- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT02823145
드라베 증후군이 있는 소아 및 청년을 대상으로 ZX008(Fenfluramine Hydrochloride HCl) 경구 용액의 장기 안전성을 평가하기 위한 공개 연장 시험
2023년 9월 22일 업데이트: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.
드라베 증후군이 있는 소아 및 청년의 보조 요법으로서 ZX008(Fenfluramine Hydrochloride HCl) 경구 용액의 장기 안전성을 평가하기 위한 공개 연장 시험
이것은 Dravet 증후군 환자를 대상으로 한 ZX008의 국제적, 다기관, 공개 라벨, 장기 안전성 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 핵심 연구(ZX008-1501 및 ZX008-1502) 중 하나에 참여하고 지속적인 치료 후보인 Dravet 증후군이 있는 소아 및 젊은 성인 피험자를 대상으로 한 ZX008의 국제, 다기관, 공개, 장기 안전성 연구입니다. 장기간 동안.
이 시험은 36개월의 공개 연장(OLE) 치료 기간과 2주간의 투약 후 기간으로 구성됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
375
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Heeze, 네덜란드
- Kempenhaeghe
-
Zwolle, 네덜란드
- Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
-
-
-
-
-
Dianalund, 덴마크
- Danish National Epilepsy Centre
-
-
-
-
-
Berlin, 독일
- DRK Kliniken Berlin - Westend Epilepsiezentrum / Neuropaediatrie
-
Bielefeld, 독일
- Krankenhaus Mara Epilepsie-Zentrum Bethel
-
Freiburg, 독일
- Universitaetsklinikum Freiburg Zentrum fuer Kinder- und Jugendmedizin
-
Jena, 독일
- Universitaetsklinikum Jena Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin Neuropaediatrie
-
Kiel, 독일
- Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein Campus Kiel Klinik fuer Neuropaediatrie
-
Radeberg, 독일
- Kleinwachau Saechsisches Epilepsiezentrum Radeberg gemeinnuetzige GmbH
-
Tübingen, 독일
- Universitaetsklinik fuer Kinder- und Jugendmedizin Abteilung III
-
Vogtareuth, 독일
- Schoen Klinik Vogtareuth Neuropaediatrie und Neurologische Rehabilitation, Epilepsiezentrum fuer Kinder und Jugendlische, Tagesklinik fuer Neuropaediatrie
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
Tucson, Arizona, 미국, 85718
- Center for Neurosciences - Tucson
-
-
California
-
Orange, California, 미국, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
San Diego, California, 미국, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
-
San Francisco, California, 미국, 94158
- University of California San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, 미국, 80045
- The Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, 미국, 32561
- NW FL Clinical Research Group, LLC
-
Miami, Florida, 미국, 33155
- Miami Children's Hospital Brain Institute
-
Orlando, Florida, 미국, 32819
- Neurology and Epilepsy Research Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, 미국, 30328
- Clinical Integrative Research Center of Atlanta, Panda Neurology
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
-
Saint Paul, Minnesota, 미국, 55102
- Minnesota Epilepsy Group, P.A.
-
-
New Jersey
-
Livingston, New Jersey, 미국, 07039
- Institute of Neurology and Neurosurgery at St. Barnabus
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44103
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, 미국, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
Tacoma, Washington, 미국, 98405
- MultiCare Institute for Research & Innovation
-
-
-
-
-
Edegem, 벨기에
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen
-
-
-
-
-
Barcelona, 스페인
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid, 스페인
- Hospital Ruber Internacional Primera Planta Servicio de Neurologia
-
Pamplona, 스페인
- Clinica Universitaria de Navarra Fase 4. Segunda planta, Consulta de Pediatria
-
-
-
-
-
Birmingham, 영국
- Birmingham Children Hospital NHS Foundation Trust
-
Glasgow, 영국
- Institute of Neurosciences Queen Elizabeth University Hospital
-
Liverpool, 영국
- Alder Hey Hospital
-
London, 영국
- St. Thomas Hospital
-
London, 영국
- Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
-
Sheffield, 영국
- Sheffield Children's Hospital
-
-
-
-
-
Firenze, 이탈리아
- AOU Anna Meyer Clinica di Neurologia Pediatrica
-
Genova, 이탈리아
- Istituto Pediatrico Giannina Gaslini Dipartimento di Neurologia
-
Mantova, 이탈리아
- A.O. Carlo Poma
-
Milano, 이탈리아
- Ospedale Fatebenefratelli e Oftalmico
-
Milano, 이탈리아
- Istituto Neurologica Carlo Besta
-
Roma, 이탈리아
- Policlinico A. Gemelli
-
Roma, 이탈리아
- U.O. Neurologia Dipartimento di Neuroscienze Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
Verona, 이탈리아
- Ospedale Civile Maggiore di Borgo Trento - Ospedale della Donna e del Bambino
-
-
-
-
-
Saitama, 일본
- Saitama Children's Medical Center
-
Shizuoka, 일본
- National Epilepsy Center Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
-
Tokyo, 일본
- Tokyo Women's Medical University Hospital
-
-
-
-
-
Montréal, 캐나다
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
-
Vancouver, 캐나다
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Amiens, 프랑스
- CHU Amiens-Picardie Service De Neurologie Pediatrique
-
Bordeaux, 프랑스
- CHU De Bordeaux Service De Pédiatrie Médicale
-
Lille, 프랑스
- CHRU Lille Antenne Pédiatrique Du CIC - Hôpital Jeanne De Flandre
-
Marseille, 프랑스
- HOPITAL DEL LA TIMONE - HOPITAL HENRI GASTAUT Hôpital De La Timone Neurologie Pédiatrique Pneumologie Pédiatrique Et Médecine Infantile
-
Paris, 프랑스
- Hôpital Robert Debré Pôle: Pédiatrie Médicale Service: Neurologie Et Maladies Métaboliques
-
Paris, 프랑스
- Hôpital Universitaire Necker-Enfants Malades Service de neurologie pédiatrique Centre de référence épilepsies rares (CReER)
-
-
-
-
-
Heidelberg, 호주
- Melbourne Brain Centre Austin Hospital
-
South Brisbane, 호주
- Children's Health Queensland Hospital and Health Service at Lady Cilento Children's Hospital
-
Westmead, 호주
- The Children's Hospital Westmead Dept. of Neurology and Neurosurgery
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 남성 또는 비임신, 비수유 여성, 2세 내지 18세, 핵심 연구 스크리닝 방문 당일 포함.
- 조사자와 의뢰자의 의견에 따라 핵심 연구의 만족스러운 완료.
- 선별 당시 나이가 18세 이상 35세 이하이고 핵심 연구 중 하나에 참여하지 않은 피험자는 참여 자격이 있을 수 있습니다.
- 경련성 발작이 현재 항간질제로 완전히 조절되지 않는 Dravet 증후군의 임상 진단을 뒷받침하는 문서화된 병력.
- 부모/간병인은 일지 작성, 방문 일정 및 연구 약물 책임을 준수할 의지와 능력이 있습니다.
- 피험자의 부모/간병인은 연구자의 의견에 따라 핵심 연구 동안 일지 작성에 순응했습니다(예: 최소 90% 순응).
주요 제외 기준:
- 심혈관 또는 뇌혈관 질환, 심근 경색 또는 뇌졸중의 현재 또는 과거 병력.
- 임상적으로 중요하고 연구 약물의 중단을 정당화하는 현재의 심장 판막병증 또는 폐고혈압.
- 녹내장의 현재 또는 과거력.
- 중등도 또는 중증 간 장애.
- 중추적으로 작용하는 식욕감퇴제; 모노아민옥시다제 억제제; 세로토닌 재흡수 억제를 포함하여 임상적으로 감지할 수 있는 양의 세로토닌 작용제 또는 길항제 특성을 갖는 임의의 중추 작용 화합물; 아토목세틴 또는 기타 중추 작용 노르아드레날린 작용제; 사이프로헵타딘 및/또는 시토크롬 P450(CYP) 2D6/3A4/2B6 억제제/기질.
- 현재 카르바마제핀, 옥스카바마제핀, 에스리카르바제핀, 페노바르비탈 또는 페니토인을 복용 중이거나 지난 30일 이내에 유지 요법으로 이들 중 하나를 복용했습니다.
- 연구 참여, 연구 데이터 수집에 부정적인 영향을 미치거나 피험자에게 위험을 초래할 수 있는 간질 이외의 임상적으로 중요한 상태이거나, 방문 1에서 임상적으로 관련된 증상 또는 임상적으로 중요한 질병을 앓았습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
---|---|
실험적: ZX008
ZX008은 2.5mg/mL 농도의 경구 용액으로 공급됩니다.
피험자는 0.2mg/kg/일(최대: 30mg/일)부터 유효 용량으로 적정됩니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
---|---|---|
OLE(Open-label Extension) 치료 기간 동안 치료로 인한 부작용(TEAE)이 발생한 참가자의 비율
기간: 1일차부터 OLE 치료 기간 종료까지 - 연구 종료(EOS) 방문(42개월)
|
치료 관련 이상사례(TEAE)는 시작일 정보를 기준으로 연구 치료의 첫 번째 투여 이후에 발생하는 모든 AE로 정의되었습니다.
|
1일차부터 OLE 치료 기간 종료까지 - 연구 종료(EOS) 방문(42개월)
|
OLE 치료 기간 동안 시험용 의약품(IMP) 중단으로 이어지는 치료 관련 이상사례(TEAE)가 발생한 참가자의 비율
기간: 1일차부터 OLE 치료 기간 종료까지 - EOS 방문(42개월)
|
TEAE는 시작일 정보를 기준으로 연구 치료제의 첫 번째 섭취 후 발생하는 모든 AE로 정의되었습니다.
OLE 치료 기간 동안 IMP 중단으로 이어지는 TEAE가 있는 참가자의 비율이 보고되었습니다.
|
1일차부터 OLE 치료 기간 종료까지 - EOS 방문(42개월)
|
OLE 치료 기간 동안 심각한 치료로 인한 부작용(TEAE)이 발생한 참가자의 비율
기간: 1일차부터 OLE 치료 기간 종료까지 - EOS 방문(42개월)
|
심각한 부작용(SAE)은 투여량에 관계없이 다음과 같은 뜻밖의 의학적 사건으로 정의됩니다. , • 선천적 기형/선천적 결함을 초래하는 경우, • 다른 5가지 SAE 기준을 충족하지는 않지만 참가자를 잠재적으로 위험에 빠뜨리거나 예방하기 위해 의학적 또는 외과적 개입이 필요한 것으로 의사가 판단한 의학적으로 중요한 사건을 초래하는 경우 SAE 기준으로 나열된 위 결과 중 하나입니다.
|
1일차부터 OLE 치료 기간 종료까지 - EOS 방문(42개월)
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
---|---|---|
OLE 치료 기간 중 1일부터 연구 종료(EOS) 방문(42개월)까지 28일당 경련성 발작 빈도의 기준선(핵심) 변화
기간: 1일차부터 OLE 치료 기간 종료까지(EOS 방문 - 최대 42개월까지) 기준선(핵심)과 비교
|
기준선(핵심)은 핵심 연구(ZX008-1501/ZX008-1502 및 ZX008-1504 코호트 2)에서 이중 맹검 치료 이전의 기준선으로 정의되었습니다.
1504-코호트 1의 참가자와 새로운 참가자(핵심 연구에 참여하지 않고 1503에 들어간 참가자)는 기준선(핵심)이 없었으며 이 결과 측정 분석에 포함되지 않았습니다.
1일차부터 EOS까지의 총 경련 발작 횟수를 누락되지 않은 일기 데이터를 사용하여 1일차부터 EOS까지의 총 일수로 나눈 다음 그 결과에 28을 곱하여 28일 경련 발작 빈도(CSF)를 얻었습니다.
개별 참가자에 대한 기준선의 변화는 기준선 이후 값에서 기준선(핵심)을 빼서 계산되었습니다.
월간(28일) CSF는 각 참가자별로 얻은 전자 일기 데이터를 기반으로 했습니다.
|
1일차부터 OLE 치료 기간 종료까지(EOS 방문 - 최대 42개월까지) 기준선(핵심)과 비교
|
OLE 치료 기간 중 2개월부터 EOS(42개월)까지 28일당 경련성 발작 빈도의 기준선(핵심) 변화
기간: 2개월부터 OLE 치료 기간 종료까지(EOS 방문 - 최대 42개월까지) 기준선(핵심)과 비교
|
기준선(핵심)은 핵심 연구에서 이중 맹검 치료 이전의 기준선으로 정의되었습니다.
1504-코호트 1의 참가자와 신규 참가자는 기준선(핵심)이 없었으며 이 결과 측정 분석에 포함되지 않았습니다.
2개월부터 EOS까지의 총 경련성 발작 횟수를 누락되지 않은 일기 데이터를 사용하여 2개월부터 EOS까지의 총 일수로 나눈 다음 그 결과에 28을 곱하여 28일 CSF를 얻었습니다.
개별 참가자에 대한 기준선의 변화는 기준선 이후 값에서 기준선(핵심)을 빼서 계산되었습니다.
월간(28일) CSF는 각 참가자별로 얻은 전자 일기 데이터를 기반으로 했습니다.
|
2개월부터 OLE 치료 기간 종료까지(EOS 방문 - 최대 42개월까지) 기준선(핵심)과 비교
|
OLE 치료 기간(36개월까지) 동안 28일당 경련성 발작 빈도(CSF)
기간: 1개월, 2개월, 3개월, 4~6개월, 7~9개월, 10~12개월, 13~15개월, 16~18개월, 19~21개월, 22~24개월, 25~27개월, 28~30개월, 31~33개월, 34~36개월
|
월간(28일) CSF는 각 참가자별로 얻은 전자 일기 데이터를 기반으로 했습니다.
i번째 간격(OLE의 CSF, 여기서 i=1, 2, 3, … , 14)의 총 경련성 발작 횟수를 누락되지 않은 일기 데이터를 사용하여 i번째 간격의 총 일수로 나눈 다음 결과를 얻었습니다. OLE의 28일 CSF를 얻으려면 28을 곱합니다.
|
1개월, 2개월, 3개월, 4~6개월, 7~9개월, 10~12개월, 13~15개월, 16~18개월, 19~21개월, 22~24개월, 25~27개월, 28~30개월, 31~33개월, 34~36개월
|
전체 OLE 치료 기간 동안 평균 일일 복용량에 따른 경련성 발작 빈도(CSF)
기간: 1일차부터 OLE 치료 기간 종료까지 - 연구 종료(EOS) 방문(42개월)
|
28일 기준으로 보고된 시간 경과에 따른 경련 발작 빈도를 실제 투여량으로 분석하였다.
참가자들은 OLE 치료 기간 동안 ZX008의 일일 평균 복용량에 따라 저용량(0.2 ~ <0.4mg/kg), 중간(0.4 ~ <0.6mg/kg) 및 고용량(>0.6mg/kg) 그룹으로 분류되었습니다. .
각 참가자에 대해 28일당 발작 빈도는 해당 기간 동안 기록된 발작 횟수를 해당 기간의 일수로 나누고 28을 곱하여 계산되었습니다.
경련성 발작 빈도는 수집된 모든 이용 가능한 데이터로부터 계산되었습니다.
|
1일차부터 OLE 치료 기간 종료까지 - 연구 종료(EOS) 방문(42개월)
|
OLE 치료 기간의 첫 6개월 동안 항간질제(AED) 약물을 변경한 참가자의 비율
기간: OLE 치료기간 1, 2, 3, 4, 5, 6개월째
|
연구 참가자들은 치료 첫 6개월 동안 안정적인 배경 요법을 받아야 했으며, 그 이후에는 하나의 배경 AED가 남아 있는 한 배경 AED를 줄이거나 중단할 수 있었습니다.
1개월, 2개월, 3개월, 4개월, 5개월, 6개월 동안 병용 AED 약물의 용량이나 유형에 변화가 있었던 참가자의 비율을 분석하고 보고했습니다.
|
OLE 치료기간 1, 2, 3, 4, 5, 6개월째
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: UCB Cares, 001 844 599 2273
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 6월 8일
기본 완료 (실제)
2023년 1월 27일
연구 완료 (실제)
2023년 1월 27일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 6월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 7월 5일
처음 게시됨 (추정된)
2016년 7월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 9월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 9월 22일
마지막으로 확인됨
2023년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ZX008-1503
- 2016-002804-14 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
이 임상시험의 데이터는 미국 및/또는 유럽에서 제품이 승인되거나 글로벌 개발이 중단된 후 6개월 후, 임상시험 완료 후 18개월 후에 자격을 갖춘 연구원이 요청할 수 있습니다.
연구자는 익명화된 개별 환자 수준 데이터와 분석 준비가 된 데이터 세트, 연구 프로토콜, 주석이 달린 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획, 데이터 세트 사양 및 임상 연구 보고서를 포함할 수 있는 수정된 시험 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
데이터를 사용하기 전에 www.Vivli.org의 독립적인 검토 패널에서 제안을 승인해야 합니다.
서명된 데이터 공유 계약을 체결해야 합니다.
모든 문서는 사전에 지정된 기간(일반적으로 12개월) 동안 비밀번호로 보호되는 포털을 통해 영어로만 제공됩니다.
임상시험이 완료된 후 임상시험 참가자를 재식별할 위험이 너무 높다고 판단되는 경우 이 계획이 변경될 수 있습니다. 이 경우 참가자를 보호하기 위해 개별 환자 수준 데이터는 제공되지 않습니다.
IPD 공유 기간
이 임상시험의 데이터는 미국 및/또는 유럽에서의 제품 승인 또는 글로벌 개발이 중단된 후 6개월 및 임상시험 완료 후 18개월 후에 자격을 갖춘 연구자가 요청할 수 있습니다.
IPD 공유 액세스 기준
자격을 갖춘 연구자는 원시 데이터 세트, 분석 준비 데이터 세트, 연구 프로토콜, 공백 사례 보고서 양식, 주석이 달린 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획, 데이터 세트 사양 및 임상 연구 보고서를 포함할 수 있는 익명화된 IPD 및 수정된 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
데이터를 사용하기 전에 www.Vivli.org의 독립적인 검토 패널에서 제안을 승인해야 합니다.
서명된 데이터 공유 계약을 체결해야 합니다.
모든 문서는 사전에 지정된 기간(일반적으로 12개월) 동안 비밀번호로 보호되는 포털을 통해 영어로만 제공됩니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
드라벳 증후군에 대한 임상 시험
-
Icahn School of Medicine at Mount SinaiNational Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD)완전한
-
Basaksehir Cam & Sakura Şehir Hospital완전한
-
Jazz Pharmaceuticals모병결절성 경화증 복합 환자의 발작 | Dravet Syndrome 참가자의 발작 | 레녹스-가스토 증후군 참가자의 발작미국
-
China Medical University Hospital알려지지 않은
-
Wolfson Medical Center빼는Ovarian Hyperstimulation Syndrome(OHSS)의 위험 감소를 위한 Coasting에 대한 GnRH 길항제의 증량 투여
-
Cure CMD모병Emery-Dreifuss 근이영양증 | 선천성 근무력증 증후군 | 림거들 근이영양증 | ITGA7(인테그린 알파-7) 결핍을 동반한 선천성 근이영양증 | 알파-디스트로글리칸병증(심각한 간질을 동반한 디스트로글리칸의 선천성 근이영양증 및 비정상적인 글리코실화) | 알파-디스트로글리칸병증(TRAPPC11 돌연변이로 인한 지방간 및 영아 발병 백내장을 동반한 선천성 근이영양증) | 알파-디스트로글리칸병증(디스트로글리칸의 저당화를 동반한 선천성 근이영양증) | 알파-디스트로글리칸병증(디스트로글리칸 및 간질의 저당화를 동반한 선천성 근이영양증) | 알파-디스트로글리칸병증(디스트로글리칸병증... 그리고 다른 조건미국
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation 그리고 다른 협력자들모병미토콘드리아 질병 | 색소 성 망막염 | 중증 근무력증 | 호산구성 위장염 | 다계통 위축 | 평활근육종 | 백질이영양증 | 항문 누공 | 척수소뇌성 운동실조증 3형 | 프리드라이히 실조증 | 케네디병 | 라임 병 | 혈구탐식림프조직구증 | 척수소뇌성 운동실조증 1형 | 척수소뇌성 운동실조증 2형 | 척수소뇌성 실조증 6형 | 윌리엄스 증후군 | 히르슈스프룽병 | 글리코겐 축적병 | 가와사키병 | 짧은 창자 증후군 | 저인산증 | 레버 선천성 흑암시 | 입내 | 심장이완불능증 | 다발성 내분비선 종양 | 레이 증후군 | 애디슨병 | 제2형 다발성내분비선종양 | 경피증 | 제1형 다발성내분비선종양 | 다발성 내분비선 종양 유형 2A | 다발성 내분비선 종양 유형 2B | 비정형 용혈성... 그리고 다른 조건미국, 호주
ZX008(펜플루라민염산염)에 대한 임상 시험
-
Haihe Biopharma Co., Ltd.Shanghai Institute of Materia Medica, Chinese Academy of Sciences완전한
-
Zogenix, Inc.모병전신 강장 간대 발작 | CDKL5 결핍 장애 | 간질 경련 | 난치성 발작미국, 일본, 독일, 네덜란드, 포르투갈, 스페인, 벨기에, 영국, 오스트리아, 그루지야, 이스라엘, 아일랜드
-
Torrent Pharmaceuticals Limited완전한
-
Bing He모집하지 않고 적극적으로
-
University Hospital Southampton NHS Foundation...University of Southampton빼는
-
Torrent Pharmaceuticals Limited완전한
-
Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary...완전한드라벳 증후군 | 레녹스 가스토 증후군미국
-
Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary...모집하지 않고 적극적으로레녹스 가스토 증후군미국, 호주, 벨기에, 캐나다, 덴마크, 프랑스, 독일, 이탈리아, 일본, 멕시코, 네덜란드, 폴란드, 스페인, 스웨덴