一项评估 Venetoclax 与阿扎胞苷联合治疗初治高危骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者的研究
2026年8月10日 更新者：AbbVie
1b 期剂量递增研究评估 Venetoclax 联合阿扎胞苷在初治高危骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者中的安全性和药代动力学
这是一项 1b 期、开放标签、非随机、多中心、剂量探索研究，评估维奈托克联合阿扎胞苷在初治高危 MDS 参与者中的疗效，包括剂量递增部分和安全性扩展部分。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
134
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ontario
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Hamilton、Ontario、加拿大、L8V 1C3
- Juravinski Cancer Centre /ID# 152947
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Halle、德国、06120
- Universitaetsklinikum Halle (Saale) /ID# 153760
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Baden-Wurttemberg
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Mannheim、Baden-Wurttemberg、德国、68167
- Universitatsklinikum Mannheim /ID# 153140
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Bavaria
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Munich、Bavaria、德国、81675
- Klinikum rechts der Isar /ID# 153139
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North Rhine-Westphalia
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Cologne、North Rhine-Westphalia、德国、50937
- Universitaetsklinikum Koeln /ID# 153141
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Saxony
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Dresden、Saxony、德国、01307
- Duplicate_Universitaetsklinikum Carl Gus /ID# 153958
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Leipzig、Saxony、德国、04103
- Universitaetsklinikum Leipzig /ID# 153142
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Emilia-Romagna
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Bologna、Emilia-Romagna、意大利、40138
- Duplicate_IRCCS AOU di Bologna - Policlinico Sant'Orsola-Malpighi /ID# 153763
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Roma
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Rome、Roma、意大利、00161
- Duplicate_Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico Umberto I /ID# 153764
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Paris、法国、75010
- Hôpital Saint-Louis /ID# 153827
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Pays de la Loire Region
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Nantes、Pays de la Loire Region、法国、44000
- Centre Hospitalier Universitaire de Nantes, Hotel Dieu -HME /ID# 153828
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New South Wales
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Concord、New South Wales、澳大利亚、2139
- Concord Repatriation General Hospital /ID# 154958
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Darlinghurst、New South Wales、澳大利亚、2010
- Duplicate_St. Vincent's Hospital, Darlinghurst /ID# 222846
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Kogarah、New South Wales、澳大利亚、2217
- St George Hospital /ID# 154954
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Liverpool、New South Wales、澳大利亚、2170
- Liverpool Hospital /ID# 222410
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Waratah、New South Wales、澳大利亚、2298
- Calvary Mater Newcastle /ID# 154957
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Queensland
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Woolloongabba、Queensland、澳大利亚、4102
- Duplicate_Princess Alexandra Hospital /ID# 154990
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Victoria
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Heidelberg、Victoria、澳大利亚、3084
- Austin Health /ID# 154955
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Melbourne、Victoria、澳大利亚、3004
- The Alfred Hospital /ID# 154956
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Western Australia
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Murdoch、Western Australia、澳大利亚、6150
- Fiona Stanley Hospital /ID# 222847
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Arizona
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Tucson、Arizona、美国、85719-1478
- Duplicate_University of Arizona Cancer Center - North Campus /ID# 154155
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60637-1443
- The University of Chicago Medical Center /ID# 153673
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21201
- University of Maryland, Baltimore /ID# 153669
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Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02111-1552
- Tufts Medical Center /ID# 153672
-
Boston、Massachusetts、美国、02215
- Dana-Farber Cancer Institute /ID# 152735
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Missouri
-
St Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University-School of Medicine /ID# 153671
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New York
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New York、New York、美国、10032-3729
- Columbia University Medical Center /ID# 153661
-
New York、New York、美国、10065
- Weill Cornell Medical College /ID# 155524
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Oregon
-
Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Medical Research Center /ID# 152734
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Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15260
- University of Pittsburgh MC /ID# 153662
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37203-1632
- Tennessee Oncology-Nashville Centennial /ID# 222769
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Nashville、Tennessee、美国、37232-0011
- Vanderbilt University Medical Center /ID# 152738
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- UT MD Anderson Cancer Center /ID# 153809
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Birmingham、英国、B15 2TH
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust /ID# 158810
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London、英国、SE5 9RS
- King's College Hospital NHS Foundation Trust /ID# 156489
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Norfolk
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Norwich、Norfolk、英国、NR4 7UY
- Norfolk and Norwich University Hospitals NHS Foundation Trust /ID# 156492
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Oxfordshire
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Oxford、Oxfordshire、英国、OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust /ID# 222567
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
参与者必须有未经治疗的新发 MDS 诊断记录：
- 国际预后评分系统 (IPSS) 风险类别 Int-2 或高（最低 IPSS 总分 1.5）或修订后的 IPSS (IPSS-R) 类别中、高或非常高（得分 > 3）和
- 每次骨髓活检/抽吸存在少于 20% 的骨髓母细胞。
- 东部肿瘤合作组 (ECOG) 绩效评分小于或等于 2。
排除标准：
- 参与者之前接受过 MDS 治疗。 （输血或生长因子等形式的先前支持性治疗不被视为先前治疗）。
- 参与者之前接受过 BCL-2 同源 3 (BH3) 模拟物的治疗。
参与者的诊断不同于先前未治疗的新发 MDS（如方案中所定义），包括：
- IPSS 风险类别低或 Int-1 的 MDS（总体 IPSS 评分 < 1.5）
- 治疗相关的 MDS (t-MDS)。
- MDS 从先前存在的骨髓增生性肿瘤 (MPN) 演变而来。
- MDS/MPN包括慢性粒单核细胞白血病（CMML）、非典型慢性粒细胞白血病（CML）、幼年粒单核细胞白血病（JMML）和无法分类的MDS/MPN。
- 参与者已接受同种异体造血干细胞移植 (HSCT) 或实体器官移植。
- 参与者在第一次研究药物给药前 4 周内接受过减毒活疫苗。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：维奈托克+阿扎胞苷
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注射用粉剂；皮下注射 (SC) 或静脉注射 (IV)；在 28 天周期的第 1-7 天或第 1 周的第 1-5 天和 28 天周期的第 2 周的第 1-2 天给药。
口服;药片
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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阿扎胞苷的 AUC[0 到无穷大]
大体时间：长达 32 天
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从时间 0 到无限时间的血浆浓度-时间曲线下的面积。
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长达 32 天
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阿扎胞苷的 AUCt
大体时间：长达 32 天
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阿扎胞苷从 0 到最后可测量浓度 (AUCt) 的血浆浓度-时间曲线下面积 (AUC)。
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长达 32 天
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维奈托克的 Cmax
大体时间：长达 32 天
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维奈托克的最大血浆浓度 (Cmax)。
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长达 32 天
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维奈托克的 AUCt
大体时间：长达 32 天
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从 0 到维奈托克最后可测量浓度 (AUCt) 的血浆浓度-时间曲线下面积 (AUC)。
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长达 32 天
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维奈托克的 Tmax
大体时间：长达 32 天
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维奈托克达到 Cmax 的时间（峰值时间，Tmax）。
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长达 32 天
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维奈托克联合阿扎胞苷的推荐 2 期剂量 (RPTD) 和给药方案
大体时间：每个剂量水平从第 1 天到第 28 天测量。
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维奈托克[维奈托克和阿扎胞苷联合给药]的 RPTD 将在研究的剂量递增阶段确定。
RPTD 将使用可用的安全性和药代动力学数据 [在剂量递增阶段完成后] 确定。
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每个剂量水平从第 1 天到第 28 天测量。
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阿扎胞苷的半衰期 (t[1/2])
大体时间：长达 32 天
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阿扎胞苷的终末消除半衰期 (t[1/2])。
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长达 32 天
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阿扎胞苷的 Cmax
大体时间：长达 32 天
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阿扎胞苷的最大血浆浓度 (Cmax)。
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长达 32 天
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维奈托克的 AUC[0-24]
大体时间：长达 32 天
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维奈托克在 24 小时剂量间隔内的 AUC (AUC[0-24])。
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长达 32 天
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阿扎胞苷的清除 (CL)
大体时间：长达 32 天
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清除率定义为每单位时间清除药物的血浆体积。
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长达 32 天
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阿扎胞苷的 Tmax
大体时间：长达 32 天
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阿扎胞苷达到 Cmax 的时间（峰值时间，Tmax）。
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长达 32 天
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完全缓解 (CR) 率
大体时间：从第 1 周期第 1 天开始测量，只要参与者继续受益，或直到出现不可接受的毒性、死亡、研究者自行决定或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
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完全缓解率将定义为根据国际工作组 (IWG) 2006 年骨髓增生异常综合征 (MDS) 标准实现完全缓解的参与者比例。
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从第 1 周期第 1 天开始测量，只要参与者继续受益，或直到出现不可接受的毒性、死亡、研究者自行决定或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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红细胞 (RBC) 输血独立率
大体时间：从第 1 周期第 1 天开始测量，只要参与者继续受益，或直到出现不可接受的毒性、死亡、研究者自行决定或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
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不依赖红细胞输注的参与者百分比。
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从第 1 周期第 1 天开始测量，只要参与者继续受益，或直到出现不可接受的毒性、死亡、研究者自行决定或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
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无进展生存期 (PFS)
大体时间：从第一次服用研究药物的日期到最早的疾病进展日期或因疾病进展或发热性中性粒细胞减少症而死亡的日期，以及预计最长 24 个月的持续时间。
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PFS 定义为从研究药物首次给药之日到最早疾病进展或因疾病进展或发热性中性粒细胞减少症死亡之日的天数。
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从第一次服用研究药物的日期到最早的疾病进展日期或因疾病进展或发热性中性粒细胞减少症而死亡的日期，以及预计最长 24 个月的持续时间。
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总生存期（OS）
大体时间：从首次服用研究药物之日到死亡之日，以及最后一名参与者入组后长达 5 年的时间计算。
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OS 定义为从首次服用研究药物之日到因任何原因死亡之日的天数。
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从首次服用研究药物之日到死亡之日，以及最后一名参与者入组后长达 5 年的时间计算。
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血液学改善 (HI) 率
大体时间：从第 1 周期第 1 天开始测量，只要参与者继续受益，或直到出现不可接受的毒性、死亡、研究者自行决定或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
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HI（红细胞/血小板/中性粒细胞反应）参与者的百分比。
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从第 1 周期第 1 天开始测量，只要参与者继续受益，或直到出现不可接受的毒性、死亡、研究者自行决定或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
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血小板 (PLT) 输血独立率
大体时间：从第 1 周期第 1 天开始测量，只要参与者继续受益，或直到出现不可接受的毒性、死亡、研究者自行决定或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
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不依赖血小板输注的参与者百分比。
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从第 1 周期第 1 天开始测量，只要参与者继续受益，或直到出现不可接受的毒性、死亡、研究者自行决定或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
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无事件生存 (EFS)
大体时间：从第一次服用研究药物的日期到最早的疾病进展日期、任何原因死亡的日期，以及最后一名参与者入组后最多 5 年的时间
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无事件生存期 (EFS) 定义为从研究药物首次给药之日到疾病最早进展或任何原因死亡之日的天数。
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从第一次服用研究药物的日期到最早的疾病进展日期、任何原因死亡的日期，以及最后一名参与者入组后最多 5 年的时间
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转化为急性髓性白血病 (AML) 的时间
大体时间：从研究药物首次给药日期到记录的 AML 转化日期进行测量，定义为外周血或骨髓中原始细胞计数大于或等于 20%，预计最长持续时间为 24 个月。
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定义为从首次服用研究药物之日到记录的 AML 转化之日的天数。
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从研究药物首次给药日期到记录的 AML 转化日期进行测量，定义为外周血或骨髓中原始细胞计数大于或等于 20%，预计最长持续时间为 24 个月。
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距下次治疗时间 (TTNT)
大体时间：从首次服用研究药物到开始新的非方案指定的 MDS 治疗，以及最后一名参与者入组后长达 5 年的时间。
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至下次治疗的时间 (TTNT) 将定义为从首次给予研究药物至开始新的非方案指定的 MDS 治疗或因任何原因死亡的时间。
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从首次服用研究药物到开始新的非方案指定的 MDS 治疗，以及最后一名参与者入组后长达 5 年的时间。
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骨髓完全缓解 (mCR) 率
大体时间：从第 1 周期第 1 天开始测量，只要参与者继续受益，或直到出现不可接受的毒性、死亡、研究者自行决定或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
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定义为根据国际工作组 (IWG) 2006 年骨髓增生异常综合征标准，在有或没有血液学改善的情况下实现骨髓完全反应的参与者比例。
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从第 1 周期第 1 天开始测量，只要参与者继续受益，或直到出现不可接受的毒性、死亡、研究者自行决定或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
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CR 持续时间
大体时间：从第 1 周期第 1 天开始测量，只要参与者继续受益，或直到出现不可接受的毒性、死亡、研究者自行决定或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
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CR 的持续时间将定义为从第一次反应 CR 之日到最早记录进行性疾病或任何原因死亡的天数，以较早发生者为准。
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从第 1 周期第 1 天开始测量，只要参与者继续受益，或直到出现不可接受的毒性、死亡、研究者自行决定或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
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AML转化率
大体时间：从研究药物首次给药日期到记录的 AML 转化日期进行测量，定义为外周血或骨髓中原始细胞计数大于或等于 20%，预计最长持续时间为 24 个月。
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AML 转化率定义为参与者转化为急性髓性白血病的比例。
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从研究药物首次给药日期到记录的 AML 转化日期进行测量，定义为外周血或骨髓中原始细胞计数大于或等于 20%，预计最长持续时间为 24 个月。
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第一反应时间 (CR)
大体时间：从第 1 周期第 1 天开始测量，只要参与者继续受益，或直到出现不可接受的毒性、死亡、研究者自行决定或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
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首次反应时间 (CR) 将定义为从研究药物首次给药日期到 CR 首次反应日期的天数。
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从第 1 周期第 1 天开始测量，只要参与者继续受益，或直到出现不可接受的毒性、死亡、研究者自行决定或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
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总体响应率 (OR)
大体时间：从第 1 周期第 1 天开始测量，只要参与者继续受益，或者直到发生不可接受的毒性、死亡、行使研究者自由裁量权或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
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Venetoclax 与阿扎胞苷联用的 OR（等于完全缓解率 [CR] + 部分缓解率 [PR]）。
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从第 1 周期第 1 天开始测量，只要参与者继续受益，或者直到发生不可接受的毒性、死亡、行使研究者自由裁量权或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
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改良总体缓解率 (mOR)
大体时间：从第 1 周期第 1 天开始测量，只要参与者继续受益，或者直到发生不可接受的毒性、死亡、行使研究者自由裁量权或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
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Venetoclax 与阿扎胞苷联用的 mOR（等于 CR + PR + mCR）。
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从第 1 周期第 1 天开始测量，只要参与者继续受益，或者直到发生不可接受的毒性、死亡、行使研究者自由裁量权或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
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MOR 持续时间
大体时间：从第 1 周期第 1 天开始测量，只要参与者继续受益，或者直到发生不可接受的毒性、死亡、行使研究者自由裁量权或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
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缓解持续时间 (mOR) 定义为从首次缓解（CR、PR 或 mCR）之日到最早记录疾病进展或任何原因死亡（以较早发生者为准）的天数。
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从第 1 周期第 1 天开始测量，只要参与者继续受益，或者直到发生不可接受的毒性、死亡、行使研究者自由裁量权或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
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手术持续时间
大体时间：从第 1 周期第 1 天开始测量，只要参与者继续受益，或者直到发生不可接受的毒性、死亡、行使研究者自由裁量权或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
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缓解持续时间 (OR) 定义为从首次缓解（CR 或 PR）之日到最早记录疾病进展或任何原因死亡（以较早发生者为准）的天数。
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从第 1 周期第 1 天开始测量，只要参与者继续受益，或者直到发生不可接受的毒性、死亡、行使研究者自由裁量权或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
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首次响应时间 (mOR)
大体时间：从第 1 周期第 1 天开始测量，只要参与者继续受益，或者直到发生不可接受的毒性、死亡、行使研究者自由裁量权或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
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首次反应时间 (mOR) 定义为从研究药物首次给药日期到首次反应（CR、PR 或 mCR）日期的天数。
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从第 1 周期第 1 天开始测量，只要参与者继续受益，或者直到发生不可接受的毒性、死亡、行使研究者自由裁量权或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
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首次响应时间 (OR)
大体时间：从第 1 周期第 1 天开始测量，只要参与者继续受益，或者直到发生不可接受的毒性、死亡、行使研究者自由裁量权或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
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首次反应时间（OR）定义为从研究药物首次给药日期到首次反应（CR 或 PR）日期的天数。
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从第 1 周期第 1 天开始测量，只要参与者继续受益，或者直到发生不可接受的毒性、死亡、行使研究者自由裁量权或撤回同意，并且预计最长持续时间为 24 个月。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年1月12日
初级完成 (实际的)
2026年4月15日
研究完成 (实际的)
2026年4月15日
研究注册日期
首次提交
2016年10月18日
首先提交符合 QC 标准的
2016年10月20日
首次发布 (估计的)
2016年10月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月10日
最后验证
2025年8月1日
更多信息
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其他研究编号
- M15-531
- 2016-001657-41 (EudraCT编号)
- 2023-507154-32-00 (其他标识符：EU CT)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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