 1503 sin haber estado en ninguno de los estudios principales) no tenían una línea de base (básica) y no fueron incluidos en el análisis de esta medida de resultado. El número total de convulsiones desde el día 1 hasta el EOS se dividió por el número total de días desde el día 1 hasta el EOS sin que faltaran datos del diario y el resultado luego se multiplicó por 28 para obtener una frecuencia de convulsiones (CSF) de 28 días. El cambio con respecto al valor inicial para cualquier participante individual se calculó restando el valor inicial (básico) del valor posterior al valor inicial. El CSF mensual (28 días) se basó en los datos del diario electrónico obtenidos para cada participante.
Desde el día 1 hasta el final del período de tratamiento OLE (visita EOS - hasta el mes 42), en comparación con el valor inicial (básico)
Cambio desde el valor inicial (básico) en la frecuencia de las convulsiones cada 28 días desde el mes 2 hasta el EOS (mes 42) en el período de tratamiento OLE
Periodo de tiempo: Desde el mes 2 hasta el final del período de tratamiento OLE (visita EOS - hasta el mes 42), en comparación con el valor inicial (básico)
El valor inicial (básico) se definió como el valor inicial antes del tratamiento doble ciego en los estudios principales. Los participantes de 1504-Cohorte 1 y los participantes de novo no tenían una línea de base (básica) y no fueron incluidos en el análisis de esta medida de resultado. El número total de convulsiones desde el mes 2 hasta el EOS se dividió por el número total de días desde el mes 2 hasta el EOS sin que faltaran datos del diario y el resultado luego se multiplicó por 28 para obtener un LCR de 28 días. El cambio con respecto al valor inicial para cualquier participante individual se calculó restando el valor inicial (básico) del valor posterior al valor inicial. El CSF mensual (28 días) se basó en los datos del diario electrónico obtenidos para cada participante.
Desde el mes 2 hasta el final del período de tratamiento OLE (visita EOS - hasta el mes 42), en comparación con el valor inicial (básico)
Frecuencia de convulsiones (LCR) cada 28 días durante el período de tratamiento OLE (hasta el mes 36)
Periodo de tiempo: En el mes 1, mes 2, mes 3, mes 4-6, mes 7-9, mes 10-12, mes 13-15, mes 16-18, mes 19-21, mes 22-24, mes 25-27, Mes 28-30, Mes 31-33 y Mes 34-36
El CSF mensual (28 días) se basó en los datos del diario electrónico obtenidos para cada participante. El número total de convulsiones en el intervalo i (LCR en OLE, donde i = 1, 2, 3,…, 14) se dividió por el número total de días en el intervalo i sin datos del diario no faltantes y luego se obtuvo el resultado. multiplicado por 28 para obtener un LCR de OLE de 28 días.
En el mes 1, mes 2, mes 3, mes 4-6, mes 7-9, mes 10-12, mes 13-15, mes 16-18, mes 19-21, mes 22-24, mes 25-27, Mes 28-30, Mes 31-33 y Mes 34-36
Frecuencia de convulsiones (LCR) por dosis diaria media durante el período de tratamiento general de OLE
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el final del período de tratamiento OLE: visita de fin del estudio (EOS) (mes 42)
La frecuencia de las convulsiones a lo largo del tiempo, informada cada 28 días, se analizó según la dosis real administrada. Los participantes se agruparon en grupos de dosis baja (0,2 a <0,4 mg/kg), media (0,4 a <0,6 mg/kg) y alta (>0,6 mg/kg) dependiendo de sus dosis diarias medias de ZX008 durante el período de tratamiento con OLE. . Para cada participante, la frecuencia de las convulsiones cada 28 días se calculó como la cantidad de convulsiones registradas durante el período, dividida por la cantidad de días del período y multiplicada por 28. La frecuencia de las crisis convulsivas se calculó a partir de todos los datos disponibles recopilados.
Desde el día 1 hasta el final del período de tratamiento OLE: visita de fin del estudio (EOS) (mes 42)
Porcentaje de participantes con cambios en los medicamentos antiepilépticos (FAE) durante los primeros 6 meses del período de tratamiento OLE
Periodo de tiempo: En los meses 1, 2, 3, 4, 5 y 6 del período de tratamiento OLE
Los participantes en el estudio debían recibir una terapia de base estable durante los primeros 6 meses de tratamiento, después de lo cual los FAE de base podían reducirse o retirarse siempre que quedara uno de base. Se analizó e informó el porcentaje de participantes que tuvieron cambios en la dosis o el tipo de medicamentos FAE concomitantes durante el primer, segundo, tercer, cuarto, quinto y sexto mes.
En los meses 1, 2, 3, 4, 5 y 6 del período de tratamiento OLE

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

8 de junio de 2016

Finalización primaria (Actual)

27 de enero de 2023

Finalización del estudio (Actual)

27 de enero de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de junio de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de julio de 2016

Publicado por primera vez (Estimado)

6 de julio de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de julio de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de julio de 2025

Última verificación

1 de julio de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ZX008-1503
  • 2016-002804-14 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar datos de este ensayo seis meses después de la aprobación del producto en los EE. UU. y/o Europa, o de que se interrumpa el desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo. Los investigadores pueden solicitar acceso a datos anonimizados a nivel de paciente individual y a documentos de ensayo redactados que pueden incluir: conjuntos de datos listos para el análisis, protocolo de estudio, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones de conjunto de datos e informe de estudio clínico. Antes de utilizar los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org y será necesario ejecutar un acuerdo firmado para compartir datos. Todos los documentos están disponibles únicamente en inglés, durante un período predeterminado, generalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña. Este plan puede cambiar si se determina que el riesgo de volver a identificar a los participantes del ensayo es demasiado alto una vez finalizado el ensayo; en este caso y para proteger a los participantes, los datos a nivel de paciente individual no estarían disponibles.

Marco de tiempo para compartir IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar datos de este ensayo seis meses después de la aprobación del producto en los EE. UU. y/o Europa o de que se interrumpa el desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a IPD anónimos y documentos de estudio redactados que pueden incluir: conjuntos de datos sin procesar, conjuntos de datos listos para análisis, protocolo de estudio, formulario de informe de caso en blanco, formulario de informe de caso anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones del conjunto de datos e informe de estudio clínico. Antes de utilizar los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org y será necesario ejecutar un acuerdo firmado para compartir datos. Todos los documentos están disponibles únicamente en inglés, durante un período preestablecido, generalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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