Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En åpen utvidelsesprøve for å vurdere den langsiktige sikkerheten til ZX008 (Fenfluramine Hydrochloride HCl) oral oppløsning hos barn og unge voksne med Dravet-syndrom

2. juli 2025 oppdatert av: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

En åpen utvidelsesprøve for å vurdere den langsiktige sikkerheten til ZX008 (Fenfluramine Hydrochloride HCl) oral løsning som en tilleggsterapi hos barn og unge voksne med Dravet syndrom

Dette er en internasjonal, multisenter, åpen, langsiktig sikkerhetsstudie av ZX008 hos personer med Dravet syndrom.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en internasjonal, multisenter, åpen, langsiktig sikkerhetsstudie av ZX008 i pediatriske og unge voksne personer med Dravet syndrom som deltok i en av kjernestudiene (ZX008-1501 og ZX008-1502) og er kandidater for kontinuerlig behandling over en lengre periode. Denne utprøvingen vil bestå av en 36-måneders Open-Label Extension (OLE) behandlingsperiode og en 2-ukers post-doseringsperiode.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

375

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Heidelberg, Australia
        • Melbourne Brain Centre Austin Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service at Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead, Australia
        • The Children's Hospital Westmead Dept. of Neurology and Neurosurgery
  • Belgia
      • Edegem, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
  • Canada
      • Montréal, Canada
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Danmark
      • Dianalund, Danmark
        • Danish National Epilepsy Centre
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85718
        • Center for Neurosciences - Tucson
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • The Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Forente stater, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Miami Children's Hospital Brain Institute
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32819
        • Neurology and Epilepsy Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta, Panda Neurology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A.
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Forente stater, 07039
        • Institute of Neurology and Neurosurgery at St. Barnabus
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44103
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98405
        • MultiCare Institute for Research & Innovation
  • Frankrike
      • Amiens, Frankrike
        • CHU Amiens-Picardie Service De Neurologie Pediatrique
      • Bordeaux, Frankrike
        • CHU De Bordeaux Service De Pédiatrie Médicale
      • Lille, Frankrike
        • CHRU Lille Antenne Pédiatrique Du CIC - Hôpital Jeanne De Flandre
      • Marseille, Frankrike
        • HOPITAL DEL LA TIMONE - HOPITAL HENRI GASTAUT Hôpital De La Timone Neurologie Pédiatrique Pneumologie Pédiatrique Et Médecine Infantile
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Robert Debré Pôle: Pédiatrie Médicale Service: Neurologie Et Maladies Métaboliques
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Universitaire Necker-Enfants Malades Service de neurologie pédiatrique Centre de référence épilepsies rares (CReER)
  • Italia
      • Firenze, Italia
        • AOU Anna Meyer Clinica di Neurologia Pediatrica
      • Genova, Italia
        • Istituto Pediatrico Giannina Gaslini Dipartimento di Neurologia
      • Mantova, Italia
        • A.O. Carlo Poma
      • Milano, Italia
        • Ospedale Fatebenefratelli e Oftalmico
      • Milano, Italia
        • Istituto Neurologica Carlo Besta
      • Roma, Italia
        • Policlinico A. Gemelli
      • Roma, Italia
        • U.O. Neurologia Dipartimento di Neuroscienze Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Verona, Italia
        • Ospedale Civile Maggiore di Borgo Trento - Ospedale della Donna e del Bambino
  • Japan
      • Saitama, Japan
        • Saitama Children's Medical Center
      • Shizuoka, Japan
        • National Epilepsy Center Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
      • Tokyo, Japan
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Nederland
      • Heeze, Nederland
        • Kempenhaeghe
      • Zwolle, Nederland
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spania
        • Hospital Ruber Internacional Primera Planta Servicio de Neurologia
      • Pamplona, Spania
        • Clinica Universitaria de Navarra Fase 4. Segunda planta, Consulta de Pediatria
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • Birmingham Children Hospital NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Storbritannia
        • Institute of Neurosciences Queen Elizabeth University Hospital
      • Liverpool, Storbritannia
        • Alder Hey Hospital
      • London, Storbritannia
        • St. Thomas Hospital
      • London, Storbritannia
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Storbritannia
        • Sheffield Children's Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • DRK Kliniken Berlin - Westend Epilepsiezentrum / Neuropaediatrie
      • Bielefeld, Tyskland
        • Krankenhaus Mara Epilepsie-Zentrum Bethel
      • Freiburg, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Freiburg Zentrum fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Jena, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Jena Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin Neuropaediatrie
      • Kiel, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein Campus Kiel Klinik fuer Neuropaediatrie
      • Radeberg, Tyskland
        • Kleinwachau Saechsisches Epilepsiezentrum Radeberg gemeinnuetzige GmbH
      • Tübingen, Tyskland
        • Universitaetsklinik fuer Kinder- und Jugendmedizin Abteilung III
      • Vogtareuth, Tyskland
        • Schoen Klinik Vogtareuth Neuropaediatrie und Neurologische Rehabilitation, Epilepsiezentrum fuer Kinder und Jugendlische, Tagesklinik fuer Neuropaediatrie

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 35 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Mann eller ikke-gravid, ikke-ammende kvinne, i alderen 2 til 18 år, inkludert fra og med dagen for kjernestudiens screeningbesøk.
  • Tilfredsstillende gjennomføring av kjernestudien etter etterforskerens og sponsorens oppfatning.
  • Forsøkspersoner som er >18 til ≤35 år på screeningstidspunktet og ikke deltok i en av kjernestudiene kan være kvalifisert for deltakelse.
  • En dokumentert sykehistorie for å støtte en klinisk diagnose av Dravet syndrom, der krampeanfall ikke er fullstendig kontrollert av gjeldende antiepileptika.
  • Foreldre/omsorgspersoner er villig og i stand til å overholde dagbokutfylling, besøksplan og studere legemiddelansvar.
  • Forsøkspersonens forelder/omsorgsperson har vært i samsvar med dagbokfullføringen under kjernestudien, etter etterforskerens oppfatning (f.eks. minst 90 % kompatibel).

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Nåværende eller tidligere historie med kardiovaskulær eller cerebrovaskulær sykdom, hjerteinfarkt eller hjerneslag.
  • Nåværende hjerteklaffpati eller pulmonal hypertensjon som er klinisk signifikant og garanterer seponering av studiemedisinering.
  • Nåværende eller tidligere historie med glaukom.
  • Moderat eller alvorlig nedsatt leverfunksjon.
  • Får samtidig behandling med: sentralt virkende anorektiske midler; monoaminoksidase-inhibitorer; enhver sentralt virkende forbindelse med klinisk merkbar mengde serotoninagonist- eller antagonistegenskaper, inkludert hemming av serotonin-gjenopptak; atomoksetin eller annen sentralt virkende noradrenerg agonist; cyproheptadin og/eller cytokrom P450 (CYP) 2D6/3A4/2B6-hemmere/substrater.
  • Tar for tiden karbamazepin, okskarbamazepin, eslikarbazepin, fenobarbital eller fenytoin, eller har tatt noen av disse i løpet av de siste 30 dagene, som vedlikeholdsbehandling.
  • En klinisk signifikant tilstand, eller har hatt klinisk relevante symptomer eller en klinisk signifikant sykdom ved besøk 1, annet enn epilepsi, som ville ha negativ innvirkning på studiedeltakelse, innsamling av studiedata eller utgjøre en risiko for forsøkspersonen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ZX008
ZX008 leveres som mikstur i en konsentrasjon på 2,5 mg/ml. Forsøkspersoner vil bli titrert til en effektiv dose som begynner med 0,2 mg/kg/dag (maksimum: 30 mg/dag).
Legemiddel: ZX008 (fenfluraminhydroklorid)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) i løpet av den åpne forlengelsesbehandlingsperioden (OLE)
Tidsramme: Fra dag 1 til slutten av OLE-behandlingsperioden - Slutt på studiebesøk (EOS) (måned 42)
Behandlings-emergent adverse events (TEAE) ble definert som alle AE som basert på startdatoinformasjon oppstår etter første inntak av studiebehandling.
Fra dag 1 til slutten av OLE-behandlingsperioden - Slutt på studiebesøk (EOS) (måned 42)
Prosentandel av deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) som fører til tilbaketrekning fra undersøkelsesmedisin (IMP) i løpet av OLE-behandlingsperioden
Tidsramme: Fra dag 1 til slutten av OLE-behandlingsperioden – EOS-besøk (42. måned)
En TEAE ble definert som enhver AE som basert på informasjon om startdato oppstår etter første inntak av studiebehandling. Prosentandelen av deltakerne med TEAE som førte til tilbaketrekning fra IMP i løpet av OLE-behandlingsperioden ble rapportert.
Fra dag 1 til slutten av OLE-behandlingsperioden – EOS-besøk (42. måned)
Prosentandel av deltakere med alvorlige behandlingsfremkallende bivirkninger (TEAE) i løpet av OLE-behandlingsperioden
Tidsramme: Fra dag 1 til slutten av OLE-behandlingsperioden – EOS-besøk (42. måned)
Alvorlig bivirkning (SAE) ble definert som enhver uønsket medisinsk hendelse som ved enhver dose: • resulterer i døden, • er livstruende, • resulterer i første sykehusinnleggelse eller forlenget sykehusinnleggelse, • resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming eller inhabilitet , • resulterer i en medfødt anomali/fødselsdefekt, • resulterer i enhver medisinsk signifikant hendelse som ikke oppfylte noen av de andre 5 SAE-kriteriene, men som av en lege ble bedømt til å potensielt sette deltakeren i fare eller kreve medisinsk eller kirurgisk inngrep for å forhindre ett av resultatene ovenfor oppført som et SAE-kriterium.
Fra dag 1 til slutten av OLE-behandlingsperioden – EOS-besøk (42. måned)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline (kjerne) i konvulsive anfallsfrekvens per 28 dager fra dag 1 til studieslutt (EOS) besøk (måned 42) i OLE-behandlingsperioden
Tidsramme: Fra dag 1 til slutten av OLE-behandlingsperioden (EOS-besøk - opp til måned 42), sammenlignet med baseline (kjerne)
Baseline (Core) ble definert som baseline før dobbeltblind behandling i kjernestudiene (ZX008-1501/ZX008-1502 og ZX008-1504 Cohort 2). Deltakere i 1504- Kohort 1 og de novo-deltakere (som deltok i 1503 uten å ha vært i noen av kjernestudiene) hadde ikke en baseline (Core), og ble ikke inkludert i analysen av dette utfallsmålet. Det totale antallet krampeanfall fra dag 1 til EOS ble delt på det totale antallet dager fra dag 1 til EOS med ikke-manglende dagbokdata, og resultatet ble deretter multiplisert med 28 for å få en 28-dagers krampeanfallsfrekvens (CSF). Endringen fra Baseline for en individuell deltaker ble beregnet ved å trekke fra Baseline (Core) fra post-baseline-verdien. Månedlig (28 dager) CSF var basert på elektronisk dagbokdata innhentet for hver deltaker.
Fra dag 1 til slutten av OLE-behandlingsperioden (EOS-besøk - opp til måned 42), sammenlignet med baseline (kjerne)
Endring fra baseline (kjerne) i konvulsive anfallsfrekvens per 28 dager fra måned 2 til EOS (måned 42) i OLE-behandlingsperioden
Tidsramme: Fra måned 2 til slutten av OLE-behandlingsperiode (EOS-besøk – opp til måned 42), sammenlignet med baseline (kjerne)
Baseline (Core) ble definert som baseline før dobbeltblind behandling i kjernestudiene. Deltakere i 1504-Kohort 1 og de novo-deltakere hadde ikke en Baseline (Core), og ble ikke inkludert i analysen av dette utfallsmålet. Det totale antallet krampeanfall fra måned 2 til EOS ble delt på det totale antallet dager fra måned 2 til EOS med ikke-manglende dagbokdata, og resultatet ble deretter multiplisert med 28 for å få en 28-dagers CSF. Endringen fra Baseline for en individuell deltaker ble beregnet ved å trekke fra Baseline (Core) fra post-baseline-verdien. Månedlig (28 dager) CSF var basert på elektronisk dagbokdata innhentet for hver deltaker.
Fra måned 2 til slutten av OLE-behandlingsperiode (EOS-besøk – opp til måned 42), sammenlignet med baseline (kjerne)
Konvulsive anfallsfrekvens (CSF) per 28 dager i løpet av OLE-behandlingsperioden (til måned 36)
Tidsramme: I måned 1, måned 2, måned 3, måned 4-6, måned 7-9, måned 10-12, måned 13-15, måned 16-18, måned 19-21, måned 22-24, måned 25-27, Måned 28-30, Måned 31-33 og Måned 34-36
Månedlig (28 dager) CSF var basert på elektronisk dagbokdata innhentet for hver deltaker. Det totale antallet krampeanfall i ith-intervallet (CSF i OLE, hvor, i=1, 2, 3, … , 14 ) ble delt på det totale antallet dager i ith-intervallet med ikke-manglende dagbokdata, og resultatet ble deretter multiplisert med 28 for å få en 28-dagers CSF av OLE.
I måned 1, måned 2, måned 3, måned 4-6, måned 7-9, måned 10-12, måned 13-15, måned 16-18, måned 19-21, måned 22-24, måned 25-27, Måned 28-30, Måned 31-33 og Måned 34-36
Konvulsiv anfallsfrekvens (CSF) etter gjennomsnittlig daglig dose under den samlede OLE-behandlingsperioden
Tidsramme: Fra dag 1 til slutten av OLE-behandlingsperioden - Slutt på studiebesøk (EOS) (måned 42)
Hyppigheten av krampeanfall over tid, rapportert per 28 dager, ble analysert av den faktiske administrerte dosen. Deltakerne ble gruppert i grupper med lav (0,2 til <0,4 mg/kg), middels (0,4 til <0,6 mg/kg) og høy dose (>0,6 mg/kg) avhengig av deres gjennomsnittlige daglige doser av ZX008 i løpet av OLE-behandlingsperioden . For hver deltaker ble anfallsfrekvensen per 28 dager beregnet som antall anfall registrert i perioden, delt på antall dager i perioden og multiplisert med 28. Frekvensen av krampeanfall ble beregnet fra alle tilgjengelige data som ble samlet inn.
Fra dag 1 til slutten av OLE-behandlingsperioden - Slutt på studiebesøk (EOS) (måned 42)
Prosentandel av deltakere med endringer i antiepileptika (AED) medisiner i løpet av de første 6 månedene av OLE-behandlingsperioden
Tidsramme: Ved måned 1, 2, 3, 4, 5 og 6 av OLE-behandlingsperioden
Deltakerne i studien ble pålagt å være på stabil bakgrunnsterapi de første 6 månedene av behandlingen, hvoretter bakgrunns-AED-ene kunne reduseres eller trekkes tilbake så lenge det gjensto én bakgrunns-AED. Prosentandelen av deltakerne som hadde endringer i dose eller type samtidig AED-medisiner i løpet av den første, andre, tredje, fjerde, femte og sjette måneden ble analysert og rapportert.
Ved måned 1, 2, 3, 4, 5 og 6 av OLE-behandlingsperioden

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. juni 2016

Primær fullføring (Faktiske)

27. januar 2023

Studiet fullført (Faktiske)

27. januar 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. juni 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. juli 2016

Først lagt ut (Antatt)

6. juli 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. juli 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. juli 2025

Sist bekreftet

1. juli 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ZX008-1503
  • 2016-002804-14 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data fra denne utprøvingen kan bli forespurt av kvalifiserte forskere seks måneder etter produktgodkjenning i USA og/eller Europa, eller global utvikling avbrytes, og 18 måneder etter fullføring av forsøket. Etterforskere kan be om tilgang til anonymiserte individuelle data på pasientnivå og redigerte utprøvingsdokumenter som kan omfatte: analyseklare datasett, studieprotokoll, kommentert saksrapportskjema, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport. Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig granskningspanel på www.Vivli.org og en signert datadelingsavtale må utføres. Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsbestemt tid, vanligvis 12 måneder, på en passordbeskyttet portal. Denne planen kan endres hvis risikoen for å identifisere prøvedeltakere på nytt blir bestemt til å være for høy etter at prøven er fullført; i dette tilfellet og for å beskytte deltakerne, vil ikke individuelle pasientdata bli gjort tilgjengelig.

IPD-delingstidsramme

Data fra denne utprøvingen kan bli forespurt av kvalifiserte forskere seks måneder etter at produktgodkjenning i USA og/eller Europa eller global utvikling er avbrutt, og 18 måneder etter at forsøket er fullført.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til anonymiserte IPD og redigerte studiedokumenter som kan omfatte: rådatasett, analyseklare datasett, studieprotokoll, blankt caserapportskjema, kommentert caserapportskjema, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport. Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig granskningspanel på www.Vivli.org og en signert datadelingsavtale må utføres. Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsdefinert tid, vanligvis 12 måneder, på en passordbeskyttet portal.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere