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Um estudo de extensão aberto para avaliar a segurança a longo prazo da solução oral ZX008 (cloridrato de fenfluramina) em crianças e adultos jovens com síndrome de Dravet

22 de setembro de 2023 atualizado por: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Um estudo de extensão aberta para avaliar a segurança a longo prazo da solução oral ZX008 (cloridrato de fenfluramina) como terapia adjuvante em crianças e adultos jovens com síndrome de Dravet

Este é um estudo de segurança internacional, multicêntrico, aberto e de longo prazo do ZX008 em indivíduos com síndrome de Dravet.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de segurança internacional, multicêntrico, aberto e de longo prazo de ZX008 em pacientes pediátricos e adultos jovens com síndrome de Dravet que participaram de um dos estudos principais (ZX008-1501 e ZX008-1502) e são candidatos a tratamento contínuo por um longo período de tempo. Este estudo consistirá em um período de tratamento de extensão aberta (OLE) de 36 meses e um período pós-dosagem de 2 semanas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

375

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
        • DRK Kliniken Berlin - Westend Epilepsiezentrum / Neuropaediatrie
      • Bielefeld, Alemanha
        • Krankenhaus Mara Epilepsie-Zentrum Bethel
      • Freiburg, Alemanha
        • Universitaetsklinikum Freiburg Zentrum fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Jena, Alemanha
        • Universitaetsklinikum Jena Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin Neuropaediatrie
      • Kiel, Alemanha
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein Campus Kiel Klinik fuer Neuropaediatrie
      • Radeberg, Alemanha
        • Kleinwachau Saechsisches Epilepsiezentrum Radeberg gemeinnuetzige GmbH
      • Tübingen, Alemanha
        • Universitaetsklinik fuer Kinder- und Jugendmedizin Abteilung III
      • Vogtareuth, Alemanha
        • Schoen Klinik Vogtareuth Neuropaediatrie und Neurologische Rehabilitation, Epilepsiezentrum fuer Kinder und Jugendlische, Tagesklinik fuer Neuropaediatrie
  • Austrália
      • Heidelberg, Austrália
        • Melbourne Brain Centre Austin Hospital
      • South Brisbane, Austrália
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service at Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead, Austrália
        • The Children's Hospital Westmead Dept. of Neurology and Neurosurgery
  • Bélgica
      • Edegem, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
  • Canadá
      • Montréal, Canadá
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Vancouver, Canadá
        • British Columbia Children's Hospital
  • Dinamarca
      • Dianalund, Dinamarca
        • Danish National Epilepsy Centre
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Espanha
        • Hospital Ruber Internacional Primera Planta Servicio de Neurologia
      • Pamplona, Espanha
        • Clinica Universitaria de Navarra Fase 4. Segunda planta, Consulta de Pediatria
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85718
        • Center for Neurosciences - Tucson
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • The Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Miami Children's Hospital Brain Institute
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32819
        • Neurology and Epilepsy Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta, Panda Neurology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A.
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Estados Unidos, 07039
        • Institute of Neurology and Neurosurgery at St. Barnabus
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44103
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • MultiCare Institute for Research & Innovation
  • França
      • Amiens, França
        • CHU Amiens-Picardie Service De Neurologie Pediatrique
      • Bordeaux, França
        • CHU De Bordeaux Service De Pédiatrie Médicale
      • Lille, França
        • CHRU Lille Antenne Pédiatrique Du CIC - Hôpital Jeanne De Flandre
      • Marseille, França
        • HOPITAL DEL LA TIMONE - HOPITAL HENRI GASTAUT Hôpital De La Timone Neurologie Pédiatrique Pneumologie Pédiatrique Et Médecine Infantile
      • Paris, França
        • Hôpital Robert Debré Pôle: Pédiatrie Médicale Service: Neurologie Et Maladies Métaboliques
      • Paris, França
        • Hôpital Universitaire Necker-Enfants Malades Service de neurologie pédiatrique Centre de référence épilepsies rares (CReER)
  • Holanda
      • Heeze, Holanda
        • Kempenhaeghe
      • Zwolle, Holanda
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Itália
      • Firenze, Itália
        • AOU Anna Meyer Clinica di Neurologia Pediatrica
      • Genova, Itália
        • Istituto Pediatrico Giannina Gaslini Dipartimento di Neurologia
      • Mantova, Itália
        • A.O. Carlo Poma
      • Milano, Itália
        • Ospedale Fatebenefratelli e Oftalmico
      • Milano, Itália
        • Istituto Neurologica Carlo Besta
      • Roma, Itália
        • Policlinico A. Gemelli
      • Roma, Itália
        • U.O. Neurologia Dipartimento di Neuroscienze Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Verona, Itália
        • Ospedale Civile Maggiore di Borgo Trento - Ospedale della Donna e del Bambino
  • Japão
      • Saitama, Japão
        • Saitama Children's Medical Center
      • Shizuoka, Japão
        • National Epilepsy Center Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
      • Tokyo, Japão
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Birmingham Children Hospital NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Reino Unido
        • Institute of Neurosciences Queen Elizabeth University Hospital
      • Liverpool, Reino Unido
        • Alder Hey Hospital
      • London, Reino Unido
        • St. Thomas Hospital
      • London, Reino Unido
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Reino Unido
        • Sheffield Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 35 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Homem ou mulher não grávida, não lactante, com idade de 2 a 18 anos, inclusive no dia da visita de triagem do estudo principal.
  • Conclusão satisfatória do estudo principal na opinião do investigador e do patrocinador.
  • Indivíduos com mais de 18 a ≤ 35 anos de idade no momento da triagem e que não participaram de um dos estudos principais podem ser elegíveis para participação.
  • Uma história médica documentada para apoiar um diagnóstico clínico da síndrome de Dravet, onde as crises convulsivas não são completamente controladas pelas drogas antiepilépticas atuais.
  • O pai/responsável está disposto e é capaz de cumprir o preenchimento do diário, o cronograma de visitas e a responsabilidade pelo medicamento em estudo.
  • O pai/responsável do sujeito cumpriu o preenchimento do diário durante o estudo principal, na opinião do investigador (por exemplo, pelo menos 90% de conformidade).

Principais Critérios de Exclusão:

  • Histórico atual ou passado de doença cardiovascular ou cerebrovascular, infarto do miocárdio ou acidente vascular cerebral.
  • Valvulopatia cardíaca atual ou hipertensão pulmonar clinicamente significativa e justifique a descontinuação da medicação do estudo.
  • História atual ou pregressa de glaucoma.
  • Insuficiência hepática moderada ou grave.
  • Receber terapia concomitante com: agentes anorexígenos de ação central; inibidores da monoaminoxidase; qualquer composto de ação central com quantidade clinicamente apreciável de propriedades agonistas ou antagonistas da serotonina, incluindo inibição da recaptação da serotonina; atomoxetina ou outro agonista noradrenérgico de ação central; ciproheptadina e/ou inibidores/substratos do citocromo P450 (CYP) 2D6/3A4/2B6.
  • Atualmente tomando carbamazepina, oxcarbamazepina, eslicarbazepina, fenobarbital ou fenitoína, ou tomou qualquer um deles nos últimos 30 dias, como terapia de manutenção.
  • Uma condição clinicamente significativa, ou teve sintomas clinicamente relevantes ou uma doença clinicamente significativa na Visita 1, exceto epilepsia, que afetaria negativamente a participação no estudo, a coleta de dados do estudo ou representaria um risco para o sujeito.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: ZX008
ZX008 é fornecido como solução oral na concentração de 2,5 mg/mL. Os indivíduos serão titulados para uma dose eficaz começando com 0,2 mg/kg/dia (máximo: 30 mg/dia).
Medicamento: ZX008 (cloridrato de fenfluramina)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) durante o período de tratamento de extensão aberta (OLE)
Prazo: Do Dia 1 ao Fim do Período de Tratamento OLE - Visita de Fim do Estudo (EOS) (Mês 42)
Os eventos adversos emergentes do tratamento (TEAE) foram definidos como quaisquer EAs que, com base nas informações da data de início, ocorram após a primeira ingestão do tratamento do estudo.
Do Dia 1 ao Fim do Período de Tratamento OLE - Visita de Fim do Estudo (EOS) (Mês 42)
Porcentagem de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) que levam à retirada do medicamento experimental (ME) durante o período de tratamento OLE
Prazo: Do dia 1 ao final do período de tratamento OLE - visita EOS (mês 42)
Um TEAE foi definido como qualquer EA que, com base nas informações da data de início, ocorre após a primeira ingestão do tratamento do estudo. Foi relatada a porcentagem de participantes com TEAEs que levaram à retirada do ME durante o período de tratamento OLE.
Do dia 1 ao final do período de tratamento OLE - visita EOS (mês 42)
Porcentagem de participantes com eventos adversos graves emergentes do tratamento (TEAEs) durante o período de tratamento OLE
Prazo: Do dia 1 ao final do período de tratamento OLE - visita EOS (mês 42)
Evento adverso grave (SAE) foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose: • resulte em morte, • seja potencialmente fatal, • resulte em internação inicial ou prolongamento da hospitalização, • resulte em deficiência ou incapacidade persistente ou significativa , • resulta em uma anomalia congênita/defeito congênito, • resulta em qualquer evento clinicamente significativo que não atende a nenhum dos outros 5 critérios SAE, mas que foi considerado por um médico como potencialmente comprometendo o participante ou exigindo intervenção médica ou cirúrgica para prevenir um dos resultados acima listados como critério SAE.
Do dia 1 ao final do período de tratamento OLE - visita EOS (mês 42)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base (núcleo) na frequência de crises convulsivas por 28 dias, do dia 1 até a visita de final do estudo (EOS) (mês 42) no período de tratamento OLE
Prazo: Do dia 1 ao final do período de tratamento OLE (visita EOS - até o mês 42), em comparação com a linha de base (núcleo)
A linha de base (núcleo) foi definida como a linha de base antes do tratamento duplo-cego nos estudos principais (ZX008-1501/ZX008-1502 e ZX008-1504 Coorte 2). Os participantes da 1504-Coorte 1 e os participantes de novo (que entraram na 1503 sem terem participado de nenhum dos estudos principais) não tinham uma linha de base (núcleo) e não foram incluídos na análise desta medida de resultado. O número total de crises convulsivas do Dia 1 até a EOS foi dividido pelo número total de dias do Dia 1 até a EOS com dados diários não perdidos e o resultado foi então multiplicado por 28 para obter uma frequência de crises convulsivas (LCR) de 28 dias. A alteração da linha de base para qualquer participante individual foi calculada subtraindo a linha de base (núcleo) do valor pós-linha de base. O LCR mensal (28 dias) foi baseado nos dados do diário eletrônico obtidos para cada participante.
Do dia 1 ao final do período de tratamento OLE (visita EOS - até o mês 42), em comparação com a linha de base (núcleo)
Alteração da linha de base (núcleo) na frequência de crises convulsivas por 28 dias, do mês 2 ao EOS (mês 42) no período de tratamento OLE
Prazo: Do mês 2 ao final do período de tratamento OLE (visita EOS - até o mês 42), em comparação com a linha de base (núcleo)
A linha de base (núcleo) foi definida como a linha de base antes do tratamento duplo-cego nos estudos principais. Os participantes da 1504-Coorte 1 e os participantes de novo não tinham uma linha de base (núcleo) e não foram incluídos na análise desta medida de resultado. O número total de crises convulsivas do Mês 2 até a EOS foi dividido pelo número total de dias do Mês 2 até a EOS com dados diários não perdidos e o resultado foi então multiplicado por 28 para obter um LCR de 28 dias. A alteração da linha de base para qualquer participante individual foi calculada subtraindo a linha de base (núcleo) do valor pós-linha de base. O LCR mensal (28 dias) foi baseado nos dados do diário eletrônico obtidos para cada participante.
Do mês 2 ao final do período de tratamento OLE (visita EOS - até o mês 42), em comparação com a linha de base (núcleo)
Frequência de crises convulsivas (LCR) por 28 dias durante o período de tratamento OLE (até o mês 36)
Prazo: No Mês 1, Mês 2, Mês 3, Mês 4-6, Mês 7-9, Mês 10-12, Mês 13-15, Mês 16-18, Mês 19-21, Mês 22-24, Mês 25-27, Mês 28 a 30, Mês 31 a 33 e Mês 34 a 36
O LCR mensal (28 dias) foi baseado nos dados do diário eletrônico obtidos para cada participante. O número total de crises convulsivas no i-ésimo intervalo (LCR em OLE, onde, i = 1, 2, 3,…, 14) foi dividido pelo número total de dias no i-ésimo intervalo com dados diários não perdidos e o resultado foi então multiplicado por 28 para obter um LCR de OLE de 28 dias.
No Mês 1, Mês 2, Mês 3, Mês 4-6, Mês 7-9, Mês 10-12, Mês 13-15, Mês 16-18, Mês 19-21, Mês 22-24, Mês 25-27, Mês 28 a 30, Mês 31 a 33 e Mês 34 a 36
Frequência de crises convulsivas (LCR) por dose diária média durante o período geral de tratamento de OLE
Prazo: Do Dia 1 ao Fim do Período de Tratamento OLE - Visita de Fim do Estudo (EOS) (Mês 42)
A frequência das crises convulsivas ao longo do tempo, relatada em 28 dias, foi analisada pela dose real administrada. Os participantes foram agrupados em grupos de dose baixa (0,2 a <0,4 mg/kg), média (0,4 a <0,6 mg/kg) e dose alta (>0,6 mg/kg), dependendo de suas doses diárias médias de ZX008 durante o período de tratamento OLE . Para cada participante, a frequência de crises por 28 dias foi calculada como o número de crises registradas durante o período, dividido pelo número de dias do período e multiplicado por 28. A frequência das crises convulsivas foi calculada a partir de todos os dados disponíveis coletados.
Do Dia 1 ao Fim do Período de Tratamento OLE - Visita de Fim do Estudo (EOS) (Mês 42)
Porcentagem de participantes com alterações nos medicamentos antiepilépticos (DAE) durante os primeiros 6 meses do período de tratamento OLE
Prazo: Nos meses 1, 2, 3, 4, 5 e 6 do período de tratamento OLE
Os participantes do estudo deveriam estar em terapia de base estável durante os primeiros 6 meses de tratamento, após os quais os AEDs de base poderiam ser reduzidos ou retirados, desde que restasse um AED de base. A porcentagem de participantes que tiveram alterações na dose ou tipo de medicação concomitante com DEA durante o primeiro, segundo, terceiro, quarto, quinto e sexto meses foi analisada e relatada.
Nos meses 1, 2, 3, 4, 5 e 6 do período de tratamento OLE

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

8 de junho de 2016

Conclusão Primária (Real)

27 de janeiro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

27 de janeiro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de junho de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de julho de 2016

Primeira postagem (Estimado)

6 de julho de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de setembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de setembro de 2023

Última verificação

1 de setembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ZX008-1503
  • 2016-002804-14 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Os dados deste ensaio podem ser solicitados por pesquisadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos EUA e/ou na Europa, ou o desenvolvimento global for interrompido, e 18 meses após a conclusão do ensaio. Os investigadores podem solicitar acesso a dados individuais anonimizados em nível de paciente e documentos de ensaio redigidos que podem incluir: conjuntos de dados prontos para análise, protocolo de estudo, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística, especificações de conjunto de dados e relatório de estudo clínico. Antes da utilização dos dados, as propostas precisam ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org e um acordo de partilha de dados assinado terá de ser executado. Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, por um período pré-especificado, normalmente 12 meses, em um portal protegido por senha. Este plano pode mudar se o risco de reidentificação dos participantes do ensaio for considerado muito alto após a conclusão do ensaio; neste caso e para proteger os participantes, os dados individuais do paciente não seriam disponibilizados.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Os dados deste ensaio podem ser solicitados por pesquisadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos EUA e/ou Europa ou a interrupção do desenvolvimento global, e 18 meses após a conclusão do ensaio.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a IPD anonimizado e documentos de estudo redigidos, que podem incluir: conjuntos de dados brutos, conjuntos de dados prontos para análise, protocolo de estudo, formulário de relatório de caso em branco, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística, especificações do conjunto de dados e relatório de estudo clínico. Antes da utilização dos dados, as propostas precisam ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org e um acordo de partilha de dados assinado terá de ser executado. Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, por um período pré-especificado, normalmente 12 meses, em um portal protegido por senha.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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